Tratamente noi (și viitoare) pentru boala Parkinson în 2024

Dacă dumneavoastră sau o persoană dragă sunteți afectată de boala Parkinson, probabil doriți să fiți la curent cu noile evoluții în domeniul tratamentului. Din fericire, se întâmplă multe în ceea ce privește medicamentele noi. Și, deși nu toate acestea sunt încă disponibile în Europa și în Țările de Jos, există modalități de a le obține rapid dacă medicul dumneavoastră curant consideră că acestea vă pot ajuta. Iată care sunt cele mai recente aprobări în tratamentul bolii Parkinson până în 2024.

Ce este boala Parkinson?

Boala Parkinson (PD) este o tulburare progresivă a creierului care cauzează agitare și rigiditate musculară, și încetinește mișcarea. Se dezvoltă atunci când neuronii (celulele creierului) într-o anumită parte a creierului opri de lucru în mod corespunzător și sunt pierdute în timp. Acești neuroni produc o substanță chimică importantă numită dopamină. Dopamina este folosit de creier pentru a trimite mesaje în zonele creierului pentru a ajuta la controlul mișcării. În cele din urmă, creierul nu poate face suficient dopamina pentru a controla mișcarea în mod corespunzător. ^{1, 2.}

Există un leac pentru boala Parkinson?

În prezent, nu există niciun tratament pentru boala Parkinson. Cu toate acestea, există mai multe tratamente care îi ajută pe pacienți să gestioneze simptomele și să mărească timpul de "activitate".

Care sunt cele mai recente tratamente aprobate pentru boala Parkinson?

Mai multe medicamente au fost aprobate pentru tratamentul bolii Parkinson în ultimii câțiva ani. Unele dintre acestea sunt deja.disponibile în Europa și Țările de Jos. Altele urmează să fie aprobate la nivel local. Iată câteva dintre cele mai noi medicamente pentru boala Parkinson:

Noi tratamente pentru boala Parkinson disponibile în Țările de Jos

• Vyalev/Produodopa (foslevodopa/foscarbidopa)

Vyalev (cunoscut și ca Produodopa în Europa) este un tratament bazat pe perfuzie continuă. Este conceput pentru pacienții cu boala Parkinson în stadiu avansat care prezintă fluctuații motorii severe sau dischinezie și care nu sunt tratați corespunzător doar prin terapii orale. Această terapie inovatoare furnizează un flux constant de levodopa și carbidopa prin intermediul unei pompe subcutanate. Pompa este foarte asemănătoare cu cele utilizate în terapia cu insulină, oferind pacienților un timp "on" susținut (perioade în care simptomele sunt bine controlate). În studiile clinice, s-a demonstrat că Vyalev prelungește timpul "on" cu aproximativ trei ore mai mult decât tratamentele orale tradiționale. Acest lucru ajută la atenuarea simptomelor precum tremurăturile și dificultățile de mobilitate.

Vyalev este aprobat în SUA și este disponibil ca Produodopa în Europa (inclusiv în Țările de Jos). Această terapie reprezintă o opțiune esențială pentru pacienții care doresc gestionarea simptomelor 24 de ore din 24.

• Inbrija (levodopa)

Inbrija (levodopa pulbere pentru inhalare) este un tratament conceput pentru pacienții cu boala Parkinson pentru a aborda episoadele "off". Episoadele "off" sunt perioade în care simptomele nu sunt bine controlate de medicamentele orale obișnuite. Administrat prin intermediul unui inhalator portabil, Inbrija furnizează o formulă cu acțiune rapidă de levodopa, care permite ameliorarea rapidă a simptomelor motorii.

Studiile clinice au arătat că Inbrija poate crește semnificativ timpul "on" fără dischinezie supărătoare. În acest fel, poate îmbunătăți calitatea generală a vieții pentru pacienți.

Noi tratamente pentru boala Parkinson nu sunt încă disponibile în Țările de Jos

• Nourianz/Nouriast (istradefylline)

Nourianz/Nouriast (istradefylline) este un medicament utilizat pentru tratamentul episoadelor "off" la pacienții cu boala Parkinson. Episoadele "off" din boala Parkinson duc la o creștere a simptomelor bolii Parkinson, cum ar fi tremurul și dificultatea de mers pe jos, și rezultă din nivelurile scăzute de dopamină între dozele de carbidopa/levodopa, și pot fi imprevizibile și apar mai frecvent în timp.

Nourianz/Nouriast/Nouryant (istradefylline) este aprobat de Food and Drug Administration (FDA) și de Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) în Japonia.

Cu toate acestea, EMA a respins cererea sa de autorizație de introducere pe piață în 2021. Nouryant a fost respinsă din cauza rezultatelor inconsecvente ale studiilor. Doar patru din opt studii au demonstrat o reducere a timpului "oprit"; nu a fost observat niciun efect doză-răspuns și nu a fost demonstrată nicio eficacitate în studiile la care au participat pacienți din UE care primesc tratament optim pentru boala Parkinson. Ca urmare, medicamentul nu este disponibil în UE. Cu toate acestea, dacă medicul dumneavoastră curant vi-l recomandă, există o modalitate de a avea acces la acesta, prin intermediul regulamentului privind importul pacienților desemnați.

• Crexont (carbidopa și levodopa)

Crexont, aprobat de FDA în august 2024, este un tratament cu eliberare prelungită pentru boala Parkinson. Acesta combină carbidopa și levodopa într-o singură capsulă. Această formulă nouă include atât margele cu eliberare prelungită pentru o eliberare treptată a levodopa , cât și granule cu eliberare imediată de carbidopa și levodopa. În acest fel, permite un debut rapid și un control prelungit al simptomelor. Potrivit producătorului, Crexont asigură un timp mai lung de "Good On" cu mai puține doze în comparație cu tratamentele cu eliberare imediată. Astfel, acesta reduce frecvența de dozare necesară multor pacienți cu Parkinson.

Luat de două ori pe zi, Crexont oferă o opțiune orală convenabilă pentru gestionarea simptomelor. Spre deosebire de administrarea pe bază de perfuzie a Vyalev, forma de capsule a Crexont poate fi potrivită pentru pacienții care preferă o soluție orală cu eliberare prelungită.

• Numient (levodopa/carbidopa)

Numient (cunoscut și ca Rytary în SUA) este o formulă cu eliberare prelungită de carbidopa și levodopa utilizată pentru tratarea bolii Parkinson. Acesta și-a pierdut autorizația în Uniunea Europeană în 2022, când deținătorul autorizației de introducere pe piață, Acorda Therapeutics, și-a retras voluntar cererea. Această decizie nu s-a datorat unor probleme de siguranță sau eficacitate, ci faptului că Acorda a optat pentru întreruperea eforturilor sale în UE din motive comerciale.

Pacienții europeni (și olandezi) care doresc să continue sau să înceapă un tratament cu Numient pot face acest lucru în continuare, prin intermediul regulamentului privind pacientul desemnat. Contactați-ne pentru mai multe informații.

Care sunt tratamentele viitoare pentru boala Parkinson?

În prezent, există mai multe tratamente în curs de dezvoltare. Unele se adresează simptomelor, iar altele vizează modificarea evoluției bolii. Mai jos sunt prezentate câteva exemple.

Tratamente de modificare a bolii Parkinson în curs de dezvoltare

• BIIB054 și RO7046015: Acești anticorpi se concentrează amândoi pe prevenirea răspândirii alfa-sinucleinei agregate. Ambele sunt în prezent în faza 2 a studiilor clinice.
• GDNF și CDNF: ambii sunt factori trofici care vizează protejarea celulelor dopaminice. Cele două medicamente sunt în faza 2 a studiilor clinice.
• Inozină: Un supliment nutritiv care crește nivelul antioxidanților. Unele studii arată că poate avea un efect protector sau poate încetini progresia bolii Parkinson. Inosina se află în prezent într-un studiu clinic de fază 3.
• Isradipină: Acest medicament, destinat inițial tratării hipertensiunii arteriale, poate ajuta la protejarea celulelor creierului. Isradipina este în prezent într-un studiu clinic de fază 3.

Tratamente experimentale pentru Parkinson care abordează simptomele motorii

• PXT002331 (foliglurax): Acest medicament acționează asupra glutamatului și a altor sisteme chimice cerebrale pentru a reduce dischinezia și simptomele motorii. Foliglurax este în prezent într-un studiu clinic de fază 2.
• ADX48621-201 (dipraglurant): Acest medicament blochează efectele glutamatului, ceea ce poate reduce dischinezia. Se află în prezent în faza 2 a studiilor clinice.

Pentru o listă completă a tratamentelor experimentale pentru boala Parkinson, vizitați site-ul organizației Michael J Fox (menționat mai jos).

Cum să accesați un tratament pentru Parkinson înainte ca acesta să fie disponibil în Țările de Jos

Medicamentele noi pentru boala Parkinson tind să fie aprobate mai întâi în SUA. Pacienții din Europa, Țările de Jos și din restul lumii trebuie să aștepte ani de zile înainte ca aceste medicamente să le fie disponibile. Cu toate acestea, dacă medicul dumneavoastră curant consideră că un medicament ar putea fi benefic pentru dumneavoastră, îl puteți obține imediat, înainte ca acesta să fie aprobat în Țările de Jos. Acest lucru este posibil pe baza regulamentului privind importul pacientului numit. Dacă sunteți interesat de mai multe informații în acest sens, luați legătura cu echipa de experți Everyone.org.

Referinţe:

1. Parkinsons.org.uk
2. EMA
3. Accessdata.fda.gov
4. FDA.gov
5. PubMed
6. Executiv în domeniul asistenței medicale gestionate
7. EMA
8. Fundația Michael J Fox