5 lucruri pe care trebuie să le știți despre scleroza multiplă (SM)

Obțineți cele mai recente știri privind cercetarea în domeniul SM, aprobarea de către FDA a Ocrevus ocrelizumab) atât pentru formele recidivante, cât și pentru cele progresive de SM, informații și resurse.

Având în vedere că cercetarea în domeniul SM avansează într-un ritm rapid și că FDA a aprobat recent Ocrevus ocrelizumab) pentru tratamentul formelor recidivante și progresive de SM, iată ce trebuie să știți:

1. Ce este scleroza multiplă SM?
2. Ultimele cercetări
3. Tratamente
4. Aprobarea de către FDA a Ocrevus ocrelizumab)
5. Sprijin

1. Ce este scleroza multiplă SM?

SM este o boală cronică, inflamatorie, autoimună care afectează sistemul nervos central și, în special, comunicarea dintre creier și alte părți ale corpului^.1

Simptomele SM includ modificări ale senzației, mobilității, coordonării fizice, vederii și cogniției^.2 Boala este clasificată în principal ca fiind recurent-remisivă sau progresivă primară (PPMS), pe baza evoluției inițiale a bolii.

În forma sa recurentă, care afectează 85-90 % dintre pacienți, SM se caracterizează prin episoade de înrăutățire a funcției (recăderi sau atacuri) care sunt urmate inițial de perioade de recuperare (remisiuni). În forma sa progresivă primară (10 - 15 % dintre pacienți), SM se caracterizează prin înrăutățirea constantă a funcției de la debutul simptomelor, adesea fără recidive sau remisiuni timpurii^.2

Majoritatea persoanelor prezintă primele simptome ale SM între 20 și 40 de ani. Sistemul imunitar propriu al pacientului, împreună cu factorii de mediu, pare să fie cauza deteriorării neuronilor, dar de ce și cum sunt răspunsuri pe care cercetătorii încă le caută^.3

Deși SM poate fi o afecțiune extrem de dificilă, multe persoane cu această boală duc o viață sănătoasă și activă.

Jack Osbourne, fiul starului rock britanic Ozzy Osbourne, a fost diagnosticat cu SM în 2012 și a creat site-ul You Don't Know Jack About MS în parteneriat cu Teva Neuroscience. Site-ul oferă informații și resurse pentru cei care sunt nou diagnosticați sau care trăiesc cu forme recidivante de SM. Jack respectă motto-ul "Adapt and Overcome" și folosește hashtag-ul #JackMSchat pe Twitter pentru a-și exprima experiențele cu SM.

În mod similar, când regizorul Jason DaSilva avea 25 de ani, a fost diagnosticat cu scleroză multiplă progresivă primară. El a documentat lupta sa cu această boală neurologică degenerativă în filmul său "When I Walk", care i-a adus un premiu Emmy în 2015 pentru program informațional de excepție.

2. Ultimele cercetări

Cercetarea în domeniul SM avansează într-un ritm rapid și se fac progrese semnificative în înțelegerea bolii. Clasificarea fenotipurilor SM (caracteristici fizice și psihologice), cu separarea celor două fenotipuri majore (evoluție recurentă și evoluție progresivă) și subcategorizarea ulterioară au adus o contribuție validă la o mai bună definire a tratamentului^SM4.

Cele mai recente cercetări privind SM arată că speranța de viață a persoanelor cu SM a crescut considerabil de-a lungul timpului, indicând că persoanele cu SM pot trăi în medie cu aproximativ șapte ani mai puțin decât populația generală din cauza complicațiilor bolii sau a altor afecțiuni medicale^.5 Cu toate acestea, noi dovezi sugerează că incidența sclerozei multiple recurent-remisive ar putea crește, în special la femei^.6

Deși nu există un singur test utilizat pentru diagnosticarea SM, aceasta este adesea diagnosticată prin intermediul unei scanări RMN a capului și a coloanei vertebrale pentru a căuta leziuni caracteristice SM. Progresele în domeniul IRM și al testelor serologice și genetice au îmbunătățit diagnosticarea altor afecțiuni care pot fi adesea confundate cu SM^.2

La mai bine de 20 de ani de la aprobarea primului medicament pentru tratarea SM recurent-remisivă, tratamentul SM s-a schimbat radical. 

Deși s-au înregistrat progrese mari în tratamentul sclerozei multiple recidivante-remisive, 14 medicamente având aprobare de reglementare, dezvoltarea terapiilor care previn sau inversează progresia a fost mai lentă^.7

În mod similar, terapiile eficiente pentru SM progresivă care previn agravarea, inversează leziunile și restabilesc funcțiile reprezintă o necesitate majoră[8] Alianța internațională pentru SM progresivă se concentrează din ce în ce mai mult asupra tratamentelor pentru SM progresivă și identifică domenii de cercetare specifice care să fie vizate.

3. Tratamente

Nu există leac pentru SM, dar sunt disponibile tratamente atât pentru simptomele recidivante, cât și pentru cele primare progresive.

La începutul acestui an, FDA a aprobat Ocrevus, cunoscut sub denumirea generică de ocrelizumab, pentru tratamentul atât al SM recurentă, cât și al SM progresivă primară, devenind astfel prima terapie pentru tratamentul SM progresivă primară (SMPP)^.1 Ocrelizumab va fi disponibil ca tratament de primă linie, ceea ce înseamnă că nu există recomandări în eticheta aprobată pentru ca oamenii să încerce alte terapii pentru SM înainte de a-l lua.

Acesta este un prim pas crucial în tratamentul SM progresivă primară și se așteaptă să aibă un impact uriaș în găsirea unor tratamente mai eficiente pentru toate persoanele cu SM progresivă.

4. Aprobarea de către FDA a Ocrevus (ocrelizumab)

FDA a acordat aprobarea pentru Ocrevus (ocrelizumab) către Genetech, Inc.

Eficacitatea ocrelizumab pentru tratamentul formelor recidivante de SM a fost demonstrată în două studii clinice efectuate pe 1 656 de participanți tratați timp de 96 de săptămâni. Ambele studii au comparat ocrelizumab cu un alt medicament pentru SM, Rebif (interferon beta-1a). În ambele studii, pacienții care au primit ocrelizumab au prezentat rate reduse ale recidivelor și^o agravare redusă a handicapului comparativ cu Rebif^.1

Într-un studiu privind PPMS la 732 de participanți tratați timp de cel puțin 120 de săptămâni, cei care au primit tratament ocrelizumab au prezentat o scădere a progresiei invalidității comparativ cu placebo^.1

Tratamentul cu Ocrelizumab este administrat de un furnizor de servicii medicale cu ajutorul unui ac într-o venă, cunoscut sub numele de perfuzie intravenoasă. Primele două perfuzii se administrează la interval de 2 săptămâni, urmate de o perfuzie la fiecare 6 luni^.8

Mecanismul precis prin care ocrelizumab își exercită efectele terapeutice în scleroza multiplă este necunoscut, dar se presupune că se leagă de un tip de antigen, denumit CD20, aflat pe suprafața unor anticorpi (limfocite B pre-B și mature) și induce moartea acestora^.1 În acest fel, se presupune că împiedică acești anticorpi să deterioreze neuronii.

Reacțiile adverse posibile ale ocrelizumab sunt cele cauzate frecvent de reacțiile la perfuzie, cum ar fi erupție cutanată, mâncărime, probleme de respirație sau scăderea tensiunii arteriale. Înainte de fiecare perfuzie, pacienții trebuie să primească medicamente pentru a reduce riscul de reacții alergice legate de perfuzie. Reacțiile adverse grave sunt creșterea riscului de infecții sau cancer. Cele mai frecvente reacții adverse ale ocrelizumabare infecții respiratorii superioare și inferioare și infecții cutanate^.8

Analize recente aratăcă ocrelizumab se va dovedi o provocare pentru alte tratamente de modificare a bolii pentru SM recurentă și este acum preferat de mulți, neurologii prezicând că ocrelizumab va deveni următorul medicament pentru aproximativ 20 % din pacienții lor cu SM recurentă.

Pentru pacienții cu SM progresivă primară, ocrelizumab este în prezent singurul tratament aprobat și, prin urmare, este principalul medicament ales de mulți. 

5. Sprijin

Iată o listă de grupuri de sprijin pentru SM și resurse dedicate furnizării de informații suplimentare privind SM și tratamentele:

• Federația Internațională SM
• Platforma europeană de scleroză multiplă
• Scleroza multiplă Știri de azi
• Alianța internațională progresistă pentru SM
• Societatea Națională de Scleroză Multiplă
• Nu știi nimic despre SM
• Când merg

Referințe