Luna conștientizării ALS

Ce am făcut și ce urmează?

Luna conștientizării ALS s-a încheiat în sfârșit și ce lună a fost! Scopul a fost de a crește gradul de conștientizare și de a strânge fonduri pentru cercetarea unui leac pentru SLA (scleroză laterală amiotrofică) - o afecțiune neurodegenerativă complexă și progresivă care atacă anumite celule din creier și măduva spinării necesare mișcării musculare.

Institutul de dezvoltare a terapiei ALS(ALS TDI) a ales tema "În trei cuvinte" - încurajând oamenii să își împărtășească gândurile, speranțele și sentimentele despre ALS cu comunitatea online. A participat și echipa noastră (a se vedea mai jos).

Albine ocupate

Lucrurile au decolat cu adevărat atunci când, pentru prima dată în 22 de ani, FDA (Agenția Federală pentru Alimente și Medicamente) din SUA a aprobat un medicament numit Radicava (edaravone)pentru tratamentul SLA (cunoscută și sub numele de boala Lou Gehrig). Am intrat în biroul nostru într-o luni dimineața și am găsit lucrurile într-o stare de agitație (foarte pozitivă); e-mailurile și telefoanele erau inundate cu mesaje de la pacienți din întreaga lume care ne întrebau dacă îi putem ajuta să importe edaravone (vândută sub numele de Radicu în Japonia). Știrea ajunsese pe prima pagină a ziarelor; acum toată lumea era la curent cu acest tratament pentru SLA, care fusese deja aprobat de agenția de reglementare din Japonia în 2015 și pe care noi îi ajutam deja de luni de zile pe pacienți și pe specialiștii lor să îl acceseze.

Pe baza solicitărilor pe care le-am primit în ultima vreme, ștampila de aprobare a FDA pare să fi sporit încrederea medicilor de familie și a neurologilor din întreaga lume de a prescrie edaravone pacienților lor - dintre care unii încearcă să aibă acces la acesta de ceva timp. (Toți pacienții au nevoie de o rețetă medicală pentru a comandaunmedicament prin intermediul nostru).

Buzzing în jurul valorii de

Am fost absolut încântați să putem livra Radicutunui număr record de pacienți în aceste ultime zile. Emoția pacienților cu care am fost în contact atunci când au realizat că pot avea acces imediat la acest medicament (și la un cost mult mai mic decât prețul actual preconizat în SUA) a fost palpabilă:

"Pare prea frumos să credem că am putea avea acest medicament în două săptămâni... Sper că știți cât de necesari sunteți...[ne ajutați să] obținem medicamentele necesare în timp util. Navigarea pe apele înșelătoare ale birocrației și ale proceselor pare atât de incredibil de crudă atunci când posibilitatea de a încetini progresia acestei boli îngrozitoare atârnă în balanță."

A fost o bucurie absolută să văd pacienții având în sfârșit acces la acest medicament după atâta timp:

"Tatăl meu a luat prima doză ieri și suntem cu toții foarte mulțumiți de acest lucru... Sunt gata să răspândesc vorba [tuturor] pacienților care au nevoie [de acest] medicament și care nu pot fi contactați cu ușurință."

Mesaje ca acestea ne fac să mergem mai departe, pentru că de aceea am înființat everyone.org - pentru a-i ajuta pe pacienți să navigheze prin marea adesea complexă și confuză de documente pentru obținerea licențelor - oferindu-le cele mai recente medicamente aprobate, în confortul țării lor de origine, de îndată ce acestea au fost aprobate de un organism de reglementare bine cotat, undeva în lume - rapid, pronto, rápidamente! Este vorba de pacienți și de a le oferi acces direct la cele mai bune opțiuni de tratament existente.

Nu se oprește aici

Luna conștientizării ALS s-a încheiat pentru încă un an, dar munca noastră abia a început. S-a estimat că edaravone va fi disponibilă direct în farmaciile din SUA până în august 2017; dar chiar și după aceea, vor exista încă mii de pacienți cu SLA în Europa, Asia, Australia și dincolo de acestea fără acces direct la acest tratament.

În plus, ca o comunitate globală, sensibilizarea cu privire la SLA și continuarea cercetării nu se oprește niciodată. Există evoluții interesante în cercetarea SLA, de la tratamente pe bază de tulpini la explorarea bazelor genetice ale unor forme de SLA; din ce în ce mai multe companii trec de la stadiul incipient de studiu la faza 2 și 3 de testare a medicamentelor.

Cât va mai dura până când vom găsi un leac pentru SLA? Ne-am dori să știm. Dar un lucru este sigur - de îndată ce se descoperă și se aprobă un leac undeva în lume, vom lucra din greu pentru a ne asigura că fiecare pacient are o cale de acces la acesta - cât mai repede posibil.

"Am ales aceste trei cuvinte pentru că eu cred în puterea unirii, a cunoștințelor comune și a inteligenței colective. De asta avem nevoie dacă vrem să combatem SLA la nivel global. O minte deschisă și o inovație deschisă." - Sjaak, co-fondator.

"SLA este o boală îngrozitoare, imprevizibilă, care afectează oamenii fizic și psihologic. Avem nevoie de mai multe fonduri pentru cercetare... haideți să găsim un leac pentru ALS!" - Katrin, COO

"Luna conștientizării ALS a fost un mare succes, dar nu se oprește aici. Trebuie să ne asigurăm că continuăm să răspândim vestea și să sensibilizăm publicul cu privire la ALS." - Deirdre, manager de comunicare

Vedeți mai multe din #inthreewords pe contul nostru de Instagram).