Aprobarea EMA pentru Leniolisib: Cum să evitați ca întârzierile să vă întârzie tratamentul

Pentru pacienții cu sindromul PI3K-delta activat (APDS), 2023 a adus o veste bună mult așteptată. Primul tratament pentru această afecțiune ultrarare, leniolisib, a primit aprobarea FDA în martie 2023. Considerat de FDA ca fiind un medicament din prima clasă, Joenja (leniolisib) este un far de speranță pentru pacienții de pretutindeni ¹. 

Cu toate acestea, din noiembrie 2024, leniolisib este încă aprobat doar în SUA și în Regatul Unit. Aprobarea sa de către EMA este încă în așteptare, lăsând pacienții APDS din Europa cu mai multe întrebări decât răspunsuri. 

Iată tot ce trebuie să știți despre stadiul actual al aprobării leniolisibului în Europa. Inclusiv toate opțiunile dvs. pentru a avea acces în siguranță la medicament în propriul dvs. calendar. 

Pentru ce se utilizează leniolisib?

Joenja (leniolisib) este indicat pentru adulți și copii cu sindromul PI3K-delta activat (APDS). Medicamentul acționează prin atașarea la enzima fosfoinositid-3-kinaza delta și blocarea activității acesteia. Prin aceasta, are ca scop susținerea celulelor B și T în funcția lor de combatere a infecțiilor și reducerea simptomelor ². 

Care au fost rezultatele studiului clinic Joenja?

Studiul de fază 2/3 care a stat la baza deciziei de aprobare a Joenja de către FDA a avut o durată de 12 săptămâni. Unele dintre rezultatele raportate includ:

• Joenja a funcționat mai bine decât placebo în ceea ce privește reducerea dimensiunii ganglionilor limfatici. Modificarea medie ajustată a dimensiunii ganglionilor limfatici a fost de -0,30 pentru Joenja, comparativ cu +37,30 pentru placebo;
• Pacienții tratați cu Joenja au avut o creștere de 34,76% a celulelor B naive. În cazul pacienților cu placebo, numărul de celule B naive a scăzut cu 5,37%;
• Cele mai frecvente efecte adverse legate de Joenja au fost cefaleea, dermatita atopică și sinuzita ⁶.

Aprobarea EMA pentru Leniolisib: Întârzieri și termene limită

Cererea de autorizație de introducere pe piață a Joenja a fost examinată de EMA începând cu 27 octombrie 2022. În mod obișnuit, procesul de aprobare al EMA durează 210 zile. Cu toate acestea, în cazul Joenja, a durat mai mult, deoarece autoritatea de reglementare a solicitat date suplimentare în noiembrie 2023 ³. Producătorul, Pharming, are timp până în ianuarie 2026 să răspundă la solicitările suplimentare din partea CHMP. Ceea ce înseamnă că orice aprobare EMA pentru leniolisib este puțin probabil să se întâmple înainte de 2026. 

Dacă CHMP emite o recomandare pozitivă la acel moment, aprobarea EMA a medicamentului ar trebui să devină oficială în termen de 67 de zile de la acea dată. Pe scurt, pacienții europeni ar trebui să înceapă să aibă acces la leniolisib undeva în al doilea hald al anului 2026. 

Când va fi disponibil leniolisib în Europa?

Pentru a menține lucrurile interesante, o aprobare EMA nu înseamnă că leniolisib va fi disponibil imediat pe piețele locale. Fiecare stat membru al UE are propriile proceduri locale de finalizat înainte ca acest lucru să se întâmple - inclusiv negocierile locale privind prețurile cu producătorul și deciziile privind rambursarea. 

Durata acestor procese variază foarte mult de la o țară la alta. Timpul mediu de la aprobare până la punerea la dispoziție variază de la 102 zile în Germania la 1 081 de zile în Estonia, cu o medie europeană de 636 de zile ⁴. 

Cu alte cuvinte, unii pacienți din Europa ar putea avea acces la leniolisib deja în 2026, în timp ce alții ar putea fi lăsați să aștepte încă câțiva ani.

Leniolisib în Marea Britanie: Când va fi disponibil? 

În septembrie 2024, leniolisib a fost aprobat în Regatul Unit. 

Va fi disponibil leniolisib în cadrul NHS?

Deși leniolisib este acum aprobat de MHRA, acesta nu este încă disponibil pe NHS. Dacă și când se va întâmpla acest lucru va depinde de revizuirea medicamentului de către NICE. O decizie privind includerea leniolisibului în NHS este așteptată în martie 2025 ⁵.  

Dacă NICE recomandă includerea Joenja (leniolisib) în NHS, medicamentul ar trebui să devină disponibil pacienților în termen de 3 luni de la decizia NICE.

Astfel, iunie 2025 este cea mai apropiată dată la care pacienții cu APDS din Regatul Unit ar putea avea acces la leniolisib pe NHS.

Cum să obțineți în siguranță leniolisib înainte de aprobarea sa de către EMA

În ciuda a ceea ce sugerează termenele de mai sus, așteptarea nu este singura opțiune pentru pacienții APDS din Europa. 

Ați putea avea acces imediat la medicament, importându-l pentru uz personal. Această opțiune este cunoscută sub numele de Importul pacientului desemnat sau acces extins. Iată cum funcționează. 

Leniolisib acces extins

Chiar dacă un medicament nu este încă aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră, îl puteți accesa în mod legal. Un regulament cunoscut sub numele de "Named Patient Import" vă permite să cumpărați și să importați un medicament, atâta timp cât acesta îndeplinește aceste condiții:

• este aprobat undeva;
• nu este aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră (încă);
• nu are alternative locale, și
• este pentru uz personal.

Acest proces necesită o rețetă din partea medicului dumneavoastră curant. Ca în toate celelalte cazuri, medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. În funcție de țară, cerințele specifice privind documentația pot varia.

Doriți să începeți tratamentul cu leniolisib mai devreme, utilizând regulamentul privind importul de pacienți cu nume? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă adecvată.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră la Everyone.org. Vă putem ajuta să cumpărați leniolisib imediat.

Cumpărați leniosilib

Referinţe:

1. FDA aprobă primul tratament pentru sindromul fosfoinositid 3-kinază delta activată. FDA, 24 martie 2023.
2. EU/3/20/2339 - desemnare orfană pentru tratamentul sindromului fosfoinositid-3-kinazei delta activate | Agenția Europeană pentru Medicamente. Agenția Europeană pentru Medicamente, 25 mai 2021.
3. Pharming Group oferă actualizări cu privire la revizuirea de reglementare EMA a MAA pentru leniolisib și planurile de depunere a cererii de aprobare de reglementare în Marea Britanie. Pharming Group N.V., 10 noiembrie 2023.
4. Sondaj EFPIA Pacienți W.A.I.T. Indicator 2021. EFPIA, accesat la 9 aprilie 2024.
5. Leniolisib pentru sindromul fosfoinositid 3-kinază delta activată la persoanele cu vârsta de 12 ani și peste [ID6130]. NICE, accesat la 09 aprilie 2024.
6. Studiu privind eficacitatea CDZ173 la pacienții cu APDS/PASLI. ClinicalTrials.gov, accesat la 09 aprilie 2024.