Cele mai recente cercetări în stadiu incipient privind tratamentele pentru SLA [Actualizare 2024]

Deși nu se întrevede încă un leac pentru SLA, în prezent sunt în desfășurare numeroase cercetări noi în acest domeniu. Acestea aduc speranța unor noi terapii pentru modificarea sau încetinirea bolii.

Pentru a vă face o idee despre potențialele descoperiri în materie de SLA, vom trece în revistă unele dintre cercetările aflate în stadiu incipient care merită să fie urmărite.

Dezvoltarea medicamentelor este un proces îndelungat, astfel încât va dura ceva timp până când studiile vor fi finalizate și datele vor fi disponibile. Cu toate acestea, este important să ne amintim - se întâmplă multe în cercetarea tratamentului SLA și există multe motive de speranță.

Care sunt cele mai recente cercetări privind SLA?

În această secțiune, vom evidenția cele mai recente și promițătoare evoluții în domeniul tratamentului SLA. Cu toate acestea, vă rugăm să rețineți că aceste tratamente potențiale se află în stadii foarte incipiente de dezvoltare. Înainte de a putea juca un rol potențial în tratamentul dumneavoastră, acestea vor trebui să fie testate temeinic în studii clinice și să obțină aprobarea autorităților de reglementare.

Noi tratamente pentru SLA în stadiu incipient de dezvoltare

• Prosetin

Aflată în prezent în faza 1 de studiu clinic, prosetina este o terapie experimentală pentru SLA. Aceasta intenționează să prevină deteriorarea neuronilor motori prin blocarea unei proteine numite MAP4K. Prin inhibarea MAP4K, prosetinul poate contribui la reducerea inflamației și la îmbunătățirea supraviețuirii neuronilor.

Dezvoltată inițial în urma cercetărilor de la Universitatea Columbia, prosetina a prezentat rezultate promițătoare în studiile preclinice și este în prezent testată în cadrul studiilor clinice pe oameni din etapa 1. Aceasta a primit, de asemenea, desemnarea de medicament orfan din partea FDA, ceea ce sprijină dezvoltarea sa pentru această afecțiune rară ¹.

• S-XL6

Cercetările conduse de profesorul asociat Jeffrey Agar de la Universitatea Northeastern s-au axat pe mutația proteinei SOD1, un antioxidant major.

Potrivit lui Agar, una dintre mutațiile SOD1, A4V, se numără printre cauzele frecvente ale ALS familiale. Prin utilizarea unei molecule mici de legătură, S-XL 6, echipa profesorului Agar își propune să împiedice separarea SOD1, oprind astfel mecanismul din spatele distrugerii celulelor.

Până în 2024, S-XL6 a fost testat doar pe șoareci, șobolani și câini, cu rezultate promițătoare. Echipa de cercetare speră ca tratamentul să ajungă cât mai curând posibil în stadiul de studiu clinic ².

• NF242

Deși nu înțelegem pe deplin care sunt cauzele SLA, oamenii de știință cred că proteina TDP-43 joacă un rol-cheie în acest proces. S-a demonstrat că TDP-43 formează aglomerări toxice în interiorul celulelor nervoase, cauzând leziuni nervoase și, posibil, determinând progresia SLA.

Cercetătorii au descoperit că proteina TDP-43 legată de ALS se leagă în mod specific de o secțiune a unei alte proteine numită NF242. NF242 pare să împiedice TDP-43 să formeze aglomerări dăunătoare legate de ALS.

În experimentele cu muște și șoareci, stimularea NF242 a redus aceste aglomerări toxice, a îmbunătățit mișcarea și a prelungit durata de viață a animalelor. Deși această abordare este promițătoare, este nevoie de mai multe cercetări înainte de a putea fi testată pe oameni ³.

• SNUG01

SNUG01 este o terapie genică chineză care utilizează un virus adeno-asociat (AAV) pentru a furniza ținta terapeutică SG001. Tratamentul vizează efecte de lungă durată cu o singură administrare. În studiile preclinice, SNUG01 a prezentat rezultate promițătoare în protejarea neuronilor ⁴.

În prezent, un studiu inițiat de investigator cu SNUG01 este în curs de desfășurare la Spitalul al treilea al Universității din Peking, iar un studiu clinic de fază 1 este pregătit să înceapă în curând ⁵.

Cât durează fazele studiilor clinice pentru tratamentele ALS?

Este dificil de răspuns la această întrebare, deoarece intră în joc mai mulți factori. Cu toate acestea, o linie directoare ar fi că studiile de fază 1 durează câteva luni, iar studiile de fază 2 și fază 3 pot dura câțiva ani fiecare ⁶.

De obicei, un medicament poate fi supus aprobării FDA după ce a trecut cu succes de un studiu de fază 3. Cu toate acestea, în cazuri precum ALS, în care există o nevoie medicală nesatisfăcută, FDA permite un program de aprobare accelerată. Aceasta înseamnă că o aprobare accelerată poate fi acordată pe baza unor date care prevăd beneficii clinice, dar nu le dovedesc încă. Acest lucru poate contribui la scurtarea termenului de introducere pe piață a noilor tratamente pentru ALS.

Între timp, producătorul medicamentului mai trebuie să efectueze studii pentru a confirma beneficiul clinic prezis. Pe baza rezultatelor acestor studii, medicamentul fie va primi aprobarea completă, fie va fi retras de pe piață ⁷.

Puteți participa la cercetări privind tratamentele pentru SLA?

Dacă un tratament intră în faza de studiu clinic, vă puteți înscrie pentru a participa. Pentru a face acest lucru, veți avea nevoie de sprijinul medicului dumneavoastră curant. De asemenea, va trebui să vă asigurați că îndepliniți criteriile trialului și să acceptați riscul de a fi repartizat în grupul de control.

Parcurgerea traseului studiilor clinice poate părea copleșitoare, dar este realizabilă. Un bun punct de plecare este parcurgerea acestor resurse pentru a identifica studiile clinice în curs deschise participanților:

• ClinicalTrials.gov: Aceasta este resursa dvs. finală pentru toate studiile clinice din SUA. Puteți căuta studii în funcție de stadiu, afecțiune, tratament sau locație pentru a identifica unul care vi se potrivește cel mai bine.
• Mytomorrows.com: O platformă utilă de conectare a pacienților cu studiile clinice. Include studii localizate oriunde în lume.
• FindMeCure.com: O altă platformă care ajută pacienții să găsească și să aplice pentru studii clinice (globale) relevante pentru afecțiunea lor.

Participarea la un studiu clinic nu este o opțiune pentru dumneavoastră? Puteți explora tratamente promițătoare pentru SLA aflate în stadiu avansat de dezvoltare sau puteți lua în considerare tratamente pentru SLA care sunt deja aprobate în afara SUA, dar care nu sunt încă disponibile la nivel local - de ex. Ketas, Tudcabil, sau Clenbuterol.

Referinţe:

1. Ray, Forest. Prosetin a primit desemnarea de medicament orfan ca tratament ALS. ALS News Today, 28 august 2020.
2. O nouă strategie de tratament se arată promițătoare împotriva ALS în cadrul unui studiu preclinic. Techology Networks, accesat la 3 septembrie 2024. 
3. Wexler, Marisa. Interacțiunea proteinelor poate duce la o nouă strategie pentru tratamentul ALS. ALS News Today, 22 mai 2024.
4. SineuGene strânge aproape 100 de milioane de yeni în runda Pre-A pentru a avansa terapia genică a ALS. Sineugene, accesat la 3 septembrie 2024. 
5. Medicamentul chinezesc experimental pentru SLA SNUG01 trece în studiul de fază 1 - pare promițător. TrialSiteNews, accesat la 3 septembrie 2024. 
6. Definirea fazelor de studiu 1, 2 și 3 | Managementul cercetării clinice (CRM) | Cercetare | Psihiatrie și neuroștiințe comportamentale | UC Medicine. College of Medicine | UC Cincinnati, accesat la 3 septembrie 2024.
7. Programul de aprobare accelerată. FDA, 22 februarie 2024.