Aprobarea Nidlegy (FDA, EMA, MHRA și altele): Cât timp va trebui să așteptați?

Melanomul este un tip de cancer de piele care afectează aproximativ 3,4 la fiecare 100.000 de persoane din întreaga lume ¹. Australia și Noua Zeelandă au cea mai mare rată de incidență a melanomului. Imediat după ele pe listă se află țările din nordul și vestul Europei ².

În prezent, dacă melanomul este local avansat și poate fi îndepărtat chirurgical, intervenția chirurgicală este singura cale de tratament aprobată. Cu toate acestea, Nidlegy (daromun) este un tratament neoadjuvant experimental care poate ajuta pacienții să obțină rezultate mai bune după operație.

Deoarece Nidlegy este încă în curs de dezvoltare, iată ce trebuie să știți despre eficacitatea sa raportată, inclusiv când se așteaptă aprobarea sa în întreaga lume.

Nidlegy: cel mai nou tratament pentru melanom în 2024

În prezent, pacienții cu melanom care poate fi îndepărtat chirurgical sunt tratați prin intervenție chirurgicală, urmată, eventual, de terapii sistemice suplimentare aprobate. Cu toate acestea, nu există niciun tratament aprobat pentru melanomul local avansat, complet rezecabil, în context neoadjuvant (înainte de operație).

Dacă va fi aprobat, Nidlegy (daromun) va fi primul tratament neoadjuvant pentru melanomul rezecabil, care poate fi aplicat înainte de operație pentru a îmbunătăți rezultatele acesteia.

Cum funcționează Nidlegy pentru cancerul de piele?

Nidlegy (daromun) conține două componente, L19IL2 și L19TNF, care acționează împreună pentru a distruge celulele tumorale și pentru a declanșa un răspuns imunitar împotriva tumorii. Este primul tratament împotriva cancerului aprobat de EMA pentru dezvoltarea ca terapie combinată.

Deoarece Nidlegy este destinat administrării direct la locul tumorii, ar putea avea un impact maxim asupra celulelor canceroase, cu efecte secundare sistemice minime. Daromun își propune să reducă dimensiunea tumorii și să îmbunătățească rezultatele pentru pacienții cu cancere de piele, precum melanomul.

Pe lângă melanom, Nidlegy este studiat și la pacienții cu cancere cutanate non-melanom (de exemplu, carcinom bazocelular și carcinom cutanat cu celule scuamoase).

Cât de eficient este Nidlegy în studiile clinice?

În iunie 2024, producătorul Nidlegy, Philogen, a anunțat rezultatele inițiale ale studiului pivotal de fază 3 ⁴. În cadrul acestui studiu, pacienților li s-a administrat Nidlegy urmat de o intervenție chirurgicală sau au fost supuși doar unei intervenții chirurgicale.

Rapoartele cheie au fost:

• Nidlegy a redus riscul de recidivă sau de deces cu 41% în comparație cu intervenția chirurgicală singură;
• Supraviețuirea mediană fără recidivă a fost mai mult decât dublată cu Nidlegy;

• După intervenția chirurgicală, au fost necesare terapii adjuvante la 29,8% dintre pacienții din grupul Nidlegy și la 40,5% din grupul de pacienți din grupul de chirurgie;

• Profilul de siguranță al Nidlegy a fost în mare parte favorabil, majoritatea evenimentelor adverse fiind de grad scăzut și localizate ⁴.

La scurt timp după ce a anunțat aceste rezultate, Philogen a depus cererea de aprobare EMA pentru Nidlegy ³.

În plus față de studiul de mai sus, există și alte studii clinice în curs de desfășurare care implică daromun, inclusiv: Eficacitatea tratamentului intratumoral neoadjuvant Daromun la pacienții cu melanom în stadiul clinic IIIB/C (NeoDREAM).

• INTACT/MeRCI: Acest studiu de fază 2 se concentrează asupra pacienților cu melanom în stadiul III-IV care nu poate fi îndepărtat chirurgical și care nu a răspuns la terapia anti-PD1 anterioară. În cadrul studiului, Nidlegy sau fiecare dintre componentele sale active singure sunt combinate cu terapia anti-PD1. Scopul este de a stabili dacă adăugarea (unei componente a) Nidlegy la tratamentele anti-PD1 existente poate funcționa mai bine decât tratamentele anti-PD1 singure. Se preconizează că studiul se va încheia în 2028 ¹¹.

• DUNCAN: Acest studiu de fază 2 are ca scop testarea eficacității injectării daromun direct în tumori la pacienții cu carcinom bazocelular (CBC) sau carcinom cutanat cu celule scuamoase (CCSC) cu risc ridicat. Pacienții implicați în studiu fie nu sunt eligibili pentru intervenție chirurgicală, fie au renunțat la aceasta. Se preconizează că studiul se va încheia în septembrie 2024 ⁵.

Este Nidlegy aprobat undeva?

Începând cu iunie 2024, nu. Producătorul medicamentului, Philogen, a depus o cerere de aprobare EMA în iunie 2024 ³.

Philogen a semnat un acord de distribuție exclusivă pentru Europa, Australia și Noua Zeelandă cu Sun Pharma în 2023 ⁶. Cu toate acestea, medicamentul nu este încă aprobat în Australia sau Noua Zeelandă.

Când va primi Nidlegy aprobarea FDA?

Este greu de spus, deoarece nu există o cerere oficială de aprobare depusă până în iunie 2024. În mod obișnuit, examinarea unei cereri odată ce este depusă durează până la 10 luni.

Când va primi Nidlegy aprobarea EMA?

Având în vedere că cererea de aprobare EMA a Nidlegy a fost depusă abia în iunie 2024, mai este încă ceva timp până la aprobare.

În primul rând, EMA trebuie să valideze cererea. Din acel moment, începe un proces de examinare care poate dura până la 210 zile. Acest termen poate fi prelungit în cazul în care producătorul trebuie să furnizeze informații suplimentare.

Având în vedere acest lucru, Nidlegy (doruman) se poate aștepta, teoretic, să obțină aprobarea EMA până la începutul anului 2025.

Când va fi disponibil Nidlegy în Europa?

Din păcate, aprobarea nu este același lucru cu disponibilitatea. Dacă Nidlegy obține autorizația de introducere pe piață în UE la începutul anului 2025, fiecare stat membru al UE va avea nevoie de un timp diferit pentru a lansa medicamentul la nivel local. Termenele de lansare pe piață variază foarte mult în Europa. Germania tinde să fie cel mai rapid (100 de zile în medie pentru medicamentele oncologice), iar România - cel mai lent (964 de zile în medie) ⁷.

Cu alte cuvinte, Nidlegy ar putea fi disponibil în unele țări europene spre mijlocul anului 2025, iar în altele - în jurul anului 2028.

Când va primi Nidlegy aprobarea MHRA?

Până în iunie 2024, nu există nicio cerere de autorizare de punere pe piață depusă la MHRA pentru Nidlegy (daromun).

Cu toate acestea, acest lucru nu trebuie să însemne că Nidlegy va avea nevoie de mai mult timp pentru a obține aprobarea MHRA decât în alte părți. Conform reglementărilor post-Brexit, MHRA poate aproba medicamentele la nivel local imediat ce acestea primesc undă verde de la un alt organism de reglementare de încredere (cum ar fi EMA sau FDA). Acest lucru este cunoscut sub numele de Procedura de încredere internațională ⁸. Nu ar fi surprinzător dacă MHRA decide să urmeze această cale pentru aprobarea daromun.

Când va fi disponibil Nidlegy în Marea Britanie?

În cazul în care MHRA aprobă daromun simultan cu EMA, ceea ce se preconizează la începutul anului 2025, medicamentul va avea nevoie de o evaluare NICE înainte de a fi disponibil pe NHS. Dacă va fi aprobat, medicamentul ar trebui să fie disponibil pentru pacienții din Marea Britanie în termen de trei luni de la data deciziei NICE.

Presupunând un scenariu optimist, în care MHRA urmează o potențială aprobare EMA la începutul anului 2025, iar NICE ia o decizie pozitivă la scurt timp după aceea, Nidlegy ar putea fi disponibil în Marea Britanie până la mijlocul anului 2025. Doar timpul va spune dacă un astfel de termen este într-adevăr realist.

Când va fi disponibil Nidlegy în Australia și Noua Zeelandă?

Fiind țările cu cea mai mare incidență a melanomului la nivel mondial, este deosebit de important pentru pacienți să știe când Nidlegy ar putea ajunge în Australia și Noua Zeelandă.

Până în iunie 2024, nu există nicio cerere de aprobare TGA depusă pentru Nidlegy. Imediat ce este depusă una, procesul de aprobare și înregistrare poate dura până la 330 de zile ⁹.

Situația este similară în Noua Zeelandă, dar procesul standard de aprobare este puțin mai scurt - până la 100 de zile. ¹⁰.

Pe baza situației actuale, pare puțin probabil ca Nidlegy (doruman) să fie disponibil pentru pacienții cu melanom în Australia sau Noua Zeelandă cel puțin până la mijlocul anului 2025.

Cum să obțineți Nidlegy înainte ca acesta să fie aprobat în țara dvs.

În funcție de locul în care vă aflați, așteptarea aprobării Nidlegy poate fi o chestiune de luni sau de ani. Perspectiva de a aștepta atât de mult timp poate să nu fie o opțiune pentru toți pacienții. Din fericire, nu trebuie să așteptați până când medicamentul este aprobat în țara dumneavoastră. Trebuie doar să așteptați până când va fi aprobat undeva. Apoi, îl puteți accesa oriunde altundeva prin intermediul Named Patient Import (acces extins).

Nidlegy (doruman) acces extins

Chiar dacă un medicament nu este încă aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră, îl puteți accesa în mod legal. Un regulament cunoscut sub numele de Named Patient Import (acces extins) vă permite să cumpărați și să importați un medicament, atât timp cât acesta îndeplinește aceste condiții:

• este aprobat undeva;
• nu este aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră (încă);
• nu are alternative locale, și
• este pentru uz personal.

Acest proces necesită o rețetă din partea medicului dumneavoastră curant. Ca în toate celelalte cazuri, medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. În funcție de țară, cerințele specifice privind documentația pot varia.

Doriți să începeți tratamentul cu Nidlegy cât mai curând posibil, utilizând regulamentul privind importul de pacienți cu nume? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă adecvată.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră la Everyone.org. Vă putem ajuta să cumpărați doruman de îndată ce este aprobat undeva în lume.

Referinţe:

1.  Incidența globală, mortalitatea, factorii de risc și tendințele melanomului: o analiză sistematică a registrelor. American Journal of Clinical Dermatology, 10 iunie 2023.
2. Statisticile privind cancerul de piele. World Cancer Research Fund, accesat la 18 iunie 2024.
3. Cererea de autorizație de introducere pe piață pentru Nidlegy™ depusă la EMA. Philogen, 17 februarie 2021.
4. Eficacitatea tratamentului intratumoral neoadjuvant Daromun la pacienții cu melanom în stadiul clinic IIIB/C (NeoDREAM). ClinicalTrials.gov, accesat la 18 iunie 2024. 
5. Administrarea intratumorală a Daromun la pacienții cu cancer de piele non-melanom (DUNCAN). ClinicalTrials.gov, accesat la 18 iunie 2024.
6. Sun Pharma și Philogen încheie un acord exclusiv de distribuție, licență și furnizare pentru comercializarea produsului specializat NIDLEGY™ în Europa, Australia și Noua Zeelandă. BioSpace, accesat la 18 iunie 2024.
7. Sondaj EFPIA Pacienți W.A.I.T. Indicator 2021. EFPIA, accesat la 18 iunie 2024.
8. Aprobarea accelerată a medicamentelor - Regatul Unit publică orientări detaliate privind noua sa procedură de recunoaștere internațională. Inside EU Life Sciences, 11 septembrie 2023.
9. Procesul de înregistrare a medicamentelor eliberate pe bază de prescripție medicală. Therapeutic Goods Administration (TGA), 12 august 2021.
10. Termene de evaluare și situația înregistrării. Medsafe, 7 septembrie 2023.
11. Studiu privind eficacitatea L19IL2 sau L19TNF sau L19IL2/L19TNF intratumoral, în combinație cu Pembrolizumab, la pacienții cu melanom nerezecabil (INTACT/MeRCI). ClinicalTrials.gov, accesat la 18 iunie 2024.