Accesarea edaravone în țara dumneavoastră - noul medicament aprobat de FDA pentru ALS
Ultima actualizare: 08 martie 2021
Puteți avea acces legal la medicamente noi, chiar dacă acestea nu sunt aprobate în țara dumneavoastră.
Aflați cumCare sunt rezultatele studiilor clinice care au condus la aprobarea edaravone și cum pot pacienții să o acceseze în țara lor?
Un pas important în direcția cea bună
Aprobarea Radicava, denumit prin denumirea sa generică edaravonede către FDA marchează primul tratament nou aprobat pentru tratarea SLA în Statele Unite de la riluzole (Rilutek) în 1995. Cu luna de conștientizare a ALS în plină desfășurare, vestea aduce speranță pacienților, medicilor și susținătorilor ALS deopotrivă și poate semnala un nou capitol în lupta împotriva ALS.
Nu există leacuri eficiente pentru SLA, dar aprobarea FDA marchează un pas foarte important pentru cei care trăiesc cu SLA, deoarece oferă o nouă opțiune de tratament într-un domeniu în care există o nevoie medicală urgentă pentru un tratament eficient. Aprobarea a fost acordată Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.
În pofida aprobării FDA, este posibil ca edaravone să nu fie disponibilă sau accesibilă pentru toți pacienții cu ALS. Întârzierile în ceea ce privește aprobările și accesul se pot datora prețurilor, priorităților, rambursărilor sau preferințelor medicilor (sau o combinație a tuturor celor de mai sus). Cu toate acestea, majoritatea țărilor permit pacienților (sau persoanelor care îi îngrijesc) să importe medicamente pe bază de "pacient desemnat" - un fapt care este adesea necunoscut. Dacă dumneavoastră sau o persoană pe care o cunoașteți aveți nevoie de mai multe informații sau de sprijin pentru a obține un medicament care nu este încă disponibil în țara dumneavoastră, puteți găsi informații pe pagina noastră principală despre cum să faceți acest lucru. Echipa noastră livrează zilnic medicamente neaprobate încă din întreaga lume, cu servicii foarte bine cotate de către medici și pacienți.
Scleroza laterală amiotrofică (ALS)
Scleroza laterală amiotrofică (SLA) este o afecțiune neurodegenerativă complexă și progresivă care atacă anumite celule din creier și măduva spinării necesare mișcării musculare. Simțurile precum auzul, vederea, mirosul, gustul și atingerea nu sunt afectate de SLA. Fiecare caz este diferit, dar semnele și simptomele timpurii ale ALS includ:
- Contracții musculare și crampe
- Slăbiciune în mâini, picioare, picioare sau glezne
- Dificultăți de vorbire sau înghițire
În prezent, se desfășoară multe cercetări privind descoperirea SLA pentru a schimba înțelegerea noastră asupra acestei afecțiuni misterioase și fatale.[1] Rata variabilă de progresie a bolii face ca prognosticul să fie dificil de prezis, iar terapiile dificil de dezvoltat. Ca și alte boli neurodegenerative, aproximativ 10% din cazurile de SLA sunt clasificate ca fiind familiale, în timp ce restul de 90% din cazuri sunt considerate sporadice.[2]
Cauza SLA este necunoscută. Cu toate acestea, dovezile din studiile științifice sugerează că atât genetica, cât și mediul joacă un rol în dezvoltarea ALS.
aprobarea edaravone
edaravone a fost aprobat pentru tratamentul SLA de către Agenția japoneză pentru produse farmaceutice și dispozitive medicale (PMDA) în iunie 2015. La scurt timp după aceea a fost aprobat și în Coreea de Sud.
De la aprobarea în Japonia, everyone.org a asigurat livrarea sigură și eficientă a edaravone în aproape 20 de țări.
După ce a aflat despre utilizarea edaravone pentru tratarea pacienților cu scleroză laterală amiotrofică în Japonia, divizia de produse neurologice a FDA s-a angajat cu nerăbdare și rapiditate cu Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. pentru a depune o cerere de introducere pe piață pentru utilizarea edaravone în SUA.
"Acesta este primul tratament nou aprobat de FDA pentru ALS în mulți ani și suntem încântați că persoanele cu ALS vor avea acum o opțiune suplimentară", a declarat Eric Bastings, M.D., director adjunct al FDA al Diviziei de Produse Neurologice.
edaravone și studiile clinice
edaravone a fost dezvoltată inițial de Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation în Japonia, pentru pacienții afectați de simptome neurologice asociate cu accident vascular cerebral ischemic acut.
Compania a desfășurat apoi mai multe studii clinice în Japonia pentru a explora tratamentul său pentru SLA, având în vedere proprietățile sale de absorbție a radicalilor liberi.
edaravone este un antioxidant și un scavenger de radicali liberi care acționează pentru a elimina moleculele care conțin oxigen, care se acumulează la persoanele cu ALS3. Într-un experiment clinic, administrarea de edaravone a redus semnificativ markerii plasmatici ai leziunilor oxidative tisulare4. Se consideră că această abordare antioxidantă oferă sprijin neuroprotector sistemului nervos, putând încetini progresia bolii sau limitând daunele suplimentare.
Acesta este în prezent aprobat în Japonia sub denumirea Radicut pentru ambele indicații5 și în SUA sub denumirea Radicava pentru tratamentul ALS. edaravone este ingredientul activ atât în Radicava, cât și în Radicut.
Aprobarea edaravone pentru tratamentul SLA s-a bazat pe un studiu (MCI186-19) care a comparat efectul edaravone cu placebo la 137 de pacienți cu SLA (69 de pacienți cu edaravone; 68 de pacienți cu placebo). Studiul a constat în 6 cicluri. Comparația s-a bazat pe modificările scorurilor ALSFRS-R înainte și după tratament. Scala ALSFRS-R constă din 12 întrebări care evaluează funcția motorie și respiratorie a pacienților cu SLA, cum ar fi vorbirea, salivarea și mersul. Fiecare element este punctat de la 0 la 4, scorurile mai mari reprezentând o capacitate funcțională mai mare6. Deși ratele de progresie a ALS pot varia semnificativ, cercetările arată că persoanele cu ALS pierd în medie un punct pe lună pe scala ALSFRS-R7.
Scăderea scorurilor ALSFRS-R față de valoarea inițială a fost semnificativ mai mică la pacienții edaravone(medie ± eroare standard (95% CI) = - 5,01 ± 0,64) comparativ cu placebo (medie ± eroare standard (95% CI) = - 7,50 ± 0,66), cu o diferență între edaravone și placebo pe scala ALSFRS-R de 2,49 (95% CI = 0,99, 3,98)8. Aceasta corespunde unei diferențe de 33% între cele două grupuri7.
Ca în cazul oricărui medicament, efectul edaravone, deși în medie superior față de placebo, nu a fost același pentru toți pacienții. Distribuția modificării scorurilor ALSFRS-R de la momentul inițial până la Săptămâna 24 poate fi găsită pepagina de informații privind prescrierea Radicava .
Cele mai frecvente reacții adverse raportate de participanții la studiile clinice care au primit edaravone au fost vânătăi (contuzii) și tulburări de mers. Acesta este, de asemenea, asociat cu riscuri grave care necesită asistență medicală imediată, cum ar fi urticarie, umflături sau dificultăți de respirație și reacții alergice la bisulfitul de sodiu, un ingredient al medicamentului8.
Doza standard pentru pacienții adulți cu ALS este:
-
60 mg de edaravone administrată intravenos timp de 60 de minute o dată pe zi
-
Primul ciclu: dozare zilnică timp de 14 zile, urmată de o perioadă fără medicament de 14 zile
-
Cicluri de tratament ulterioare: administrare zilnică timp de 10 zile din perioadele de 14 zile, urmată de perioade de 14 zile fără medicament6.
Radicut, distribuit de Mitsubishi Tanabe Pharma Japan, este furnizat în flacoane monodose și este diluat cu un volum adecvat de soluție salină fiziologică. Sunt necesare două fiole pentru o perfuzie8. Ca alternativă, Radicava este furnizat în două pungi de polipropilenă monodoză pentru care nu este necesară diluarea6.
Accesul la edaravone
Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. intenționează ca edaravone să fie disponibilă pentru utilizare în SUA până în august 2017.
Cu toate acestea, pacienții din SUA pot beneficia în continuare de edaravone ca everyone.org, un club global de cumpărători de pacienți, poate asigura livrarea sigură și fiabilă către pacienții cu ALS din Statele Unite până în acest moment și la cel mai bun preț posibil. Puteți afla mai multe informații pe pagina noastră de informațiiedaravone .
Putem asigura accesul fiabil la Radicut edaravone) prin politica de import personal (PIP) a FDA, care asigură expedierea la primirea scrisorii de prescripție a medicului dumneavoastră. În mod alternativ, putem asigura livrarea prin cererea IND pentru pacient unic a FDA, care necesită aprobarea FDA înainte de expediere.
Dacă locuiți în afara SUA, în mod similar everyone.org poate asigura livrarea sigură și fiabilă a Radicut edaravone) și a altor medicamente listate pe site-ul nostru, prin diverse scheme de import personal din întreaga lume, cum ar fi:
Australia: Regim de import personal, Regim de acces special
Belgia: Agenția Federală pentru Medicamente și Produse Sanitare
Bulgaria: Agenția Bulgară pentru Medicamente
Canada: Programul de acces special
China: Administrația Chineză pentru Alimente și Medicamente
Franța: ANSM
Germania: Legea germană privind produsele medicamentoase
Iran: IFDA
Iordania: Administrația iordaniană pentru alimente și medicamente
Noua Zeelandă: Medsafe
Arabia Saudită: Autoritatea saudită pentru alimente și medicamente Autorizație de import
Singapore: Regulamentul privind produsele de sănătate (dispozitive medicale)
Africa de Sud: Autoritatea de reglementare a produselor de sănătate
Turcia: TITCK
MAREA BRITANIE: Import Human Medicine
Pentru mai multe informații, vă rugăm să contactați medicul dumneavoastră, farmacia locală sau everyone.org la [email protected] sau la + 31 208084414.
Viitorul ALS
Prin aprobarea FDA, pacienții americani vor avea acum acces la un al doilea medicament aprobat pentru ALS. Cu toate acestea, ALS rămâne o boală eterogenă și provocatoare, iar everyone.org va continua să îi sprijine pe cei care luptă împotriva ALS.
Persoanele cu ALS ar trebui să consulte site-ul Mitsubishi Tanabe Pharma America (www.mt-pharma-america.com) pentru mai multe informații despre edaravone. Institutul de dezvoltare a terapiei ALS poate oferi informații suplimentare privind ALS și va organiza un webinar public miercuri, 10 mai, pentru a discuta despre edaravone cu comunitatea ALS. Este necesară înregistrarea prealabilă la http://www.als.net/als-webinars/.
"În timp ce așteptăm cu mare nerăbdare ca Mitsubishi Tanabe Pharmato să își anunțe prețurile, everyone.org va continua să ajute familiile și pacienții care pot fi afectați de constrângerile legate de aprobare și de prețuri, să aibă acces la tratamente eficiente la cele mai bune prețuri posibile", spune co-fondatorul everyone.org Sjaak Vink. Întreprinderile sociale precum everyone.org ajută pacienții care se află în prima linie a problemelor legate de aprobare să primească cele mai recente informații și să aibă acces la medicamente inovatoare și eficiente la cele mai bune prețuri posibile.
Referințe
1. Renton et al. Nature Neuroscience, decembrie 2014 doi:10.1038/nn.3584
2. Rowland et al. N Engl J Med, mai 2001 doi: 10.1056/NEJM200105313442207
3. Ito și colab. Exp Neurol, octombrie 2008 doi: 10.1016/j.expneurol.2008.07.017
4. Nagese et al. Redox Report, februarie 2016 doi: 10.1179/1351000215Y.0000000026
5. http://www.mt-pharma.co.jp/e/release/nr/2015/pdf/e_MTPC150626_2.pdf
6. https://www.radicava.com/assets/dist/pdfs/radicava-prescibing-information.pdf
8. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm
