Aprobarea Resminostatului de către EMA (și FDA, MHRA și altele): Cât timp va trebui să așteptați?

Limfomul cutanat cu celule T (CTCL) este un tip rar de cancer, care afectează aproximativ 8 persoane la un milion ¹. Există o serie de tratamente disponibile pentru această afecțiune, cum ar fi steroizii topici, fototerapia, chimioterapia sistemică și terapiile țintite precum vorinostat și romidepsin. Prin urmare, Kinselby (resminostat) nu este prima sau singura opțiune de tratament pentru pacienții cu CTCL. Cu toate acestea, tratamentele pentru CTCL în stadiu avansat rămân limitate.

O aprobare EMA a resminostatului ar putea fi deosebit de interesantă pentru pacienții europeni, deoarece alte opțiuni de tratament precum voriostat și romidepsin s-au confruntat cu probleme de aprobare și nu sunt disponibile în regiune.

Iată ce știm despre termenele potențiale de aprobare și disponibilitate a reminostatului în Europa, Marea Britanie și în afara acesteia. 

Pentru ce este utilizat resminostatul?

Kinselby (resminostat) este un medicament dezvoltat pentru tratamentul limfomului cutanat cu celule T (CTCL). Mai exact, este destinat ca tratament de întreținere pentru pacienții al căror CTCL a progresat după tratamentul sistemic anterior ². 

Cât de eficient este resminostatul în studiile clinice?

Siguranța și eficacitatea Kinselby în tratarea limfomului cutanat cu celule T au fost testate în cadrul studiului clinic de fază 2 RESMAIN. Cele mai importante rezultate raportate au fost:

• Resminostat a arătat o îmbunătățire de 97,6% a supraviețuirii fără progresie (PFS) față de placebo (PFS mediană a fost de 8,3 luni pentru resminostat față de 4,2 luni pentru placebo);
• Timpul median până la următorul tratament a fost de 8,8 luni pentru pacienții cu resminostat și de 4,2 luni pentru grupul placebo;
• Mediana PFS "totală" (de la începutul ultimei terapii anterioare până la progresia bolii) a fost de 24,3 luni pentru pacienții cu resminostat și de 14,9 luni pentru grupul placebo ³.

Rezultatele acestor studii clinice au arătat că resminostatul poate amâna progresia bolii în CTCL avansat - o descoperire semnificativă atât pentru pacienți, cât și pentru medici. Studiul RESMAIN a stat la baza depunerii cererilor de aprobare a comercializării în mai multe țări. 

Este resminostat aprobat oriunde?

Nu din mai 2024. Au fost depuse și sunt în curs de examinare cereri de autorizare de introducere pe piață în:

• SUA (cu denumirea de medicament orfan) ⁴;
• UE (cu desemnare orfană) ⁵.

Producătorul lui Kinselby, 4SC, și-a anunțat intenția de a depune, de asemenea, cereri de autorizare de introducere pe piață la MHRA în Regatul Unit și la Swissmedic în Elveția. Acestea sunt în prezent în pregătire ⁶.

Când va primi Kinselby (resminostat) aprobarea EMA?

Cererea de aprobare EMA pentru Resminostat se află oficial în curs de revizuire din 29 februarie 2024. Procesul de revizuire durează până la 210 zile, cu excepția cazului în care sunt solicitate date suplimentare de la producător. Dacă presupunem cel mai bun scenariu, Kinselby ar trebui să primească o recomandare pozitivă din partea CHMP până în octombrie 2024. Din acel moment, este nevoie de încă 67 de zile pentru ca aprobarea EMA să fie finală. 

Când va fi disponibil resminostatul în Europa?

Din păcate, aprobarea nu este același lucru cu disponibilitatea. Chiar dacă resminostatul obține aprobarea EMA până la sfârșitul anului 2024 sau începutul anului 2025, acesta nu va fi accesibil imediat pacienților din întreaga Europă. 

Fiecare stat membru are nevoie de un timp diferit pentru a negocia prețurile locale, pentru a decide cu privire la rambursare și pentru a lansa pe piață medicamentul recent aprobat. În Germania, medicamentele orfane, cum ar fi resminostatul, devin disponibile în medie în 102 zile. Cu toate acestea, media UE de 636 de zile este mult mai puțin încurajatoare. Țări specifice, precum Estonia, pot avea nevoie chiar și de 1 081 de zile, în medie, pentru ca un medicament nou să fie disponibil ⁷.

Prin urmare, locul în care vă aflați este un factor important în momentul în care resminostatul va fi disponibil pentru dumneavoastră. Ar putea fi la mijlocul anului 2025 sau la sfârșitul anului 2028.

Când va fi aprobat Kinselby (resminostat) în Regatul Unit?

O cerere oficială de autorizație de introducere pe piață ar trebui să fie depusă la MHRA în orice moment. Cu toate acestea, chiar și fără una, există reglementări post-Brexit în vigoare care permit MHRA să aprobe medicamente la nivel local de îndată ce primesc undă verde de la un alt organism de reglementare de încredere (cum ar fi EMA sau FDA). Aceasta este cunoscută sub numele de Procedura internațională de încredere ⁸.

Dacă se va merge pe această cale este decizia MHRA, dar teoretic, resminostatul ar putea fi aprobat în Regatul Unit în același timp cu restul Europei.

Când va fi disponibil resminostatul în Marea Britanie?

În cazul în care MHRA aprobă resminostatul simultan cu EMA, așteptat în jurul lunii octombrie 2024, medicamentul va necesita apoi o evaluare NICE înainte de a deveni disponibil pentru pacienții din Regatul Unit. NICE va decide dacă Kinselby va fi disponibil pe NHS. Dacă este aprobat, medicamentul ar trebui să fie disponibil pacienților din Regatul Unit în termen de trei luni de la data deciziei.

Din mai 2024, NICE nu a inițiat o evaluare sau resminostat, ceea ce înseamnă că este imposibil de spus când va veni o decizie potențială. Presupunând cel mai bun scenariu, în care MHRA urmează o potențială aprobare EMA la sfârșitul anului 2024, iar NICE ia o decizie pozitivă la scurt timp după aceea, resminostatul ar putea fi disponibil în Marea Britanie până la mijlocul anului 2025. Cu toate acestea, numai timpul va spune dacă acesta este modul în care decurge procesul. 

Cum să obțineți resminostat înainte de aprobarea FDA, EMA sau MHRA

În ciuda a ceea ce sugerează termenele de mai sus, așteptarea nu este singura opțiune pentru pacienții cu CTCL din SUA, Europa, Regatul Unit sau din alte părți.

De îndată ce resminostatul obține o aprobare undeva, puteți avea acces imediat la medicament oriunde altundeva, importându-l pentru uz personal. Această opțiune este cunoscută sub denumirea de Importul pacientului numit sau acces extins. Iată cum funcționează.

Resminostat acces extins

Chiar dacă un medicament nu este încă aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră, îl puteți accesa în mod legal. Un regulament cunoscut sub numele de Importul pacientului desemnat vă permite să cumpărați și să importați un medicament, atât timp cât acesta îndeplinește aceste condiții:

• este aprobat undeva;
• nu este aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră (încă);
• nu are alternative locale și
• este pentru uz personal.

Acest proces necesită o rețetă de la medicul curant. Ca în toate celelalte cazuri, medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. În funcție de țară, cerințele specifice privind documentația pot varia.

Doriți să începeți tratamentul cu Kinselby (resminostat) cât mai curând posibil, utilizând regulamentul de import al pacientului numit? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă corespunzătoare.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră de la Everyone.org. Vă putem ajuta să cumpărați resminostat imediat ce este aprobat undeva în lume.

Referințe:

1. Linos, E. Tendințele incidenței limfomului cutanat primar cu celule T în SUA de la 2000 la 2018: O analiză a datelor populației SEER. NCBI, 1 septembrie 2022.
2. Rezultatele studiului RESMAIN vor fi prezentate la întâlnirea anuală a Grupului de Tumori Limfatice Cutanate EORTC 23 septembrie 2023. 4SC, 23 septembrie 2023.
3. Stadler, R.; Scarisbrick, J. Date de referință ale studiului RESMAIN prezentate la întâlnirea anuală a Grupului EORTC pentru tumori de limfom cutanat - 4SC AG. 4SC, 25 septembrie 2023.
4. 4SC primește desemnarea de medicament orfan (ODD) pentru resminostat (Kinselby) în CTCL de la FDA din SUA. 4SC, accesat la 28 mai 2024.
5. 4SC depune la EMA cererea de autorizație de introducere pe piață pentru Resminostat (Kinselby). 4SC, 1 martie 2024.
6. 4SC AG: Renunțarea la planul de investigație pediatrică pentru resminostat din partea MHRA din Regatul Unit a fost primită. 4SC, 15 aprilie 2024.
7. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, accesat la 28 mai 2024.
8. Aprobarea rapidă a medicamentelor - Regatul Unit publică orientări detaliate privind noua sa procedură de recunoaștere internațională. Inside EU Life Sciences, 11 septembrie 2023.