Aprobarea EMA a Ensifentrinei: Când va fi disponibil în Europa cel mai nou medicament inhalat pentru BPOC?

După peste 20 de ani fără un tratament nou pentru boala pulmonară obstructivă cronică (BPOC), aprobarea de către FDA a Ohtuvayre (ensifentrine) schimbă peisajul tratamentului.

Și, deși aceasta este o veste pozitivă, înseamnă puțin pentru pacienții din afara SUA, unde Ohtuvayre nu este încă disponibil. Când se pot aștepta pacienții din Europa și Regatul Unit la aprobarea ensifentrinei?

Pentru ce este utilizată ensifentrina?

Cel mai nou medicament inhalat pentru BPOC este utilizat ca tratament de întreținere pentru pacienți. Acesta combină activitățile bronhodilatatoare și antiinflamatorii într-o singură moleculă. Ca inhibitor dual PDE3 și PDE4, primul din clasa sa, ensifentrina oferă o abordare unică a gestionării bolii.

Ohtuvayre poate fi utilizat singur sau împreună cu alte tratamente pentru BPOC.

Este ensifentrina un steroid?

Nu, ensifentrina nu este un steroid. Noutatea medicamentului este că are un mecanism de acțiune diferit față de tratamentele pentru BPOC utilizate până în prezent. Acesta acționează prin scăderea activității enzimelor PDE3 și PDE4, îmbunătățind astfel funcția pulmonară și ameliorând simptomele ¹.

Cât de eficientă este ensifentrina în studiile clinice?

Ohtuvayre (ensifentrine) a finalizat două studii de fază 3 - ENHANCE-1 și ENHANCE-2. În ambele studii, ensifentrina a fost comparată cu placebo în ceea ce privește efectul pe care l-a avut asupra volumului expirator forțat (FEV). FEV este o măsură critică a funcției pulmonare, indicând volumul de aer pe care cineva îl poate expira într-un anumit interval de timp. În cazul studiilor clinice ENHANCE, acest interval de timp a fost de o secundă.

Principalele rezultate raportate din cele două studii au fost:

Rezultatele studiului ENHANCE-1

• După 12 săptămâni de tratament, FEV al pacienților care au luat Ohtuvayre a crescut în medie cu 61 ml. La pacienții din grupul placebo, FEV a scăzut în medie cu 26 ml ².
• Pacienții care au luat Ohtuvayre au raportat o îmbunătățire semnificativă din punct de vedere statistic a scorului lor SGRQ. SGRQ este un chestionar autoevaluat care măsoară starea de sănătate și calitatea vieții la pacienții cu BPOC ².

Rezultatele studiului ENHANCE-2

• După 12 săptămâni de tratament, FEV al pacienților care au luat Ohtuvayre a crescut cu 48 ml în medie. La pacienții din grupul placebo, FEV a scăzut în medie cu 46 ml ².
• Pacienții pe ensifentrine au prezentat îmbunătățiri semnificative din punct de vedere clinic ale simptomelor și calității vieții până în săptămâna 24. Cu toate acestea, diferența față de placebo nu a fost semnificativă din punct de vedere statistic ³.

Pe baza rezultatelor acestor studii clinice, inhibitorul dual ensifentrine a primit aprobarea FDA și a creat așteptări mari ca tratament de întreținere pentru BPOC.

Când va primi ensifentrina aprobarea EMA?

Este dificil de spus. Începând cu decembrie 2024, nu există nicio cerere de autorizare de introducere pe piață activă pentru ensifentrine în Europa. Procesul de aprobare EMA durează de obicei până la 210 zile, astfel încât, dacă o cerere de aprobare este depusă înainte de sfârșitul anului, ensifentrina ar putea, cel puțin teoretic, să obțină aprobarea EMA până la sfârșitul anului 2025.

Când va fi Ohtuvayre disponibil în Europa?

Aprobarea EMA nu este același lucru cu disponibilitatea, din păcate. Deci, în timp ce perspectiva de a aștepta cel puțin un an pentru ca Ohtuvayre să fie aprobat în UE nu este încurajatoare, calendarul disponibilității sale în întreaga Europă este și mai puțin încurajator.

După aprobarea EMA, fiecare stat membru trece prin propriul proces de negociere a prețurilor, decizii de rambursare și, în cele din urmă, lansarea locală. În timp ce unele țări, precum Germania, gestionează acest proces în medie în 133 de zile, altele, precum România, pot dura peste 800 de zile.

Cu alte cuvinte, chiar și în cel mai optimist scenariu în care Ohtuvayre primește aprobarea EMA până la sfârșitul anului 2025, pacienții din întreaga UE ar putea avea acces la acesta undeva între mijlocul anului 2026 și 2028.

Ensifentrina va fi disponibilă în Regatul Unit (și pe NHS)?

Este greu de spus în acest moment. Începând cu decembrie 2024, nu există nicio cerere de autorizație de introducere pe piață depusă la MHRA pentru Ohtuvayre. De asemenea, nu există nicio evaluare NICE în curs de desfășurare pentru medicament, iar o evaluare pozitivă este necesară pentru ca ensifentrina să fie disponibilă pe NHS.

Deși acest lucru poate părea descurajant, nu trebuie să fie așa. După Brexit, MHRA poate aproba medicamentele imediat ce o altă agenție de încredere (cum ar fi FDA sau EMA) le aprobă. Acest lucru înseamnă că, dacă aleg să o facă, MHRA poate licenția imediat Ohtuvayre în Regatul Unit, pe baza aprobării sale de către FDA. Dacă acest lucru se va întâmpla, rămâne de văzut.

Cum să obțineți ensifentrina înainte ca aceasta să fie disponibilă în țara dumneavoastră

Există vești bune. Nu trebuie să așteptați ca Ohtuvayre să fie aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră pentru a începe tratamentul. Acum că medicamentul are prima sa aprobare globală, orice pacient din întreaga lume îl poate cumpăra și importa în țara sa pentru uz personal, cu condiția să aibă o rețetă.

Acest lucru este posibil datorită regulamentului privind importul pacienților cu nume, în vigoare în aproape toate țările din lume.

Dacă medicul dumneavoastră consideră că Ohtuvayre poate fi benefic pentru afecțiunea dumneavoastră, acesta are dreptul să vi-l prescrie deja, indiferent dacă este aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră și vă vom ajuta să cumpărați ensifentrine înainte de aprobarea sa de către EMA.

Referinţe:

1. De ce Ohtuvayre. Ohtuvayre.com, accesat la 10 decembrie 2024.
2. Date clinice și eficacitate. Ohtuvayre.com, accesat la 10 decembrie 2024.
3. Verona Pharma anunță că Ensifentrine îndeplinește criteriul final primar în studiul de fază 3 ENHANCE-2 pentru BPOC. Verona Phama, accesat la 10 decembrie 2024.