Aprobarea EMA a leniolisibului: Cum să evitați ca întârzierile să vă întârzie tratamentul

Pentru pacienții cu sindrom PI3K-delta activat (APDS), anul 2023 a adus o veste bună mult așteptată. Primul tratament pentru această afecțiune ultrarare, leniolisib, a primit aprobarea FDA în martie 2023. Considerat de FDA drept un medicament de primă clasă, Joenja (leniolisib) este o rază de speranță pentru pacienții de pretutindeni ¹. 

Cu toate acestea, din noiembrie 2024, leniolisib este încă aprobat doar în SUA și în Regatul Unit. Aprobarea sa de către EMA este încă în așteptare, lăsând pacienții APDS din Europa cu mai multe întrebări decât răspunsuri. 

Iată tot ce trebuie să știți despre stadiul actual al aprobării leniolisibului în Europa. Inclusiv toate opțiunile dvs. pentru a avea acces în siguranță la medicament în propriul dvs. calendar. 

Pentru ce se utilizează leniolisib?

Joenja (leniolisib) este indicat pentru adulți și copii cu sindrom PI3K-delta activat (APDS). Medicamentul acționează prin atașarea la enzima fosfoinositidă 3-kinază delta și blocarea activității acesteia. Procedând astfel, acesta urmărește să sprijine celulele B și T în funcția lor de combatere a infecțiilor și să reducă simptomele ². 

Care au fost rezultatele studiului clinic Joenja?

Studiul de fază 2/3 care a stat la baza deciziei FDA de aprobare a Joenja a avut o durată de 12 săptămâni. Unele dintre rezultatele raportate includ:

• Joenja a avut rezultate mai bune decât placebo în reducerea dimensiunii ganglionilor limfatici. Modificarea medie ajustată a dimensiunii ganglionilor limfatici a fost de -0,30 pentru Joenja, comparativ cu +37,30 pentru placebo;
• Pacienții tratați cu Joenja au avut o creștere de 34,76% a numărului de celule B naive. Pentru pacienții cu placebo, numărul de celule B naive a scăzut cu 5,37%;
• Cele mai frecvente efecte adverse legate de Joenja au fost cefaleea, dermatita atopică și sinuzita ⁶.

Aprobarea Leniolisib de către EMA: Întârzieri și termene

Cererea de autorizație de introducere pe piață a Joenja a fost examinată de EMA începând cu 27 octombrie 2022. În mod obișnuit, procesul de aprobare al EMA durează 210 zile. Cu toate acestea, în cazul Joenja, a durat mai mult, deoarece autoritatea de reglementare a solicitat date suplimentare în noiembrie 2023 ³. Producătorul, Pharming, are timp până în ianuarie 2026 să răspundă la solicitările suplimentare din partea CHMP. Ceea ce înseamnă că orice aprobare EMA pentru leniolisib este puțin probabil să se întâmple înainte de 2026. 

Dacă CHMP emite o recomandare pozitivă la acel moment, aprobarea EMA a medicamentului ar trebui să devină oficială în termen de 67 de zile de la acea dată. Pe scurt, pacienții europeni ar trebui să înceapă să aibă acces la leniolisib undeva în al doilea hald al anului 2026. 

Când va fi disponibil leniolisib în Europa?

Pentru a menține lucrurile interesante, o aprobare EMA nu înseamnă că leniolisib va fi disponibil imediat pe piețele locale. Fiecare stat membru al UE are propriile proceduri locale de îndeplinit înainte ca acest lucru să se întâmple - inclusiv negocierile locale privind prețurile cu producătorul și deciziile privind rambursarea. 

Durata acestor procese variază foarte mult de la o țară la alta. Timpul mediu de la aprobare la disponibilitate variază de la 102 zile în Germania la 1 081 de zile în Estonia, media UE fiind de 636 de ^zile4. 

Cu alte cuvinte, unii pacienți din Europa ar putea avea acces la leniolisib încă din 2026, în timp ce alții ar putea fi lăsați să aștepte încă câțiva ani.

Leniolisib în Regatul Unit: Când va fi disponibil? 

În septembrie 2024, leniolisib a fost aprobat în Regatul Unit. 

Va fi disponibil leniolisib pe NHS?

Deși leniolisib este acum aprobat de MHRA, acesta nu este încă disponibil pe NHS. Dacă și când se va întâmpla acest lucru va depinde de revizuirea medicamentului de către NICE. O decizie privind includerea leniolisibului în NHS este așteptată în martie 2025 ⁵.  

Dacă NICE recomandă includerea Joenja (leniolisib) în NHS, medicamentul ar trebui să devină disponibil pacienților în termen de 3 luni de la decizia NICE.

Acest lucru ne duce la iunie 2025 ca cea mai apropiată dată la care pacienții cu APDS din Regatul Unit ar putea avea acces la leniolisib în cadrul NHS.

Cum să obțineți în siguranță leniolisib înainte de aprobarea sa de către EMA

În ciuda a ceea ce sugerează termenele de mai sus, așteptarea nu este singura opțiune pentru pacienții APDS din Europa. 

Puteți avea acces imediat la medicament importându-l pentru uz personal. Această opțiune este cunoscută sub denumirea de Importul pacientului numit sau Acces extins. Iată cum funcționează. 

Leniolisib acces extins

Chiar dacă un medicament nu este încă aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră, îl puteți accesa în mod legal. Un regulament cunoscut sub numele de Importul pacientului desemnat vă permite să cumpărați și să importați un medicament, atât timp cât acesta îndeplinește aceste condiții:

• este aprobat undeva;
• nu este aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră (încă);
• nu are alternative locale și
• este pentru uz personal.

Acest proces necesită o rețetă de la medicul curant. Ca în toate celelalte cazuri, medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. În funcție de țară, cerințele specifice privind documentația pot varia.

Doriți să începeți tratamentul cu leniolisib mai devreme, utilizând regulamentul de import al pacientului numit? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă corespunzătoare.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră de la Everyone.org. Vă putem ajuta să cumpărați leniolisib imediat.

Cumpărați leniosilib

Referințe:

1. FDA aprobă primul tratament pentru sindromul delta fosfoinositidă 3-kinază activată. FDA, 24 martie 2023.
2. EU/3/20/2339 - desemnare orfană pentru tratamentul sindromului delta fosfoinositidă 3-kinază activată | Agenția Europeană pentru Medicamente. Agenția Europeană pentru Medicamente, 25 mai 2021.
3. Pharming Group oferă actualizări cu privire la revizuirea de către EMA a MAA pentru leniolisib și intenționează să depună cererea de aprobare de reglementare în Regatul Unit. Pharming Group N.V., 10 noiembrie 2023.
4. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, accesat la 9 aprilie 2024.
5. Leniolisib for activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome in people 12 years and over [ID6130]. NICE, accesat la 9 aprilie 2024.
6. Studiu de eficacitate a CDZ173 la pacienții cu APDS/PASLI. ClinicalTrials.gov, accesat la 09 aprilie 2024.