Aprobarea Linvoseltamab de către EMA (și FDA): Cât timp va trebui să așteptați?

Mielomul multiplu (MM) este al doilea cel mai frecvent cancer al sângelui. În fiecare an, peste 176 000 de cazuri noi sunt diagnosticate în întreaga lume. Deși există tratamente disponibile care pot încetini evoluția bolii, afecțiunea nu este încă vindecabilă. 

De aceea, posibilitatea ca un nou tratament pentru MM să fie aprobat este pozitivă pentru pacienții și medicii de pretutindeni. Linvoseltamab și-a depus cererea de autorizație de introducere pe piață atât la FDA (cu revizuire prioritară), cât și la EMA. Acum este doar o chestiune de timp până când va primi aprobarea și va deveni disponibil pentru pacienți. 

Iată tot ce trebuie să știți despre aprobările FDA și EMA în așteptare pentru linvoseltamab, inclusiv termenele și toate opțiunile dumneavoastră între timp.

Cum acționează linvoseltamab (BCMAXCD3) pentru mielomul multiplu?

Linvoseltamab este un anticorp bispecific care țintește antigenul de maturare a celulelor B (BCMA) și CD3 ¹.

Cu alte cuvinte, este conceput pentru a ajuta sistemul imunitar să lupte împotriva cancerului. Acesta funcționează prin atașarea la două ținte diferite: BCMA (în special celulele plasmatice canceroase în afecțiuni precum mielomul multiplu) și CD3 (o proteină de pe celulele T din sistemul imunitar). Prin conectarea acestor două tipuri de celule, linvoseltamab ajută sistemul imunitar să găsească și să omoare celulele canceroase mai eficient.

Linvoseltamab cu dupixent dupilumab) pentru alergie severă

În plus față de tratarea mielomului multiplu, linvoseltamab ar putea juca un rol în inversarea alergiilor alimentare severe, într-o nouă abordare terapeutică care combină linvoseltamab cu dupixent dupilumab). 

Conform datelor inițiale dintr-un studiu de fază 1, combinația de linvoseltamab și dupixent poate elimina permanent imunoglobulina E (IgE) - un factor-cheie al reacțiilor alergice produs în mod constant de celulele plasmatice cu durată lungă de viață. Un studiu clinic de fază 2 care analizează mai amănunțit această schemă de tratament este programat să înceapă în 2024 ². 

Cât de eficient este linvoseltamab în studiile clinice?

În aprilie 2024, Regeneron Pharmaceuticals a anunțat rezultatele studiului de fază 1/2 LINKER-MM1 cu linvoseltamab la pacienții cu mielom multiplu (MM) recidivant/refractar (R/R) ³.

Iată câteva dintre principalele rezultate:

• 71% dintre pacienții tratați cu linvoseltamab au avut un răspuns parțial sau complet la tratament;
• Timpul median până la răspuns a fost de 1 lună;
• La 12 luni de la începerea tratamentului, probabilitatea estimată de a menține un răspuns a fost de 78%, de a nu progresa a fost de 69%, iar supraviețuirea a fost de 75% ³.

Aceste rezultate au stat la baza acceptării cererilor de aprobare FDA și EMA pentru linvoseltamab. Un studiu clinic de confirmare de fază 3 este în curs de desfășurare.

Este linvoseltamab (BCMAXCD3) aprobat undeva?

Începând cu luna iunie 2024, nu. Cererile de aprobare ale Linvoseltamab sunt în curs de examinare în:

• SUA (cu evaluare prioritară) ³;
• UE ⁴.

Când va primi linvoseltamab aprobarea EMA?

De obicei, deciziile privind aprobarea EMA durează până la 210 zile, excluzând orice pauză pentru a solicita date suplimentare de la producătorul medicamentului. 

Linvoseltamab este în curs de evaluare de către EMA de la 1 februarie 2024, ceea ce înseamnă că este teoretic posibil să obțină aprobarea EMA spre sfârșitul anului 2024. 

Când va fi disponibil linvoseltamab în Europa?

Din păcate, obținerea aprobării EMA este doar primul pas pentru a deveni disponibil pentru pacienți. După aprobarea EMA, fiecare stat membru are nevoie de un timp diferit pentru a negocia prețurile locale, rambursările și lansarea unui nou medicament pe piața locală. Procesul de lansare din Germania tinde să fie cel mai rapid, cu o medie de 100 de zile pentru medicamentele oncologice. La celălalt capăt al spectrului se află România, unde poate dura până la 964 de zile în medie pentru ca un nou medicament împotriva cancerului să devină disponibil.

Acest lucru înseamnă că linvoseltamab va deveni disponibil pentru dvs. la un moment diferit, în funcție de locul din Europa în care vă aflați ⁵.

Când va fi aprobat linvoseltamab în Regatul Unit?

Acest lucru este mai dificil de spus. Începând cu iunie 2024, nu există nicio autorizație de introducere pe piață depusă la MHRA pentru linvoseltamab (BCMAXCD3). De asemenea, nicio revizuire nu a fost inițiată de NICE pentru eventuala includere a medicamentului în NHS.

Cu toate acestea, în conformitate cu reglementările post-Brexit, MHRA poate decide să aprobe medicamente la nivel local de îndată ce acestea primesc undă verde de la un alt organism de reglementare de încredere (cum ar fi EMA sau FDA). Acest lucru este cunoscut sub numele de Procedura de încredere internațională ⁶. Nu ar fi surprinzător dacă MHRA decide să urmeze această cale pentru aprobarea linvoseltamab.

Când va fi disponibil linvoseltamab în Regatul Unit?

În cazul în care MHRA aprobă linvoseltamab simultan cu EMA, așteptat spre sfârșitul anului 2024, medicamentul va necesita apoi o evaluare NICE înainte de a deveni disponibil pentru pacienții din Regatul Unit. NICE va decide dacă linvoseltamab va fi disponibil pe NHS. Dacă este aprobat, medicamentul ar trebui să fie disponibil pacienților din Regatul Unit în termen de trei luni de la data deciziei.

Presupunând cel mai bun scenariu, în care MHRA urmează o potențială aprobare EMA la sfârșitul anului 2024, iar NICE ia o decizie pozitivă la scurt timp după aceea, linvoseltamab (BCMAXCD3) ar putea fi disponibil în Regatul Unit până la mijlocul anului 2025. Doar timpul va spune dacă un astfel de calendar este într-adevăr realist.

Cum să obțineți linvoseltamab înainte ca acesta să fie disponibil în țara dumneavoastră

În ciuda a ceea ce sugerează termenele de mai sus, așteptarea nu este singura opțiune pentru pacienții cu mielom multiplu din Europa, Regatul Unit sau oriunde altundeva.

De îndată ce linvoseltamab obține o aprobare undeva, puteți avea acces imediat la medicament oriunde altundeva, importându-l pentru uz personal. Această opțiune este cunoscută sub numele de Importul pacientului numit sau Acces extins. Iată cum funcționează.

Linvoseltamab (BCMAXCD3) acces extins

Chiar dacă un medicament nu este încă aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră, îl puteți accesa în mod legal. Un regulament cunoscut sub numele de Importul pacientului desemnat vă permite să cumpărați și să importați un medicament, atât timp cât acesta îndeplinește aceste condiții:

• este aprobat undeva;
• nu este aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră (încă);
• nu are alternative locale și
• este pentru uz personal.

Acest proces necesită o rețetă de la medicul curant. Ca în toate celelalte cazuri, medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. În funcție de țară, cerințele specifice privind documentația pot varia.

Doriți să începeți tratamentul cu linvoseltamab cât mai curând posibil, utilizând regulamentul de import al pacientului numit? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă corespunzătoare.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră de la Everyone.org. Vă putem ajuta să cumpărați linvoseltamab (BCMAXCD3) de îndată ce este aprobat undeva în lume.

Referințe:

1. FDA acordă revizuire prioritară pentru Linvoseltamab pentru mielomul multiplu recidivant/refracționar. OncLive, 21 februarie 2024.
2. Prezentare corporativă REGN. Relații cu investitorii | Regeneron Pharmaceuticals Inc., accesat la 11 iunie 2024.
3. Datele pivotale Linvoseltamab prezentate la AACR consolidează rata ridicată de răspuns care se adâncește în timp la pacienții cu mielom multiplu puternic pretratat. Relații cu investitorii | Regeneron Pharmaceuticals Inc., 7 aprilie 2024.
4. Linvoseltamab primește acceptul EMA pentru tratamentul mielomului multiplu recidivant/refractar. Relații cu investitorii | Regeneron Pharmaceuticals Inc., 2 februarie 2024.
5. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey, IQVIA, accesat la 10 iunie 2024.
6. Aprobarea rapidă a medicamentelor - Regatul Unit publică orientări detaliate privind noua sa procedură de recunoaștere internațională. Inside EU Life Sciences, 11 septembrie 2023.