Cum să accesați pirtobrutinib înainte de aprobarea sa în Europa și Marea Britanie

La începutul anului 2023, Jaypirca (pirtobrutinib) a obținut aprobarea FDA pentru tratarea limfomului cu celule mantale recidivat sau refractar după două linii anterioare de tratament ¹. Limfomul cu celule mantale (MCL) este un tip rar de limfom non-Hodgkin cu celule B. Acesta afectează aproximativ 1 din 200.000 de persoane pe an. La fel ca în cazul multor boli rare, nu existau multe opțiuni de tratament disponibile înainte.

Pentru toți pacienții cu această boală rară, orice nouă opțiune de tratament reprezintă o etapă importantă. Cu toate acestea, în timp ce pirtobrutinib se află în SUA de aproape un an, pacienții europeni trebuie să aștepte aprobarea UE.

Și dacă nu poți aștepta? În acest articol, vom explora modalitățile legale și sigure de accesare a pirtobrutinibului înainte ca acesta să fie complet aprobat de EMA.

Aprobarea Pirtobrutinib în Europa: Care este situația?

Vești bune! Jaypirca (pirtobrutinib) are toate șansele să obțină autorizația completă de introducere pe piață în UE. Medicamentul a fost recomandat pentru autorizare de introducere pe piață condiționată de către CHMP în aprilie 2023 ³.

Vestea mai puțin pozitivă este că nu este clar când va fi acordată autorizația de introducere pe piață ².

În mod normal, în cazul în care CHMP îl recomandă, Comisia Europeană ar trebui să aprobe un medicament în termen de 67 de zile. Până în octombrie 2023 (>100 de zile de la recomandare), acest lucru nu este încă cazul pentru Jaypirca.

Aprobarea nu înseamnă disponibilitate

Din păcate, pirtobrutinib nu va fi disponibil imediat în Europa, chiar dacă va fi aprobat. Fiecare stat membru trebuie să ia decizii privind aprobarea locală, prețurile și acoperirea asigurărilor de sănătate. Prin urmare, este probabil ca fiecare țară din Europa să facă Jaypirca disponibil la un moment diferit.

Medicamentele oncologice au nevoie în medie de 545 de zile pentru a fi disponibile în Europa după aprobarea EMA. Acest interval de timp diferă dramatic de la o țară la alta. Acesta variază de la 100 de zile în Germania la 964 de zile în România ⁴.

Ce se întâmplă cu aprobarea pirtobrutinibului în Marea Britanie?

După Brexit, MHRA și NICE nu trebuie să respecte termenele de autorizare de punere pe piață ale EMA. Acest lucru înseamnă că pot aproba în mod independent un medicament pentru utilizare în Regatul Unit.

Cu toate acestea, în ceea ce privește pirtobrutinib, MHRA și NICE nu au luat încă nicio decizie de aprobare. Medicamentul este în curs de revizuire și nu este prevăzut niciun termen pentru comunicarea unui rezultat ⁵.

Acest lucru înseamnă că, din păcate, pirtobrutinib nu este disponibil în prezent în Marea Britanie.

Modalități de acces în siguranță la Jaypirca (pirtobrutinib) înainte de aprobarea EMA

Sunteți un pacient cu MCL în Europa sau în Marea Britanie? Dacă medicul dumneavoastră crede că pirtobrutinibul v-ar putea ajuta, s-ar putea să nu trebuiască să așteptați aprobarea EMA pentru Jaypirca. În schimb, medicul dumneavoastră și dumneavoastră ați putea explora studiile clinice cu Jaypirca. Sau, puteți cumpăra Jaypirca chiar acum ca pacient individual numit.

Accesați pirtobrutinib prin intermediul unui studiu clinic

Vă puteți înscrie la un studiu clinic pentru a obține Jaypirca (pirtobrutinib) sau alte medicamente neaprobate. Găsirea unui studiu care recrutează participanți în țara dumneavoastră poate fi o provocare, dar nu imposibil. Va trebui să îndepliniți criteriile de eligibilitate ale studiului. Și, veți avea nevoie de sprijinul medicului dumneavoastră curant.

Iată câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice în curs de desfășurare cu pirtobrutinib:

• ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Unele dintre aceste studii sunt deschise și pentru participanții internaționali. Un exemplu este studiul clinic NCT04662255 cu Jaypirca. Acesta are sediul în SUA, dar este deschis și pentru pacienții din Marea Britanie, Olanda, Germania și alte multiple țări europene ⁶.

• EUClinicaltrials.eu: Această bază de date conține toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, ea conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul de studii clinice al UE.
• myTomorrowws: Această organizație sprijină pacienții în găsirea opțiunilor de tratament în cadrul studiilor clinice.

Cumpărați pirtobrutinib pe bază de pacient numit individual

În majoritatea țărilor, pacienții au dreptul legal de a cumpăra și de a importa medicamente care le-ar putea îmbunătăți viața sau care ar putea rezolva afecțiuni care le pun viața în pericol. Dacă doriți să aveți acces la Jaypirca înainte de aprobarea sa în Europa, aceasta ar putea fi o opțiune pentru dumneavoastră și medicul dumneavoastră.

Regulamentul care face posibil acest lucru este cunoscut sub numele de Regulamentul privind importul de date cu privire la un pacient desemnat individual. Pot exista variații între țări în ceea ce privește cerințele administrative specifice. Cu toate acestea, în toate cazurile trebuie îndeplinite aceste criterii:

• Medicamentul în cauză are autorizație de punere pe piață în altă țară și nu este (încă) aprobat sau disponibil în țara pacientului;

• Nu există alternativă pe piața locală;

• Medicamentul este pentru uz personal;

• Pacientul are o scrisoare de prescripție de la medicul curant;

• Medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. Acest lucru poate necesita documente diferite de la o țară la alta.

Doriți să utilizați regulamentul privind importul de pacienți cu nume individual pentru a obține pirtobrutinib înainte de aprobarea acestuia în UE? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă adecvată.

Aveți deja o rețetă? Echipa noastră vă poate ajuta să vă procurați imediat Jaypirca.

Cumpărați Jaypirca

Gânduri finale privind accesul la pirtobrutinib înainte de aprobarea sa în UE

Pacienții cu boli rare consideră adesea că șansa de a încerca noi tratamente este neprețuită. Aceste opțiuni le pot îmbunătăți considerabil calitatea vieții.

Procesele de aprobare a noilor medicamente în Europa și în alte părți sunt lente. Accelerarea accesului ar putea părea atractivă. Dar, ca orice alt medicament, Jaypirca are și efecte secundare. Trebuie să vă informați despre acestea de către medicul dumneavoastră. Veți avea nevoie de ele la bord, fie că doriți să explorați un studiu clinic, fie că doriți să cumpărați pirtobrutinib pe bază de pacient numit.

Dacă dumneavoastră și medicul dumneavoastră decideți să încercați acest medicament după ce ați fost bine informat, există opțiuni disponibile. Contactați echipa noastră pentru ajutor.

Referinţe:

1. FDA acordă aprobarea accelerată pentru pirtobrutinib pentru limfomul cu celule ale mantale recidivat sau refractar. FDA, 27 ianuarie 2023.
2. Solicitarea autorizației de introducere pe piață a medicamentelor de uz uman în UE. Agenția Europeană pentru Medicamente, accesat la 17 octombrie 2023.
3. Jaypirca: În așteptarea deciziei CE | Agenția Europeană pentru Medicamente. Agenția Europeană pentru Medicamente, 26 aprilie 2023.
4. Sondaj EFPIA Pacienți W.A.I.T. Indicator 2021. EFPIA, accesat la 17 octombrie 2023.
5. Informații despre proiect | Pirtobrutinib pentru tratamentul limfomului cu celule mantale recidivat sau refractar [ID3975] | Ghid. NICE, accesat la 17 octombrie 2023.
6. Studiu privind inhibitorul BTK LOXO-305 față de medicamentele inhibitoare BTK aprobate la pacienții cu limfom cu celule mantale (MCL) (BRUIN-MCL-321). ClinnicalTrials.gov, accesat la 17 octombrie 2023.