Spinraza, noul medicament pentru atrofia musculară spinală

Există substanță în afirmațiile conform cărora este un tratament revoluționar?

Ce este Spinraza?

Spinrazanusinersen) este primul și singurul tratament aprobat vreodată pentru tratarea copiilor și adulților cu atrofie musculară spinală (AMS) - o boală genetică rară și adesea fatală care afectează forța musculară și mișcarea. Acesta acționează prin modificarea sintezei proteinelor deficitare, creșterea producției de "neuroni motori de supraviețuire" de lungime completă și, în cele din urmă, promovarea menținerii neuronilor motori.

Calificat de medici drept "revoluționar" și "schimbător de vieți", medicamentul a primit prima aprobare în SUA la 23 decembrie 2016 și, de atunci, a fost aprobat și în Uniunea Europeană (iunie 2017), precum și în Brazilia, Japonia, Elveția, Canada și, cel mai recent, Australia. Biogen, producătorul medicamentului, a depus cereri de reglementare pentru ca medicamentul să fie aprobat în alte țări și intenționează să inițieze mai multe cereri în alte țări.

În ciuda rezultatelor promițătoare obținute în cadrul studiilor clinice și a faptului că Spinraza a fost primul medicament introdus pe piață, la începutul anului 2018, doar aproximativ 4 000 de pacienți erau tratați cu Spinraza (declarație a comunității Biogen). Este posibil ca medicamentul să nu fie încă aprobat sau ușor accesibil pentru mulți pacienți în propriile lor țări și a obținut rambursarea oficială doar în câteva țări.

Cu toate acestea, părinții copiilor cu AMS pot importa medicamentul pe bază de "pacient desemnat", în anumite condiții și pe baza unei prescripții medicale. Dacă aveți nevoie de mai multe informații despre procurarea unui medicament care nu este disponibil în țara dumneavoastră și dacă aveți nevoie de ajutor și sprijin în acest proces, vizitați pagina noastră de pornire pentru a afla cum vă putem ajuta. Echipa noastră livrează zilnic medicamente neaprobate încă din întreaga lume, cu servicii foarte bine cotate de către medici și pacienți. 

Cât de eficient este Spinraza?

Un studiu principal a implicat 121 de bebeluși cu AMS (cu o vârstă medie de 7 luni). După un an de tratament, mai mult de 50% dintre bebelușii care au primit Spinraza nusinersen) (37 din 73) au înregistrat progrese în dezvoltarea controlului capului, rostogolire, șezut, târâre, picioare și mers, în timp ce niciun progres similar nu a fost observat la niciunul dintre bebelușii care au primit placebo. În plus, la sfârșitul studiului (13 luni), aproximativ 60% dintre pacienții care au primit Spinraza erau încă în viață și nu aveau nevoie de ventilație permanentă, comparativ cu aproximativ 30% dintre pacienții netratați.

Site-ul web al producătorului afirmă cum"2 din 4 persoane cu AMS de tip 3 și-au recăpătat capacitatea de a merge independent" - ceea ce este remarcabil. (Acest rezultat a inclus studii "open-label" - nu doar studiul clinic pe sugari. Un studiu "open-label" este unul în care cercetătorii și participanții sunt conștienți de medicamentul utilizat, în locul studiilor clinice standard dublu-orb în care nici pacientul, nici medicii nu sunt conștienți de alocarea medicamentului sau placebo.

Un alt studiu cu bebeluși cu un debut mai târziu al AMS (după vârsta de 6 luni) a constatat, de asemenea, o îmbunătățire la mai mult de jumătate dintre participanți; dintre cei cărora li s-a administrat Spinraza nusinersen), 57,3 % au înregistrat o creștere de cel puțin 3 puncte pe scala Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE), comparativ cu doar 20,5 % dintre pacienții din grupul de control.

Cum se utilizează Spinraza în tratament?

Spinraza nusinersen) este un medicament eliberat numai pe bază de rețetă, astfel încât un plan de tratament trebuie pregătit de un specialist din țara pacientului cu experiență în tratamentul AMS.

În prezent, medicamentul este furnizat ca soluție injectabilă în fiole de 12 mg. Doza recomandată este de 12 mg (o fiolă), administrată cât mai curând posibil după ce pacientul a fost diagnosticat cu AMS. Prima doză trebuie urmată de încă 3 doze după 2, 4 și 9 săptămâni și apoi de o doză la interval de 4 luni. Aceasta este, desigur, o orientare standard - medicul dumneavoastră curant poate decide diferit. Pentru informații suplimentare, consultați prospectul.

Medicamentul trebuie administrat prin injectare intratecală (în partea inferioară a spatelui, direct în coloană) de către un specialist.

Cum pot avea acces la Spinraza?

Deși Spinraza nusinersen) a fost deja aprobat de autoritățile de reglementare din multe țări, ca în cazul oricărui medicament, poate dura ceva timp până când medicamentul devine efectiv disponibil în cadrul sistemului de sănătate al țării. Spinraza nusinersen) nu a fost încă aprobat în multe regiuni, inclusiv în America de Sud, țările din Europa care nu fac parte din UE, Africa, cea mai mare parte a Asiei și Orientul Mijlociu. (Dacă nu puteți avea acces direct la Spinraza în țara dumneavoastră, este posibil să vă putem ajuta - mai multe despre serviciul pe care îl oferim pe această pagină).

Deși medicamentul este foarte scump, există proceduri pentru asistență financiară în cel puțin două țări:

• Persoanele care locuiesc în SUA pot solicita asistență financiară pe acest site.
• În Italia, acesta este rambursat de sistemul național de sănătate și va fi administrat în centre regionale specializate. Pentru mai multe informații, vă rugăm să faceți clic pe acest link.
• În Franța, Haute Autorité de Santé(HAS, Autoritatea Națională Franceză pentru Sănătate) a declarat că Spinraza nu are tratamente comparative, astfel încât Comitetul economic pentru produsele de sănătate (CEPS) poate negocia un preț în numele pacienților, permițând accesul standard la medicament și rambursarea guvernamentală. Totuși, acest proces poate dura până la un an.

Dacă aveți întrebări cu privire la accesul la Spinraza în țara dumneavoastră sau la orice alte medicamente care nu sunt disponibile în țara dumneavoastră, vă rugăm să contactați echipa noastră de asistență.