Aprobarea lui Miplyffa: Cât va dura până când primul medicament pentru Niemann-Pick va fi disponibil în țara dumneavoastră?

Boala Niemann-Puck de tip C (NPC) este o afecțiune genetică rară care afectează aproximativ 1 din 45 000-286 000 de nașteri vii la nivel mondial ¹. Până în acest an, opțiunile de tratament pentru această boală progresivă erau în mare parte simptomatice ².

Odată cu aprobarea recentă de către FDA a Miplyffa (arimoclomol) și Aqneursa (levacetylleucine), pacienții cu NPC din întreaga lume au acum o nouă speranță de a încetini progresia bolii ³.

Deși aceasta este o veste bună, ce înseamnă aceasta pentru pacienții cu Niemann-Pick de tip C din afara SUA? Când puteți aștepta aprobarea EMA a Miplyffa, aprobarea MHRA și altele? Și care sunt opțiunile dumneavoastră între timp?

Care este utilizarea lui Miplyffa?

La momentul primirii aprobării FDA, Miplyffa (arimoclomol) era primul și singurul tratament care aborda manifestările neurologice ale bolii Niemann-Pick de tip C ⁴. Medicamentul este destinat utilizării împreună cu miglustat și este aplicabil atât adulților, cât și copiilor cu vârsta de peste 2 ani.

La doar câteva zile după ce arimoclomolul a primit aprobarea FDA, a fost aprobat și un al doilea tratament pentru NPC - Aqneursa (levacetylleucine) ⁵.

Spre deosebire de tratamentele simptomatice anterioare, Miplyffa (arimoclomol) își propune să oprească evoluția bolii ⁶.

Care este mecanismul de acțiune al arimoclomolului?

Deși nu este pe deplin înțeles modul în care acționează Miplyffa (arimoclomol), se crede că acesta îmbunătățește funcția lizozomală. Acest lucru reduce potențial acumularea de colesterol și activează genele care reglează activitatea lizozomală ⁷. 

NPC este cauzată de mutații în genele NPC1 sau NPC2, care duc la acumularea de colesterol și lipide în celule, în special în creier. Acest lucru duce la afectarea vorbirii, mișcării, cogniției, înghițirii și abilităților motorii fine. Prin reducerea acumulării de colesterol, arimoclomolul poate fi capabil să amelioreze simptomele neurologice ale NPC.

Care este rata de succes a Miplyffa în studiile clinice?

Aprobarea FDA pentru Arimoclomol s-a bazat, printre altele, pe rezultatele unui studiu clinic de 12 luni. În cadrul acestui studiu, eficacitatea Miplyffa a fost evaluată utilizând Scala de severitate clinică NPC (R4DNPCCSS).

Principalul rezultat raportat al acestui studiu a fost:

• Miplyffa, administrat în asociere cu miglustat, a stopat progresia bolii timp de 12 luni de tratament. Acest lucru a fost observat în scăderea cu 0,2 puncte pe scara R4DNPCCSS. Pacienții tratați numai cu miglustat au prezentat o progresie de 1,9 puncte pe aceeași scară ⁶.

Când este așteptată aprobarea EMA a lui Miplyffa?

În timp ce producătorul Miplyffa a depus o cerere de autorizație de introducere pe piață la EMA deja în 2022, aceasta a fost ulterior retrasă ⁸. Începând cu noiembrie 2024, nu există o nouă cerere de aprobare EMA pentru Miplyffa. Din păcate, acest lucru înseamnă că este puțin probabil ca arimoclomolul să fie disponibil pentru pacienții din Europa prea curând.

O examinare tipică de către EMA durează aproximativ 210 zile. Dacă, teoretic, o nouă cerere de autorizație de introducere pe piață pentru arimoclomol este depusă la începutul anului 2025, atunci medicamentul ar putea fi aprobat în UE până la sfârșitul anului 2025. Cu toate acestea, dacă Zevra va depune o nouă cerere de autorizare EMA și când, rămâne de văzut.

Miplyffa primește aprobarea MHRA?

Din noiembrie 2024, nu există nicio cerere de autorizare de introducere pe piață pentru Miplyffa depusă la MHRA în Regatul Unit. Cu toate acestea, una nu este, de asemenea, necesară pentru ca medicamentul să obțină aprobarea în Regatul Unit. În conformitate cu reglementările post-Brexit, MHRA poate acorda aprobarea unui medicament pe baza aprobării sale de către un organism de reglementare de încredere (care este considerat a fi FDA).

Prin urmare, dacă MHRA decide acest lucru, ar putea pune arimoclomolul la dispoziția pacienților cu NPC din Regatul Unit aproape imediat. Acest lucru nu l-ar face automat disponibil pe NHS, deoarece pentru aceasta este necesară o evaluare NICE. Cu toate acestea, ar fi cel puțin posibil ca pacienții să aibă acces la tratament la nivel local. Dacă MHRA va urma această cale de aprobare pentru arimoclomol, numai timpul ne va spune.

Cum să obțineți Miplyffa înainte ca acesta să fie disponibil în țara dumneavoastră

Dacă dumneavoastră sau o persoană dragă sunteți afectată de boala Niemann-Pick de tip C, poate fi descurajant să auziți că trebuie să așteptați pentru a beneficia de tratament, deși acesta este deja disponibil pentru pacienții din SUA. Vestea bună este că nu trebuie să așteptați. Puteți explora mai multe metode sigure, legale și eficiente de a avea acces la Miplyffa (arimoclomol) înainte de aprobarea sa de către EMA, MHRA sau orice altă autorizație locală.

O opțiune este legată de programele de acces extins, iar alta - de achiziționarea și importul Miplyffa ca pacient numit. Iată ce înseamnă fiecare opțiune.

Programul de acces extins Miplyffa

Producătorul medicamentului, Zevra, are în prezent un program limitat de acces extins în care sunt înscriși peste 150 de pacienți, în mai multe locații. Dacă vă aflați într-o țară în care Miplyffa nu este încă aprobat, ați putea încerca să vă alăturați acestui Program de acces extins.

Vă rugăm să rețineți că programul poate avea anumite limitări și că nu toți pacienții sau toate locațiile pot fi eligibile. Cu toate acestea, merită întotdeauna să verificați. Dacă sunteți interesat de Programul de acces extins Miplyffa, medicul dumneavoastră curant va trebui să contacteze [email protected] în numele dumneavoastră.

Cumpărați Miplyffa pentru uz personal

Dacă Programul de acces extins pentru Miplyffa nu este o opțiune pentru dumneavoastră, puteți, de asemenea, să cumpărați și să importați direct medicamentul pentru uz personal. Acest lucru este permis în conformitate cu regulamentul privind pacientul desemnat în vigoare în majoritatea țărilor.

Regulamentul se aplică atunci când un medicament nu este încă aprobat sau disponibil în țara pacientului și:

• este aprobat în altă parte;
• nu are alternative locale, și
• este pentru uz personal.

Acest proces necesită o rețetă de la medicul dumneavoastră curant. În funcție de țara dumneavoastră, se pot aplica alte cerințe privind documentația.

Doriți să utilizați regulamentul privind importul pacienților desemnați pentru a obține Miplyffa înainte de aprobarea sa în Europa, Regatul Unit sau o altă țară din afara SUA? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă adecvată.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră de la Everyone.org, astfel încât să vă putem ajuta să cumpărați imediat arimoclomol.

Referinţe:

1. Boala Niemann-Pick tip C. Orphanet, accesat la 28 noiembrie 2024.
2. Soliman, Megan, și Rachael Ajmera. Boala Niemann-Pick de tip C: Simptome, cauze, tratament. Healthline, 11 iunie 2024.
3. După o respingere anterioară, Zevra obține aprobarea FDA pentru medicamentul Miplyffa, medicament pentru tulburări rare de stocare lizozomală. Fierce Pharma, accesat la 28 noiembrie 2024.
4. Zevra Therapeutics: FDA aprobă primul tratament pentru boala Niemann-Pick de tip C, MIPLYFFA™ (Arimoclomol); experimental în UE. NPUK, accesat la 28 noiembrie 2024.
5. FDA aprobă primele două medicamente pentru boala rară Niemann-Pick. Nature, 27 septembrie 2024.
6. Zevra Therapeutics' MIPLYFFA™ (arimoclomol) primește aprobarea FDA din SUA ca tratament pentru boala Niemann-Pick de tip C. Zevra Therapeurics, accesat la 28 noiembrie 2024.
7. Miplyffa. Drugs.com, accesat la 28 noiembrie 2024.
8. Orphazyme anunță retragerea cererii de autorizație europeană de introducere pe piață pentru arimoclomol pentru tratamentul bolii Niemann-Pick de tip C. NPUK, 22 martie 2022.