Nirogacestat: Care este noul tratament pentru tumorile desmoide?

Tumorile desmoide sunt rare, reprezentând doar 0,03% din totalul tumorilor ⁷. Din fericire, ele sunt, de asemenea, rareori fatale, cu o rată de supraviețuire de 87% la 15 ani de la diagnosticare ⁸. Cu toate acestea, o tumoare desmoidă poate fi asociată cu durere și afectare funcțională, ceea ce poate scădea calitatea vieții pentru o populație de pacienți care are adesea între 10 și 40 de ani. 

Dacă ați fost diagnosticat cu o tumoare desmoidă, este posibil să știți că există opțiuni limitate de tratament în afara intervenției chirurgicale. Nirogacestat, cel mai nou tratament pentru tumora desmoidă, este gata să schimbe această situație și să ofere mai multe opțiuni pentru medici și pacienți ca dumneavoastră. 

Iată tot ce trebuie să știți despre acest ultim tratament pentru tumora desmoidă. 

Tumorile desmoide: opțiuni de tratament actuale și limitări

Tumorile desmoide, cunoscute și sub numele de fibromatoză agresivă, sunt formațiuni necanceroase care se găsesc de obicei în țesutul conjunctiv al stomacului, brațelor și picioarelor. 

Spre deosebire de cancere, tumorile desmoide nu se răspândesc în alte zone ale corpului, dar pot fi foarte agresive și pot crește local.

Mulți pacienți nu au nevoie de tratament decât dacă tumora crește sau dacă prezintă simptome suplimentare. În cazul în care este necesar un tratament, acesta implică, de obicei, o intervenție chirurgicală, radioterapie sau chimioterapie. 

Care este tratamentul de primă linie pentru tumorile desmoide

Tratamentul de primă linie pentru tumorile desmoide este, de obicei, îndepărtarea chirurgicală. Deoarece tumorile desmoide nu se răspândesc în tot corpul, o intervenție chirurgicală poate fi un tratament eficient.

Cu toate acestea, intervenția chirurgicală nu este întotdeauna o opțiune. De exemplu, localizarea tumorii poate face ca intervenția chirurgicală să fie riscantă. Dacă tumora a încorporat structurile din apropiere, acest lucru poate face, de asemenea, dificilă îndepărtarea completă. 

În cazul în care nu se poate efectua o intervenție chirurgicală, radioterapia poate fi utilizată ca terapie de primă linie pentru tumorile desmoide. În cazurile în care tumora crește rapid, medicul dumneavoastră poate recomanda să începeți cu chimioterapia. Aceasta implică, de obicei, combinații de metotrexat și vinblastină sau vinorelbină ¹. 

Până în 2023, acestea au fost singurele opțiuni de tratament de primă linie disponibile pentru tumorile desmoide.

Aprobarea de către FDA a Ogsiveo (nirogacestat) ca medicament special conceput pentru această afecțiune a fost un pas important în direcția unui peisaj de tratament mai larg. 

Nirogacestat: Un nou medicament pentru tumora desmoidă

În noiembrie 2023, FDA a dat undă verde primei terapii țintite pentru tumorile desmoide. Medicamentul comercializat sub numele de Ogsiveo (nirogacestat) este un inhibitor oral al gamma-secretazei.

Iată ce ar trebui să știți despre el.

Este nirogacestat primul în clasă?

Nirogacestat este într-adevăr considerat a fi prima terapie țintită din clasa sa pentru tumorile desmoide, potrivit lui Mrinal Gounder, MD, oncolog specializat în sarcoame la Memorial Sloan Kettering Cancer Center ¹. Având în vedere că oncologii încearcă încet-încet să renunțe la intervențiile chirurgicale în tratarea tumorilor desmoide, este din ce în ce mai important ca aceștia să aibă la dispoziție mai multe alternative de tratament. 

Cum funcționează nirogacestat?

Nirogacestat este un inhibitor al gamma-secretazei. Acesta acționează prin blocarea enzimelor specifice care semnalează tumorii să crească. Prin blocarea acestor enzime, nirogacestat interferează cu căile care reglează creșterea și diviziunea celulară. Datorită acestui mecanism de acțiune, nirogacestat poate ajuta la încetinirea sau stoparea creșterii celulelor tumorale desmoide.

Nirogacestat nu este un remediu pentru tumorile desmoide. Cu toate acestea, în cadrul studiilor clinice a demonstrat că are potențialul de a reduce dimensiunea acestor tumori și de a îmbunătăți simptomele la unii pacienți.

Care sunt rezultatele studiului clinic cu nirogacestat?

Ogsiveo (nirogacestat) a primit aprobarea FDA pe baza unui studiu clinic de fază 3 care a implicat un total de 70 de pacienți. În cadrul studiului, pacienții au primit fie nirogacestat, fie placebo. Unele dintre principalele rezultate raportate au fost:

• La 41% dintre pacienții tratați cu Ogsiveo, tumorile s-au micșorat sau au dispărut. În grupul placebo, doar 8% au raportat acest rezultat;
• 7% dintre pacienții tratați cu Ogsiveo au avut un răspuns complet (adică tumorile lor au dispărut). Niciun pacient din grupul placebo nu a raportat un astfel de rezultat;
• Timpul median până la răspuns a fost de 5,6 luni;
• Probabilitatea de a nu avea o progresie a bolii la 2 ani după începerea tratamentului a fost de 76% cu Ogsiveo și de 44% cu placebo ³.

Este important de menționat că, deși nirogacestatul a prezentat rezultate promițătoare în ceea ce privește reducerea tumorii și prevenirea creșterii, acesta a provocat și anumite efecte secundare. Efectele secundare frecvente raportate în timpul studiului au inclus greață, diaree, oboseală și creșterea nivelului de creatinină din sânge. Aceste efecte secundare au fost, în general, controlabile și nu au avut un impact semnificativ asupra calității vieții pacienților ³.

În rândul femeilor participante la studiu, 75% dintre cele aflate la vârsta fertilă au raportat efecte adverse legate de disfuncția ovariană. Acesta nu este un efect neobișnuit al inhibitorilor de gama secretază. Simptomele s-au rezolvat, în general, după întreruperea tratamentului ⁴.

Este aprobat nirogacestat?

Da, în SUA, unde FDA a aprobat medicamentul în noiembrie 2023 ⁵. Aprobarea EMA pentru Nirogacestat este încă în așteptare, deoarece cererea medicamentului este în curs de examinare. 

Începând cu aprilie 2024, Ogsiveo (nirogacestat) nu mai este aprobat în nicio altă parte a lumii. 

Este nirogacestat disponibil în afara SUA?

În prezent, nu încă. În afara SUA, disponibilitatea nirogacestatului este limitată la pacienții înscriși în studii clinice.

Acestea fiind spuse, pacienții individuali din țările din afara SUA pot avea acces la medicament și în afara unui studiu clinic, în anumite condiții. În conformitate cu reglementările privind utilizarea compasională, pacienții au voie să importe un medicament din străinătate dacă acesta nu este încă disponibil în țara lor. Acest lucru se aplică numai medicamentelor de uz personal și care se adresează afecțiunilor care pun în pericol viața sau sunt debilitante.

Dacă medicul dumneavoastră curant este de părere că Ogsiveo ar putea fi benefic pentru dumneavoastră, puteți obține medicamentul imediat. Partea bună este că nu trebuie să așteptați aprobarea sau disponibilitatea la nivel local. Dezavantajul este că nu puteți beneficia de rambursare și va trebui să acoperiți singur costurile medicamentului. 

Cât costă nirogacestat?

Nirogacestat este în prezent aprobat numai în SUA. Ca urmare, este disponibil doar la prețul său american. Ca o idee generală, se estimează că va costa în jur de 30.000 USD pentru o rezervă de 30 de zile ⁶.

Este important să rețineți că aceste cifre se pot modifica, iar costul final va depinde de o serie de factori, cum ar fi locația dumneavoastră, furnizorul și posibila acoperire de asigurare.

Dacă sunteți interesat de nirogacestat și aveți o rețetă de la medicul dumneavoastră curant, luați legătura cu echipa noastră de experți în acces la medicamente. Vă putem ajuta să cumpărați nirogacestat înainte ca acesta să fie aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră. 

Referinţe:

1. McNulty, Rose. Dr. Mrinal Gounder: Aprobarea Nirogacestatului oferă prima opțiune din clasa sa pentru tratamentul tumorii desmoide. American Journal of Managed Care, 8 decembrie 2023.
2. Nirogacestat, un inhibitor de γ-secretază pentru tumorile desmoide. PubMed, 9 martie 2023.
3. Nirogacestat, un inhibitor de γ-secretază pentru tumorile desmoide. The New England Journal of Medicine, 8 martie 2023. 
4. Nirogacestat micșorează tumorile desmoide - NCI. Institutul Național de Cancer, 1 mai 2023.
5. FDA D.I.S.S.C.O. Burst Edition: Aprobarea de către FDA a medicamentului OGSIVEO (nirogacestat) pentru pacienții adulți cu tumori desmoide în progresie care necesită tratament sistemic. FDA, 8 ianuarie 2024.
6. Ogsiveo Prețuri, cupoane, coplată și asistență pentru pacienți. Drugs.com, accesat la 23 aprilie 2024.
7. Tumora desmoidă - Simptome, cauze, tratament | NORD. National Organization for Rare Disorders, accesat la 23 aprilie 2024.
8. Tumorile desmoide: Tumora care nu este un cancer. OncLive, 27 septembrie 2022.