Erdafitinib's EMA: Unde ne aflăm la cinci ani de la prima sa aprobare globală

Ultima actualizare: 05 martie 2024

Cele mai mari rate de cancer de vezică urinară din lume se înregistrează în Europa ¹. Având în vedere că se așteaptă ca doar 8% dintre pacienții diagnosticați tardiv să supraviețuiască mai mult de cinci ani, nevoia de terapii inovatoare este urgentă ⁶. În acest context, aprobarea accelerată de către FDA a Balversa's în 2019 a fost o veste pozitivă și un semn de speranță pentru pacienții cu cancer de vezică urinară.

Din păcate, 5 ani mai târziu, Balversa (erdafitinib) nu este încă disponibil pentru pacienții din afara SUA.

Dacă vă aflați în Europa sau în Regatul Unit, iată tot ce trebuie să știți despre termenele de aprobare EMA și MHRA de pe erdafitinib. Inclusiv modalități de a obține tratamentul înainte ca acesta să fie disponibil la nivel local.

Pentru ce este Balversa(erdafitinib)?

Balversa este un medicament eliberat pe bază de prescripție medicală pentru adulții cu cancer de vezică urinară (cancer urotelial) care s-a răspândit sau care nu poate fi îndepărtat prin intervenție chirurgicală. Tratamentul este destinat pacienților cu o genă FGFR anormală, care au avut cel puțin o rundă de tratament sistemic care nu a funcționat sau a încetat să funcționeze.

Balversa (erdafitinib) nu este adecvat pentru pacienții care sunt eligibili pentru și nu au primit anterior un tratament cu inhibitori PD-1 sau PD-L1 ².

Care este rata de succes a Balversa?

Conform rezultatelor studiilor clinice raportate pentru Balversa(erdafitinib), aceasta este rata de succes a acestuia:

La 30,1% dintre pacienții tratați cu erdafitinib , tumora s-a micșorat parțial, comparativ cu 7,7% dintre cei tratați cu chimioterapie;
La 5,1% dintre pacienții tratați cu erdafitinib , tumora a dispărut complet, comparativ cu 0,8% dintre cei tratați cu chimioterapie;
Supraviețuirea generală mediană cu erdafitinib a fost de 12,1 luni față de 7,8 luni cu chimioterapie ³.

Care este timpul de răspuns la erdafitinib?

Conform datelor raportate în cadrul studiilor clinice, timpul mediu de răspuns la erdafitinib a fost de 1,4 luni ⁴.

Pentru cât timp luați Balversa ?

Puteți lua Balversa (erdafitinib) în mod continuu, până la progresia tumorii sau până la apariția unei toxicități inacceptabile ⁵. Medicul dumneavoastră curant vă va monitoriza îndeaproape. El va fi cel mai în măsură să știe dacă tratamentul trebuie întrerupt sau întrerupt în cazul dumneavoastră.

Este Balversa (erdafitinib) aprobat de EMA?

Începând cu martie 2024, nu încă. EMA a acceptat o cerere de autorizare de introducere pe piață pentru Balversa în septembrie 2023. Cererea este în curs de examinare, care poate dura până la 210 zile, excluzând orice pauză pentru a solicita informații suplimentare de la producător.

În mod realist, dacă totul merge bine, Balversa (erdafitinib) ar putea fi aprobat de EMA în jurul jumătății anului 1924.

Când va fi disponibil erdafitinib în Europa?

Din păcate, aprobarea EMA nu înseamnă automat disponibilitatea pe piață. Dacă erdafitinib primește o recomandare pozitivă din partea CHMP la mijlocul anului 1924, vor mai fi necesare încă 67 de zile pentru ca aprobarea EMA să devină oficială. După aceea, fiecare stat membru al UE va începe propriile proceduri locale pentru ca medicamentul să fie disponibil pe piața lor. Durata acestor proceduri variază foarte mult de la o țară la alta - de la 100 de zile în Germania la 964 de zile în România ⁶.

Prin urmare, în funcție de locul în care vă aflați în Europa, erdafitinib vă poate fi disponibil înainte de sfârșitul anului 2024 sau poate că va trebui să mai așteptați câțiva ani.

Are Balversa aprobarea din Marea Britanie?

În prezent, nu există nicio cerere activă de autorizare de introducere pe piață în Marea Britanie pentru Balversa(erdafitinib). Odată ce este depusă o cerere, aprobarea acesteia durează la fel de mult ca și cea a EMA, care durează 210 zile. În urma unei aprobări MHRA, erdafitinib va trebui să fie supus unei revizuiri NICE pentru a decide cu privire la includerea sa în NHS. Dacă revizuirea NICE este pozitivă, atunci medicamentul ar trebui să fie disponibil pe piața britanică în termen de 3 luni.

Având în vedere acest lucru, nu pare probabil ca Balversa(erdafitinib) să fie disponibil în curând în Marea Britanie.

Modalități de a obține în siguranță erdafitinib înainte de aprobarea EMA și MHRA

Dacă sunteți un pacient cu cancer de vezică urinară, este posibil ca așteptarea de peste un an pentru a avea acces la Balversa să nu fie o opțiune. Vestea bună este că nu trebuie să așteptați.

Există două opțiuni disponibile pentru a avea acces la edafitinib înainte de aprobarea acestuia în Europa și în Marea Britanie: participarea la un studiu clinic sau achiziționarea Balversa ca pacient individual desemnat.

Alăturați-vă unui studiu clinic erdafitinib

Pentru a obține acces rapid la Balversa (erdafitinib), puteți încerca să vă alăturați unui studiu clinic în curs de desfășurare. Găsirea unuia nu este întotdeauna simplă, dar, cu îndrumarea corectă din partea medicului dumneavoastră curant, se poate face. Pentru a participa la un studiu clinic, trebuie să îndepliniți criteriile de eligibilitate. Și trebuie să fiți conștient de faptul că s-ar putea să fiți repartizat în grupul placebo în loc de grupul de ingrediente de lucru în cadrul studiului.

Iată câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice în curs de desfășurare erdafitinib :

ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Cu toate acestea, unele dintre studii sunt deschise și pentru participanții internaționali. În acest moment, există mai multe studii care implică Balversa, care recrutează participanți - inclusiv studii în Spania, Japonia și Canada.
EUClinicaltrials.eu: Această bază de date conține toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, ea conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul de studii clinice al UE.
myTomorrows și FindMeCure: Ambele organizații sprijină pacienții în găsirea opțiunilor de tratament în studiile clinice.

Cumpărați Balversa(erdafitinib) ca pacient desemnat

În cele mai multe țări, pacienții au dreptul legal de a cumpăra și de a importa medicamente care le-ar putea îmbunătăți viața sau care ar putea rezolva afecțiuni care le pun viața în pericol. Mai ales dacă aceste medicamente nu sunt încă aprobate sau disponibile pe plan local.

Dacă doriți să accesați erdafitinib înainte de aprobarea MHRA sau EMA, aceasta ar putea fi cea mai rapidă opțiune pentru dumneavoastră și medicul dumneavoastră.

Regulamentul care face posibil acest lucru este cunoscut sub numele de Regulamentul privind importul de pacienți desemnați. În conformitate cu acest regulament, pacienții pot importa un medicament care nu este încă aprobat sau disponibil în țara lor dacă:

este aprobat în altă parte;
nu are alternative locale, și
este pentru uz personal.

Acest proces necesită o rețetă din partea medicului curant al pacientului. Medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. În funcție de țară, cerințele specifice privind documentația pot varia.

Doriți să utilizați regulamentul privind importul de pacienți cu nume pentru a obține erdafitinib înainte de aprobarea acestuia în Europa sau în Regatul Unit? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă adecvată.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră de la Everyone.org - vă putem ajuta să cumpărați imediat erdafitinib .