edaravone în Europa: Cum să obțineți rapid acest tratament ALS

edaravone, cunoscut sub denumirile comercializate Radicava sau Radicut, a primit aprobarea FDA ca tratament pentru SLA în 2017 ¹. Inițial, a fost aprobat pentru utilizare intravenoasă, dar în 2022, FDA a acordat aprobarea și pentru administrarea sa orală.

Începând cu februarie 2024, edaravone rămâne indisponibil în Europa sau în Regatul Unit, în ciuda faptului că alte țări au adoptat utilizarea sa.

Care este impactul asupra pacienților locali și care sunt opțiunile dvs. sigure și legale pentru a obține acest tratament ALS înainte ca acesta să fie disponibil pe scară largă?

Cum se utilizează edaravone în tratamentul SLA?

edaravone, cunoscut și sub numele de Radicava sau Radicut, este un medicament utilizat pentru tratarea sclerozei laterale amiotrofice (ALS). SLA este o boală neurodegenerativă progresivă care slăbește și deteriorează celulele nervoase din creier și măduva spinării. edaravone ajută la reducerea stresului oxidativ, despre care se crede că contribuie la progresia SLA.

edaravone nu este un leac pentru SLA. Efectele sale se concentrează în primul rând pe încetinirea progresiei bolii, mai degrabă decât pe inversarea efectelor acesteia. Cu toate acestea, reprezintă un progres important în tratamentul SLA și oferă speranță pacienților și familiilor acestora.

Cât de eficient este edaravone pentru ALS pe baza rezultatelor studiilor clinice?

• Intravenos edaravone eficacitate

Într-un studiu clinic efectuat în rândul pacienților japonezi cu SLA, s-a raportat un declin mai mic al capacității funcționale la pacienții tratați cu Radicava față de placebo. Aceste rezultate au fost observate în rândul pacienților cu capacitate vitală forțată (CVF)≥80%. Cu alte cuvinte, pacienți cu funcție respiratorie normală. 

O analiză post-hoc ulterioară a explorat, de asemenea, eficacitatea edaravone la pacienții cu ALS cu FVC sub 80%. Rezultatele raportate au fost în concordanță cu cele pentru pacienții cu funcție respiratorie normală, arătând un declin funcțional semnificativ mai mic în comparație cu placebo ³.

Cu toate acestea, trebuie remarcat faptul că o meta-analiză din 2023 nu a constatat nicio diferență semnificativă din punct de vedere statistic între scorurile capacității funcționale, cum ar fi ALSAQ-40 și ALSFRS, între pacienții edaravone și grupul de control ⁵. 

Sunt necesare studii suplimentare pentru a înțelege pe deplin efectele edaravone asupra capacității funcționale în anumite grupuri de pacienți și stadii ale bolii.

• Eficacitatea formulării orale

Oral edaravone (Radicava ORS) a fost aprobat de FDA în 2022. Această aprobare s-a bazat pe un studiu care a arătat niveluri comparabile de Radicava administrată pe cale orală în sânge cu nivelurile din formula intravenoasă a Radicava (care fusese deja aprobată în 2017). S-a presupus o eficacitate similară între cele două formulări ⁷.

Acestea fiind spuse, un studiu clinic recent de fază 3 efectuat în Europa nu a reușit să demonstreze un beneficiu semnificativ al edaravone oral în comparație cu placebo ⁴. 

Prelungește edaravone supraviețuirea?

O meta-analiză recentă a studiilor clinice care au implicat edaravone a raportat o creștere semnificativă din punct de vedere statistic a ratei de supraviețuire a pacienților cu SLA tratați cu edaravone față de placebo. Această creștere a ratei de supraviețuire a fost observată la 18, 24 și 30 de luni de tratament ⁵. 

Este demn de remarcat faptul că sunt necesare mai multe cercetări pentru a înțelege pe deplin efectele edaravone asupra prelungirii supraviețuirii la pacienții cu ALS, precum și pentru a identifica factorii specifici care pot influența eficacitatea acestuia. 

Este edaravone aprobat în Europa?

Începând cu februarie 2024, nu încă. O cerere de autorizare de punere pe piață pentru Radicava intravenos a fost depusă, dar ulterior retrasă de către producătorul medicamentului ⁶. Cu excepția cazului în care se depune o nouă cerere pentru aprobarea EMA pentru Radicava intravenos, nu pare că medicamentul va fi disponibil pentru pacienții cu SLA din Europa prea curând.

Oral edaravone nu a fost încă supus aprobării EMA.

Este edaravone disponibil în Marea Britanie?

Din păcate, edaravone nu este încă disponibil în Marea Britanie. În cazul în care producătorul Radicava depune o cerere de aprobare MHRA, examinarea acesteia durează aproximativ 210 zile. În cazul unui rezultat pozitiv, NICE trebuie să ia o decizie și cu privire la o potențială includere a medicamentului în NHS. În orice caz, în lipsa unei cereri de aprobare MHRA active, edaravone nu pare să fie disponibil în curând în Marea Britanie. 

Unde este disponibil edaravone în 2024?

edaravone, comercializat fie sub denumirea de Radicava, fie sub Radicut, este disponibil în prezent în SUA, Japonia, Coreea de Sud, China, Canada, Elveția, Indonezia, Australia, Malaezia și Thailanda ¹.

Acest lucru poate părea o veste proastă dacă sunteți un pacient cu ALS dintr-o țară care nu se află pe această listă. Cu toate acestea, dacă medicul care vă tratează dorește să includă edaravone în planul dumneavoastră de tratament, există modalități de a obține rapid acest medicament în Europa, Marea Britanie sau în altă parte unde nu este disponibil.

Cum puteți obține edaravone înainte de aprobarea EMA și MHRA

Deși procesul de aprobare a noilor medicamente poate fi lung și complex, nu trebuie să așteptați întotdeauna.

Ați putea încerca să vă alăturați unui studiu clinic care implică edaravone, sau ați putea cumpăra edaravone direct în calitate de pacient desemnat, 

Iată câte ceva despre fiecare opțiune.

Alăturați-vă unui studiu clinic edaravone

Pentru a obține acces rapid la edaravone în Europa sau în Regatul Unit, puteți încerca să vă alăturați unui studiu clinic în curs de desfășurare. Poate fi nevoie de ceva efort pentru a găsi unul, dar este posibil. Pentru a participa la un studiu clinic, trebuie să îndepliniți criteriile de eligibilitate. De asemenea, veți avea nevoie de sprijinul medicului dumneavoastră curant pentru a putea participa. În toate cazurile, trebuie să fiți conștient de faptul că s-ar putea să faceți parte dintr-un grup placebo în cadrul studiului.

Iată câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice în curs de desfășurare edaravone :

• ClinicalTrials.gov: O bază de date cuprinzătoare a studiilor clinice din SUA. Anumite studii sunt deschise participanților internaționali și merită întotdeauna să urmăriți lista.
• EUClinicaltrials.eu: Această bază de date conține toate studiile clinice din Uniunea Europeană. Există mai multe studii în curs de desfășurare care implică edaravone în întreaga Europă. Pentru studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022, puteți consulta Registrul UE al studiilor clinice.
• myTomorrows și FindMeCure: Aceste organizații sprijină pacienții din întreaga lume în localizarea studiilor clinice adecvate.

Cumpărați edaravone ca pacient desemnat

Dacă nu vă puteți înscrie la o perioadă de probă sau dacă pur și simplu preferați să nu așteptați, puteți cumpăra edaravone direct ca pacient desemnat. Majoritatea țărilor din lume permit pacienților să cumpere și să importe medicamente care nu sunt încă aprobate sau disponibile pe plan local, atât timp cât sunt pentru uz personal. Reglementările care permit acest lucru sunt de obicei denumite reglementări de import pentru pacienți numiți. Pentru a le putea utiliza, trebuie să aveți mai întâi o rețetă de la medicul dumneavoastră. 

Aveți deja o rețetă? Trimiteți-o la noi și vă vom ajuta să cumpărați edaravone rapid și în siguranță.

Cât costă edaravone pe an?

Dacă vă gândiți să cumpărați un medicament care nu este încă disponibil pe piața locală, trebuie să luați prețurile ca fiind doar orientative. Costul final va depinde probabil de locația dvs., de furnizor și de orice taxe de transport sau de import care ar putea fi aplicate pentru livrarea în siguranță a medicamentului. 

Pentru a vă face o idee despre cât costă edaravone pe an, iată o defalcare a opțiunilor dumneavoastră:

• Radicut (denumirea comercială japoneză a edaravone). 10 fiole de 30 mg/20 ml costă aproximativ 1 158 EUR. Ciclul de tratament recomandat pentru Radicut constă într-o perfuzie zilnică timp de 10 zile, urmată de 14 zile fără perfuzie. Acest lucru înseamnă că 10 fiole de Radicut vă vor ajunge aproximativ o lună. Pe parcursul unui an, tratamentul Radicut va costa aproximativ 13.900 EUR. 

Cumpărați Radicut

• Oral edaravone (Radicava ORS). Un flacon de 50 ml (105 mg/5 ml de doză) de Radicava oral costă în prezent aproximativ 33,400 EUR. Un flacon vă va dura aproape o lună. Costurile dumneavoastră anuale s-ar ridica la aproximativ 400,800 EUR.

Cumpărați Radicava ORS

• Generic edaravone ( Meiji Seika). O versiune generică produsă în Japonia a edaravone este, de asemenea, disponibilă și este adesea cea mai eficientă opțiune din punct de vedere al costurilor. 10 fiole de 30 mg/20 ml care vă vor dura aproape o lună costă aproximativ 580 EUR (sau 6 960 EUR pe an). 

Cumpara generic edaravone

Gânduri finale 

Nu există un consens în ceea ce privește eficacitatea și beneficiile pentru supraviețuire ale edaravone în studiile clinice. Cu toate acestea, este posibil să funcționeze pentru anumite grupuri de pacienți. Medicul dumneavoastră curant va stabili dacă este potrivit pentru dumneavoastră. Dacă medicul dumneavoastră susține edaravone ca tratament, nu trebuie să așteptați aprobarea acestuia în Europa sau în altă parte. Nu trebuie decât să contactați echipa noastră de experți în accesul la medicamente pentru ajutor.

Referinţe:

1. edaravone. The ALS Association, accesat la 13 februarie 2024.
2. RADICAVA (edaravone injecție), pentru uz intravenos. Accessdata.fda.gov, accesat la 13 februarie 2024.
3. edaravone eficacitate în scleroza laterală amiotrofică cu capacitate vitală forțată redusă: Analiza post-hoc a studiului 19 (MCI186-19) [studiu clinic NCT01492686]. NCBI, 14 iunie 2022.
4. Rezultate negative ale studiului clinic de fază 3 ADORE al medicamentului Oral edaravone (FAB122) în ALS - ALS Society of Canada. ALS Society of Canada, 31 ianuarie 2024.
5. Siguranța și eficacitatea edaravone la pacienții cu scleroză laterală amiotrofică: o revizuire sistematică și o meta-analiză. Neurological Sciences, 30 mai 2023.
6. Radicava | Agenția Europeană pentru Medicamente. Agenția Europeană pentru Medicamente, accesat la 13 februarie 2024.
7. FDA aprobă forma orală pentru tratamentul adulților cu scleroză laterală amiotrofică (ALS). FDA, 12 mai 2022.