Aprobarea EMA a Erdafitinib: Unde ne aflăm la cinci ani de la prima sa aprobare globală

Cele mai mari rate ale cancerului de vezică urinară din lume sunt înregistrate în Europa ¹. Având în vedere că doar 8% dintre pacienții diagnosticați tardiv sunt așteptați să supraviețuiască peste cinci ani, nevoia de terapii inovatoare este urgentă ⁶. În acest context, aprobarea accelerată a Balversa de către FDA în 2019 a fost o veste pozitivă și un semn de speranță pentru pacienții cu cancer de vezică urinară.

Din păcate, 5 ani mai târziu, Balversa erdafitinib) nu este încă disponibil pentru pacienții din afara SUA.

Dacă locuiți în Europa sau Marea Britanie, iată tot ce trebuie să știți despre termenele de aprobare EMA și MHRA pentru erdafitinib. Inclusiv modalități de a obține tratamentul înainte ca acesta să fie disponibil la nivel local.

Pentru ce este Balversaerdafitinib)?

Balversa este un medicament eliberat pe bază de rețetă pentru adulții cu cancer de vezică urinară (cancer urotelial) care s-a răspândit sau nu poate fi îndepărtat prin intervenție chirurgicală. Tratamentul este destinat pacienților cu o genă FGFR anormală, care au avut cel puțin o rundă de tratament sistemic care nu a funcționat sau a încetat să funcționeze.

Balversa erdafitinib) nu este adecvat pentru pacienții care sunt eligibili pentru și nu au primit tratament anterior cu inhibitor PD-1 sau PD-L1 ².

Care este rata de succes a Balversa?

Conform rezultatelor studiului clinic raportat pentru Balversaerdafitinib), aceasta este rata sa de succes:

• La 30,1% dintre pacienții tratați cu erdafitinib , tumoarea s-a micșorat parțial, comparativ cu 7,7% dintre persoanele tratate cu chimioterapie;
• La 5,1% dintre pacienții tratați cu erdafitinib , tumoarea a dispărut complet, comparativ cu 0,8% dintre persoanele care au urmat chimioterapia;
• Supraviețuirea generală mediană cu erdafitinib a fost de 12,1 luni față de 7,8 luni cu chimioterapie ³.

Care este timpul de răspuns la erdafitinib?

Conform datelor raportate din studiile clinice, timpul median până la răspunsul la erdafitinib a fost de 1,4 luni ⁴.

Cât timp luați Balversa ?

Puteți lua Balversa erdafitinib) continuu, până la progresia tumorii sau apariția unei toxicități inacceptabile ⁵. Medicul dumneavoastră curant vă va monitoriza îndeaproape. Acesta va fi în cea mai bună poziție pentru a ști dacă tratamentul trebuie să fie întrerupt sau întrerupt în cazul dumneavoastră.

Balversa erdafitinib) este aprobat de EMA?

Din martie 2024, nu încă. EMA a acceptat o cerere de autorizație de introducere pe piață pentru Balversa în septembrie 2023. Cererea este în curs de examinare, care poate dura până la 210 zile, excluzând orice pauză pentru a solicita informații suplimentare de la producător.

În mod realist, dacă totul merge bine, Balversa erdafitinib) ar putea fi aprobat de EMA pe la mijlocul anului 2024.

Când va fi disponibil erdafitinib în Europa?

Din păcate, aprobarea EMA nu înseamnă automat disponibilitatea pe piață. Dacă erdafitinib primește o recomandare pozitivă din partea CHMP la mijlocul anului 2024, va fi nevoie de încă 67 de zile pentru ca aprobarea EMA să devină oficială. După aceea, fiecare stat membru al UE își va începe propriile proceduri locale pentru a face medicamentul disponibil pe piața sa. Durata acestor proceduri variază foarte mult de la o țară la alta - de la 100 de zile în Germania la 964 de zile în România ⁶.

Prin urmare, în funcție de locul în care vă aflați în Europa, erdafitinib ar putea fi disponibil pentru dumneavoastră înainte de sfârșitul anului 2024 sau ar putea fi necesar să așteptați încă câțiva ani.

Balversa are aprobarea Regatului Unit?

În prezent, nu există nicio cerere activă pentru autorizația de introducere pe piață a Balversaerdafitinib) în Regatul Unit. Odată ce o cerere este depusă, aprobarea acesteia durează un timp similar cu cel de 210 zile al EMA. În urma unei aprobări MHRA, erdafitinib va trebui să fie supus unei revizuiri NICE pentru a se decide includerea sa pe NHS. Dacă revizuirea NICE este pozitivă, atunci medicamentul ar trebui să fie disponibil pe piața britanică în termen de 3 luni.

Având în vedere acest lucru, nu pare probabil ca Balversaerdafitinib) să fie disponibil în curând în Regatul Unit.

Modalități de a obține în siguranță erdafitinib înainte de aprobările EMA și MHRA

Dacă sunteți pacient cu cancer de vezică urinară, așteptarea timp de peste un an pentru a avea acces la Balversa nu poate fi o opțiune. Vestea bună este că nu trebuie să așteptați.

Există două opțiuni disponibile pentru accesul la edafitinib înainte de aprobarea sa în Europa și în Regatul Unit: participarea la un studiu clinic sau achiziționarea Balversa ca pacient individual desemnat.

Alăturați-vă unui studiu clinic cu erdafitinib

Pentru a obține acces rapid la Balversa erdafitinib), puteți încerca să vă alăturați unui studiu clinic în curs. Găsirea unuia nu este întotdeauna simplă, dar cu îndrumarea corectă din partea medicului dumneavoastră curant, se poate face. Pentru a participa la un studiu clinic, trebuie să îndepliniți criteriile de eligibilitate. Și trebuie să fiți conștient de faptul că ați putea fi repartizat în grupul placebo în loc de grupul cu ingredientul activ în cadrul studiului.

Iată câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice în curs de desfășurare erdafitinib :

• ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Cu toate acestea, unele dintre studii sunt deschise și participanților internaționali. În prezent, există mai multe studii care implică Balversa, care recrutează participanți - inclusiv studii în Spania, Japonia și Canada.
• EUClinicaltrials.eu: Această bază de date conține toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, aceasta conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul UE al studiilor clinice.
• myTomorrows și FindMeCure: ambele organizații sprijină pacienții în găsirea de opțiuni de tratament în cadrul studiilor clinice.

Cumpărați Balversaerdafitinib) ca pacient nominalizat

În majoritatea țărilor, pacienților li se permite în mod legal să cumpere și să importe medicamente care le-ar putea îmbunătăți viața sau ar putea rezolva afecțiuni care le pun viața în pericol. Mai ales dacă aceste medicamente nu sunt încă aprobate sau disponibile pe plan local.

Dacă doriți să aveți acces la erdafitinib înainte de aprobarea MHRA sau EMA, aceasta ar putea fi cea mai rapidă opțiune pentru dumneavoastră și medicul dumneavoastră.

Regulamentul care face acest lucru posibil este cunoscut sub numele de Regulamentul privind importul pacienților desemnați. În temeiul acestui regulament, pacienții pot importa un medicament care nu este încă aprobat sau disponibil în țara lor dacă:

• este aprobat în altă parte;
• nu are alternative locale și
• este pentru uz personal.

Acest proces necesită o rețetă de la medicul curant al pacientului. Medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. În funcție de țară, cerințele specifice privind documentația pot varia.

Doriți să utilizați regulamentul privind importul pacienților desemnați pentru a obține erdafitinib înainte de aprobarea sa în Europa sau în Regatul Unit? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă corespunzătoare.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră de la Everyone.org - vă putem ajuta să cumpărați erdafitinib imediat.

Cumpărați Balversa

Referințe:

1. Povara globală, regională și națională a cancerului de vezică urinară și factorii de risc atribuibili acestuia în 204 țări și teritorii, 1990-2019: o analiză sistematică pentru studiul Global Burden of Disease 2019, BMJ Global Health, accesat la 5 martie 2024.
2. Homepage | BALVERSA® (erdafitinib), accesat la 5 martie 2024.
3. Cum a fost studiat BALVERSA®? | BALVERSA® (erdafitinib). Balversa.com, accesat la 5 martie 2024.
4. Abordări terapeutice pentru carcinomul urotelial cu FGFR alterat: terapii țintite și imunoterapie. NCBI, 22 august 2023.
5. Dozare și administrare | BALVERSA® (erdafitinib) HCP. Balversa.com, accesat la 5 martie 2024.
6. Rata de supraviețuire pentru cancerul de vezică urinară. American Cancer Society, accesat la 5 martie 2024.