Luna de conștientizare ALS

Ce am făcut și ce urmează?

ALS luna de conștientizare a ajuns în cele din urmă la o strânsă, și ceea ce o lună a fost. Scopul a fost de a crește gradul de conștientizare și de fonduri pentru cercetare pentru un leac pentru SLA (scleroza laterală amiotrofică) – o tulburare complexă, progresivă neurodegenerative care atacă anumite celule din creier și măduva spinării necesare pentru mișcarea musculară.

ALS Terapie Institutul de Dezvoltare(ALS TDI) a ales tema "În trei cuvinte" - încurajarea oamenilor să împărtășească gândurile lor, speranțele și sentimentele despre ALS cu comunitatea online. Echipa noastră a participat, de asemenea,(a se vedea mai jos).

Albine ocupate

Lucrurile într-adevăr a decolat atunci când, pentru prima dată în 22 de ani, FDA SUA "(Federal Food and Drug Administration agenție)a aprobat un medicament numit Radicava (edaravone)pentru tratamentul ALS (cunoscută și sub numele de boala Lou Gehrig). Am intrat în biroul nostru într-o dimineață de luni pentru a găsi lucrurile într-o stare de (foarte pozitiv) rafală; e-mailurile și telefoanele au fost inundate de mesaje de la pacienți din întreaga lume care întrebau dacă îi putem ajuta săimporta edaravone(vândut sub numele de Radicu tin Japonia). Știrea ajunsese pe prima pagină a ziarelor; acum toată lumea era conștientă de acest tratament ALS, care fusese deja aprobat de agenția de reglementare din Japonia în 2015 și pe care îl asistasem deja pe pacienți și specialiștii lor să îl acceseze de luni de zile.

Pe baza solicitărilor pe care le-am primit în ultima vreme, ștampila de aprobare a FDA pare să fi sporit încrederea GPs și neurologilor din întreaga lume pentru a prescrie edaravone pacienților lor – dintre care unii încearcă să-l acceseze de ceva vreme. (Toți pacienții necesită prescripție medicală pentru a comandaun medicament prin noi.)

Zumzet peste tot în jurul

Am fost absolut încântați să putem livraRadicutla un număr record de pacienți în aceste zile. Entuziasmul pacienților cu care am fost în contact atunci când și-au dat seama că pot accesa imediat acest medicament (și la un cost mult mai mic decât prețul actual proiectat în SUA) a fost palpabil:

"Pare prea frumos să cred că am putea avea acest medicament în două săptămâni... Sper că știi cât de necesară ești... [ajutându-ne în] obținerea de droguri necesare în timp util. Navigarea în apele trădătoare ale birocrației și a încercărilor pare incredibil de crudă atunci când posibilitatea de a încetini progresia acestei boli îngrozitoare atârnă în balanță."

A fost o bucurie absolută pentru a vedea pacienții în cele din urmă accesarea acestui medicament după atât de mult timp:

"Tatăl meu a luat prima doză ieri și suntem cu toții foarte mulțumiți de asta... Sunt gata să răspândesc cuvântul [tuturor] pacienților care au nevoie de acest medicament care nu poate fi atins cu ușurință."

Mesajele de acest gen sunt cele care ne țin pe loc, pentru că de aceea am început everyone.org – pentru a ajuta pacienții să navigheze rapid prin marea adesea complexă și confuză de documente de licențiere – obținerea celor mai recente medicamente aprobate pentru ei în confortul țării lor de origine, de îndată ce au fost aprobate de un organism de reglementare reputat undeva în lume, pronto, rápidamente! Este vorba despre pacienți și despre a le oferi acces direct la cele mai bune opțiuni de tratament de acolo.

Nu se oprește aici.

Als conștientizare luna este de peste pentru încă un an, dar munca noastră tocmai a început. S-a estimat că edaravone vor fi disponibile direct în farmaciile din SUA până în august 2017; dar chiar și după aceea, vor mai exista mii de pacienți cu ALS în Europa, Asia, Australia și nu numai, fără acces direct la acest tratament.

În plus, ca o comunitate globală, creșterea gradului de conștientizare cu privire la SLA și de cercetare în continuare nu se oprește niciodată. Există evoluții interesante în cercetarea SLA, de la tratamente bazate pe tulpini la explorări ale fundamentelor genetice ale unor forme de SLA; din ce în ce mai multe companii mută medicamentele de la studiile în stadiu incipient la studiile de fază 2 și 3.

Cât mai durează până găsim un leac pentru SLA? Ne-am dori să știm. Dar un lucru este sigur - de îndată ce un leac este descoperit și devine aprobat undeva în lume, vom fi de lucru din greu pentru a se asigura că fiecare pacient are o cale de a accesa - cât mai repede posibil.

"Am ales aceste trei cuvinte pentru că cred în puterea de a uni, în cunoașterea comună și în inteligența colectivă. De asta avem nevoie dacă vrem să luptăm împotriva SLA la nivel global. O minte deschisă și o inovație deschisă." – Sjaak, co-fondator.

"SLA într-o boală îngrozitoare, imprevizibilă, care afectează oamenii fizic și psihic. Avem nevoie de mai multe fonduri pentru cercetare... să găsim un leac pentru SLA!" – Katrin, COO

"Luna de conștientizare ALS a fost un astfel de succes, dar nu se oprește aici. Trebuie să ne asigurăm că vom continua să răspândim vestea și să creștem gradul de conștientizare cu privire la SLA." – Deirdre, Communications Manager

Vezi mai multe dintre #inthreewords noastre pe contul nostru de Instagram).