Aprobarea Belzutifan în Regatul Unit și Irlanda: Care este situația și ce înseamnă aceasta pentru dumneavoastră?

Belzutifan (comercializat sub denumirea de Welireg) a fost aprobat pentru prima dată de FDA în SUA în 2021 ¹. Până în prezent, Welireg este încă prima și singura opțiune de tratament oral pentru pacienții adulți cu tumori legate de boala von Hippel-Lindau (VHL) ².

Aceasta este o etapă importantă pentru pacienții cu tumori legate de VHL de oriunde. Cu toate acestea, pacienții din Regatul Unit și Irlanda, care sunt nerăbdători să înceapă tratamentul, ar putea avea nevoie de un pic mai multă răbdare.

Poate dura încă ceva timp până când belzutifan va fi disponibil pe piețele din Regatul Unit și Irlanda.

Este belzutifan aprobat în Regatul Unit?

Welireg belzutifan) este aprobat în Regatul Unit ca medicament orfan. Aceasta înseamnă că este disponibil numai pentru un anumit grup de pacienți și nu este disponibil pe scară largă pe piață.

În prezent, MHRA a aprobat belzutifan pentru tratamentul adulților cu carcinom cu celule renale (RCC) asociat cu VHL, hemangioblastomuri ale sistemului nervos central sau tumori neuroendocrine pancreatice (pNET), pentru care procedurile localizate nu sunt adecvate ³.

Este important de reținut că această indicație se aplică numai pacienților pentru care intervenția chirurgicală este considerată prea periculoasă. Utilizarea belzutifan ca modalitate de a întârzia sau evita intervenția chirurgicală la pacienții care nu necesită încă intervenție chirurgicală, nu este aprobată în prezent în Marea Britanie ⁴.

Este belzutifan aprobat în Irlanda?

Irlanda fiind încă în UE, rămâne dependentă de procesele și termenele de aprobare a medicamentelor de către EMA.

În prezent, Welireg belzutifan) nu are autorizație de introducere pe piață din partea EMA. Ca urmare, acesta nu este aprobat nici în Irlanda.

Este belzutifan disponibil pe NHS?

Din păcate, nu încă. Desemnarea orfană a MHRA nu este echivalentă cu aprobarea pentru rambursare. O astfel de aprobare poate fi acordată de NICE (National Institute for Health and Care Excellence).

Decizia NICE privind punerea la dispoziție a belzutifan pe NHS este așteptată până la sfârșitul lunii ianuarie 2024. În caz afirmativ, tratamentul ar trebui să fie pus la dispoziția pacienților în termen de 3 luni după aceea.

Între timp, pacienții din Anglia pot avea o mică posibilitate de a accesa Welireg belzutifan) prin intermediul unei cereri individuale de finanțare către NHS. Cu toate acestea, vă rugăm să rețineți că, în conformitate cu organizația VHL UK/Irlanda, această cale are rareori succes ⁴.

Când va fi disponibil belzutifan în Marea Britanie?

Primirea aprobării MHRA este doar primul pas pentru ca belzutifan să fie disponibil pe piața britanică. Înainte ca medicamentul să poată fi accesibil pacienților, decizia NICE privind rambursarea NHS trebuie să fie oficializată. În caz afirmativ, belzutifan ar trebui să fie disponibil pe piața britanică în termen de 3 luni.

Cu alte cuvinte, cel mai bun scenariu pentru disponibilitatea belzutifan în Regatul Unit este în jurul lunii mai 2024.

Când va fi disponibil belzutifan în Irlanda?

Disponibilitatea pe piață în Irlanda este probabil să fie un proces mult mai lent decât în Regatul Unit. Principalul motiv este că belzutifan nu are încă autorizația de introducere pe piață a EMA.

Timpul mediu necesar din momentul în care un medicament este aprobat de EMA până în momentul în care este disponibil pe piață variază mult în funcție de țară. În Irlanda, timpul mediu până la disponibilitate este de 661 de zile ⁵.

Cu alte cuvinte, pacienții cu VHL din Irlanda ar putea trebui să aștepte ani de zile pentru a începe tratamentul belzutifan .

Sau, nu neapărat.

Cumpărați Welireg

Ce puteți face până când belzutifan ajunge pe piețele din Regatul Unit și Irlanda?

Câteva luni pot face o mare diferență pentru un pacient oncologic. Vestea bună este că nu trebuie să așteptați.

Sunteți un pacient VHL din Regatul Unit sau Irlanda cu RCC, pNET sau hemangioblastom al sistemului nervos central? Dacă medicul dumneavoastră crede că Welireg belzutifan) v-ar putea ajuta, îl puteți primi imediat prin intermediul regulii de import pentru pacienți desemnați.

Everyone.org este specializată în a ajuta oamenii să aibă acces la cele mai noi medicamente prin intermediul acestui regulament. Dacă medicul dumneavoastră v-a prescris Welireg belzutifan) și aveți nevoie de ajutor pentru a obține medicamentul, contactați-ne.

Contactați-ne