edaravone în Europa: Cum să obțineți rapid acest tratament ALS

edaravone, cunoscută sub denumirile sale comercializate Radicava sau Radicut, a primit aprobarea FDA ca tratament pentru SLA în 2017 ¹. Inițial, acesta a fost aprobat pentru utilizare intravenoasă, dar în 2022, FDA a acordat aprobarea și pentru administrarea sa orală.

Începând cu februarie 2024, edaravone rămâne indisponibilă în Europa sau în Regatul Unit, în ciuda faptului că alte țări au adoptat utilizarea sa.

Care este impactul asupra pacienților locali și care sunt opțiunile legale și sigure pentru a obține acest tratament ALS înainte ca acesta să fie disponibil pe scară largă?

Cum este utilizată edaravone în tratamentul SLA?

edaravone, cunoscută și sub denumirea de Radicava sau Radicut, este un medicament utilizat pentru tratarea sclerozei laterale amiotrofice (ALS). SLA este o boală neurodegenerativă progresivă care slăbește și deteriorează celulele nervoase din creier și măduva spinării. edaravone ajută la reducerea stresului oxidativ, care se crede că contribuie la progresia SLA.

edaravone nu este un leac pentru SLA. Efectele sale sunt axate în principal pe încetinirea progresiei bolii, mai degrabă decât pe inversarea efectelor acesteia. Cu toate acestea, reprezintă un progres important în tratamentul ALS și oferă speranță pacienților și familiilor acestora.

Cât de eficientă este edaravone pentru SLA pe baza rezultatelor studiilor clinice?

• Eficacitatea edaravone intravenoase

Într-un studiu clinic efectuat în rândul pacienților japonezi cu SLA, s-a raportat un declin mai redus al capacității funcționale în rândul pacienților tratați cu Radicava față de placebo. Aceste rezultate au fost observate în rândul pacienților cu capacitate vitală forțată (FVC)≥80%. Cu alte cuvinte, pacienți cu funcție respiratorie normală. 

O analiză post-hoc ulterioară a explorat, de asemenea, eficacitatea edaravone asupra pacienților cu SLA cu FVC sub 80%. Rezultatele raportate au fost în concordanță cu cele pentru pacienții cu funcție respiratorie normală, arătând un declin funcțional semnificativ mai mic comparativ cu placebo ³.

Cu toate acestea, trebuie remarcat faptul că o meta-analiză din 2023 nu a constatat nicio diferență semnificativă din punct de vedere statistic între scorurile capacității funcționale, cum ar fi ALSAQ-40 și ALSFRS între pacienții cu edaravone și grupul de control ⁵. 

Sunt necesare studii suplimentare pentru a înțelege pe deplin efectele edaravone asupra capacității funcționale în anumite grupuri de pacienți și etape ale bolii.

• Eficacitatea formulării orale

edaravone orală (Radicava ORS) a fost aprobată de FDA în 2022. Această aprobare s-a bazat pe un studiu care a arătat niveluri comparabile de Radicava administrat oral în sânge cu nivelurile din formularea intravenoasă a Radicava (care fusese deja aprobată în 2017). S-a presupus o eficacitate similară între cele două formulări ⁷.

Acestea fiind spuse, un studiu clinic recent de fază 3 efectuat în Europa nu a reușit să demonstreze un beneficiu semnificativ al edaravone orale comparativ cu placebo ⁴. 

edaravone prelungește supraviețuirea?

O meta-analiză recentă a studiilor clinice care implică edaravone a raportat o creștere semnificativă din punct de vedere statistic a ratei de supraviețuire pentru pacienții cu SLA tratați cu edaravone față de placebo. Această creștere a ratei de supraviețuire a fost observată la 18, 24 și 30 de luni de tratament ⁵. 

Este demn de remarcat faptul că sunt necesare mai multe cercetări pentru a înțelege pe deplin efectele edaravone asupra supraviețuirii prelungite la pacienții cu SLA, precum și pentru a identifica factorii specifici care pot influența eficacitatea acesteia. 

Este edaravone aprobată în Europa?

Începând din februarie 2024, nu încă. O cerere pentru autorizația de introducere pe piață a Radicava intravenos a fost depusă, dar ulterior retrasă de producătorul medicamentului ⁶. Cu excepția cazului în care se depune o nouă cerere de autorizare EMA a Radicava intravenos, nu pare că medicamentul va fi disponibil pentru pacienții cu SLA din Europa prea curând.

edaravone orală nu a fost încă supusă aprobării EMA.

edaravone este disponibil în Regatul Unit?

Din păcate, edaravone nu este încă disponibilă în Marea Britanie. Dacă o cerere de aprobare MHRA este depusă de producătorul Radicava, examinarea acesteia durează aproximativ 210 zile. În cazul unui rezultat pozitiv, NICE trebuie să ia, de asemenea, o decizie cu privire la o potențială includere a medicamentului pe NHS. În orice caz, fără o cerere activă de aprobare MHRA, edaravone nu pare să devină disponibilă în curând în Regatul Unit. 

Unde este disponibilă edaravone în 2024?

edaravone, comercializat sub denumirea de Radicava sau Radicut, este disponibil în prezent în SUA, Japonia, Coreea de Sud, China, Canada, Elveția, Indonezia, Australia, Malaezia și Thailanda ¹.

Aceasta poate părea o veste proastă dacă sunteți un pacient cu SLA dintr-o țară care nu se află pe această listă. Cu toate acestea, dacă medicul dumneavoastră curant dorește să includă edaravone în planul dumneavoastră de tratament, există modalități de a obține rapid medicamentul în Europa, în Regatul Unit sau în altă parte unde acesta nu este disponibil.

Cum puteți obține edaravone înainte de aprobarea sa de către EMA și MHRA

Deși procesul de aprobare a noilor medicamente poate fi lung și complex, nu trebuie să așteptați întotdeauna.

Ați putea fie să încercați să participați la un studiu clinic care implică edaravone, fie să cumpărați edaravone direct ca pacient desemnat, 

Iată câteva detalii despre fiecare opțiune.

Alăturați-vă unui studiu clinic cu edaravone

Pentru a obține acces rapid la edaravone în Europa sau în Regatul Unit, puteți încerca să vă alăturați unui studiu clinic în curs. Poate fi nevoie de ceva efort pentru a găsi unul, dar este posibil. Pentru a participa la un studiu clinic, trebuie să îndepliniți criteriile de eligibilitate. De asemenea, veți avea nevoie de sprijinul medicului dumneavoastră curant pentru a putea participa. În toate cazurile, trebuie să fiți conștient de faptul că ați putea face parte dintr-un grup placebo în cadrul studiului.

Iată câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice edaravone în curs de desfășurare:

• ClinicalTrials.gov: O bază de date cuprinzătoare a studiilor clinice din SUA. Anumite studii sunt deschise participanților internaționali și merită întotdeauna să urmăriți lista.
• EUClinicaltrials.eu: Această bază de date conține toate studiile clinice din Uniunea Europeană. Există mai multe studii în curs de desfășurare care implică edaravone în întreaga Europă. Pentru studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022, puteți consulta EU Clinical Trials Register.
• myTomorrows și FindMeCure: aceste organizații sprijină pacienții din întreaga lume în localizarea studiilor clinice adecvate.

Cumpărați edaravone ca pacient nominalizat

Dacă participarea la un studiu nu este o opțiune pentru dvs. sau pur și simplu preferați să nu așteptați, puteți cumpăra edaravone direct ca pacient desemnat. Majoritatea țărilor din lume permit pacienților să cumpere și să importe medicamente care nu sunt încă aprobate sau disponibile pe plan local, atâta timp cât sunt pentru uz personal. Reglementările care permit acest lucru sunt denumite, de obicei, reglementări de import pentru pacienți desemnați. Pentru a le utiliza, trebuie mai întâi să aveți o rețetă de la medicul dumneavoastră. 

Aveți deja o rețetă? Trimiteți-o la noi și vă vom ajuta să cumpărați edaravone rapid și în siguranță.

Cât costă edaravone pe an?

Dacă intenționați să cumpărați un medicament care nu este încă disponibil pe piața dumneavoastră locală, trebuie să considerați prețurile ca fiind orientative. Costul final va depinde probabil de locația dvs., de furnizor și de orice taxe de transport sau de import care s-ar putea aplica pentru livrarea în siguranță a medicamentului. 

Pentru a vă oferi o idee despre cât de mult costă edaravone pe an, iată o defalcare a opțiunilor dvs:

• Radicut (denumirea comercială japoneză a edaravone). 10 fiole de 30 mg/20 ml costă aproximativ 1 158 EUR. Ciclul de tratament recomandat pentru Radicut constă într-o perfuzie zilnică timp de 10 zile, urmată de 14 zile fără perfuzie. Aceasta înseamnă că 10 fiole de Radicut vă vor ajunge aproximativ o lună. Pe o perioadă de un an, tratamentul dumneavoastră Radicut va costa aproximativ 13.900 EUR. 

Cumpărați Radicut

• edaravone orală (Radicava ORS). Un flacon de 50 ml (doza de 105 mg/5 ml) de Radicava oral costă în prezent aproximativ 33.400 EUR. Un flacon vă va dura aproape o lună. Costurile dvs. anuale s-ar ridica la aproximativ 400.800 EUR.

Cumpărați Radicava ORS

• edaravone generică (Meiji Seika). O versiune generică de edaravone produsă în Japonia este, de asemenea, disponibilă și este adesea cea mai rentabilă opțiune. 10 fiole de 30 mg/20 ml care vă vor ajunge aproape o lună costă aproximativ 580 EUR (sau 6 960 EUR pe an). 

Cumpara generic edaravone

Gânduri finale 

Nu există un consens privind eficacitatea și beneficiile de supraviețuire ale edaravone în studiile clinice. Cu toate acestea, aceasta poate funcționa pentru anumite grupuri de pacienți. Medicul dumneavoastră curant va stabili dacă este potrivit pentru dumneavoastră. Dacă medicul dumneavoastră susține edaravone ca tratament, nu trebuie să așteptați aprobarea sa în Europa sau în altă parte. Trebuie doar să contactați echipa noastră de experți în accesul la medicamente pentru ajutor.

Referințe:

1. edaravone. The ALS Association, accesat la 13 februarie 2024.
2. RADICAVA (edaravone injectabilă), pentru utilizare intravenoasă. Accessdata.fda.gov, accesat la 13 februarie 2024.
3. eficacitateaedaravone în scleroza laterală amiotrofică cu capacitate vitală forțată redusă: Analiza post-hoc a studiului 19 (MCI186-19) [studiu clinic NCT01492686]. NCBI, 14 iunie 2022.
4. Rezultate negative ale studiului clinic ADORE de fază 3 al edaravone orale (FAB122) în ALS - Societatea ALS din Canada. Societatea ALS din Canada, 31 ianuarie 2024.
5. Siguranța și eficacitatea edaravone la pacienții cu scleroză laterală amiotrofică: o revizuire sistematică și o meta-analiză. Neurological Sciences, 30 mai 2023.
6. Radicava | Agenția Europeană pentru Medicamente. Agenția Europeană pentru Medicamente, accesat la 13 februarie 2024.
7. FDA aprobă forma orală pentru tratamentul adulților cu scleroză laterală amiotrofică (ALS). FDA, 12 mai 2022.