Medicamente nou aprobate pentru fibroza chistica

Fibroza chistică este o tulburare genetică rară, care pune viața în pericol, care afectează mai mult de 70.000 de oameni din întreaga lume. Aceasta este cauzată de o mutație a genei CFTR, care reglează transportul sării și apei în organism. Mutația CFTR permite prea multă sare și apă în celule. Acest lucru duce la o acumulare de mucus gros, lipicios în tuburile organismului și pasaje. Aceste blocaje afectează plămânii, sistemul digestiv și alte organe. Aceste simptome încep în copilărie timpurie și includ tuse persistentă, infecții recurente ale pieptului și plămânilor și creștere în greutate slabă.

Există mai multe tratamente astăzi care ajută la gestionarea fibrozei chistice. Cel mai nou medicament aprobat pentru fibroza chistica de catre Agentia Medicala Europeana (EMA) este Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). 

Aprobarea Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) de către EMA în luna august a anului 2020 vine după aprobarea Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) în octombrie 2019. 

Aici este o prezentare generală a fiecărui medicament pentru a vă ghida și medicul dumneavoastră atunci când se ia o decizie de tratament pentru fibroza chistica: 

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor)

Pe 21 octombrie 2019 Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) a fost aprobat de Food and Drug Administration (FDA), SUA, pentru tratamentul persoanelor cu vârsta de 12 ani plus cu anumite forme de fibroză chistică (CF).

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) este o combinație de ivacaftor, tezacaftor și elexacaftor indicat pentru tratamentul fibrozei chistice (CF) la pacienții cu vârsta de 12 ani și peste care au cel puțin o mutație F508del în gena regulatorului de conductanță transmembrană fibroză chistică (CFTR). Este disponibil în comprimate combinate cu doză fixă co-ambalate care conțin elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg și ivacaftor 75 mg și comprimate care conțin ivacaftor 150 mg. 

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)

În data de 21 august 2020 Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) a primit o autorizație de introducere pe piață a EMA valabilă pe întreg teritoriul UE pentru a fi utilizată în combinație cu Kalydeco (ivacaftor) pentru a trata persoanele în vârstă de 12 ani plus cu anumite forme de fibroză chistică (CF).

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) este indicat într-un regim combinat cu ivacaftor 150 mg comprimate (neincluse în pachet) pentru tratamentul fibrozei chistice (CF) la pacienții cu vârsta de 12 ani și peste care au cel puțin o mutație F508del în fibroza chistică regulator de conductanță transmembranică (CFTR) gena. Este disponibil sub formă de comprimate combinate cu doză fixă care conțin elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg și ivacaftor 75 mg

Puteți descărca complet medicamente infografic aici. 

Dacă tu sau o persoană pe care o cunoașteți doriți să accesați Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) sau Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) în combinație cu Kalydeco, vă putem ajuta. 

Contactați echipa noastră de asistență pentru pacienți pentru mai multe informații.