Spinraza, noul medicament pentru atrofia musculara spinala

Există substanță la afirmațiile că este un tratament revoluționar?

Ce este Spinraza?

Spinraza(nusinersen) este primul și singurul tratament care a fost aprobat vreodată pentru tratarea copiilor și adulților cu atrofie musculară spinală (AMS) – o boală genetică rară și adesea fatală care afectează forța și mișcarea musculară. Acesta acționează prin modificarea sintezei proteinelor deficitare, creșterea producției de "neuroni motori de supraviețuire" de lungă durată și, în cele din urmă, promovarea întreținerii neuronilor motori.

Numită de medici ca fiind "revoluționară" și "care schimbă viața", ea a primit prima aprobare în SUA pe 23 decembrie 2016, și de atunci a fost, de asemenea, aprobată în Uniunea Europeană (iunie 2017), precum și în Brazilia, Japonia, Elveția, Canada și, cel mai recent, Australia. Biogen, producătorul medicamentului, a depus dosare de reglementare pentru ca medicamentul să fie aprobat în alte țări și intenționează să inițieze mai multe depuneri în alte țări.

În ciuda rezultatelor promițătoare prezentate în studiile clinice și a naturii de la primul la piață a Spinraza, au fost doar aproximativ 4000 de pacienți tratați cu Spinraza la începutul anului 2018(Declarația comunității Biogen). Este posibil ca acesta să nu fie încă aprobat sau ușor accesibil pentru mulți pacienți din țările lor și a obținut rambursarea formală doar în câteva țări.

Părinții copiilor cu SMA, cu toate acestea, sunt capabili de a importa medicamentul pe o "pacient numit" bază, în anumite condiții și cu o rețetă de medic. Dacă aveți nevoie de mai multe informații despre aprovizionarea unui medicament care nu este disponibil în țara dumneavoastră și aveți nevoie de ajutor și sprijin în acest proces, vizitați pagina noastră de pornire pentru a afla vă putem ajuta. Echipa noastră livrează zilnic medicamente neaprobate din întreaga lume, cu servicii foarte apreciate de medici și pacienți. 

Cât de eficient este Spinraza?

Un studiu principal a implicat 121 de copii cu AMS (cu o vârstă medie de 7 luni). După un an de tratament, mai mult de 50% dintre copii primesc Spinraza (nusinersen) (37 din 73) a arătat progrese în dezvoltarea controlului capului, rulare, ședere, crawling, în picioare și mersul pe jos, în timp ce nici un progres similar a fost observat la niciunul dintre copiii care au primit placebo. În plus, la sfârșitul studiului (13 luni)aproximativ 60% dintre pacienți pe Spinraza erau încă în viață și nu aveau nevoie de ventilație permanentă, comparativ cu aproximativ 30% dintre pacienții netratați.

Site-ul producătorului precizează2 din 4 persoane cu SMA de tip 3 și-au recăpătat capacitatea de a merge independent– ceea ce este remarcabil. (Acest rezultat a inclus studii "open-label" – nu doar studiul clinic pe sugari. Un studiu deschis este unul în care cercetătorii și participanții sunt conștienți de medicație utilizate, în loc de studiile clinice standard dublu-orb în cazul în care nici pacientul, nici medicii sunt conștienți de medicație sau placebo alocare.

Un alt studiu cu copii cu un debut mai târziu de AMS (după vârsta de 6 luni) a văzut, de asemenea, o îmbunătățire în mai mult de jumătate dintre participanții săi; dintre cele date Spinraza (nusinersen), 57,3 % au înregistrat o creștere de cel puțin 3 puncte pe scara hammersmith functional motor expanded (HFMSE), comparativ cu doar 20,5 % dintre pacienții din grupul de control.

Cum este Spinraza utilizate în tratament?

Spinraza (nusinersen) este un medicament numai pe bază de rețetă, astfel încât un plan de tratament ar trebui să fie pregătit de un specialist din țara pacientului cu experiență în tratamentul AMS.

În prezent, medicamentul este furnizat ca soluție injectabilă în flacoane de 12 mg. Doza recomandată este de 12 mg (un flacon), administrată cât mai curând posibil după ce pacientul a fost diagnosticat cu AMS. Prima doză trebuie urmată de încă 3 doze după 2, 4 și 9 săptămâni și apoi de o doză la intervale de 4 luni. Acest lucru este, desigur, standard de orientare - medicul curant poate decide diferit. Pentru informații suplimentare, consultați prospectul.

Medicamentul trebuie administrat prin injectare intratecală (în partea inferioară a spatelui, direct în coloana vertebrală) de către un specialist.

Cum pot accesa Spinraza?

În timp ce Spinraza (nusinersen) a fost deja aprobat de autoritățile de reglementare din multe țări, la fel ca în cazul fiecărui medicament, poate dura încă ceva timp pentru ca medicamentul să devină efectiv disponibil în cadrul sistemului de sănătate al țării. Spinraza (nusinersen) nu a fost încă aprobată în multe regiuni, inclusiv în America de Sud, în țări din afara UE din Europa, Africa, cea mai mare parte a Asiei și a Orientului Mijlociu. (Dacă nu puteți accesa Spinraza direct în țara dvs., este posibil să vă putem ajuta - mai multe despre serviciul pe care îl oferim pe această pagină.)

În timp ce medicamentul este foarte scump, există proceduri de asistență financiară în cel puțin două țări:

• Persoanele care locuiesc în SUA pot aplica pentru asistență financiară pe acest site.
• În Italia, acesta este rambursat de sistemul național de sănătate și va fi administrat în centre regionale specializate. Pentru mai multe informații vă rugăm să faceți clic pe acest link.
• În Franța, Haute Autorité de Santé(HAS, Autoritatea Națională franceză pentru Sănătate)a declarat că Spinraza nu are tratamente comparative, astfel încât Comitetul economic pentru produse de sănătate (CEPS) poate negocia un preț în numele pacienților, permițând accesul standard la medicament și rambursarea guvernamentală. Cu toate acestea, acest proces poate dura până la un an.

Dacă aveți întrebări despre accesare Spinraza în țara dumneavoastră sau orice alte medicamente care nu sunt disponibile în țara dumneavoastră, vă rugăm să contactați echipa noastră de asistență.