Rolul givinostatului în tratamentul policitemiei vera: Tot ce trebuie să știți

Ultima actualizare: 24 aprilie 2024

Până de curând, pacienții cu policitemie vera (PV) au fost tratați în principal cu medicamente care previn tromboza. Cu toate acestea, studiile clinice cu terapii mai noi oferă speranță pentru un tratament care poate schimba evoluția bolii. Una dintre aceste terapii este givinostatul.

În calitate de pacient, ce ar trebui să știți despre givinostat pentru policitemia vera? Iată un rezumat al celor mai recente rezultate ale studiilor clinice și ce înseamnă acestea pentru dumneavoastră.

Funcționează givinostatul pentru policitemia vera: Rezultatele studiilor clinice

Să începem prin a spune că givinostatul nu este încă aprobat nicăieri pentru tratamentul PV. Cu toate acestea, eficacitatea și siguranța sa pentru această indicație au fost în centrul mai multor studii clinice în ultimii ani. Din acestea, avem date care ilustrează potențialul său. Mai jos sunt prezentate câteva aspecte importante din rezultatele raportate.

Rata de succes a givinostatului cu hidroxicarbamidă

Un studiu de fază 2 al givinostatului în asociere cu hidroxicarbamida s-a concentrat asupra pacienților care nu au răspuns numai la hidroxicarbamidă. După 12 săptămâni de tratament, acestea au fost rezultatele raportate:

55% dintre pacienții tratați cu 50 mg/zi de givinostat și hidroxicarbamidă au prezentat răspuns complet sau parțial. 64% au prezentat o reducere a simptomelor pruritului;
50% dintre pacienții tratați cu 100 mg/d givinostat și hidroxicarbamidă au prezentat răspuns complet sau parțial. 67% au prezentat o reducere a simptomelor pruritului;
Tratamentul combinat a fost bine tolerat. Doar 4,5% dintre pacienți au raportat evenimente adverse de gradul 3 sau până la ².

Eficacitate pe termen lung

Într-o urmărire de 4 ani a trei studii de fază 1-2 și a unui program de utilizare compassionate, givinostatul a demonstrat aceste rezultate:

Rata generală de răspuns a fost mai mare de 80%. În plus, sarcina alelei JAK2V617F a scăzut în timp;
Răspunsurile observate au durat pe parcursul perioadei de urmărire de 4 ani;
Majoritatea pacienților au prezentat evenimente adverse ușoare până la moderate. Acest lucru a fost în concordanță cu constatările anterioare;
În mod interesant, majoritatea pacienților și-au continuat tratamentul cu givinostat după studii. Acest lucru s-a datorat beneficiului său clinic continuu și profilului bun de siguranță ¹.

Pe baza acestor rezultate, un studiu clinic de fază 3 este pe cale să înceapă. Acesta vizează validarea siguranței și eficacității givinostatului pentru policitemia vera.

Prin ce se deosebește givinostatul de tratamentele fotovoltaice standard?

Givinostatul oferă o abordare diferită pentru tratarea policitemiei vera (PV) în comparație cu terapiile standard precum hidroxicarbamida (HC). Acesta vizează proliferarea celulară prin inhibarea celulelor cu mutația JAK2 V617F frecvent întâlnită la pacienții cu PV. Studiile au demonstrat eficacitatea givinostatului, chiar și la pacienții care nu au răspuns la HC. Acest lucru sugerează potențialul său ca tratament alternativ sau suplimentar pentru PV.

Medicul meu poate prescrie givinostat pentru policitemia vera?

Cel mai bun răspuns este, poate.

Duvyzat (givinostat) nu a fost încă aprobat nicăieri pentru tratamentul PV. Încă așteaptă aprobarea EMA pentru indicația sa inițială de a trata distrofia musculară Duchenne.

Cu toate acestea, medicul dumneavoastră curant are autoritatea de a vi-l prescrie oricum. El poate face acest lucru pe baza rezultatelor disponibile ale studiilor clinice și a situației dumneavoastră personale. Dacă medicul dumneavoastră ia această decizie, aceasta este considerată utilizare off-label a medicamentului.

Medicul dumneavoastră v-a prescris givinostat pentru policitemia vera? Everyone.org vă poate ajuta să îl accesați. Suntem specializați în procurarea și livrarea de medicamente prescrise care nu sunt disponibile în țara pacientului. Contactați-ne, astfel încât să vă putem ajuta.