Noi tratamente de distrofie musculară 2022

Ce este distrofia musculară (MD)?

Distrofia musculară (MD) se referă la un grup de peste 30 de boli genetice și progresive moștenite cauzate de o mutație în genele unei persoane. Diferitele tipuri de MD variază în semne, simptome și afectează anumite grupe musculare. Unele tipuri de MD sunt vizibile în copilărie, în timp ce altele pot apărea în vârstă de mijloc sau maturitate. ^1.

Distrofia musculară Duchenne (DMD) este cea mai răspândită tulburare neuromusculară, care afectează până la 1/3600 nașteri de sex masculin la nivel mondial. Nu există în prezent nici un remediu cunoscut pentru Distrofie musculară Duchenne (DMD). Tratamentul are ca scop controlul simptomelor pentru a îmbunătăți calitatea vieții. ^2.

se tratează distrofia musculară (MD)?

Există mai multe aprobate distrofie musculară (MD) medicamente disponibile în funcție de forma de boli. Iată câteva dintre ele:

Viltepso (viltolarsen) este o terapie antisens indicată pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) cu o deficiență confirmată a genei distrofinei care poate fi supusă terapiei cu exon 53.

Viltepso (viltolarsen) a fost aprobat pentru tratamentul pacienților cu distrofie musculară Duchenne (DMD) care pot fi supuși terapiei cu exon 53 sărind peste terapie prin:

• Food and Drug Administration (FDA), SUA pe 12 august 2020.
• Agenția pentru Produse Farmaceutice și Dispozitive Medicale (PMDA) sub numele de Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Japonia, 25 martie 2020.

FDA a acordat aprobarea accelerată pentru a Viltepso, și a acordat-o cu prioritate review, Fast Track, orfane de droguri și boli pediatrice rare denumiri.

PMDA a acordat Viltolarsen cu denumirea "Sakigake" (adică versiunea japoneză a denumirii terapiei revoluționare), desemnarea bolii orfane și desemnarea sistemului de aprobare timpurie condiționată.

Vyondys 53 (golodirsen) este o nucleotidă antisens indicată pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) la pacienții care au o mutație confirmată a genei DMD care poate fi supusă săririi exonului 53.

Vyondys 53 (golodirsen) a fost aprobat pentru tratamentul pacienților cu DMD cu o mutație confirmată a genei DMD care poate fi supusă exonului 53 sărind peste de Food and Drug Administration (FDA), SUA, pe 12 decembrie 2019.

FDA a aprobat Vyondys 53 (golodirsen) în curs de aprobare accelerată.

Dacă încercați să accesați un tratament cu distrofie musculară care este aprobat în afara țării dumneavoastră de reședință, este posibil să vă putem ajuta să îl accesați cu ajutorul medicului dumneavoastră curant. Puteți citi mai multe despre medicamentele pe care vă putem ajuta să le accesați și prețul lor de mai jos:

Viltepso (viltolarsen)

Vyondys 53 (golodirsen)

Vezi toate

De ce să accesați tratamentele pentru distrofia musculară (MD) cu everyone.org?

everyone.org este înregistrată la Haga la Ministerul Sănătății din Țările de Jos (număr de înregistrare 16258 G) ca distribuitor angro de produse farmaceutice. Am ajutat pacienți din peste 85 de țări să aibă acces la mii de medicamente, inclusiv. Cu o rețetă de la medicul curant, vă puteți baza pe echipa noastră de experți pentru a vă îndruma în siguranță și în mod legal să accesați medicamente pentru distrofia musculară (MD). Dacă dvs. sau cineva pe care îl cunoașteți doriți să accesați un medicament care nu este încă aprobat în locul în care locuiți, vă putem sprijini. Contactați-ne pentru mai multe informații.

Referinţe:

1. Cdc.gov
2. Nhs.uk
3. Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com<
4. Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com

Disclaimer: Acest articol nu este menit să influențeze sau să influențeze îngrijirea oferită de medicul dumneavoastră curant. Vă rugăm să nu faceți schimbări în tratamentul dumneavoastră fără a vă consulta mai întâi furnizorul de servicii medicale. Acest articol nu este destinat să diagnosticheze sau să trateze boli sau să influențeze opțiunile de tratament. everyone.org este cât se poate de diligent în compilarea și actualizarea informațiilor de pe această pagină. Cu toate acestea, everyone.org nu garantează corectitudinea și caracterul complet al informațiilor furnizate pe această pagină.