Unde a fost aprobat Ketas ibudilast)?

Ketas ibudilast) a fost aprobat pentru tratamentul pacienților cu astm bronșic și tulburări cerebrovasculare de către: Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), Japonia, mai 1989.

Ibudilast a primit desemnarea de medicament orfan pentru tratamentul sclerozei laterale amiotrofice (ALS) din partea Agenției Medicale Europene (EMA), Uniunea Europeană, la 12 decembrie 2016 și din partea Food and Drug Administration (FDA), SUA, la 10 iunie 2016. Notă: Aceasta înseamnă că medicamentul nu a fost aprobat de EMA sau FDA, dar, din cauza gravității afecțiunii, a lipsei de alternative pentru diagnosticare, prevenire sau tratament sau a rarității afecțiunii, medicamentul este tratat cu atenție specială de către agențiile de reglementare.

Studii clinice

Tulburări cerebrovasculare

Agenția pentru produse farmaceutice și dispozitive medicale (PMDA) din Japonia a aprobat Ketas ibudilast) pentru tulburări cerebrovasculare, în special pentru ameliorarea amețelilor la pacienții cu sechele de infarct cerebral, pe baza unui studiu clinic dublu-orb

În acest studiu, acest produs sau un placebo a fost administrat pacienților timp de 8 săptămâni după o perioadă inițială de observație de 4 săptămâni. În timpul perioadei de observație, a fost administrat placebo, iar pacienții cu complianță slabă sau care nu prezentau niciun simptom au fost eliminați din studiu.

Rezultate

Principalul rezultat măsurat a fost ameliorarea amețelilor. Ketas ibudilast) a înregistrat rezultate mai bune decât placebo în cadrul rezultatului măsurat. Rata de ameliorare a amețelilor a fost:

- 50,0% (47/94) pentru Ibudilast

- 18,7% (20/107) pentru placebo

Astm bronșic

Aprobările Agenției pentru produse farmaceutice și dispozitive medicale (PMDA) din Japonia privind Ketas ibudilast) pentru astmul bronșic s-au bazat pe studii clinice, inclusiv un studiu dublu-orb.

Rezultate

Rezultatul eficacității măsurat a fost rata de ameliorare: de la moderată la marcată și de la ușoară la marcată. Studiul clinic dublu-orb a demonstrat că Ketas ibudilast) este eficient pentru tratarea astmului bronșic. Rata de ameliorare (%) a fost:

Total

- 41,4% moderată până la marcată

- 73,4% ușoară până la marcată

ALS

Efectele ibudilast asupra pacienților cu ALS au fost evaluate în modele experimentale. Studiile clinice erau în curs de desfășurare la momentul acordării desemnării orfane.

Referințe:

Rezumatul caracteristicilor produsului [PMDA]: Ketas (ibudilast) [PDF], Kyorin Pharmaceutical Co, Ltd, mai 2013.

Desemnare orfană EMA: ibudilast www.EMA.europa.eu, 12/12/2016.

Desemnare orfană: ibudilast www.accessdata.fda.gov, 10/06/2016.

Orphan Designation, www.ema.europa.eu, citat la 15/06/2018.

Desemnarea unui medicament orfan, www.fda.gov, citat la 15/06/2018.

Ce este Tudcabil tauroursodeoxycholic acid)?

Tudcabil tauroursodeoxycholic acid) este un compus aprobat inițial pentru tratarea bolilor hepatice, deși cercetările sugerează că poate avea o aplicație mai largă, care include tratamentul sclerozei laterale amiotrofice (ALS). Tauroursodeoxycholic acid este un conjugat acid biliar taurină derivat din acidul ursodeoxicolic. Acidul biliar este produs de ficat și depozitat în vezica biliară și ajută la digestie. Acesta are rol de metabolit uman, agent antiinflamator, agent neuroprotector, inhibitor al apoptozei, agent cardioprotector și agent de conservare a densității osoase.

Unde a fost aprobat Tudcabil tauroursodeoxycholic acid)?

Tudcabil tauroursodeoxycholic acid) este aprobat în Italia pentru tratamentul bolilor hepatice. Tudcabil tauroursodeoxycholic acid) nu este aprobat pentru scleroza laterală amiotrofică (ALS), dar Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) i-a acordat desemnarea orfană pentru ALS (UE, februarie 2017).

Referințe:

Rezumatul public al avizului privind desemnarea ca medicament orfan [EMA]: Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) [PDF], Bruschettini s.r.l., citat în martie 2017.

Atto Completo [Ministerul Sănătății din Italia]: Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid), citat în noiembrie 2003.