Aprobarea Donanemab în întreaga lume: Cât timp va trebui să așteptați?

După ce FDA a frânat inițial Kisunla (donanemab) prin respingerea cererii sale de aprobare accelerată în 2023, lucrurile s-au schimbat acum ¹. Noul medicament pentru Alzheimer a primit aprobarea FDA în iulie 2024 după ce un grup de experți independenți a recomandat aprobarea sa în iunie 2024 ².

Pentru pacienții cu Alzheimer timpuriu de pretutindeni, acesta este un semn de speranță. Dar cu ce termene de aprobare vă confruntați dacă sunteți în Europa, Marea Britanie sau în altă parte? Iată tot ce trebuie să știți. 

Donanemab: noul medicament pentru Alzheimer care aduce speranță

Similar cu Leqembi (lecanemab) și Aduhelm (aducanumab), aprobate anterior, și Kisunla (donanemab) acționează prin țintirea plăcilor amiloide din creier. Acumularea acestor plăci este asociată cu simptomele bolii Alzheimer. Îndepărtarea lor are ca scop încetinirea progresiei declinului cognitiv. 

Donanemab vs lecanemab

Există două diferențe principale între donanemab și predecesorul său Leqembi (lecanemab):

• Frecvența perfuziilor: Lecanemab necesită perfuzii intravenoase o dată la 2 săptămâni, în timp ce donanemab este administrat o dată la 4 săptămâni;
• Diferite moduri de a viza plăcile de beta-amiloid: În timp ce lecanemab vizează plăcile amiloide atunci când acestea încep să formeze fibre, donanemab se leagă de ele după ce s-au aglomerat deja ³. 

Care este rata de succes a donanemab în studiile clinice?

În studiul clinic de fază 3 TRAILBLAZER-ALZ 2, donanemab a fost utilizat la pacienții cu simptome timpurii ale bolii Alzheimer ⁴. Unele dintre principalele rezultate raportate includ:

• a existat o încetinire cu 35% a declinului cognitiv la pacienții cu un nivel intermediar de tau și simptome clinice de Alzheimer. Timp de 18 luni, încetinirea declinului a fost de 36%;
• 47% dintre pacienții tratați cu donanemab nu au înregistrat niciun declin pe scala CDR-SB la 1 an după începerea studiului. În grupul placebo, 29% dintre pacienți nu au înregistrat nicio scădere;
• 52% dintre pacienții cu donanemab și-au încheiat tratamentul în termen de 1 an și 72% - în termen de 18 luni, ca urmare a eliminării plăcii;
• pacienții tratați cu donanemab au avut cu 40% mai puțin declin în îndeplinirea sarcinilor zilnice la punctul de control la 18 luni;
• pacienții care au primit donanemab au prezentat un risc cu 39% mai scăzut de a evolua către următorul stadiu al bolii ⁴.

Drumul lui Donanemab către aprobarea FDA: Care este situația?

Odată cu recomandarea pozitivă a experților independenți făcută în iunie 2024, drumul către aprobarea FDA a donanemabului a fost curățat. La 2 iulie 2024, Kisunla (donanemab) a primit oficial aprobarea FDA ¹¹. 

Când va primi donanemab aprobarea EMA?

Cererea de autorizație de introducere pe piață a Donanemab în UE este în curs de examinare din august 2023. De obicei, procesul de aprobare EMA durează până la 210 zile, dar în acest caz durează mai mult. Este teoretic posibil ca donanemab să fie aprobat în Europa în 2024. Cu toate acestea, având în vedere întârzierea aprobării cu care se confruntă predecesorul său, Leqembi, este imposibil să se facă o predicție a calendarului. 

Când va fi disponibil donanemab în Europa?

Dacă presupunem cel mai bun scenariu, în care donanemab obține aprobarea europeană înainte de sfârșitul anului 2024, acest lucru nu înseamnă că va deveni disponibil în întreaga Europă în același timp. 

Fiecare stat membru al UE are propriul proces local și propriul calendar pentru lansarea medicamentelor nou aprobate. Media UE este de 511 zile, Germania fiind cea mai rapidă (133 de zile), iar România - cea mai lentă (899 de zile) ⁵. 

Cu alte cuvinte, chiar și în cel mai optimist scenariu, donanemab ar putea fi disponibil cel mai devreme în unele țări din Europa la mijlocul anului 2025. Pacienții din alte țări s-ar putea confrunta cu un timp de așteptare suplimentar de peste 2 ani.

Este aprobarea MHRA în cărți pentru donanemab?

Da, și din octombrie 2024, este un fapt. 

Când va fi disponibil donanemab în Regatul Unit?

Deși donanemab este deja aprobat pentru utilizare în Regatul Unit, acest lucru nu înseamnă că este încă disponibil pe NHS. NICE încă evaluează medicamentul și o decizie este așteptată în martie 2025. În caz afirmativ, donanemab ar trebui să fie disponibil pe NHS în termen de 3 luni de la decizia NICE (adică în jurul jumătății anului 2025).

Când va fi disponibil donanemab în alte țări?

Donanemab este în curs de evaluare pentru aprobare în alte câteva țări, inclusiv:

• Australia: TGA examinează cererea donanemab din octombrie 2023 ⁶. Procesul de aprobare australian durează până la 330 de zile, ceea ce înseamnă că donanemab ar putea fi aprobat teoretic în jurul lunii septembrie 2024.
• Canada: Donanemab este, de asemenea, luat în considerare pentru aprobare în Canada (în curs de revizuire din februarie 2024) ⁷. Deciziile de aprobare de către Health Canada pot dura între 7 luni și 1 an, ceea ce înseamnă că donanemab ar putea obține teoretic aprobarea în Canada spre începutul anului 2025. 
• China: În noiembrie 2023, Eli Lilly și-a depus cererea de aprobare pentru donanemab la CDE în China. Termenele de aprobare în China s-au îmbunătățit de la reforma sa de reglementare din 2015 și sunt acum la o medie de 6,8 luni ⁸. Acest lucru înseamnă că CDE ar putea aproba teoretic donanemab la mijlocul anului 2024, ceea ce ar putea face ca această țară să fie prima care aprobă noul medicament pentru Alzheimer. Dacă acest lucru se va întâmpla, numai timpul ne va spune. 
• Japonia: Din septembrie 2024, donanemab este aprobat în Japonia ⁹.

Ce se întâmplă dacă procesul de aprobare a medicamentelor din țara dumneavoastră durează mult timp sau dacă vă aflați undeva unde acesta nici măcar nu a început? 

Cum să obțineți donanemab înainte ca acesta să fie aprobat în țara dumneavoastră

Sunteți un pacient cu Alzheimer precoce? Dacă medicul dumneavoastră este de părere că ați putea beneficia de tratamentul cu donanemab, este posibil să nu fie nevoie să așteptați aprobarea locală a acestuia. În schimb, medicul dumneavoastră și dumneavoastră ați putea lua în considerare participarea la un studiu clinic. Sau, să cumpărați și să accesați donanemab prin intermediul Importului pentru pacienți desemnați.

Alăturați-vă unui studiu clinic donanemab

O modalitate de a avea acces la donanemab este să vă înscrieți într-un studiu clinic. Acest lucru poate fi adesea mai ușor de spus decât de făcut, deoarece dumneavoastră și medicul dumneavoastră ar trebui să găsiți un studiu care recrutează în prezent participanți în țara dumneavoastră. De asemenea, va trebui să îndepliniți criteriile de eligibilitate și să acceptați riscul de a fi repartizat în grupul de control din cadrul studiului. 

Iată câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice donanemab în desfășurare:

• ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Unele dintre studii sunt deschise și participanților internaționali. Un exemplu este studiul clinic TRAILBLAZER-ALZ 5 cu donanemab, care este deschis pacienților din Regatul Unit, China, America de Sud și alte țări ¹⁰.
• EUClinicaltrials.eu: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, aceasta conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul UE al studiilor clinice.
• myTomorrows: Această organizație sprijină pacienții în găsirea de opțiuni de tratament în cadrul studiilor clinice.

Cumpărați donanemab prin Importul pacientului numit

În majoritatea țărilor, pacienților li se permite în mod legal să cumpere și să importe medicamente care ar putea să le îmbunătățească calitatea vieții sau să abordeze afecțiuni care le pun viața în pericol. Dacă doriți să accesați donanemab înainte de aprobarea sa în țara dumneavoastră, aceasta ar putea fi o opțiune pentru dumneavoastră și medicul dumneavoastră.

Regulamentul care face acest lucru posibil este cunoscut sub numele de Importul pacientului numit. Pot exista variații între țări în ceea ce privește cerințele administrative specifice. Cu toate acestea, în toate cazurile, aceste criterii trebuie îndeplinite:

• Medicamentul în cauză este aprobat pe piață într-o altă țară și nu este (încă) aprobat sau disponibil în țara pacientului;
• Nu există alternativă pe piața locală;
• Medicamentul este pentru uz personal;
• Pacientul are o rețetă de la medicul curant;
• Medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. Acest lucru poate necesita documente diferite de la o țară la alta.

Doriți să utilizați regulamentul de import pentru pacienți cu nume individual pentru a obține donanemab înainte de aprobarea sa în UE (sau aprobarea sa în Regatul Unit, China, Canada, Japonia, Australia sau în altă parte)? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă corespunzătoare.

Aveți deja o rețetă? Echipa noastră vă poate ajuta să cumpărați donanemab, oriunde v-ați afla. Luați legătura cu noi pentru mai multe informații.

Referințe:

1. Beasley, D. Eli Lilly spune că FDA din SUA respinge aprobarea accelerată pentru medicamentul pentru Alzheimer. Reuters, 19 ianuarie 2023.
2. Donanemab: Experții FDA recomandă aprobarea medicamentului pentru Alzheimer. The BMJ, 14 iunie 2024.
3. Leqembi (Lecanemab) vs Donanemab pentru Alzheimer: What's The Difference? Local Infusion, accesat la 18 iunie 2024.
4. Donanemab de la Lilly a încetinit în mod semnificativ declinul cognitiv și funcțional în cadrul studiului de fază 3 privind boala Alzheimer precoce. Investors.lilly.com, accesat la 18 iunie 2024.
5. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, accesat la 18 iunie 2024.
6. Kisunla Eli Lilly Australia Pty Ltd. Therapeutic Goods Administration (TGA), accesat la 18 iunie 2024.
7. Prezentare de medicamente și produse medicale în curs de examinare (SUR). Canada.ca, accesat la 18 iunie 2024.
8. Davidson, A., et al. China Regulatory Reform: An Update on Review Timelines and Drug Lag. PPD, accesat la 18 iunie 2024.
9. Kisunla™ (donanemab-azbt) de la Lilly aprobat în Japonia pentru tratamentul bolii Alzheimer simptomatice precoce. Lilly, accesat la 4 decembrie 2024. 
10. Un studiu privind Donanemab (LY3002813) la participanții cu boala Alzheimer simptomatică precoce (TRAILBLAZER-ALZ 5). ClinicalTrials.gov, accesat la 18 iunie 2024.
11. FDA aprobă Kisunla. Drugs.com, accesat la 3 iulie 2024.