Aprobarea EMA pentru Leniolisib: Cum să evitați ca întârzierile să vă întârzie tratamentul

Ultima actualizare: 09 aprilie 2024

Pentru pacienții cu sindromul PI3K-delta activat (APDS), 2023 a adus o veste bună mult așteptată. Primul tratament pentru această afecțiune ultrarare, leniolisib, a primit aprobarea FDA în martie 2023. Considerat de FDA ca fiind un medicament din prima clasă, Joenja (leniolisib) este un far de speranță pentru pacienții de pretutindeni ¹.

Cu toate acestea, începând cu aprilie 2024, leniolisib este încă aprobat doar în SUA. Aprobările sale MHRA și EMA sunt încă în așteptare, lăsând pacienții cu APDS din Europa și din Marea Britanie cu mai multe întrebări decât răspunsuri.

Iată tot ce trebuie să știți despre statutul actual al aprobării leniolisibului în Europa și în Marea Britanie. Inclusiv toate opțiunile pe care le aveți pentru a avea acces în siguranță la medicament în propriul termen.

Pentru ce se utilizează leniolisib?

Joenja (leniolisib) este indicat pentru adulți și copii cu sindromul PI3K-delta activat (APDS). Medicamentul acționează prin atașarea la enzima fosfoinositid-3-kinaza delta și blocarea activității acesteia. Prin aceasta, are ca scop susținerea celulelor B și T în funcția lor de combatere a infecțiilor și reducerea simptomelor ².

Care au fost rezultatele studiului clinic Joenja?

Studiul de fază 2/3 care a stat la baza deciziei de aprobare a Joenja de către FDA a avut o durată de 12 săptămâni. Unele dintre rezultatele raportate includ:

Joenja a funcționat mai bine decât placebo în ceea ce privește reducerea dimensiunii ganglionilor limfatici. Modificarea medie ajustată a dimensiunii ganglionilor limfatici a fost de -0,30 pentru Joenja, comparativ cu +37,30 pentru placebo;
Pacienții tratați cu Joenja au avut o creștere de 34,76% a celulelor B naive. În cazul pacienților cu placebo, numărul de celule B naive a scăzut cu 5,37%;
Cele mai frecvente efecte adverse legate de Joenja au fost cefaleea, dermatita atopică și sinuzita ⁶.

Aprobarea EMA pentru Leniolisib: Întârzieri și termene limită

Cererea de autorizare de punere pe piață a Joenja a fost examinată de EMA începând cu 27 octombrie 2022. În mod obișnuit, procesul de aprobare al EMA durează 210 zile. Cu toate acestea, în cazul Joenja, a durat mai mult, deoarece autoritatea de reglementare a solicitat date suplimentare în noiembrie 2023 ³.

Indicația actuală a CHMP este că va lua o decizie privind aprobarea leniolisibului în Europa undeva în prima jumătate a anului 2024 ³. Dacă CHMP emite o recomandare pozitivă, aprobarea EMA a medicamentului ar trebui să devină oficială în termen de 67 de zile de la acea dată.

Când va fi disponibil leniolisib în Europa?

Pentru a menține lucrurile interesante, o aprobare EMA nu înseamnă că leniolisib va fi disponibil imediat pe piețele locale. Fiecare stat membru al UE are propriile proceduri locale de finalizat înainte ca acest lucru să se întâmple - inclusiv negocierile locale privind prețurile cu producătorul și deciziile privind rambursarea.

Durata acestor procese variază foarte mult de la o țară la alta. Timpul mediu de la aprobare până la punerea la dispoziție variază de la 102 zile în Germania la 1 081 de zile în Estonia, cu o medie europeană de 636 de zile ⁴.

Cu alte cuvinte, unii pacienți din Europa ar putea avea acces la leniolisib încă din 2024, în timp ce alții ar putea aștepta încă câțiva ani.

Leniolisib în Marea Britanie: Când va fi disponibil?

Pharming, producătorul de Joenja, și-a declarat intenția de a solicita aprobarea MHRA în prima jumătate a anului 2024. Conform procedurilor accelerate actuale, o decizie privind aprobarea leniolisibului în Marea Britanie ar trebui să fie luată în termen de 110 zile de la depunerea cererii.

Va fi disponibil leniolisib în cadrul NHS?

Acest lucru va depinde de revizuirea medicamentului de către NICE. O decizie privind includerea leniolisibului în NHS este așteptată în decembrie 2024 ⁵. Aceasta depinde, desigur, de un rezultat pozitiv al cererii de aprobare MHRA.

În cazul în care NICE recomandă includerea Joenja în NHS, medicamentul ar trebui să devină disponibil pentru pacienți în termen de 3 luni de la decizia NICE.

Acest lucru ne duce la martie 2025 ca fiind cea mai apropiată dată la care pacienții cu APDS din Marea Britanie ar putea avea acces la leniolisib.

Cum să obțineți în siguranță leniolisib înainte de aprobările MHRA și EMA

În ciuda a ceea ce sugerează termenele de mai sus, așteptarea nu este singura opțiune pentru pacienții cu APDS din Europa și Regatul Unit.

Ați putea avea acces imediat la medicament, importându-l pentru uz personal. Această opțiune este cunoscută sub numele de Importul pacientului desemnat sau acces extins. Iată cum funcționează.

Leniolisib acces extins

Chiar dacă un medicament nu este încă aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră, îl puteți accesa în mod legal. Un regulament cunoscut sub numele de "Named Patient Import" vă permite să cumpărați și să importați un medicament, atâta timp cât acesta îndeplinește aceste condiții:

este aprobat undeva;
nu este aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră (încă);
nu are alternative locale, și
este pentru uz personal.

Acest proces necesită o rețetă din partea medicului dumneavoastră curant. Ca în toate celelalte cazuri, medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. În funcție de țară, cerințele specifice privind documentația pot varia.

Doriți să începeți tratamentul cu leniolisib mai devreme, utilizând regulamentul privind importul de pacienți cu nume? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă adecvată.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră la Everyone.org. Vă putem ajuta să cumpărați leniolisib imediat.