10 lucruri pe care trebuie să le știți despre mielomul multiplu

* Actualizat la 24/06/19. Din când în când, vom posta o actualizare atunci când vom descoperi linkuri către conținut și servicii învechite sau nefuncționale. 

Mielomul multiplu este un cancer al sângelui tratabil, dar incurabil, care apare de obicei în măduva osoasă. Este un cancer relativ rar, care afectează aproximativ 30 000 de persoane noi în fiecare ^an1. Dificil de diagnosticat până în stadii avansate, este tratat în principal cu chimioterapie și terapii cu celule stem. Dar rata de supraviețuire este în creștere, mai ales că se descoperă progrese în tratament. Iată cele zece lucruri pe care trebuie să le știți despre această boală.

1. Ce este mielomul multiplu?
2. Factori de risc și cauze
3. Simptome
4. Rezultate pozitive ale terapiilor țintite
5. Tom Brokaw trăiește cu boala
6. Cum este diagnosticată
7. Etape și clasificări
8. Este tratabilă, nu vindecabilă
9. Există o rețea internațională de sprijin
10. Rata de supraviețuire continuă să crească

Vă rugăm să rețineți: nimic nu poate înlocui îngrijirea clinicianului sau medicului dumneavoastră. Vă rugăm să nu faceți modificări ale tratamentului sau ale programului fără să vă consultați mai întâi cu furnizorii dvs. de servicii medicale. Acest articol nu este destinat diagnosticării sau tratării bolilor.

1. Ce este mielomul multiplu?

Mielomul multiplu este un tip de cancer care apare de obicei în interiorul unui os datorită prezenței celulelor plasmatice maligne. În condiții normale, celulele plasmatice se dezvoltă din celulele B - un tip de celule pe care sistemul imunitar le utilizează pentru a lupta împotriva bolilor sau infecțiilor. Atunci când celulele B reacționează la o infecție sau boală, acestea se transformă în celule plasmatice, care sunt responsabile de crearea anticorpilor pentru a ajuta la combaterea germenilor. Aceste celule plasmatice se găsesc în principal în măduva osoasă.

Uneori, după ce celulele plasmatice se dezvoltă, acestea pot începe să crească necontrolat și să creeze o tumoare numită plasmocitom. Aceste tumori se dezvoltă în general în interiorul unui os, dar pot fi găsite ocazional în alte țesuturi ale corpului. Atunci când o persoană dezvoltă mai mult de una dintre aceste tumori, are mielom multiplu.

2. Factori de risc și cauze

Spre deosebire de multe alte tipuri de cancer, există foarte puțini factori de risc cunoscuți asociați cu apariția mielomului multiplu. Acești factori sunt enumerați mai jos.

• Vârsta: Majoritatea diagnosticelor sunt la persoane care au peste 45 de ani (96%), iar peste 63% dintre diagnostice sunt la persoane cu vârsta de peste 65 de ani. Mai puțin de un procent din cazuri sunt la persoane mai tinere de^{353 de} ani.
• Rasă: Din motive necunoscute, este de două ori mai frecventă la afro-americani decât la americanii caucazieni.
• Sexul: Bărbații prezintă un risc ușor mai mare decât femeile.
• Istoricul familial: O persoană care are un părinte sau un frate care suferă de această boală are de patru ori mai multe șanse să se îmbolnăvească și ea.
• Obezitatea: Excesul de greutate sau obezitatea crește riscul.
• existența altor boli ale plasmocitelor: O persoană cu plasmocitom solitar (o singură tumoare) sau o persoană diagnosticată cu gammopatie monoclonală cu semnificație nedeterminată, care este o afecțiune a plasmocitelor care în mod normal nu cauzează probleme, are mai multe șanse de a dezvolta ulterior mielom multiplu.
• Radiații: Persoanele expuse la radiații prezintă un risc mai mare.
• Conform unui studiu efectuat la instalațiile Departamentului american al Energiei, s-a demonstrat că lucrătorii expuși la radiații ionizante prezintă, de asemenea, un risc crescut de îmbolnăvire.
• Expunerea la locul de muncă: Unele studii au arătat că lucrătorii din industrii precum agricultura, pielăria, petrolul și cosmetologia și lucrătorii expuși la substanțe chimice precum azbestul, benzenul și pesticidele prezintă un risc ^crescut4.

Cercetătorii nu au o înțelegere clară a cauzelor mielomului multiplu, deși au făcut progrese în înțelegerea mai bună a modului în care anumite modificări ale ADN-ului pot determina mutațiile celulelor plasmatice. Studiile arată că anomalii ale genelor numite oncogene, care promovează diviziunea celulară, se dezvoltă devreme în creșterea tumorilor plasmocitare. Studiile arată, de asemenea, că celulele mielomului prezintă anomalii ale cromozomilor; în special, cercetările au arătat că lipsesc părți din cromozomul 13.

Cercetările arată, de asemenea, că la aproximativ jumătate dintre persoanele diagnosticate cu mielom multiplu a avut loc o translocare. Acest lucru se întâmplă atunci când "o parte a unui cromozom a fost schimbată cu o parte a altui cromozom în celula mielomului⁵. Oamenii de știință au descoperit, de asemenea, că persoanele cu tumori plasmatice prezintă anomalii la nivelul altor celule din măduva osoasă, ceea ce ar putea provoca o creștere prea mare a plasmocitelor.

3. Simptome

În stadiile incipiente ale mielomului multiplu este posibil să nu apară niciun simptom și, chiar și atunci când simptomele sunt prezente, acestea pot fi similare cu cele care apar în cazul altor afecțiuni. Mai jos sunt prezentate câteva dintre simptomele comune ale bolii:

• Oboseală
• Dureri osoase și/sau fracturi osoase
• Greață/vomit
• Setea crescută
• Creștere/diminuare a urinării
• Risc crescut de infecții
• Confuzie
• Pierderea apetitului/pierderea în greutate
• Neliniște care este urmată ulterior de oboseală și slăbiciune semnificative
• Probleme cu funcția renală

4. Rezultate pozitive ale terapiilor țintite

Există multe medicamente disponibile pentru tratarea mielomului multiplu, chimioterapia și transplantul autolog de celule stem (când celulele stem sunt prelevate de la pacient) fiind cele mai frecvente, dar câteva dintre cele mai recente și interesante tratamente disponibile sunt două medicamente numite daratumumab și ixazomib și o formă de tratament cunoscută sub numele de imunoterapie.

Darzalex (daratumumab): În noiembrie 2015, FDA a acordat "aprobarea accelerată" pentru injecțiile daratumumab în tratamentul mielomului multiplu. Medicamentul poate fi utilizat numai de persoanele care au urmat deja cel puțin alte trei tipuri de terapie.

Darzalex face parte dintr-o categorie de medicamente numită anticorpi monoclonali. Acesta acționează prin legarea la o proteină numită CD38, care se găsește de obicei pe suprafața celulelor mielomului. Odată ce este atașat la celulă, medicamentul atacă celula, semnalând simultan sistemului imunitar să lupte împotriva celulelor.

Aproape o treime dintre participanții la studiul clinic (cu o medie de cinci terapii anterioare) au răspuns pozitiv la medicament. Daratumumab poate fi achiziționat prin intermediul paginii noastre de produse.

Ninlaro (ixazomib): Recent aprobat de FDA, acest tratament complet oral este utilizat în asociere cu medicamentele standard pentru mielom pentru a trata persoanele care au urmat deja cel puțin un tratament anterior. Rezultatele studiilor clinice au arătat că medicamentul administrat în asociere cu lenalidomida și dexametazona a crescut "supraviețuirea fără progresie (PFS) la pacienții cu mielom multiplu recidivant/refractar". Găsiți mai multe informații despre Ixazomib în prezentarea noastră generală a produselor.

Imunoterapia: Imunoterapia este atunci când sistemul imunitar al unei persoane este utilizat pentru a trata o infecție sau o boală. Într-un studiu recent, oamenii de știință au descoperit că 70% dintre persoanele cu mielom multiplu care au fost tratate cu imunoterapie au avut un "răspuns clinic semnificativ" la ^boală6. În cadrul studiului, 14 dintre cei 20 de participanți cu o formă avansată de mielom multiplu au avut un "răspuns aproape complet sau complet la trei luni după tratament; supraviețuirea mediană fără progresie a fost de 91,1 luni, în timp ce supraviețuirea globală a durat 32,1 luni^"7. În plus, nu au fost raportate efecte secundare semnificative. Acesta este un progres important, având în vedere că tratamentele actuale, cum ar fi chimioterapia și transplantul autolog de celule stem, au răspunsuri scăzute pe termen lung și o rată medie de supraviețuire între trei și cinci ^ani8. * Actualizare ianuarie 2018 - Empliciti (elotuzumab), este un tip de imunoterapie care a fost aprobat în SUA, Europa și Australia, dar nu a fost încă aprobat în multe alte părți ale lumii și, prin urmare, nu este disponibil direct acolo. Pentru mai multe informații, accesați pagina noastră de prezentare generală a medicamentelor.

În ciuda progreselor înregistrate în tratamentul mielomului multiplu, nu toate medicamentele sunt disponibile în aceleași țări în același timp. Acest lucru se poate datora întârzierilor în aprobarea inițială de către un organism de reglementare și aprobărilor în cadrul unei anumite țări - dacă producătorul a depus o cerere de aprobare în țara respectivă. Nu există un sistem de aprobare armonizat la nivel mondial și este la latitudinea producătorilor să decidă în ce țară vor introduce mai întâi produsul pe piață (cunoscut și sub denumirea de cerere de autorizație de introducere pe piață). De asemenea, organismele de reglementare diferă în ceea ce privește viteza, ceea ce poate cauza întârzieri.

Aproape orice țară din lume permite persoanelor fizice să importe medicamente aprobate în altă parte pentru uz personal, ceea ce ar putea oferi pacienților cu mielom multiplu acces la medicamente noi de pe piață. Dacă sunteți în căutarea unui medicament care nu este încă disponibil în țara dumneavoastră, accesați pagina noastră principală pentru a afla cum vă poate ajuta echipa noastră. 

5. Tom Brokaw trăiește cu această boală și a scris o carte despre ea

Prezentatorul NBC News Tom Brokaw a fost diagnosticat cu mielom multiplu în august 2013, în urma unei crize de dureri severe de spate. Deși inițial a dorit să păstreze diagnosticul privat, în cele din urmă și-a anunțat lupta împotriva bolii. Memoriile sale, A Lucky Life Interrupted, au fost publicate anul trecut și prezintă în detaliu călătoria sa după diagnostic. În ea, Brokaw vorbește despre provocările cu care s-a confruntat din cauza bolii: pierderea în greutate, incapacitatea de a merge uneori fără ajutor, efectele secundare ale medicamentelor sale și momentul în care a aflat că boala îi afecta 60% din sânge. După 16 luni de tratament, cancerul său a intrat în remisie.

6. Cum este diagnosticată

Pentru a confirma diagnosticul de mielom multiplu, trebuie utilizate mai multe teste de diagnosticare diferite, deoarece este dificil de diagnosticat pe baza unui singur rezultat de laborator. Se va efectua o evaluare fizică, alături de o analiză a istoricului persoanei, a simptomelor, a analizelor de sânge și de urină și o biopsie a măduvei osoase. Alte teste pot include RMN, CT, PET și radiografii.

Pentru a diagnostica definitiv mielomul multiplu, o persoană trebuie să îndeplinească cel puțin un criteriu major și unul minor sau trei criterii minore. Aceste criterii sunt:

Criterii majore:

• Plasmocitom (pe baza unei biopsii)
• Existența a 30 la sută de celule plasmatice într-o mostră de măduvă osoasă
• Niveluri crescute de proteină M în sânge sau urină

Criterii minore:

• 10 la sută până la 30 la sută celule plasmatice într-o probă de măduvă osoasă
• Leziuni osteolitice
• O creștere minoră a nivelului de proteine M în sânge sau urină
• Niveluri scăzute de anticorpi (care nu sunt produși de celulele canceroase) în sânge.

7. Etape și clasificări

Criteriile discutate mai sus îi ajută pe medici să determine nu numai dacă o persoană suferă de boală, ci și în ce categorie se încadrează boala. Aceste clasificări sunt:

• Gammopatie monoclonală de semnificație nedeterminată (MGUS)
• Mielom asimptomatic (numit și mielom înăbușit sau mielom indolent)
• Mielom simptomatic.

Odată ce clasificarea este cunoscută, un medic va determina care este stadiul bolii, ceea ce va ajuta la stabilirea prognosticului și a opțiunilor de tratament.

Cea mai frecventă modalitate de diagnosticare a stadiului bolii este Sistemul internațional de stadializare (ISS), care se bazează pe rezultatele a două analize de sânge diferite: beta 2-microglobulina (β2-M) și albumina. Există trei etape de clasificare în cadrul ISS:

• Etapa I: β2-M mai mică de 3,5 mg/L și albumină mai mare sau egală cu 3,5 gm/dL
• Stadiul II: Fie β2-M mai mare de 3,5 mg/L, dar nu mai mare de 5,5 mg/dL și/sau albumină mai mică de 3,5 g/dL
• Stadiul III: β2-M mai mare de 5,5 mg/L

Sistemul de stadializare Durie-Salmon este un sistem mai vechi de diagnosticare. Acesta utilizează patru măsurători pentru a determina care este stadiul bolii: 1) cantitatea de hemoglobină din sânge, 2) cantitatea de calciu din sânge, 3) rata de producție a proteinei M și 4) numărul de leziuni osoase. Stadiul bolii este apoi subdivizat în funcție de funcția renală.

Cele trei stadii ale bolii determinate de sistemul de stadializare Durie-Salmon sunt: Stadiile I, II și III. Fiecare dintre aceste stadii este apoi subdivizată în stadiul A sau stadiul B, în funcție de afectarea funcției renale. (Stadiul B înseamnă că există leziuni renale semnificative).

• Stadiul I: Deși o persoană în stadiul I adesea nu prezintă simptome ale bolii deoarece există mai puține celule canceroase prezente în organism, alte semne vor fi prezente, cum ar fi: cantitatea de globule roșii din sânge în limitele normale sau puțin sub limitele normale, o cantitate normală de calciu în sânge, niveluri scăzute de proteine M în urină sau sânge.
• Stadiul II: În organism sunt prezente mai multe celule canceroase decât în stadiul I. O persoană care nu se încadrează nici în stadiul I, nici în stadiul III este considerată a fi în stadiul II.
• Stadiul III: Sunt prezente multe celule canceroase. Alte caracteristici ale acestui stadiu includ: hipercalcemie, niveluri ridicate de proteină M, anemie și leziuni osoase semnificative.

Notă: În orice stadiu, dacă funcția renală este afectată, prognosticul va fi mai rău.

8. Este tratabil, nu vindecabil

Cel mai frecvent tratament al mielomului multiplu a fost de obicei chimioterapia urmată de transplanturi de celule stem. Deoarece boala nu este vindecabilă, această metodă de tratament urmărea să creeze perioade din ce în ce mai lungi de timp în care boala nu evolua. Cu toate acestea, progresele semnificative în cercetare au schimbat dramatic nu numai prognosticul, ci și tratamentul care este oferit. De fapt, tratamentele au avansat atât de mult încât în comunitatea științifică se discută din ce în ce mai mult dacă un transplant de celule stem ar trebui efectuat după diagnosticare sau dacă este mai bine să se aștepte până când apare recidiva.

Oamenii de știință experimentează în prezent diferite combinații de medicamente pentru a crește rata de supraviețuire. De exemplu, se fac eforturi pentru a combina anumite medicamente asociate cu efecte secundare reduse și perioade mai lungi de supraviețuire fără progresie (PFS⁾⁹. Alte medicamente sunt studiate pentru a vedea cum pot colabora cu sistemul imunitar al organismului pentru a lupta împotriva bolii. "Este o convergență masivă a înțelegerii noastre biologice, a tehnologiei care devine disponibilă pentru a înțelege celulele mielomului și modul în care acestea răspund, a subtipurilor genetice ale mielomului, a capacității de a implica atât comunitatea pacienților, cât și cercetătorii, de a transfera date și informații", afirmă Walter Capone, președinte și CEO al Multiple Myeloma Research Foundation, într-un articol publicat în ^Cure10.

9. Există o rețea internațională de sprijin

Fundația Internațională pentru Mielom - deșinu este un sponsor oficial al celor peste 150 de grupuri de sprijin pentru mielom multiplu din întreaga lume - organizează conferințe anuale pentru liderii grupurilor de sprijin. Informații privind grupurile de sprijin în funcție de locația geografică a unei persoane pot fi găsite pe site-ul web al FMI.

10. Rata de supraviețuire continuă să crească

Conform Cancer Research UK (care a utilizat date din 2010-2011), 78% dintre bărbații diagnosticați cu această boală supraviețuiesc cel puțin un an, iar 50% supraviețuiesc cinci ani sau mai mult. În cazul femeilor, această cifră este de 75 % timp de un an și 44 % timp de cel puțin cinci ani sau mai ^mult11. 

În Statele Unite, cercetătorii au raportat că "un pacient nou diagnosticat cu mielom acum 15 ani, de exemplu, avea aproximativ o treime din șansele unei persoane fără mielom de a trăi încă cinci ani^"12. Aceiași cercetători au constatat că "[p]ână la sfârșitul anilor 2000, în schimb, același pacient cu mielom ar avea 45 % mai multe șanse decât o persoană fără mielom să trăiască încă cinci ani^"13. Conform Societății Americane de Cancer, rata mediană de supraviețuire pentru stadiul I este de 62 de luni; pentru stadiul II, de 44 de luni; iar pentru stadiul III, de 29 de ^luni14. 

Datorită progreselor în tratament, precum și a studiilor clinice în curs, aceste prognoze continuă să crească. De fapt, în prezent, prognosticul unei persoane diagnosticate cu această boală este aproape triplu față de ceea ce era ^odată15.

Referințe

1. "Key statistics about multiple myeloma", Societatea Americană de Cancer. 19 ianuarie 2016. http://www.cancer.org/cancer/multiplemyeloma/detailedguide/multiple-myeloma-key-statistics
2. "Ce este mielomul multiplu?" Multiple Myeloma Research Foundation. http://www.themmrf.org/multiple-myeloma/what-is-multiple-myeloma/. Accesat la 24 iunie 2019.
3. "A case control study of multiple myeloma at four nuclear facilities", US National Library of Medicine National Institutes of Health. http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/10813507. Accesat la 22 februarie 2016.
4. Durie, Brian G.M. "New Study Provides Clues to What Causes Myeloma," International Myeloma Foundation. 10 ianuarie 2013. https://www.myeloma.org/blog/dr-duries/new-study-provides-clues-causes-myeloma
5. Mielom multiplu, "Ce cauzează mielomul multiplu?" Jun. 24, 2019, Societatea Americană de Cancer. https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/causes-risks-prevention/what-causes.html
6. Fuerst, Mark L. "Schimbare de paradigmă în îngrijirea mielomului", Oncology Times. Feb. 25, 2016. http://journals.lww.com/oncology-times/Fulltext/2016/02250/Paradigm_Shift_in_Myeloma_Care.2.aspx
7. Dana Dovey, "Imunoterapia este viitorul cercetării cancerului: 70% dintre pacienții cu mielom multiplu se recuperează cu noul tratament", Medical Daily. 20 iulie 2015. http://www.medicaldaily.com/immunotherapy-future-cancer-research-70-multiple-myeloma-patients-find-recovery-new-343818
8. Id.
9. Id.
10. Millar, Heather. "Inching Toward a Cure for Multiple Myeloma," Cure. Oct. 6, 2015. http://www.curetoday.com/publications/cure/2015/hematology-2015/inching-toward-a-cure-for-multiple-myeloma
11. Id.
12. "Myeloma survival statistics," Cancer Research UK. http://www.cancerresearchuk.org/health-professional/myeloma-survival-statistics#heading-Zero. Accesat la 17 februarie 2016.
13. "Ramesh, Navneet. "Supraviețuirea mielomului multiplu a crescut semnificativ în ultimii 15 ani, dar în mod inegal în cadrul grupurilor etnice și de vârstă". The Myeloma Beacon. 31 august 2013. http://www.myelomabeacon.com/news/2013/08/31/multiple-myeloma-survival-race-age/
14. Id.
15. "Survival rates by stage for multiple myeloma," American Cancer Society, 19 ianuarie 2016. http://www.cancer.org/cancer/multiplemyeloma/detailedguide/multiple-myeloma-survival-rates

Referințe suplimentare

© everyone.org