Lurbinectedin's EMA: Se va lansa (și când)?

Lurbinectedin a fost desemnat medicament orfan de către FDA și EMA. De asemenea, a fost inclus în Proiectul Orbis al FDA pentru aprobarea accelerată a medicamentelor oncologice concomitente ⁶. Toate acestea au fost semne de speranță pentru pacienții cu cancer pulmonar cu celule mici de pretutindeni, sugerând posibilitatea unui proces de aprobare mai rapid pentru acest medicament.

Cu toate acestea, la peste 5 ani de la desemnarea sa ca medicament orfan și la 3 ani de la aprobarea accelerată de către FDA, Zepzelca (lurbinectedin) încă așteaptă aprobarea EMA.

Cât timp mai trebuie să aștepte pacienții cu cancer pulmonar din Europa și Marea Britanie pentru a avea acces la acest tratament? Aflați ultimele noutăți, inclusiv opțiunile dumneavoastră pentru a obține lurbinectedin înainte ca acesta să fie disponibil pe scară largă.

Pentru ce se utilizează lurbinectedin ?

Zepzelca (lurbinectedin) este un medicament eliberat pe bază de prescripție medicală pentru tratamentul cancerului pulmonar cu celule mici (SCLC) metastatic la adulți. Este destinat în mod specific pacienților a căror boală a progresat după chimioterapie ¹.

Care este rata de succes a lurbinectedin?

FDA a acordat Zepzelca o aprobare accelerată pe baza studiului PM1183-B-005-14. Iată ce ne spun rezultatele raportate despre rata de succes a lurbinectedin's în SCLC:

• La 35% dintre pacienți, tumorile s-au micșorat sau au dispărut;

• Durata mediană a răspunsului a fost de 5,3 luni;

• Unele dintre cele mai frecvente reacții adverse au inclus leucopenie, limfopenie, oboseală, anemie, neutropenie, creșterea creatininei, a alanin aminotransferazei sau a glucozei ¹.

Lurbinectedin studii de confirmare

Pentru a-și menține aprobarea FDA, producătorul lurbinectedin a fost obligat să efectueze un studiu de confirmare. Acest studiu de fază 3, numit ATLANTIS, nu a reușit să demonstreze o îmbunătățire semnificativă din punct de vedere statistic a supraviețuirii generale în comparație cu chimioterapia singură.

Cu toate acestea, este posibil ca acest rezultat să se fi datorat concepției studiului. De exemplu, acesta a testat o doză mai mică de lurbinectedin decât cea aprobată și a combinat-o cu un agent de chimioterapie. Ținând cont de acest lucru, FDA a decis să mențină aprobarea Zepzelca's. Pentru a-i confirma eficacitatea, producătorul trebuie să furnizeze date dintr-un nou studiu de confirmare cu un design adecvat.

În prezent, sunt în curs de desfășurare două studii de confirmare pentru lurbinectedin . Studiul LAGOON se va finaliza în iunie 2025, iar studiul IMForte se va încheia în martie 2026. Să sperăm că datele din aceste studii vor susține aprobarea prelungită a medicamentului în SUA și vor contribui la accelerarea aprobării acestuia în alte regiuni, cum ar fi Europa.

Cumpărați lurbinectedin

Lurbinectedin's EMA: Care este situația?

În 2019, EMA a acordat lurbinectedin o denumire de medicament orfan pentru tratarea SCLC ². Cu toate acestea, de atunci nu a fost depusă nicio cerere oficială de autorizare de introducere pe piață la EMA.

În mod obișnuit, din momentul depunerii unei cereri de autorizare de introducere pe piață, durează până la 210 zile până când se ia o decizie de aprobare. Acest proces poate fi puțin mai rapid pentru medicamentele orfane. În orice caz, chiar dacă PharmaMar își depune astăzi cererea de aprobare EMA, tot ar avea în vedere o potențială aprobare nu mai devreme de sfârșitul anului 2024-începutul anului 2025.

O excepție de la acest termen este Elveția, unde medicamentul a primit o aprobare temporară în martie 2023 ⁴.

Când va fi disponibil lurbinectedin în Europa?

Este greu de spus. În cazul în care o cerere de aprobare EMA pentru lurbinectedin este depusă înainte de sfârșitul anului, până la jumătatea anului 2025 ar putea exista, teoretic, o decizie în acest sens. În caz afirmativ, ar mai fi nevoie de încă 67 de zile pentru ca aprobarea EMA pentru Zepzelca's să devină oficială.

Din acel moment, fiecare stat membru al UE poate iniția propriile proceduri de negociere a prețurilor locale, de rambursare și de lansare pe piața locală. Durata acestor proceduri depinde de fiecare țară în parte.

Germania tinde să fie țara care lansează cel mai rapid medicamentele orfane nou aprobate, în medie în 102 zile. La celălalt capăt al spectrului se află Estonia, unde este nevoie în medie de 1 081 de zile pentru ca un nou medicament orfan să devină disponibil ³.

Cu alte cuvinte, se pare că lurbinectedin va fi disponibil în UE nu mai devreme de sfârșitul anului 2025 sau începutul anului 2026.

Când va fi disponibil Zepzelca în Marea Britanie?

MHRA a acordat Zepzelca denumirea de medicament inovator în 2022. În același an, PharmaMar a depus o cerere oficială de autorizare de introducere pe piață condiționată în Marea Britanie ⁵.

Cu toate acestea, de atunci, nu s-a luat nicio decizie. Până în aprilie 2024, MHRA nu a aprobat încă lurbinectedin. De asemenea, NICE și-a suspendat evaluarea medicamentului în vederea unei potențiale includeri în NHS. Nu există un calendar furnizat de niciuna dintre agenții în ceea ce privește deciziile.

Cum să obțineți în siguranță lurbinectedin înainte de aprobarea MHRA și EMA

Sunteți un pacient cu SCLC? Dacă medicul dumneavoastră este de părere că ați putea beneficia de un tratament cu Zepzelca, este posibil să nu fie nevoie să așteptați aprobarea acestuia în Europa sau în Regatul Unit. În schimb, medicul dumneavoastră și dumneavoastră ați putea lua în considerare posibilitatea de a participa la un studiu clinic lurbinectedin . Sau, cumpărarea medicamentului pe bază de tratament individual cu nume propriu (Individual Named-Patient).

Alăturați-vă unui studiu clinic lurbinectedin

O modalitate de a accesa Zepzelca (lurbinectedin) este înscrierea într-un studiu clinic. Acest lucru poate fi adesea mai ușor de spus decât de făcut, deoarece dumneavoastră și medicul dumneavoastră ar trebui să găsiți un studiu care recrutează în prezent participanți în țara dumneavoastră. De asemenea, va trebui să îndepliniți criteriile de eligibilitate ale acestuia. Pentru toate acestea, veți avea nevoie de sprijinul medicului dumneavoastră curant.

Iată câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice în curs de desfășurare lurbinectedin :

• ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Unele dintre aceste studii sunt deschise și pentru participanții internaționali. Un exemplu este studiul clinic LAGOON. Are sediul în SUA, dar este deschis și pentru pacienții din Europa și Asia.

• EUClinicaltrials.eu: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul de studii clinice al UE.

• myTomorrowws: Această organizație sprijină pacienții în găsirea opțiunilor de tratament în cadrul studiilor clinice.

Cumpărați lurbinectedin ca pacient desemnat

În cele mai multe țări, pacienții au dreptul de a cumpăra și de a importa medicamente care le-ar putea îmbunătăți calitatea vieții sau care ar putea rezolva afecțiuni care le pun viața în pericol. Dacă doriți să accesați Zepzelca înainte ca acesta să fie disponibil în țara dumneavoastră, aceasta ar putea fi cea mai rapidă opțiune pentru dumneavoastră și medicul dumneavoastră.

Regulamentul care face posibil acest lucru este cunoscut sub numele de Regulamentul privind importul de date cu privire la un pacient desemnat individual. Pot exista variații între țări în ceea ce privește cerințele administrative specifice. Cu toate acestea, în toate cazurile trebuie îndeplinite aceste criterii:

• Medicamentul în cauză are autorizație de punere pe piață în altă țară și nu este (încă) aprobat sau disponibil în țara pacientului;

• Nu există alternativă pe piața locală;

• Medicamentul este pentru uz personal;

• Pacientul are o scrisoare de prescripție de la medicul curant;

• Medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. Acest lucru poate necesita documente diferite de la o țară la alta.

   

Doriți să utilizați regulamentul privind importul de pacienți cu nume individual pentru a obține lurbinectedin înainte de aprobarea acestuia de către UE? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă adecvată.

Aveți deja o rețetă? Echipa noastră vă poate ajuta să accesați Zepzelca. Suntem specializați în procurarea și livrarea de medicamente care nu sunt încă disponibile în țara dumneavoastră. Luați legătura cu noi pentru mai multe informații.

Referinţe:

1. ID de referință: 4624945. Accessdata.fda.gov, accesat la 23 aprilie 2024.
2. EU/3/19/2143 - denumire orfană pentru tratamentul cancerului pulmonar cu celule mici. Agenția Europeană pentru Medicamente, 9 aprilie 2019.
3. Sondaj EFPIA Pacienți W.A.I.T. Indicator 2021. Efpia, accesat la 23 aprilie 2024.
4. PharmaMar anunță aprobarea în Elveția a medicamentului Zepzelca® (lurbinectedin) pentru tratamentul cancerului pulmonar cu celule mici metastatice. Pharmamar, accesat la 23 aprilie 2024.
5. PharmaMar a depus cererea de aprobare a lurbinectedin pentru tratamentul cancerului pulmonar metastatic cu celule mici în Marea Britanie. Pharmamar, accesat la 23 aprilie 2024.
6. Proiectul Orbis. FDA, accesat la 23 aprilie 2024.