Cum să accesați pirtobrutinib înainte de aprobarea sa în Europa și Regatul Unit

La începutul anului 2023, Jaypirca (pirtobrutinib) a obținut aprobarea FDA pentru tratarea limfomului cu celule de mantle recidivant sau refractar după două linii de tratament anterioare ¹. Limfomul cu celule de mantle (MCL) este un tip rar de limfom non-Hodgkin cu celule B. Acesta afectează aproximativ 1 din 200 000 de persoane pe an. Ca multe boli rare, nu existau multe opțiuni de tratament disponibile înainte.

Pentru toți pacienții cu această boală rară, orice nouă opțiune de tratament reprezintă o etapă importantă. Cu toate acestea, în timp ce pirtobrutinib este în SUA de aproape un an, pacienții europeni trebuie să aștepte aprobarea UE.

Ce se întâmplă dacă nu puteți aștepta? În acest articol, vom explora modalitățile legale și sigure de a accesa pirtobrutinib înainte ca acesta să fie complet aprobat de EMA.

Aprobarea Pirtobrutinib în Europa: Care este situația?

Vești bune! Jaypirca (pirtobrutinib) are șanse să obțină autorizație completă de introducere pe piață în UE. Medicamentul a fost recomandat pentru autorizație de introducere pe piață condiționată de către CHMP în aprilie 2023 ³.

Vestea mai puțin pozitivă este că nu este clar când va fi acordată autorizația de comercializare ².

În mod normal, dacă CHMP îl recomandă, Comisia Europeană ar trebui să aprobe un medicament în termen de 67 de zile. Până în octombrie 2023 (> 100 de zile de la recomandare), acesta nu este încă cazul pentru Jaypirca.

Aprobarea nu înseamnă disponibilitate

Din păcate, pirtobrutinib nu va fi disponibil imediat în Europa, chiar dacă va fi aprobat. Fiecare stat membru trebuie să ia decizii privind aprobarea locală, prețurile și acoperirea de asigurări de sănătate. Ca urmare, este probabil ca fiecare țară din Europa să pună Jaypirca la dispoziție într-un moment diferit.

Medicamentele oncologice au nevoie în medie de 545 de zile pentru a deveni disponibile în Europa după aprobarea EMA. Acest termen diferă foarte mult de la o țară la alta. Acesta variază de la 100 de zile în Germania la 964 de zile în România ⁴.

Ce se întâmplă cu aprobarea pirtobrutinib în Regatul Unit?

După Brexit, MHRA și NICE nu trebuie să respecte termenele de autorizare a introducerii pe piață ale EMA. Aceasta înseamnă că pot aproba independent un medicament pentru utilizare în Regatul Unit.

Cu toate acestea, când vine vorba de pirtobrutinib, MHRA și NICE nu au luat încă nicio decizie de aprobare. Medicamentul este în curs de revizuire și nu este prevăzut niciun termen pentru comunicarea unui rezultat ⁵.

Acest lucru înseamnă că, din păcate, pirtobrutinib nu este disponibil în prezent în Regatul Unit.

Modalități de acces în siguranță la Jaypirca (pirtobrutinib) înainte de aprobarea sa de către EMA

Sunteți pacient cu MCL în Europa sau Marea Britanie? Dacă medicul dumneavoastră crede că pirtobrutinib v-ar putea ajuta, s-ar putea să nu trebuiască să așteptați aprobarea EMA a Jaypirca. În schimb, medicul dumneavoastră și dumneavoastră ați putea explora studiile clinice Jaypirca. Sau, puteți cumpăra Jaypirca imediat, ca pacient cu nume individual.

Accesați pirtobrutinib prin intermediul unui studiu clinic

Vă puteți alătura unui studiu clinic pentru a obține Jaypirca (pirtobrutinib) sau alte medicamente neaprobate. Găsirea unui studiu care recrutează participanți în țara dvs. poate fi dificilă, dar nu imposibilă. Va trebui să îndepliniți criteriile de eligibilitate ale studiului. Și, veți avea nevoie de sprijinul medicului dumneavoastră curant.

Iată câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice pirtobrutinib în curs de desfășurare:

• ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Unele dintre studii sunt deschise și participanților internaționali. Un exemplu este studiul clinic NCT04662255 cu Jaypirca. Are sediul în SUA, dar este deschis și pacienților din Regatul Unit, Țările de Jos, Germania și mai multe alte țări europene ⁶.

• EUClinicaltrials.eu: Această bază de date conține toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, aceasta conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul UE al studiilor clinice.
• myTomorrows: Această organizație sprijină pacienții în găsirea de opțiuni de tratament în cadrul studiilor clinice.

Cumpărați pirtobrutinib pe bază de pacient numit individual

În majoritatea țărilor, pacienților li se permite în mod legal să cumpere și să importe medicamente care ar putea să le îmbunătățească viața sau să abordeze afecțiuni care le pun viața în pericol. Dacă doriți să accesați Jaypirca înainte de aprobarea sa în Europa, aceasta ar putea fi o opțiune pentru dumneavoastră și medicul dumneavoastră.

Regulamentul care face acest lucru posibil este cunoscut sub numele de Regulamentul privind importul de pacienți cu nume individual. Pot exista variații între țări în ceea ce privește cerințele administrative specifice. Cu toate acestea, în toate cazurile, aceste criterii trebuie îndeplinite:

• Medicamentul în cauză este aprobat pe piață într-o altă țară și nu este (încă) aprobat sau disponibil în țara pacientului;

• Nu există alternativă pe piața locală;

• Medicamentul este pentru uz personal;

• Pacientul are o scrisoare de prescripție medicală de la medicul curant;

• Medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. Acest lucru poate necesita documente diferite de la o țară la alta.

Doriți să utilizați regulamentul de import pentru pacienți individuali desemnați pentru a obține pirtobrutinib înainte de aprobarea sa de către UE? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă corespunzătoare.

Aveți deja o rețetă? Echipa noastră vă poate ajuta cu aprovizionarea cu Jaypirca imediat.

Cumpărați Jaypirca

Considerații finale privind accesul la pirtobrutinib înainte de aprobarea sa de către UE

Pacienții cu boli rare consideră adesea că șansa de a încerca noi tratamente este inestimabilă. Aceste opțiuni le pot îmbunătăți considerabil calitatea vieții.

Procesele de aprobare a noilor medicamente în Europa și în alte părți sunt lente. Accelerarea accesului ar putea părea atractivă. Dar, ca orice alt medicament, Jaypirca are și efecte secundare. Trebuie să vă informați cu privire la acestea de către medicul dumneavoastră. Veți avea nevoie de ele la bord dacă doriți să explorați un studiu clinic sau să cumpărați pirtobrutinib pe bază de pacient desemnat.

Dacă tu și medicul tău decideți să încercați medicamentul după ce ați fost bine informați, există opțiuni disponibile. Contactați echipa noastră pentru ajutor.

Referințe:

1. FDA acordă aprobarea accelerată pentru pirtobrutinib pentru limfomul cu celule de manta recidivat sau refractar. FDA, 27 ianuarie 2023.
2. Solicitarea unei autorizații UE de introducere pe piață pentru medicamentele de uz uman. Agenția Europeană pentru Medicamente, accesat la 17 octombrie 2023.
3. Jaypirca: În așteptarea deciziei CE | Agenția Europeană pentru Medicamente. Agenția Europeană pentru Medicamente, 26 aprilie 2023.
4. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, accesat la 17 octombrie 2023.
5. Informații despre proiect | Pirtobrutinib pentru tratamentul limfomului cu celule ale mantale recidivant sau refractar [ID3975] | Ghid. NICE, accesat la 17 octombrie 2023.
6. Studiu privind inhibitorul BTK LOXO-305 față de medicamentele inhibitoare BTK aprobate la pacienții cu limfom cu celule de mantle (MCL) (BRUIN-MCL-321). ClinnicalTrials.gov, accesat la 17 octombrie 2023.