Aprobarea Donanemab în întreaga lume: Cât timp va trebui să așteptați?

După ce FDA a frânat inițial Kisunla (donanemab) prin respingerea cererii sale de aprobare accelerată în 2023, lucrurile s-au schimbat acum ¹. Noul medicament pentru Alzheimer a primit aprobarea FDA în iulie 2024 după ce un grup de experți independenți a recomandat aprobarea sa în iunie 2024 ².

Pentru bolnavii de Alzheimer în fază incipientă de pretutindeni, acesta este un semn de speranță. Dar cu ce termene de aprobare vă confruntați dacă vă aflați în Europa, în Marea Britanie sau în altă parte? Iată tot ce trebuie să știți. 

Donanemab: noul medicament pentru Alzheimer care aduce speranță

Similar cu Leqembi (lecanemab) și Aduhelm (aducanumab), aprobate anterior, și Kisunla (donanemab) acționează prin țintirea plăcilor amiloide din creier. Acumularea acestor plăci este asociată cu simptomele bolii Alzheimer. Îndepărtarea acestora urmărește să încetinească progresia declinului cognitiv. 

Donanemab vs lecanemab

Există două diferențe principale între donanemab și predecesorul său Leqembi (lecanemab):

• Frecvența perfuziilor: Lecanemab necesită perfuzii intravenoase o dată la 2 săptămâni, în timp ce donanemab se administrează o dată la 4 săptămâni;
• Diferite modalități de a viza plăcile de beta-amiloid: În timp ce lecanemab țintește plăcile amiloide pe măsură ce acestea încep să formeze fibre, donanemab se leagă de ele după ce s-au aglomerat deja ³. 

Care este rata de succes a donanemab în studiile clinice?

În cadrul studiului clinic de fază 3 TRAILBLAZER-ALZ 2, donanemab a fost utilizat la pacienții cu simptome timpurii ale bolii Alzheimer ⁴. Unele dintre principalele rezultate raportate includ:

• s-a constatat o încetinire cu 35% a declinului cognitiv la pacienții cu un nivel intermediar de tau și simptome clinice de Alzheimer. Pe parcursul a 18 luni, încetinirea declinului a fost de 36%;
• 47% dintre pacienții tratați cu donanemab nu au înregistrat niciun declin pe scala CDR-SB la 1 an de la începerea studiului. În grupul placebo, 29% dintre pacienți nu au înregistrat niciun declin;
• 52% dintre pacienții cu donanemab au finalizat tratamentul în termen de 1 an și 72% - în termen de 18 luni, ca urmare a eliminării plăcii;
• pacienții tratați cu donanemab au avut un declin cu 40% mai mic în ceea ce privește performanța sarcinilor zilnice la punctul de control la 18 luni;
• pacienții care au primit donanemab au avut un risc cu 39% mai mic de a trece la următoarea etapă a bolii ⁴.

Drumul Donanemab către aprobarea FDA: Care este situația?

Odată cu recomandarea pozitivă a experților independenți făcută în iunie 2024, drumul către aprobarea FDA a donanemabului a fost curățat. La 2 iulie 2024, Kisunla (donanemab) a primit oficial aprobarea FDA ¹¹. 

Când va primi donanemab aprobarea EMA?

Cererea de autorizare de punere pe piață a Donanemab în UE este în curs de revizuire din august 2023. În mod obișnuit, procesul de aprobare EMA durează până la 210 zile, dar în acest caz, durează mai mult. Teoretic, este posibil ca donanemab să fie aprobat în Europa în 2024. Cu toate acestea, având în vedere întârzierea aprobării cu care se confruntă în continuare predecesorul său Leqembi, este imposibil să se facă o predicție privind calendarul. 

Când va fi disponibil donanemab în Europa?

Dacă presupunem cel mai optimist scenariu, în care donanemab primește aprobarea europeană înainte de sfârșitul anului 2024, asta nu înseamnă că va fi disponibil în toată Europa în același timp. 

Fiecare stat membru al UE are propriul proces local și propriul calendar de lansare a medicamentelor nou aprobate. Media UE este de 511 zile, Germania fiind cea mai rapidă (133 de zile), iar România - cea mai lentă (899 de zile) ⁵. 

Cu alte cuvinte, chiar și în cel mai optimist scenariu, unele țări din Europa ar putea pune la dispoziție donanemab cel mai devreme la mijlocul anului 2025. Pacienții din alte țări s-ar putea confrunta cu un timp de așteptare suplimentar de peste 2 ani.

Este aprobarea MHRA în cărți pentru donanemab?

Deși nu a fost depusă o cerere de aprobare de către MHRA pentru donanemab, acest lucru nu este necesar pentru ca MHRA să aprobe medicamentul. Pe baza Procedurii internaționale de încredere în vigoare după Brexit, aprobările medicamentelor de către un alt organism de reglementare de încredere (de exemplu, FDA, EMA) pot fi adoptate direct de MHRA. Dacă acesta va fi cazul donanemabului, desigur, este dificil de spus.

Când va fi disponibil donanemab în Marea Britanie?

Să presupunem cel mai optimist scenariu, în care MHRA adoptă o aprobare EMA sau FDA pentru donanemab. Acest lucru ar însemna că, în jurul jumătății anului 2025, donanemab ar putea fi teoretic disponibil în Marea Britanie.

Cu toate acestea, pentru ca acesta să fie inclus în NHS, este nevoie de o evaluare pozitivă din partea NICE. NICE a inițiat deja o revizuire a medicamentului, cu o dată de decizie preconizată în septembrie 2024. Aceasta este o veste pozitivă, deoarece înseamnă că donanemab ar putea deveni rapid disponibil pe NHS dacă și când va fi aprobat în Marea Britanie. 

Când va fi donanemab disponibil în alte țări?

Donanemab este în curs de evaluare în vederea aprobării în alte câteva țări, printre care:

• Australia: TGA analizează cererea donanemab din octombrie 2023 ⁶. Procesul de aprobare australian durează până la 330 de zile, ceea ce înseamnă că donanemab ar putea fi aprobat, teoretic, în jurul lunii septembrie 2024.
• Canada: Donanemab este, de asemenea, luat în considerare pentru aprobare în Canada (în curs de revizuire din februarie 2024) ⁷. Deciziile de aprobare de către Health Canada pot dura între 7 luni și 1 an, ceea ce înseamnă că, teoretic, donanemab ar putea obține aprobarea în Canada spre începutul anului 2025. 
• China: În noiembrie 2023, Eli Lilly a depus cererea de aprobare pentru donanemab la CDE în China. Termenele de aprobare în China s-au îmbunătățit de la reforma sa de reglementare din 2015, fiind acum la o medie de 6,8 luni ⁸. Acest lucru înseamnă că, teoretic, CDE ar putea aproba donanemab la jumătatea anului 2024, ceea ce ar putea face ca această țară să fie prima care să dea undă verde noului medicament pentru Alzheimer. Dacă acest lucru se va întâmpla, numai timpul va spune. 
• Japonia: Eli Lilly a depus cererea de aprobare pentru donanemab la PMDA din Japonia încă din septembrie 2023 ⁹. Procesul de aprobare a medicamentelor din Japonia este în mod tradițional destul de lung și poate dura până la un an. Având în vedere acest lucru, este posibil ca Japonia să se alăture Chinei (și, posibil, SUA) pentru a acorda primele aprobări globale pentru donanemab la sfârșitul anului 2024. Rămâne de văzut dacă acest termen se va materializa. 

Ce se întâmplă dacă procesul de aprobare a medicamentelor din țara dumneavoastră durează mult timp sau dacă vă aflați undeva unde nici măcar nu a început? 

Cum să obțineți donanemab înainte ca acesta să fie aprobat în țara dvs.

Sunteți un pacient cu Alzheimer precoce? Dacă medicul dumneavoastră este de părere că ați putea beneficia de tratamentul cu donanemab, este posibil să nu fie nevoie să așteptați aprobarea locală a acestuia. În schimb, medicul dumneavoastră și dumneavoastră ați putea lua în considerare participarea la un studiu clinic. Sau, să cumpărați și să accesați donanemab prin intermediul Importului pentru pacienți desemnați.

Alăturați-vă unui studiu clinic donanemab

O modalitate de a avea acces la donanemab este să vă înscrieți într-un studiu clinic. Acest lucru poate fi adesea mai ușor de spus decât de făcut, deoarece dumneavoastră și medicul dumneavoastră ar trebui să găsiți un studiu care recrutează în prezent participanți în țara dumneavoastră. De asemenea, va trebui să îndepliniți criteriile de eligibilitate ale acestuia și să acceptați riscul de a fi repartizat în grupul de control în cadrul studiului. 

Iată câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice în curs de desfășurare cu donanemab:

• ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Unele dintre aceste studii sunt deschise și pentru participanții internaționali. Un exemplu este studiul clinic TRAILBLAZER-ALZ 5 cu donanemab, care este deschis pentru pacienții din Marea Britanie, China, America de Sud și alte țări ¹⁰.
• EUClinicaltrials.eu: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul de studii clinice al UE.
• myTomorrowws: Această organizație sprijină pacienții în găsirea opțiunilor de tratament în cadrul studiilor clinice.

Cumpărați donanemab prin intermediul Named Patient Import

În cele mai multe țări, pacienții au dreptul legal de a cumpăra și de a importa medicamente care le-ar putea îmbunătăți calitatea vieții sau care ar putea rezolva afecțiuni care le pun viața în pericol. Dacă doriți să aveți acces la donanemab înainte de aprobarea acestuia în țara dumneavoastră, aceasta ar putea fi o opțiune pentru dumneavoastră și medicul dumneavoastră.

Reglementarea care face posibil acest lucru este cunoscută sub numele de "Named Patient Import". Pot exista variații între țări în ceea ce privește cerințele administrative specifice. Cu toate acestea, în toate cazurile trebuie îndeplinite aceste criterii:

• Medicamentul în cauză are autorizație de punere pe piață în altă țară și nu este (încă) aprobat sau disponibil în țara pacientului;
• Nu există alternativă pe piața locală;
• Medicamentul este pentru uz personal;
• Pacientul are o rețetă de la medicul curant;
• Medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. Acest lucru poate necesita documente diferite de la o țară la alta.

Doriți să utilizați regulamentul privind importul de pacienți cu nume individual pentru a obține donanemab înainte de aprobarea acestuia în UE (sau în Marea Britanie, China, Canada, Japonia, Australia sau în altă parte)? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă adecvată.

Aveți deja o rețetă? Echipa noastră vă poate ajuta să cumpărați donanemab, oriunde v-ați afla. Luați legătura cu noi pentru mai multe informații.

Referinţe:

1. Beasley, D. Eli Lilly spune că FDA din SUA respinge aprobarea accelerată pentru medicamentul împotriva bolii Alzheimer. Reuters, 19 ianuarie 2023.
2. Donanemab: Experții FDA recomandă aprobarea medicamentului pentru Alzheimer. The BMJ, 14 iunie 2024.
3. Leqembi (Lecanemab) vs Donanemab pentru boala Alzheimer: Care este diferența?. Local Infusion, accesat la 18 iunie 2024.
4. Donanemab de la Lilly a încetinit semnificativ declinul cognitiv și funcțional în cadrul studiului de fază 3 privind boala Alzheimer în fază incipientă. Investors.lilly.com, accesat la 18 iunie 2024.
5. Sondaj EFPIA Pacienți W.A.I.T. Indicator 2021. EFPIA, accesat la 18 iunie 2024.
6. Kisunla Eli Lilly Australia Pty Ltd. Therapeutic Goods Administration (TGA), accesat la 18 iunie 2024.
7. Prezentări de medicamente și produse de sănătate în curs de examinare (SUR). Canada.ca, accesat la 18 iunie 2024.
8. Davidson, A., et al. China Regulatory Reform: O actualizare a termenelor de revizuire și a întârzierilor în materie de medicamente. PPD, accesat la 18 iunie 2024.
9. Terapia Lilly pentru Alzheimer a fost depusă în Japonia, aprobarea este prevăzută pentru 2024. PHARMA JAPONIA, 27 septembrie 2023.
10. Un studiu privind Donanemab (LY3002813) la participanții cu boala Alzheimer simptomatică precoce (TRAILBLAZER-ALZ 5). ClinicalTrials.gov, accesat la 18 iunie 2024.
11. FDA aprobă Kisunla. Drugs.com, accesat la 3 iulie 2024.