Aprobarea Resmetirom în Europa și Marea Britanie: Când va fi disponibil medicamentul MASH?

Ultima actualizare: 11 decembrie 2024

Aprobarea Resmetirom în Europa și Marea Britanie: Când va fi disponibil medicamentul MASH?

Puteți avea acces legal la medicamente noi, chiar dacă acestea nu sunt aprobate în țara dumneavoastră.

Aflați cum

Steatohepatita asociată disfuncției metabolice (MASH/NASH) este recunoscută din ce în ce mai mult ca o problemă de sănătate globală semnificativă, în special din cauza creșterii ratelor de obezitate. Până de curând, nu existau medicamente specifice aprobate pentru această afecțiune. În special pentru pacienții cu cicatrizare hepatică moderată până la severă (fibroză).

Aprobarea accelerată de către FDA a Rezdiffra (resmetirom) în 2024 marchează o schimbare esențială. Având în vedere că aproximativ 44% dintre europeni se luptă cu boli hepatice precum MASH, accesul în timp util la acest tratament inovator pentru ficatul gras în Europa este crucial 1.

Când va primi resmetirom aprobarea EMA și va fi disponibil pentru pacienții din Europa și Marea Britanie? Iată ce trebuie să știți.

Care sunt utilizările Rezdiffra?

Rezdiffra (resmetirom) se utilizează pentru tratamentul steatohepatitei nonalcoolice (NASH) la pacienții care prezintă cicatrizare hepatică moderată până la avansată (fibroză). NASH este denumită de curând steatohepatită asociată disfuncției metabolice (MASH). Rezdiffra nu este aplicabilă pacienților cu ciroză hepatică.

Modul în care Rezdiffra funcționează este prin activarea unui receptor al hormonului tiroidian care reduce acumularea de grăsimi în ficat 2.

Rezdiffra poate inversa fibroza?

Conform rezultatelor studiilor clinice, Rezdiffra (resmetirom) poate îmbunătăți sau inversa fibroza la aproximativ 25% dintre pacienți 2. Acesta este primul medicament care ar fi demonstrat capacitatea de a inversa cicatricile hepatice.

Eficacitatea Rezdiffra în studiile clinice

Aprobarea de către FDA a resmetiromului s-a bazat pe rezultatele preliminare ale studiului MAESTRO-NASH de fază 3 aflat în desfășurare. Deși studiul va fi finalizat în 2027, unele dintre rezultatele cheie de eficacitate care au fost raportate după 52 de săptămâni de tratament includ:

  • 26-27% dintre pacienții tratați cu resmetirom au obținut rezoluția NASH sau o îmbunătățire a cicatricilor hepatice;
  • 24-26% dintre pacienții tratați cu resmetirom s-au îmbunătățit cu cel puțin o etapă pe scorul de activitate NAFLD;
  • Nivelurile de colesterol lipoproteic cu densitate scăzută au fost reduse cu până la 16,3% în grupul resmetirom;
  • Cele mai frecvente efecte secundare ale Rezdiffra au fost raportate ca fiind greața și diareea 3.

Aceste rezultate demonstrează potențialul acestui nou medicament pentru bolile hepatice. Și în timp ce Rezdiffra este disponibil în SUA din aprilie 2024, când se pot aștepta pacienții din Europa și Marea Britanie să aibă acces la tratament?

Când va primi resmetirom aprobarea EMA?

Resmetirom este în curs de examinare de către EMA din martie 2024. Și, deși EMA a indicat posibilitatea de a-i acorda o aprobare condiționată, începând cu decembrie 2024, acest lucru nu este încă cazul 4.

Termenele tipice de aprobare EMA pot dura până la 210 zile, dar în cazul resmetiromului, procesul durează mai mult. Acest lucru se poate datora solicitărilor de informații suplimentare din partea producătorului. Să sperăm că resmetirom va primi aprobarea UE în orice moment.

Când va fi disponibil resmetiromul în Europa?

Chiar dacă resmetiromul va fi aprobat în curând în Europa, acest lucru nu înseamnă, din păcate, că va fi disponibil imediat. Producătorul medicamentului, Madrigal Pharmaceuticals, intenționează să lanseze medicamentul în Europa în a doua jumătate a anului 2025, în așteptarea aprobării sale de către EMA 5. Cu toate acestea, unele țări vor fi mai rapide cu lansarea decât altele.

În UE, Germania tinde să fie prima țară care lansează un medicament recent aprobat - în medie, în 133 de zile. La celălalt capăt al spectrului se află România, cu o medie de 899 de zile.

Așadar, dacă Madrigal începe să își desfășoare eforturile de lansare pe piață la sfârșitul anului 2025, unii pacienți europeni ar putea începe deja tratamentul cu resmetirom în 2025. Alții, însă, ar putea aștepta până în 2027 și după aceea.

Va fi aprobat resmetiromul în Regatul Unit?

Cel mai probabil, da, având în vedere statutul medicamentului ca singurul tratament pentru boala hepatică grasă non-alcoolică cu fibroză hepatică medie sau avansată. Cu toate acestea, din decembrie 2024, Rezdiffra nu este încă autorizat în Regatul Unit și nu există niciun termen disponibil pentru autorizarea sa.

Din punct de vedere tehnic, reglementările post-Brexit permit aprobarea aproape imediată a unui medicament în Regatul Unit după ce acesta a primit undă verde de la o altă autoritate de reglementare de încredere (cum ar fi FDA). Este posibil ca MHRA să decidă să urmeze această cale. Dacă o face, Rezdiffra ar putea fi aprobat în Regatul Unit foarte curând.

Când va fi Rezdriffa disponibil pe NHS?

Pentru a deveni disponibil pe NHS, resmetiromul trebuie să primească o evaluare pozitivă din partea NICE. O evaluare este inițiată oficial, dar nu există o dată de decizie, deoarece medicamentul nu este încă aprobat în Regatul Unit. În teorie, un medicament nou devine disponibil pe NHS în termen de 3 luni de la o decizie pozitivă a NICE.

În cel mai optimist scenariu, în care Rezdriffa primește aprobarea MHRA până la sfârșitul anului 2024, iar NICE ia o decizie la scurt timp după aceea, este posibil ca resmetiromul să fie disponibil pacienților din Regatul Unit până la mijlocul anului 2025. Cu toate acestea, timpul va spune dacă acest scenariu este realist.

Cum să obțineți resmetirom înainte ca acesta să fie disponibil în țara dumneavoastră

Deși termenele de aprobare a medicamentelor nu sunt întotdeauna încurajatoare, există vești bune. De fapt, nu trebuie să așteptați până când Rezdiffra primește aprobarea EMA sau devine disponibil în țara dumneavoastră. Dacă medicul dumneavoastră consideră că medicamentul poate aduce beneficii afecțiunii dumneavoastră, vi-l poate prescrie imediat. Și cu o rețetă, puteți cumpăra resmetirom imediat.

Cumpărarea de resmetirom pentru uz personal

Mulțumită unui regulament cunoscut sub numele de "import cu numele pacientului", pacienții din întreaga lume pot importa un medicament înainte ca acesta să fie aprobat sau disponibil în țara lor. Pentru a se califica pentru acest regulament, medicamentul în cauză trebuie să:

  • să fie indicate pentru o boală care pune viața în pericol sau care este debilitantă;
  • să fie prescrise de medicul curant al pacientului;
  • au aprobare undeva în lume;
  • nu au alternative în țara pacientului.

Doriți să utilizați regulamentul privind importul pacientului desemnat pentru a începe imediat tratamentul cu resmetirom? Vorbiți mai întâi cu medicul dumneavoastră și obțineți o rețetă corespunzătoare.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră de experți. Vă vom ajuta să cumpărați Rezdiffra imediat, înainte de aprobarea sa de către EMA sau MHRA.