Poate erdafitinib să trateze cancerul de sân? Cele mai recente date, în termeni simpli.

Balversa (erdafitinib) a fost aprobat pentru prima dată de FDA în 2019 pentru tratarea cancerului vezical metastatic avansat (cancer urotelial⁾¹. De atunci, o serie de studii clinice au analizat rolul său potențial în tratarea altor afecțiuni. Printre acestea se numără cancerul de sân, cancerul endometrial, NSCLC nescuamoase, cancerul pancreatic și altele ².

În acest articol, vom analiza motivul pentru care erdafitinib poate fi aplicabil la mai multe tipuri de cancer. Și ne vom concentra în mod special asupra utilizării potențiale a erdafitinib pentru cancerul de sân. Inclusiv cele mai recente date ale studiilor clinice, perspectivele de aprobare și multe altele.

Pentru ce este aprobat erdafitinib ?

Balversa (erdafitinib) este în prezent aprobat numai pentru utilizarea la pacienții adulți cu cancer de vezică urinară (cancer urotelial) care s-a răspândit sau nu poate fi îndepărtat chirurgical. Această aprobare se aplică numai în SUA, deoarece Balversa așteaptă aprobarea EMA.

Medicamentul este indicat pentru pacienții cu o genă FGFR anormală, după cel puțin o rundă anterioară de terapie sistemică. Balversa (erdafitinib) nu este recomandat pentru pacienții care sunt eligibili pentru și nu au primit anterior un tratament cu inhibitori PD-1 sau PD-L1 ³.

Mutație, nu localizare: un tratament de diagnosticare a cancerului

Pentru a înțelege pe deplin potențialul lui Balversa în tratamentul cancerului, trebuie să știți că este un tip de tratament numit "tumor-agnostic". Acest lucru înseamnă că medicamentul nu se concentrează pe locul unde se află tumora, ci pe modificările genetice asociate cu aceasta. Ca atare, erdafitinib ar putea fi aplicabil oricărei tumori, atâta timp cât aceasta prezintă anomalii în genele FGFR.

Mutațiile genetice FGFR afectează 5-10% din toate tipurile de cancer. Cancerul mamar este unul dintre cele mai frecvent afectate, aproximativ 18% din toate cazurile prezentând modificări FGFR ⁸.

Poate fi folosit erdafitinib pentru cancerul de sân?

Balversa (erdafitinib) nu este încă aprobat nicăieri pentru tratamentul cancerului de sân. Acestea fiind spuse, unele studii clinice pun deja la dispoziție date privind un potențial rol al medicamentului în tratamentul cancerului de sân. Iată ce știm.

Cât de eficient este erdafitinib pentru cancerul de sân?

Pentru a ne face o idee despre rata de succes a erdafitinib în tratamentul cancerului de sân, vom examina câteva dintre studiile clinice pentru care sunt disponibile date. Rețineți că, în toate aceste studii, accentul este pus pe cancerul de sân cu mutații FGFR.

Procesul RAGNAR

Studiul de fază 2 RAGNAR s-a axat pe pacienți puternic pretratați cu cancer de sân și alte 15 tipuri de tumori solide avansate cu modificări ale genei FGFR ⁴. 5% dintre pacienții incluși în studiu aveau cancer de sân avansat cu fuziuni și mutații FGFR 1 sau FGFR 2.

Pe baza rezultatelor raportului studiului RAGNAR, iată ce știm despre rata de succes a Balversa în cazul cancerului de sân:

• La 31% dintre pacientele cu cancer de sân tratate cu erdafitinib , tumora s-a micșorat sau a dispărut;

• Rata de control al bolii pentru pacienții cu cancer de sân a fost de 69%. Ceea ce înseamnă că pacienții fie au avut o boală stabilă, fie au răspuns la tratament;

• Reacțiile adverse severe frecvente legate de Balversa au inclus stomatită, diaree și sindromul de eritrodisestezie palmar-plantar ⁵.

Studiu de fază 1 (Meyer et al.)

Un studiu clinic în fază incipientă realizat de Meyer et al. a analizat siguranța, tolerabilitatea și eficacitatea Balversa în combinație cu chimioterapia la pacientele puternic pretratate cu cancer de sân metastatic ER+, HER2-, FGFR-amplificat ⁶. Acestea sunt câteva dintre rezultatele raportate:

• Dintre cei 18 pacienți, 8 au avut o boală stabilă, 7 au avut progresie a bolii și 3 nu au finalizat prima evaluare a tumorii;

• Rata beneficiilor clinice (CBR) a fost de 28% la 6 luni de la începerea tratamentului. În termeni simpli, CBR este definită ca rata pacienților care au avut vreun beneficiu în urma intervenției;

• Supraviețuirea mediană fără progresie (PFS) a fost de 3 luni. Cu toate acestea, s-a raportat că pentru pacienții cu niveluri ridicate de amplificare FGFR1 și cei cu amplificare FGFR3, PFS a fost de 6 luni ⁶.

   

Pe baza acestor rezultate raportate, este planificat un studiu de fază ²⁶.

Studiu de fază 1 (Bahleda et al.)

Acest studiu timpuriu a inclus un total de 187 de pacienți cu o varietate de afecțiuni. Dintre aceștia, 36 aveau cancer de sân. Iată rezultatele raportate privind eficacitatea acestora:

• Rata de răspuns obiectiv pentru pacienții cu cancer de sân a fost de 9%;

• Siguranța nu a fost evaluată separat pentru pacientele cu cancer de sân. În general, cele mai frecvente efecte adverse au fost hiperfosfatemia, uscăciunea gurii și stomatita ⁷.

Când va fi aprobat erdafitinib pentru cancerul de sân?

Pe baza datelor prezentate anterior, sunt necesare mai multe cercetări înainte ca erdafitinib să fie gata pentru aprobarea reglementărilor pentru cancerul de sân. Să sperăm că multiplele studii în curs de desfășurare care analizează Balversa ne vor ajuta să înțelegem adevăratul său potențial ca tratament de diagnosticare a cancerului.

Poate medicul meu să prescrie erdafitinib pentru cancerul de sân?

Cel mai bun răspuns în prezent este "poate".

Deși, din punct de vedere tehnic, medicul dumneavoastră are autoritatea de a vă prescrie erdafitinib pentru cancerul de sân înainte de a fi aprobat, este puțin probabil ca acesta să facă acest lucru. Cel puțin până când vor fi disponibile mai multe dovezi din studiile clinice. 

Medicul dumneavoastră a luat decizia de a vă prescrie Balversa (erdafitinib) pentru tratamentul cancerului de sân? Echipa noastră de la Everyone.org vă poate ajuta să aveți acces la acest medicament. Suntem specializați în procurarea și livrarea medicamentelor prescrise neaprobate sau indisponibile în țara pacientului. Contactați-ne, ca să vă putem ajuta.

Referinţe:

1.  FDA acordă aprobarea accelerată pentru erdafitinib pentru carcinomul urotelial metastatic. FDA, 12 aprilie 2019.
2. Erdafitinib determină răspunsuri în tumorile solide cu FGFR alterat. OncLive, 23 august 2023.
3. Homepage | BALVERSA® (erdafitinib), Balversa.com, accesat la 19 martie 2024.
4. Personal, post. Erdafitinib Obține răspunsuri în mai multe tipuri de cancer cu alterări FGFR. The ASCO Post, 6 iunie 2023.
5. Use of BALVERSA in Breast Cancer, Janssen Science, accesat la 19 martie 2024.
6. Un studiu de fază Ib de fulvestrant + inhibitor CDK4/6 (CDK4/6i) palbociclib + inhibitor de tirozin kinază (TKI) pan-FGFR erdafitinib în cancerul de sân metastatic (MBC) metastatic FGFR -amplificat/ ER+/ HER2-negativ, Cancer Research, februarie 2021.
7. Studiu multicentric de fază I al Erdafitinib (JNJ-42756493), inhibitor oral al receptorului factorului de creștere pan-fibroblast, la pacienții cu tumori solide avansate sau refractare. PubMed, 15 august 2019.
8. Eficacitatea futibatinibului, un inhibitor ireversibil al receptorului factorului de creștere a fibroblastelor, în cancerul de sân cu alterarea FGFR. Scientific Reports, 18 noiembrie 2023.