Vyndaqel (tafamidis): Tratamentul amiloidozei aprobat de FDA
Amiloidoza transtiretiniană este o boală ereditară rară în care o substanță fibroasă numită amiloid este depusă în țesuturile și organele din jurul corpului, inclusiv în nervi. Aceste depozite interferează cu funcția nervoasă normală și pot duce la o afecțiune numită polineuropatie, caracterizată printr-un sentiment de slăbiciune, amorțeală și durere la nivelul mâinilor și picioarelor. Tafamidis, de asemenea, cunoscut sub numele de marcă Vyndaqel, este utilizat pentru a încetini leziunile nervoase la pacienții cu polineuropatie în stadiu incipient.
Tafamidis (Vyndaqel): un medicament pentru a încetini leziunile nervoase la pacienții cu polineuropatie în stadiu incipient
Tafamidis (Vyndaqel) este utilizat pentru a trata o boală rară cunoscută sub numele de polineuropatie amiloidă familială transtiretiniană (TTR-FAP). Acesta a fost aprobat în multe țări, inclusiv Brazilia, Israel, Coreea de Sud, cele din Uniunea Europeană și din Statele Unite. În alte țări, de exemplu Australia, are denumire orfană* pentru tratamentul cardiomiopatiei transtiretiniene (TTR-CM)–în care boala afectează mușchiul inimii.
* Cu denumirile de medicamente orfane, evaluarea și dezvoltarea acestui medicament se poate face mai repede, în speranța că persoanele cu aceste afecțiuni grave și rare vor putea beneficia de noi opțiuni de tratament care altfel ar dura mai mult pentru a deveni disponibile, dacă este cazul.
Ce este tafamidis (Vyndaqel)?
Tafamidis este ingredientul activ în Vyndaqel care vine sub formă de capsule. Este indicat pentru pacienții afectați de amiloidoză transtiretiniană care suferă, de asemenea, de polineuropatie. Polineuropatiile sau neuropatiile periferice rezultă din deteriorarea nervilor periferici (nervi care merg de la măduva spinării la brațe, mâini, picioare și picioare), ceea ce duce adesea la un sentiment de slăbiciune, amorțeală și durere la nivelul extremităților.
Aflați mai multe despre costuri și livrareCât de eficient este tafamidis (Vyndaqel)?
Eficacitatea tafamidis (Vyndaqel) a fost testată în studii clinice. Studiul principal a durat 18 luni și a inclus 128 de pacienți care au suferit o mutație genetică specifică (V30M). Acești participanți se aflau în stadiul 1 al bolii, ceea ce înseamnă că au putut să meargă fără sprijin de cele mai multe ori. Cei care iau tafamidis (Vyndaqel) a arătat rezultate superioare placebo, cu mai puține leziuni ale nervilor și o calitate mai bună a vieții.
Analiza finală după 18 luni
Analiza finală după 18 luni
Pentru mai multe detalii, consultați informațiile de prescriere din partea de jos a paginii.
Ce efecte secundare mă pot aștepta cu tafamidis (Vyndaqel)?
Cele mai frecvente efecte secundare enumerate în informațiile de prescriere includ diaree, infecții ale tractului urinar, dureri de stomac sau dureri abdominale și infecții vaginale la femei.
Vă rugăm să rețineți că acest lucru nu este destinat să fie un ghid cuprinzător. Consultați medicul dumneavoastră curant și informațiile de prescriere în partea de jos a paginii pentru detalii complete de efecte secundare.
Cum este tafamidis (Vyndaqel) luate?
Capsulele trebuie administrate pe cale orală, o dată pe zi. Acestea trebuie înghițite întregi, nu tăiate sau zdrobite și pot fi luate cu sau fără alimente.
Vă rugăm să rețineți că acesta nu este destinat unui plan de tratament. Pentru un plan de tratament personalizat, consultați medicul dumneavoastră. Pentru mai multe detalii, puteți, de asemenea, să faceți referire la informațiile complete de prescriere din partea de jos a paginii.
Cum tafamidis (Vyndaqel) locul de muncă?
Pentru mai multe detalii despre modul în care tafamidis (Vyndaqel) funcționează, consultați-vă medicul sau consultați informațiile de prescriere din partea de jos a paginii. Aceasta nu se dorește a fi o explicație științifică cuprinzătoare.
Mai multe informații despre tafamidis (Vyndaqel)
Aveți nevoie de sprijin?
Dacă dumneavoastră sau una dintre rudele sau prietenii dumneavoastră sunteți un pacient cu amiloidoză transtiretiniană, poate doriți să puneți întrebări despre medicamentul pentru această boală. Dacă doriți să puneți întrebări despre cum să obțineți tafamidis (Vyndaqel), sau despre serviciul nostru în general, echipa noastră de farmaciști și experți calificați sunt gata să ofere sprijin și să asiste la întrebări. Echipa noastră vorbește 17 limbi diferite și este gata să vă ajute.
Cine este everyone.org?
everyone.org pune la dispoziția pacienților, a spitalelor și a medicilor din întreaga lume cele mai recente medicamente aprobate, într-un mod care respectă normele legale. Ne aprovizionăm cu medicamente inovatoare la cele mai bune prețuri posibile și asigurăm o livrare sigură și eficientă. Am livrat cu succes în peste 88 de țări din întreaga lume și am sprijinit deja peste 11.000 de medici și pacienți.
Aflați mai multeReferinţe
- Rezumatul caracteristicilor produsului [EMA]: Vyndaqel (tafamidis) [PDF], Pfizer Limited, noiembrie 2011.
- Raportul public european de evaluare (EPAR) pentru Vyndaqel [PDF], Pfizer Limited, noiembrie 2011.
- Pfizer Inc., n.d., Transthyretin amiloidosis, citată la 17 octombrie 2018.
- Benson M., Maurer M. 2016, Amiloidosis Foundation, A Guide to Transthyretin Amyloidosis, citat la 18 octombrie 2018.
- Therapeutic Goods Administration [TGA] 2011, Denumirea medicamentului orfan înainte de 1 iulie 2017 (Ultima actualizare: 6 iulie 2018), citată la 29 octombrie 2018.
- Merlini, G., et al. Efectele tafamidis privind stabilizarea transtiretiniană și rezultatele clinice la pacienți. cu amiloidoză transtiretiniană non-Val30Met. Jurnalul de cercetare translațională cardiovasculară. 2013 8 octombrie; 6(6), 1011-20.