Noi tratamente pentru distrofia musculară 2022

Ce este distrofia musculară (MD)?

Distrofia musculară (MD) se referă la un grup de peste 30 de boli genetice moștenite și progresive cauzate de o mutație în genele unei persoane. Diferitele tipuri de MD variază în ceea ce privește semnele, simptomele și afectează anumite grupe musculare. Unele tipuri de MD sunt vizibile în copilărie, în timp ce altele pot apărea la vârsta mijlocie sau la vârsta adultă^.1

Distrofia musculară Duchenne (DMD) este cea mai răspândită tulburare neuromusculară, afectând până la 1/3600 de nașteri de sex masculin la nivel mondial. În prezent, nu se cunoaște niciun leac pentru distrofia musculară Duchenne (DMD). Tratamentul urmărește să controleze simptomele pentru a îmbunătăți calitatea vieții. ²

Cum este tratată distrofia musculară (MD)?

Există mai multe medicamente aprobate pentru distrofie musculară (MD) disponibile în funcție de forma bolii. Iată câteva dintre acestea:

Viltepso viltolarsen) este o terapie antisens indicată pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) cu o deficiență confirmată a genei distrofinei care poate fi tratată prin omiterea exonului 53.

Viltepso viltolarsen) a fost aprobat pentru tratamentul pacienților cu distrofie musculară Duchenne (DMD) care pot fi supuși terapiei de omitere a exonului 53 prin:

• The Food and Drug Administration (FDA), SUA, la 12 august 2020.
• Agenția pentru produse farmaceutice și dispozitive medicale (PMDA) sub denumirea Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Japonia, 25 martie 2020.

FDA a acordat aprobarea accelerată pentru Viltepso și i-a acordat denumirile de evaluare prioritară, procedură rapidă, medicament orfan și boală pediatrică rară.

PMDA a acordat Viltolarsen desemnarea "Sakigake" (adică versiunea japoneză a desemnării terapiei inovatoare), desemnarea bolii orfane și desemnarea sistemului de aprobare timpurie condiționată.

Vyondys 53 golodirsen) este o nucleotidă antisens indicată pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) la pacienții care au o mutație confirmată a genei DMD care poate fi sărită prin omiterea exonului 53.

Vyondys 53 golodirsen) a fost aprobat pentru tratamentul pacienților cu DMD cu o mutație confirmată a genei DMD care se pretează la omiterea exonului 53 de către Food and Drug Administration (FDA), SUA, pe 12 decembrie 2019.

FDA a aprobat Vyondys 53 golodirsen) prin aprobare accelerată.

Dacă încercați să accesați un tratament pentru distrofie musculară care este aprobat în afara țării dumneavoastră de reședință, este posibil să vă putem ajuta să îl accesați cu ajutorul medicului dumneavoastră curant. Mai jos puteți citi mai multe despre medicamentele pe care vă putem ajuta să le accesați și despre prețul acestora:

Viltepso viltolarsen)

Vyondys 53 golodirsen)

Vezi toate

De ce să accesați tratamente pentru distrofie musculară (MD) cu everyone.org?

everyone.org este înregistrată în Haga la Ministerul Sănătății din Olanda (numărul de înregistrare 16258 G) ca distribuitor farmaceutic cu ridicata. Am ajutat pacienți din peste 85 de țări să aibă acces la mii de medicamente, inclusiv. Cu o rețetă de la medicul dumneavoastră curant, vă puteți baza pe echipa noastră de experți pentru a vă ghida în siguranță și legal pentru a avea acces la medicamente pentru distrofia musculară (MD). Dacă dumneavoastră sau o persoană pe care o cunoașteți doriți să accesați un medicament care nu este încă aprobat în țara în care locuiți, vă putem sprijini. Contactați-ne pentru mai multe informații.

Referințe:

1. Cdc.gov
2. Nhs.uk
3. Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com<
4. Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com

Disclaimer: Acest articol nu este menit să influențeze sau să influențeze îngrijirea oferită de medicul dumneavoastră curant. Vă rugăm să nu faceți modificări ale tratamentului dvs. fără să vă consultați mai întâi cu furnizorul dvs. de asistență medicală. Acest articol nu este destinat să diagnosticheze sau să trateze boli sau să influențeze opțiunile de tratament. everyone.org este cât se poate de diligent în compilarea și actualizarea informațiilor de pe această pagină. Cu toate acestea, everyone.org nu garantează corectitudinea și exhaustivitatea informațiilor furnizate pe această pagină.