Înțelegerea programelor pentru pacienții cu nume: Cum funcționează, beneficii și provocări

Una dintre cele mai frecvente întrebări pe care le primim de la pacienți, membri ai familiei, îngrijitori și medici este "Cum puteți oferi acces la medicamente care nu sunt aprobate în țara mea de origine?".

Pur și simplu, luăm un regulament existent - regulamentul privind importul de pacienți cu nume - și îl facem ușor de utilizat de către pacienți și medici. În acest articol, vom trece în revistă tot ceea ce trebuie să știți despre Named Patient Import și rolul nostru în acest sens.

Ce este regulamentul privind importul de pacienți desemnați?

Accesul la medicamente care ar putea salva vieți și care nu sunt încă disponibile prin canalele obișnuite poate fi o provocare descurajantă pentru pacienții cu boli grave. Aici intervine Named Patient Import, care oferă un colac de salvare vital.

Importul pacientului numit, cunoscut și sub numele de Programul pentru pacienți numiți (NPP), Programul de utilizare din compasiune pentru pacienți numiți, Programul de aprovizionare pentru pacienți numiți, Programul de acces extins (EAP) sau Programul pentru pacienți individuali (IPP), este esențial pentru a oferi acces timpuriu la medicamente neaprobate.

Regulamentul este în vigoare în majoritatea țărilor din lume și permite unui pacient (pacientul desemnat) cu o boală care îi pune viața în pericol, de lungă durată sau care îl debilită grav să aibă acces, să cumpere și să importe medicamente care nu sunt aprobate sau disponibile la nivel local, dar care ar putea să îi salveze viața sau să îi îmbunătățească calitatea acesteia.

Care este diferența dintre utilizarea din motive de compasiune și programele pentru pacienți desemnați?

Termenii "Compassionate Use" și "Named Patient Program" (NPP) sunt adesea utilizați în mod interschimbabil. Cu toate acestea, în ciuda asemănărilor, aceste două tipuri de programe de acces nu sunt identice.

• Similitudini

Ambele programe ajută pacienții cu afecțiuni grave care au nevoie urgentă de asistență medicală. Programele oferă acces la medicamente experimentale sau neaprobate atunci când nu sunt disponibile alte tratamente. Ambele programe se pot aplica atât unei persoane, cât și unui grup mic de pacienți.

• Diferențe

Programele de utilizare în scop umanitar sunt supravegheate la nivel național sau internațional - de exemplu, de către autoritățile din domeniul sănătății, cum ar fi FDA sau EMA. Acestea necesită o aprobare oficială din partea organismului de reglementare. Medicii trebuie să solicite aprobarea și să obțină o evaluare etică înainte ca pacientul (pacienții) în cauză să poată avea acces la medicament.

Pe de altă parte, centralele nucleare sunt reglementate la nivel național. Din acest motiv, cerințele acestora pot varia în funcție de țară. Cu toate acestea, CNPP reprezintă, în general, o modalitate mai rapidă și mai flexibilă de a avea acces la medicamente în regiunile în care acestea nu sunt încă aprobate. Nu este necesară nicio evaluare etică sau cerere oficială. Un medic poate obține direct un medicament de la producătorul acestuia sau de la un furnizor relevant în numele unui anumit pacient (și cu sprijinul unei farmacii calificate).

O altă diferență între utilizarea din motive de compasiune și importul pentru pacientul desemnat este că acesta din urmă se aplică numai dacă un medicament este aprobat undeva în lume. Nu puteți avea acces la medicamente experimentale prin intermediul importului pentru pacienți desemnați, în timp ce puteți avea acces prin intermediul utilizării compasionale.

Cine reglementează Programele de pacienți cu nume?

Centralele nucleare funcționează în conformitate cu o varietate de reglementări internaționale. În Uniunea Europeană, acestea se află sub incidența Agenției Europene pentru Medicamente (EMA) și a autorităților naționale respective. Statele Unite ale Americii au un program similar cunoscut sub numele de Acces extins, reglementat de Food and Drug Administration (FDA).

Cu toate acestea, deși, în mod oficial, PNP intră în domeniul de competență al agențiilor de asistență medicală, acestea nu necesită un proces formal de solicitare sau o evaluare etică, spre deosebire de programele de utilizare din motive de compasiune.

Fiecare țară are propriile reguli și reglementări specifice privind accesul și importul de medicamente inovatoare.

Cine se califică pentru Programul pacientului desemnat?

În ciuda unor variații specifice fiecărei țări în ceea ce privește reglementările privind importul de pacienți cu nume, criteriile de eligibilitate sunt aceleași peste tot.

Un pacient individual poate beneficia de Programul pacientului desemnat dacă:

• Medicamentul de care au nevoie a fost aprobat pe piață într-o altă țară și nu este aprobat sau disponibil în țara lor;
• Nu există alternativă pe piața locală;
• Medicamentul este pentru uz personal;
• Pacientul are o rețetă de la medicul din țara de origine;
• Medicamentul este eliberat de o farmacie.

De ce documente veți avea nevoie?

Unele documente sunt esențiale dacă doriți să accesați un medicament prin intermediul serviciului Named Patient Import. De exemplu, este întotdeauna necesară o rețetă de la medicul dumneavoastră curant.

Dacă încercați să importați un medicament care este aprobat în țara dumneavoastră, dar care nu este disponibil (de exemplu, din cauza unei lipse de aprovizionare), este posibil să aveți nevoie și de o scrisoare din partea medicului dumneavoastră care să ateste această situație.

În funcție de țara dumneavoastră, este posibil să fie necesare documente suplimentare, cum ar fi o licență de import.

Dacă sunteți interesat de cerințele privind o anumită țară sau un anumit medicament, luați legătura cu echipa noastră de experți în acces la medicamente. Dacă comandați un medicament prin intermediul nostru, ne vom asigura că sunt îndeplinite toate cerințele locale.

Cum găsiți și importați medicamentele de care aveți nevoie?

Următorul pas, după ce aveți documentele de care aveți nevoie, este să găsiți medicamentul. Dumneavoastră sau medicul dumneavoastră nu puteți contacta direct producătorul medicamentului pentru a solicita medicamentul. Va trebui să găsiți o farmacie care fie are o licență de import, fie este dispusă să solicite o scutire. Farmacia însăși va procura apoi medicamentul în numele dumneavoastră - fie de la producător, fie de la un angrosist farmaceutic care are medicamentul disponibil.

Găsirea unui medicament nou poate fi un proces anevoios și consumator de timp. La Everyone.org, suntem specializați în a face acest lucru mai ușor pentru dumneavoastră și pentru medicul dumneavoastră. Dacă comandați medicamentul de care aveți nevoie prin intermediul platformei noastre, noi vom procura medicamentul în numele dumneavoastră și vom aranja ca acesta să fie livrat în condiții de siguranță la una dintre farmaciile noastre partenere (pentru a fi ridicat) sau la o farmacie din zona dumneavoastră.

Cum vă sprijină Everyone.org cu Programul Pacientului Numit?

Înțelegem că procesul de import al unui medicament de care aveți nevoie urgentă poate fi dificil și copleșitor pentru dumneavoastră. De aceea, ne-am specializat în a vă sprijini pe dumneavoastră și pe medicul dumneavoastră în procesul de Import de pacienți cu nume.

Dacă solicitați medicamentul de care aveți nevoie prin intermediul platformei noastre, echipa noastră de experți în accesul la medicamente vă va îndruma cu privire la documentația necesară. Vom găsi furnizorul cu cel mai bun preț și vom aranja expedierea în condiții de siguranță și securitate a medicamentului către o farmacie, de unde îl puteți ridica. În unele cazuri, farmacia îl poate expedia direct la adresa dvs. sau la adresa unui spital. În acest caz, vă vom informa.

Pe scurt, Everyone.org supraveghează întregul proces. Gestionăm fiecare aspect - de la aprovizionare la transport, vamă și livrare - astfel încât dumneavoastră și medicul dumneavoastră să vă puteți concentra asupra tratamentului. De la început până la sfârșit, păstrăm legătura cu dumneavoastră, astfel încât să știți la ce să vă așteptați .

Aflați mai multe despre modul în care lucrăm.

Beneficiile programelor pentru pacienți cu nume

Programele pentru pacienți cu nume sunt un instrument important atât pentru pacienți, cât și pentru furnizorii de servicii medicale. Acestea oferă o oportunitate de a reduce decalajul dintre dezvoltare și aprobare. Precum și decalajul dintre aprobare și disponibilitate. Pentru afecțiunile sensibile la timp, acest decalaj de luni sau ani poate fi critic. Iată o listă a principalelor beneficii ale NPP-urilor:

• Accesul la tratamente neaprobate: Named Patient Compassionate Use permite pacienților cu afecțiuni grave să aibă acces rapid la medicamente care pot salva vieți și care nu au fost încă aprobate în țara lor.
• Flexibilitate în ceea ce privește opțiunile de tratament: CNPP permit furnizorilor de servicii medicale să exploreze opțiuni de tratament suplimentare pentru pacienții care au epuizat toate celelalte terapii aprobate.
• Tratament mai rapid: Prin intermediul CNPP, pacienții și medicii pot începe un tratament mai repede decât ar putea să o facă dacă ar aștepta aprobarea oficială sau disponibilitatea locală. Pentru anumite afecțiuni, această oportunitate poate salva vieți.
• Colectarea de date pentru companiile farmaceutice: Programele pentru pacienți individuali permit companiilor farmaceutice să colecteze date reale privind eficacitatea și siguranța medicamentelor, contribuind astfel la viitoarele cereri de autorizare.

Provocări și considerații legate de importul de pacienți cu nume (Named Patient Import)

Deși există o mulțime de beneficii asociate cu centralele nucleare, există și unele provocări, printre care:

• Complexitatea reglementărilor: Navigarea prin diferite cerințe de reglementare în diferite țări poate fi o provocare și poate consuma mult timp. Găsirea informațiilor corecte poate fi mai dificilă în unele țări decât în altele.
• Date limitate cu privire la siguranță și eficacitate: Deoarece PNL implică medicamente neaprobate la nivel local, este posibil să existe informații limitate cu privire la siguranța și eficacitatea lor pe termen lung, ceea ce reprezintă riscuri potențiale pentru pacienți. De aceea, decizia de a avea acces la un medicament prin intermediul unui program pentru pacienți nominalizați trebuie să fie luată întotdeauna în strânsă colaborare cu medicul curant.
• Costuri ridicate: Costul de achiziționare și de import al medicamentelor din străinătate poate fi ridicat, în special dacă medicamentul este aprobat doar în SUA, unde costurile medicamentelor sunt cele mai ridicate din lume. Acest lucru poate face ca accesul la anumite medicamente să fie inaccesibil pentru unii pacienți. Pentru a contribui la atenuarea acestei probleme, am creat FundațiaEveryone.org . 
• Inegalitate de acces: Disponibilitatea CNPP poate fi inconsecventă, ceea ce duce la disparități în accesul la tratamente în funcție de locația geografică și de infrastructura de sănătate.

Sănătatea ta este scopul final

La fel ca orice altceva, există argumente pro și contra în ceea ce privește programele pentru pacienți cu nume. Cu toate acestea, la sfârșitul zilei, ele există pentru a vă sprijini pe dumneavoastră și pe medicul dumneavoastră în obținerea celui mai bun rezultat în materie de sănătate. În multe cazuri, se poate aplica, de asemenea, o alternativă de tratament disponibilă la nivel local. Dar pentru pacienții care au rămas fără opțiuni locale, sau pentru cei cu o boală rară blocați în "sala de așteptare" a aprobării medicamentelor, este bine de știut că mai puteți face ceva.

Dacă dumneavoastră și medicul dumneavoastră decideți să explorați NPP, echipa noastră de la Everyone.org este aici pentru a vă ajuta. Ne propunem să oferim sprijin personalizat fiecărui pacient și medic curant. În acest fel, nu trebuie să vă faceți griji cu privire la modul în care veți primi medicamentele de care aveți nevoie. Până la urmă, scopul nostru este ca toată lumea, indiferent cine este sau unde locuiește, să aibă acces egal, rapid și corect la cele mai noi și mai bune servicii medicale.

Sunteți gata să începeți? Căutați medicamentul de care aveți nevoie pe platforma noastră.

Resurse:

1. Întrebări și răspunsuri privind utilizarea cu compasiune a medicamentelor în Uniunea Europeană [PDF], Agenția Medicală Europeană, ianuarie 2010.
2. Iudicello A., Alberghini L., Benini G. și Mosconi, P. Expanded Access Programme: în căutarea unei definiții comune. Trials, 2016;17:21, 2016/01/12.
3. Glosar al terminologiei de acces înainte de aprobare [PDF]. Pre-aprobarea Access Patient Advocacy Summit, Janssen, octombrie 2018.