Noi tratamente pentru SLA 2022

Ultima actualizare: 13 noiembrie 2023

Noi tratamente pentru SLA 2022

Puteți avea acces legal la medicamente noi, chiar dacă acestea nu sunt aprobate în țara dumneavoastră.

Aflați cum
Ce este ALS? Care sunt cele mai noi medicamente aprobate pentru SLA? Care sunt cele mai recente descoperiri și știri despre SLA? De ce să accesați un nou medicament ALS cu everyone.org?

Ce este SLA?

Scleroza laterală amiotrofică (SLA) sau boala Lou Gherig este o boală neurologică rapid progresivă care atacă neuronii implicați în mișcarea voluntară, denumiți neuroni motori. Se estimează că SLA afectează 2 din 100 000 de persoane în fiecare an în Europa și SUA. Incidența anuală a SLA la nivel mondial este estimată la aproximativ 1,9 la 100 000.

SLA se caracterizează prin rigiditate musculară, contracții musculare și slăbiciune care se agravează treptat din cauza pierderii musculare. Aceasta duce la dificultăți de vorbire, înghițire și, în cele din urmă, de respirație. De obicei, debutul bolii începe în jurul vârstei de 60 de ani, iar în cazurile moștenite în jurul vârstei de 50 de ani.

Cauza SLA nu este cunoscută, iar oamenii de știință nu știu încă de ce SLA afectează unele persoane și nu pe altele. Cu toate acestea, dovezile din studiile științifice sugerează că atât genetica, cât și mediul joacă un rol în dezvoltarea ALS.

În prezent, nu există leac pentru SLA. Opțiunile de tratament ALS disponibile ameliorează simptomele, prelungesc speranța de viață și îmbunătățesc calitatea vieții.


Care sunt cele mai noi medicamente ALS aprobate?

Mai multe medicamente au fost aprobate pentru tratamentul SLA în întreaga lume. Dacă încercați să accesați un medicament care este aprobat în afara țării dumneavoastră de reședință, am putea să vă ajutăm să îl accesați. Unele medicamente la care pacienții cu SLA au acces prin intermediul nostru ar putea să nu fie aprobate în prezent pentru SLA, ci pentru alte indicații. Cu toate acestea, medicul curant al pacientului este autorizat să prescrie medicamente "off-label" pentru pacientul său. Puteți citi mai multe despre medicamente și prețul lor mai jos:


Ketas ibudilast)

Tudcabil tauroursodeoxycholic acid)

Radicut edaravone)

Radicava ORSedaravone)
Vezi toate

Care sunt cele mai recente descoperiri și știri privind ALS?

Există mai multe medicamente pentru SLA care nu sunt încă aprobate în nicio țară și care fac în prezent obiectul unor studii clinice. Iată câteva dintre ele:


Masitinib1
Masitinib este un inhibitor de tirozin kinază administrat pe cale orală care poate viza mastocitele și microglia, celule imune ale sistemului nervos central. Acesta poate proteja atât sistemul nervos central, cât și cel periferic prin blocarea funcției celulelor imune care sunt implicate în progresia SLA. În iulie 2019, studiul clinic de fază 2/3 (NCT02588677) a arătat că progresia ALS este încetinită atunci când masitinib este administrat în asociere cu Riluzole. Studiul clinic de fază 3 (NCT03127267) a început la 1 octombrie 2020 și se estimează că va fi finalizat în decembrie 2022.


Arimoclomol2
Arimoclomolul este o moleculă mică administrată pe cale orală sau nazală/gastrică care poate traversa bariera hematoencefalică. Aceasta poate amplifica producția de proteine de șoc termic (HSP), care pot reduce misfolding-ul și agregarea proteinelor și pot îmbunătăți funcția lizozomală.

În ianuarie 2019, studiul clinic de fază 2/3 (NCT00706147) a avut rezultate pozitive în asociere cu Riluzole. Studiul clinic de fază 3 (NCT03491462) este în curs de desfășurare, iar rezultatele sale sunt așteptate în prima jumătate a anului 2021.


Tofersen3
Tofersen este un medicament care se administrează intratecal (printr-o injecție în canalul spinal). Acesta
inhibă gena Superoxid Dismutazei 1 (SOD1), a doua cea mai frecventă formă genetică de SLA. Tofersen este o oligonucleotidă antisens (ASO) care este concepută pentru a reduce producția de proteine SOD1.

În iulie 2020, studiul clinic de fază 1/2 (NCT02623699) a avut rezultate pozitive. Rezultatele studiului clinic de fază 3 VALOR (NCT02623699) sunt așteptate până în iunie 2021.


NurOwn4
NurOwn este o terapie bazată pe celule stem care utilizează celule stem mezenchimale (MSC), care sunt capabile să se diferențieze în alte tipuri de celule, pentru a promova și sprijini repararea celulelor nervoase. CSM-urile sunt colectate din măduva osoasă, după care sunt expandate și maturizate în celule care produc niveluri ridicate de compuși de factori neurotrofici care promovează creșterea și supraviețuirea țesutului nervos. Celulele mature sunt apoi infuzate înapoi în pacient printr-o injecție în canalul spinal.

În iulie 2018, studiul clinic de fază 2 (NCT02017912), a arătat rezultate promițătoare. În noiembrie 2018, datele de top din studiul clinic de fază 3 (NCT03280056) au arătat o incapacitate de a încetini semnificativ progresia bolii la pacienții cu SLA. Datele sunt în prezent în curs de revizuire.


De ce să accesați un nou medicament ALS cu everyone.org?

Echipa noastră de asistență vorbește cu mulți pacienți în fiecare zi, dar, din când în când, suntem destul de norocoși să putem transmite povești scrise chiar de pacienți. Iată poveștile lui Marc și Marcus, care trăiesc amândoi cu SLA.

everyone.org este înregistrată la Haga la Ministerul Sănătății din Olanda (numărul de înregistrare 16258 G) ca distribuitor farmaceutic cu ridicata. Am ajutat sute de pacienți cu ALS din SUA să aibă acces la medicamente pentru ALS. Cu o rețetă de la medicul dumneavoastră curant, puteți conta pe echipa noastră de experți pentru a vă ghida în siguranță și legal în accesarea noilor medicamente pentru SLA. Dacă dvs. sau o persoană pe care o cunoașteți doriți să accesați un medicament ALS care nu este încă aprobat acolo unde locuiesc, vă putem sprijini. Contactați-ne pentru mai multe informații.


Poveștile pacienților cu ALS

Povestea lui Marc

Povestea lui Marcus


Referințe


  1. Ketas (Ibudilast) - Thesocialmedwork.com
  2. Tudca (tauroursodeoxycholic acid) - Thesocialmedwork.com
  3. Radicut (edaravone) - Thesocialmedwork.com
  4. Radicava ORS (edaravone) - Thesocialmedwork.com
  5. Tiglutik (riluzole) - TheSocialmedwork.com
  6. Mastinib Ab Science/ Clinicaltrials.gov/ALSNews Today
  7. Arimoclomol Orphazyme/ Neurologie live /Clinicaltrials.gov
  8. Tofersen Biogen/ALS.org
  9. NurOwn ALS News Today/ Clinicaltrials.gov/ ALS News Today


    10. Disclaimer: Acest articol nu este menit să influențeze sau să influențeze îngrijirea oferită de medicul dumneavoastră curant. Vă rugăm să nu faceți modificări ale tratamentului dvs. fără să vă consultați mai întâi cu furnizorul dvs. de asistență medicală. Acest articol nu este destinat să diagnosticheze sau să trateze boli sau să influențeze opțiunile de tratament. everyone.org este cât se poate de diligent în compilarea și actualizarea informațiilor de pe această pagină. Cu toate acestea, everyone.org nu garantează corectitudinea și exhaustivitatea informațiilor furnizate pe această pagină.