Belzutifan aprobare în Regatul Unit și Irlanda: Care este situația și ce înseamnă pentru dumneavoastră?
Ultima actualizare: 15 ianuarie 2024
Puteți accesa legal medicamente noi, chiar dacă acestea nu sunt aprobate în țara dumneavoastră.
Aflați mai multe »Belzutifan (comercializat sub numele de Welireg) a fost aprobat pentru prima dată de FDA în SUA în 2021 1. Până în prezent, Welireg este încă prima și singura opțiune de tratament oral pentru pacienții adulți cu tumori legate de boala von Hippel-Lindau (VHL) 2.
Aceasta este o piatră de hotar pentru pacienții cu tumori legate de VHL de oriunde. Cu toate acestea, pacienții din Marea Britanie și Irlanda, care sunt nerăbdători să înceapă tratamentul, ar putea avea nevoie de ceva mai multă răbdare.
Este posibil să mai dureze ceva timp până când belzutifan va fi disponibil pe piețele din Regatul Unit și Irlanda.
Este belzutifan aprobat în Marea Britanie?
Welireg (belzutifan) este aprobat în Marea Britanie ca medicament orfan. Acest lucru înseamnă că este disponibil doar pentru un anumit grup de pacienți și nu este disponibil pe scară largă pe piață.
În prezent, MHRA a aprobat belzutifan pentru tratamentul adulților cu carcinom cu celule renale (RCC) asociat cu VHL, hemangioblastoame ale sistemului nervos central sau tumori neuroendocrine pancreatice (pNET), pentru care procedurile localizate nu sunt adecvate 3.
Este important de precizat că această indicație se aplică doar pacienților pentru care intervenția chirurgicală este considerată prea periculoasă. Utilizarea belzutifan ca modalitate de a întârzia sau de a evita intervenția chirurgicală la pacienții care nu necesită încă o intervenție chirurgicală, nu este aprobată în prezent în Marea Britanie 4.
Este belzutifan aprobat în Irlanda?
Fiind încă în UE, Irlanda rămâne dependentă de procesele de aprobare a medicamentelor și de calendarele EMA.
În prezent, Welireg (belzutifan) nu are autorizație de introducere pe piață din partea EMA. Prin urmare, nu este aprobat nici în Irlanda.
Este belzutifan disponibil pe NHS?
Din păcate, nu încă. Denumirea de medicament orfan acordată de MHRA nu este echivalentă cu aprobarea pentru rambursare. O astfel de aprobare poate fi acordată de NICE (National Institute for Health and Care Excellence).
Decizia NICE privind punerea la dispoziție a belzutifan în NHS este așteptată până la sfârșitul lunii ianuarie 2024. În caz pozitiv, tratamentul ar trebui să fie pus la dispoziția pacienților în termen de 3 luni după aceea.
Între timp, pacienții din Anglia ar putea avea o mică posibilitate de a accesa Welireg (belzutifan) prin intermediul unei cereri individuale de finanțare adresate NHS. Vă rugăm să rețineți, totuși, că, potrivit organizației BVS UK/Irlanda, această cale are rareori succes 4.
Când va fi disponibil belzutifan în Marea Britanie?
Obținerea aprobării MHRA este doar primul pas pentru ca belzutifan să fie disponibil pe piața britanică. Înainte ca medicamentul să poată fi accesibil pacienților, decizia NICE privind rambursarea NHS trebuie să fie oficializată. În cazul unei decizii pozitive, belzutifan ar trebui să fie disponibil pe piața britanică în termen de 3 luni.
Cu alte cuvinte, cel mai bun scenariu pentru disponibilitatea belzutifan în Marea Britanie este în jurul lunii mai 2024.
Când va fi disponibil belzutifan în Irlanda?
Disponibilitatea pieței în Irlanda este probabil să fie un proces mult mai lent decât în Regatul Unit. Motivul principal este că belzutifan nu are încă autorizația de introducere pe piață de la EMA.
Timpul mediu necesar de la momentul în care un medicament este aprobat de EMA până la momentul în care este disponibil pe piață variază foarte mult de la o țară la alta. În Irlanda, timpul mediu până la disponibilitate este de 661 de zile 5.
Cu alte cuvinte, pacienții cu BVH din Irlanda ar putea fi nevoiți să aștepte ani de zile pentru a începe tratamentul belzutifan .
Sau, nu neapărat.
Ce puteți face până când belzutifan va ajunge pe piețele din Marea Britanie și Irlanda?
Câteva luni pot face o mare diferență pentru un pacient oncologic. Vestea bună este că nu trebuie să așteptați.
Sunteți un pacient cu VHL din Marea Britanie sau Irlanda cu RCC, pNET sau hemangioblastom al sistemului nervos central? Dacă medicul dvs. crede că Welireg (belzutifan) v-ar putea ajuta, îl puteți obține imediat prin intermediul regulii Named Patient Import.
Everyone.org este specializată în a ajuta oamenii să aibă acces la cele mai recente medicamente prin intermediul acestui regulament. Dacă medicul dumneavoastră v-a prescris Welireg (belzutifan) și aveți nevoie de ajutor pentru a obține medicamentul, contactați-ne.
