Poate erdafitinib să trateze cancerul de sân? Cele mai recente date, în termeni simpli.

Balversa erdafitinib) a fost aprobat pentru prima dată de FDA în 2019 pentru a trata cancerul de vezică urinară metastatic avansat (cancer urotelial⁾¹. De atunci, o serie de studii clinice au analizat rolul său potențial în tratarea altor afecțiuni. Acestea includ cancerul de sân, cancerul endometrial, NSCLC non-scuamos, cancerul pancreatic și altele ².

În acest articol, vom analiza motivul pentru care erdafitinib poate fi aplicabil mai multor tipuri de cancer. Și ne vom concentra în special asupra utilizării potențiale a erdafitinib pentru cancerul de sân. Inclusiv cele mai recente date privind studiile clinice, perspectivele de aprobare și multe altele.

Pentru ce este aprobat erdafitinib ?

Balversa erdafitinib) este aprobat în prezent numai pentru utilizarea la pacienții adulți cu cancer de vezică urinară (cancer urotelial) care s-a extins sau nu poate fi îndepărtat chirurgical. Această aprobare se aplică numai în SUA, deoarece Balversa așteaptă aprobarea EMA.

Medicamentul este indicat pentru pacienții cu o genă FGFR anormală, după cel puțin o rundă anterioară de terapie sistemică. Balversa erdafitinib) nu este recomandat pacienților care sunt eligibili pentru și nu au primit tratament anterior cu inhibitor PD-1 sau PD-L1 ³.

Mutație, nu localizare: un tratament de diagnosticare a cancerului

Pentru a înțelege pe deplin potențialul Balversa în tratamentul cancerului, trebuie să știți că este un tip de tratament numit agnostic tumoral. Acest lucru înseamnă că medicamentul nu se concentrează pe locul în care se află tumoarea, ci pe modificările genetice asociate cu aceasta. Ca atare, erdafitinib ar putea fi aplicabil oricărei tumori, atâta timp cât are anomalii în genele FGFR.

Mutațiile genetice FGFR afectează 5-10% din toate cancerele. Cancerul de sân este unul dintre cele mai frecvent afectate, aproximativ 18 % din toate cazurile prezentând modificări FGFR ⁸.

Poate fi utilizat erdafitinib pentru cancerul de sân?

Balversa erdafitinib) nu este încă aprobat nicăieri pentru tratamentul cancerului de sân. Acestea fiind spuse, unele studii clinice pun deja la dispoziție date privind un rol potențial al medicamentului în tratamentul cancerului de sân. Iată ce știm.

Cât de eficient este erdafitinib pentru cancerul de sân?

Pentru a ne face o idee despre rata de succes a erdafitinib în tratamentul cancerului de sân, ne vom uita la câteva dintre studiile clinice, pentru care sunt disponibile date. Rețineți, în toate aceste studii, accentul se pune pe cancerul mamar cu mutații FGFR.

Procesul RAGNAR

Studiul RAGNAR de fază 2 s-a axat pe pacienții puternic pretratați cu cancer mamar și alte 15 tipuri de tumori solide avansate cu modificări ale genei FGFR ⁴. 5% dintre pacienții incluși în studiu aveau cancer mamar avansat cu fuziuni și mutații FGFR 1 sau FGFR 2.

Pe baza rezultatelor raportului studiului RAGNAR, iată ce știm despre rata de succes a Balversa în cancerul de sân:

• La 31% dintre pacienții cu cancer mamar tratați cu erdafitinib , tumoarea s-a micșorat sau a dispărut;

• Rata de control a bolii la pacienții cu cancer mamar a fost de 69%. Ceea ce înseamnă că pacienții fie au avut o boală stabilă, fie au răspuns la tratament;

• Reacțiile adverse severe frecvente legate de Balversa au inclus stomatită, diaree și sindrom de eritrodisestezie palmar-plantar ⁵.

Studiu de fază 1 (Meyer et al)

Un studiu clinic în stadiu incipient efectuat de Meyer et al. a analizat siguranța, tolerabilitatea și eficacitatea Balversa în asociere cu chimioterapia la pacientele puternic pretratate cu cancer mamar metastatic ER+, HER2-, FGFR-amplificat ⁶. Acestea sunt câteva dintre rezultatele raportate:

• Dintre cei 18 pacienți, 8 au avut boală stabilă, 7 au avut progresie a bolii, iar 3 nu au finalizat prima evaluare a tumorii;

• Rata beneficiilor clinice (CBR) a fost de 28% la 6 luni de la începerea tratamentului. În termeni simpli, CBR este definită ca rata de pacienți care au avut beneficii de pe urma intervenției;

• Supraviețuirea mediană fără progresie (PFS) a fost de 3 luni. Cu toate acestea, s-a raportat că pentru pacienții cu niveluri ridicate de amplificare FGFR1 și cei cu amplificare FGFR3, PFS a fost de 6 luni ⁶.

   

Pe baza acestor rezultate raportate, este planificat un studiu de fază ²⁶.

Studiu de fază 1 (Bahleda et al)

Acest studiu timpuriu a inclus un total de 187 de pacienți cu o varietate de afecțiuni. Dintre aceștia, 36 aveau cancer de sân. Iată rezultatele de eficacitate raportate pentru aceștia:

• Rata de răspuns obiectiv pentru pacienții cu cancer mamar a fost de 9%;

• Siguranța nu a fost evaluată separat pentru pacienții cu cancer mamar. Cele mai frecvente efecte adverse generale au fost hiperfosfatemia, uscăciunea gurii și stomatita ⁷.

Când va fi aprobat erdafitinib pentru cancerul de sân?

Pe baza datelor împărtășite anterior, sunt necesare mai multe cercetări înainte ca erdafitinib să fie pregătit pentru aprobarea de reglementare pentru cancerul de sân. Să sperăm că multiplele studii în curs de desfășurare privind Balversa ne vor ajuta să înțelegem adevăratul său potențial ca tratament de diagnosticare a cancerului.

Medicul meu poate prescrie erdafitinib pentru cancerul de sân?

În prezent, cel mai bun răspuns este "poate".

Deși, din punct de vedere tehnic, medicul dumneavoastră are autoritatea de a prescrie erdafitinib pentru cancerul de sân înainte ca acesta să fie aprobat, este probabil puțin probabil să facă acest lucru. Cel puțin până când vor fi disponibile mai multe dovezi din studiile clinice. 

Medicul dumneavoastră a luat decizia de a vă prescrie Balversa erdafitinib) pentru tratamentul cancerului de sân? Echipa noastră de la Everyone.org vă poate ajuta să aveți acces la medicament. Suntem specializați în procurarea și livrarea medicamentelor prescrise neaprobate sau indisponibile în țara unui pacient. Contactați-ne, astfel încât să vă putem ajuta.

Referințe:

1.  FDA acordă aprobare accelerată erdafitinib pentru carcinomul urotelial metastatic. FDA, 12 aprilie 2019.
2. Erdafitinib provoacă răspunsuri în tumorile solide cu FGFR alterat. OncLive, 23 august 2023.
3. Homepage | BALVERSA® (erdafitinib), Balversa.com, accesat la 19 martie 2024.
4. Personal, post. Erdafitinib obține răspunsuri în mai multe tipuri de cancer cu alterări FGFR. The ASCO Post, 6 iunie 2023.
5. Use of BALVERSA in Breast Cancer, Janssen Science, accesat la 19 martie 2024.
6. Un studiu de fază Ib de fulvestrant + inhibitor CDK4/6 (CDK4/6i) palbociclib + inhibitor de tirozin kinază pan-FGFR (TKI) erdafitinib în cancerul de sân metastatic FGFR -amplificat / ER + / HER2-negativ (MBC), Cancer Research, februarie 2021.
7. Studiu multicentric de fază I al Erdafitinib (JNJ-42756493), inhibitor oral al receptorului factorului de creștere pan-fibroblast, la pacienții cu tumori solide avansate sau refractare. PubMed, 15 august 2019.
8. Eficacitatea futibatinibului, un inhibitor ireversibil al receptorului factorului de creștere a fibroblastelor, în cancerul mamar cu FGFR alterat. Scientific Reports, 18 noiembrie 2023.