Aprobarea Linvoseltamabului de către EMA (și FDA): Cât timp va trebui să așteptați?

Mielomul multiplu (MM) este al doilea cel mai frecvent cancer al sângelui. În fiecare an, peste 176.000 de cazuri noi sunt diagnosticate în întreaga lume. Deși există tratamente disponibile care pot încetini evoluția bolii, afecțiunea nu este încă vindecabilă. 

De aceea, posibilitatea aprobării unui nou tratament pentru MM este pozitivă pentru pacienții și medicii de pretutindeni. Linvoseltamab și-a depus cererea de autorizare de punere pe piață atât la FDA (cu examinare prioritară), cât și la EMA. Acum este doar o chestiune de timp până când va primi aprobarea și va deveni disponibil pentru pacienți. 

Iată tot ceea ce trebuie să știți despre aprobările în așteptare ale FDA și EMA pentru linvoseltamab, inclusiv termenele și toate opțiunile pe care le aveți între timp.

Cum acționează linvoseltamab (BCMAXCD3) pentru mielomul multiplu?

Linvoseltamab este un anticorp bispecific ¹ care vizează antigenul de maturare a celulelor B (BCMA) și CD3.

Cu alte cuvinte, este conceput pentru a ajuta sistemul imunitar să lupte împotriva cancerului. Acesta acționează prin atașarea la două ținte diferite: BCMA (în special plasmocitele canceroase din afecțiuni precum mielomul multiplu) și CD3 (o proteină de pe celulele T din sistemul imunitar). Prin conectarea acestor două tipuri de celule, linvoseltamabul ajută sistemul imunitar să găsească și să ucidă mai eficient celulele canceroase.

Linvoseltamab cu dupixent (dupilumab) pentru alergie severă

Pe lângă tratarea mielomului multiplu, linvoseltamabul ar putea juca, de asemenea, un rol potențial în inversarea alergiilor alimentare severe, într-o nouă abordare terapeutică care combină linvoseltamabul cu dupixent (dupilumab). 

Conform primelor date dintr-un studiu de fază 1, combinația dintre linvoseltamab și dupixent poate elimina permanent imunoglobulina E (IgE) - un factor cheie al reacțiilor alergice, produsă în mod constant de plasmocite cu viață lungă. Un studiu clinic de fază 2 care analizează mai în detaliu acest regim de tratament urmează să înceapă în 2024 ². 

Cât de eficient este linvoseltamab în studiile clinice?

În aprilie 2024, Regeneron Pharmaceuticals a anunțat rezultatele studiului de fază 1/2 LINKER-MM1 al linvoseltamabului la pacienții cu mielom multiplu (MM) recidivat/refractar (R/R) ³.

Iată câteva dintre principalele rezultate:

• 71% dintre pacienții tratați cu linvoseltamab au avut un răspuns parțial sau complet la tratament;
• Timpul mediu până la răspuns a fost de 1 lună;
• La 12 luni de la începerea tratamentului, probabilitatea estimată de a menține un răspuns a fost de 78%, de a fi liber de progresie a fost de 69%, iar supraviețuirea a fost de 75% ³.

Aceste rezultate au stat la baza acceptării cererilor de aprobare a linvoseltamabului de către FDA și EMA. Un studiu clinic de confirmare de fază 3 este în curs de desfășurare.

Este linvoseltamab (BCMAXCD3) aprobat undeva?

Începând cu iunie 2024, nu. Cererile de aprobare a Linvoseltamabului sunt în curs de examinare în:

• SUA (cu evaluare prioritară) ³;
• UE ⁴.

Când va primi linvoseltamab aprobarea EMA?

În mod obișnuit, deciziile privind aprobarea EMA durează până la 210 zile, excluzând orice pauză pentru a solicita date suplimentare de la producătorul medicamentului. 

Linvoseltamab este în curs de revizuire de către EMA de la 1 februarie 2024, ceea ce înseamnă că, teoretic, este posibil să primească aprobarea EMA spre sfârșitul anului 2024. 

Când va fi disponibil linvoseltamab în Europa?

Din păcate, obținerea aprobării EMA este doar primul pas pentru a deveni disponibil pentru pacienți. După aprobarea EMA, fiecare stat membru are nevoie de un timp diferit pentru a negocia prețurile locale, rambursările și lansarea unui nou medicament pe piața locală. Procesul de lansare din Germania tinde să fie cel mai rapid, cu o medie de 100 de zile pentru medicamentele oncologice. La celălalt capăt al spectrului se află România, unde poate dura în medie până la 964 de zile pentru ca un nou medicament împotriva cancerului să devină disponibil.

Acest lucru înseamnă că linvoseltamab va deveni disponibil pentru dumneavoastră la un moment diferit, în funcție de locul din Europa în care vă aflați ⁵.

Când va fi aprobat linvoseltamabul în Marea Britanie?

Este mai greu de spus. Începând cu iunie 2024, nu există nicio autorizație de introducere pe piață depusă la MHRA pentru linvoseltamab (BCMAXCD3). De asemenea, nu a fost inițiată nicio analiză de către NICE pentru potențiala includere a medicamentului în NHS.

Cu toate acestea, conform reglementărilor post-Brexit, MHRA poate decide să aprobe medicamentele la nivel local imediat ce acestea primesc undă verde de la un alt organism de reglementare de încredere (cum ar fi EMA sau FDA). Acest lucru este cunoscut sub numele de Procedura de încredere internațională ⁶. Nu ar fi surprinzător dacă MHRA decide să urmeze această cale pentru aprobarea linvoseltamabului.

Când va fi disponibil linvoseltamab în Marea Britanie?

În cazul în care MHRA aprobă linvoseltamabul simultan cu EMA, ceea ce se așteaptă spre sfârșitul anului 2024, medicamentul va necesita apoi o evaluare NICE înainte de a fi disponibil pentru pacienții din Marea Britanie. NICE va decide dacă linvoseltamab va fi disponibil pe NHS. Dacă va fi aprobat, medicamentul ar trebui să fie disponibil pentru pacienții din Marea Britanie în termen de trei luni de la data deciziei.

Presupunând un scenariu optimist, în care MHRA urmează o potențială aprobare EMA la sfârșitul anului 2024, iar NICE ia o decizie pozitivă la scurt timp după aceea, linvoseltamabul (BCMAXCD3) ar putea fi disponibil în Marea Britanie până la mijlocul anului 2025. Doar timpul va spune dacă un astfel de termen este într-adevăr realist.

Cum să obțineți linvoseltamab înainte ca acesta să fie disponibil în țara dvs.

În ciuda a ceea ce sugerează termenele de mai sus, așteptarea nu este singura opțiune pentru pacienții cu mielom multiplu din Europa, din Regatul Unit sau de oriunde altundeva.

De îndată ce linvoseltamab primește o aprobare undeva, puteți avea acces imediat la medicament oriunde altundeva, importându-l pentru uz personal. Această opțiune este cunoscută sub numele de Importul pacientului numit sau acces extins. Iată cum funcționează.

Linvoseltamab (BCMAXCD3) acces extins

Chiar dacă un medicament nu este încă aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră, îl puteți accesa în mod legal. Un regulament cunoscut sub numele de "Named Patient Import" vă permite să cumpărați și să importați un medicament, atâta timp cât acesta îndeplinește aceste condiții:

• este aprobat undeva;
• nu este aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră (încă);
• nu are alternative locale, și
• este pentru uz personal.

Acest proces necesită o rețetă din partea medicului dumneavoastră curant. Ca în toate celelalte cazuri, medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. În funcție de țară, cerințele specifice privind documentația pot varia.

Doriți să începeți tratamentul cu linvoseltamab cât mai curând posibil, utilizând regulamentul privind importul pacientului desemnat? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă adecvată.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră la Everyone.org. Vă putem ajuta să cumpărați linvoseltamab (BCMAXCD3) de îndată ce este aprobat undeva în lume.

Referinţe:

1. FDA acordă o evaluare prioritară Linvoseltamabului pentru mielomul multiplu recidivat/refractar. OncLive, 21 februarie 2024.
2. Prezentare corporativă REGN. Relații cu investitorii | Regeneron Pharmaceuticals Inc., accesat la 11 iunie 2024.
3. Datele pivotale despre Linvoseltamab prezentate la AACR întăresc rata ridicată de răspuns care se accentuează în timp la pacienții cu mielom multiplu puternic pretratat. Relații cu investitorii | Regeneron Pharmaceuticals Inc., 7 aprilie 2024.
4. Linvoseltamab primește acceptul EMA pentru tratamentul mielomului multiplu recidivat/refractar. Relații cu investitorii | Regeneron Pharmaceuticals Inc., 2 februarie 2024.
5. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey, IQVIA, accesat la 10 iunie 2024.
6. Aprobarea accelerată a medicamentelor - Regatul Unit publică orientări detaliate privind noua sa procedură de recunoaștere internațională. Inside EU Life Sciences, 11 septembrie 2023.