În cazul în care a Ketas (ibudilast) a fost aprobat?

Ketas (ibudilast) a fost aprobat pentru tratamentul pacienților cu astm bronșic și tulburări cerebrovasculare de către: Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), Japonia, mai 1989.

Ibudilast a primit denumirea de medicament orfan pentru tratamentul sclerozei laterale amiotrofice (ALS) de către Agenția Medicală Europeană (EMA), Uniunea Europeană, la 12 decembrie 2016 și de către Food and Drug Administration (FDA), SUA, la 10 iunie 2016. Notă: Aceasta înseamnă că medicamentul nu a fost aprobat de EMA sau FDA, dar din cauza gravității afecțiunii, a lipsei de alternative pentru diagnostic, prevenire sau tratament sau a rarității afecțiunii, medicamentul este tratat cu o atenție deosebită de către agențiile de reglementare.

Studii clinice

Tulburări cerebrovasculare

Agenția pentru Produse Farmaceutice și Dispozitive Medicale (PMDA), Japonia, aprobări ale Ketas (ibudilast) pentru tulburări cerebrovasculare, în special îmbunătățirea amețelii pentru pacienții cu sechele ale infarctului cerebral, s-a bazat pe un studiu clinic dublu-orb

În acest studiu, acest produs sau un placebo a fost administrat pacienților timp de 8 săptămâni după o perioadă inițială de observație de 4 săptămâni. În timpul perioadei de observație, placebo a fost administrat și pacienții cu conformitate slabă sau care nu au avut simptome au fost eliminați din studiu.

Rezultatele

Principalul rezultat măsurat a fost îmbunătățirea amețelii. Ketas (ibudilast) a înregistrat rezultate mai bune decât placebo în cadrul rezultatului măsurat. Rata de îmbunătățire a amețelii a fost:

- 50,0% (47/94) pentru Ibudilast

- 18,7% (20/107) pentru placebo

Astm bronșic

Agenția pentru Produse Farmaceutice și Dispozitive Medicale (PMDA), Japonia, aprobări ale Ketas (ibudilast) pentru astm bronșic s-a bazat pe studii clinice, inclusiv un studiu dublu-orb.

Rezultatele

Rezultatul eficacității măsurat a fost rata de îmbunătățire: de la moderată la marcată și ușoară până la marcată. Studiul clinic dublu-orb a demonstrat că Ketas (ibudilast) este eficient pentru tratarea astmului bronșic. Rata de îmbunătățire (%) a fost:

Total

- 41,4% moderat până la marcat

- 73,4% ușor la marcat

ALS

Efectele ibudilast pe ALS pacienții au fost evaluate în modele experimentale. Studiile clinice erau în curs de desfășurare în momentul în care a fost acordată desemnarea orfanilor.

Referinţe:

Rezumatul caracteristicilor produsului [PMDA]: Ketas (ibudilast) [PDF], Kyorin Pharmaceutical Co, Ltd, mai 2013.

Ema Orfani Denumire: ibudilast. www.EMA.europa.eu, 12.12.2016.

Orfani Denumire: ibudilast. www.accessdata.fda.gov, 10/06/2016.

Desemnarea orfanului– www.ema.europa.eu, citată în data de 15.06.2018.

Desemnarea unui medicament orfan, www.fda.gov, citată la data de 15.06.2018.

Ce este Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)?

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) este un compus aprobat inițial pentru tratarea bolilor hepatice, deși cercetările sugerează că poate avea o aplicație mai largă, care include tratamentul sclerozei laterale amiotrofice (ALS). Tauroursodeoxycholic acid este un conjugat taurină al acidului biliar derivat din acidul ursodeoxicolic. Acidul biliar este fabricat de ficat și depozitat în vezica biliară și ajută la digestie. Are un rol de metabolit uman, un agent antiinflamator, un agent neuroprotector, un inhibitor de apoptoză, un agent cardioprotector și un agent de conservare a densității osoase.

În cazul în care a Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) a fost aprobat?

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) este aprobat în Italia pentru tratamentul bolilor hepatice. Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) nu este aprobat pentru scleroza laterală amiotrofică (ALS), dar a primit denumirea orfană de ALS de către Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) (UE, februarie 2017).

Referinţe:

Rezumatul public al opiniei privind denumirea orfanilor [EMA]: Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) [PDF], Bruschettini s.r.l., citată în martie 2017.

Atto Completo [Ministerul Sănătății din Italia]: Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid),citată în noiembrie 2003.