Aprobarea Nipocalimab: Când ajunge la dumneavoastră cel mai recent tratament pentru miastenia gravis?

Miastenia gravis este o afecțiune autoimună rară, care afectează mai ales persoanele cu vârsta de peste 50 de ani. În ultimii 5 ani, mai multe tratamente au fost aprobate pentru această afecțiune. Inclusiv Zilbrysq, Rystiggo, Ultomiris, și Vyvgart. În ciuda acestor progrese, de aceste terapii beneficiază doar 60-70% dintre pacienți. Potrivit doctorului Richard Nowak, o parte semnificativă a pacienților rămâne fără îmbunătățiri substanțiale ¹.

Nipocalimab este un nou medicament experimental care prezintă potențialul de a schimba această situație. Primele date clinice sugerează că acesta poate aborda mai mulți pacienți cu miastenia gravis decât tratamentele actuale.

Deci, când va fi disponibil nipocalimab? Iată ce trebuie să știți despre termenele estimate pentru aprobările FDA, EMA, MHRA și altele.

Ce este nipocalimab, cel mai recent tratament pentru miastenia gravis?

Nipocalimab este un anticorp monoclonal în curs de dezvoltare. Acesta este conceput să acționeze prin țintirea receptorului Fc neonatal (FcRn). FcRn reglează anticorpii IgG dăunători implicați în miastenia gravis (și alte afecțiuni autoimune). Prin blocarea FcRn, nipocalimab urmărește să reducă nivelurile de anticorpi nocivi care atacă țesuturile proprii ale organismului. În acest fel, se urmărește ameliorarea simptomelor fără slăbirea întregului sistem imunitar ².

În afară de miastenia gravis, nipocalimab este studiat ca tratament potențial pentru alte afecțiuni. Inclusiv polineuropatia demielinizantă inflamatorie cronică și anemia hemolitică autoimună caldă. De asemenea, este cercetat pentru boli materno-fetale precum boala hemolitică a fătului și a nou-născutului (HDFN). Nu în ultimul rând, nipocalimab se află, de asemenea, în studii clinice legate de tulburări autoimune mai frecvente, cum ar fi artrita reumatoidă, boala Sjögren și lupusul ³.

Care este rata de succes a nipocalimabului în studiile clinice?

În studiul clinic VIVACITY de fază 3, nipocalimab a fost utilizat împreună cu tratamentul standard împotriva placebo și a tratamentului standard. Populația de pacienți implicată în studiu a reprezentat aproximativ 95% din populația de pacienți cu miastenia gravis.

Iată care au fost principalele rezultate raportate ale studiului:

• Pacienții tratați cu nipocalimab au prezentat o îmbunătățire de 4,7 puncte pe o scară a simptomelor (MG-ADL). În comparație, grupul placebo a prezentat o îmbunătățire de 3,25 puncte. Pentru context, o îmbunătățire de 1-2 puncte pe această scală poate face o mare diferență în activitățile zilnice, cum ar fi mâncatul fără sufocare sau respirația fără asistență;

• Nipocalimab a îmbunătățit semnificativ forța și funcția musculară (măsurată prin QMG) comparativ cu placebo;

• Mai mulți pacienți cu nipocalimab au prezentat o îmbunătățire de 2 puncte sau mai mare pe scara MG-ADL. Acest lucru arată potențialul său de a îmbunătăți viața de zi cu zi pentru persoanele cu MGG ⁴.

Rezultatele studiului VIVACITY au determinat Johnson & Johnson să solicite aprobarea FDA pentru nipocalimab în august 2024.

Nipocalimab vs efgartigimod: Care este diferența?

Efgartigimod (denumit Vyvgard) a fost aprobat în 2021 pentru tratamentul miasteniei gravis.

Efgartigimod este similar cu nipocalimab prin faptul că vizează, de asemenea, blocarea proteinei FcRn. Cu toate acestea, există unele diferențe între cele două medicamente, inclusiv:

• Aplicabilitate. Pe baza datelor disponibile în prezent, nipocalimab pare să fie aplicabil unei populații mai mari de pacienți. Inclusiv pacienții cu anticorpi anti-MuSK, anti-LRP4 și anti-AChR. Nipocalimab ar putea servi, de asemenea, potențial ca o opțiune de linia a doua pentru pacienții care nu au răspuns bine la efgartigimod ⁵.

•  

  Statutul aprobării. În timp ce Vyvgard (efgartigimod) este deja aprobat în SUA și UE, nipocalimab nu a obținut încă prima sa aprobare globală.

Statutul aprobării Nipocalimab în întreaga lume

Deși datele inițiale din studiile clinice sunt promițătoare, nipocalimab nu este încă aprobat nicăieri în lume. Iată ce știm despre termenele sale de aprobare la nivel mondial.

Când este așteptată aprobarea FDA?

Cererea de aprobare a Nipocalimab la FDA a fost depusă în august 2024. De obicei, o decizie de aprobare durează între 6 și 10 luni, ceea ce înseamnă că nipocalimab ar trebui să primească undă verde de la FDA până la jumătatea anului 2025.

Când va primi nipocalimab aprobarea EMA?

Johnson & Johnson a depus cererea de autorizație de introducere pe piață EMA pentru nipocalimab în septembrie 2024. Deciziile de aprobare EMA pot dura până la 210 zile, ceea ce ne duce la mijlocul anului 2025, când sperăm că nipocalimab va obține aprobarea în UE.

Când va fi disponibil nipocalimab în Marea Britanie?

Aceasta este o întrebare la care este mai greu de răspuns, deoarece nu există nicio cerere de aprobare MHRA activă pentru nipocalimab începând cu septembrie 2024. În conformitate cu reglementările post-Brexit, MHRA poate alege să aprobe nipocalimab de îndată ce un alt organism de încredere îl aprobă (de exemplu, FDA sau EMA). Dacă aceasta este direcția aleasă de MHRA, atunci nipocalimab ar putea fi aprobat și în Regatul Unit în jurul jumătății anului 2025. Înainte de a putea fi disponibil pe NHS, acesta ar trebui să fie evaluat de NICE. O evaluare este deja în curs de desfășurare, fără o dată de publicare disponibilă în acest moment.

Cum să obțineți nipocalimab înainte ca acesta să fie aprobat în țara dumneavoastră

Sunteți pacient cu miastenia gravis? Dacă medicul dumneavoastră este de părere că ați putea beneficia de tratamentul cu nipocalimab, este posibil să nu fie nevoie să așteptați aprobarea locală a acestuia. În schimb, medicul dumneavoastră și dumneavoastră ați putea lua în considerare participarea la un studiu clinic. Sau să cumpărați nipocalimab prin intermediul programului Named Patient Import, de îndată ce acesta va fi aprobat undeva în lume.

Alăturați-vă unui studiu clinic

O modalitate de a avea acces la medicamentele în curs de dezvoltare este înscrierea într-un studiu clinic. Acest lucru poate fi adesea mai ușor de spus decât de făcut, deoarece dumneavoastră și medicul dumneavoastră ar trebui să găsiți un studiu care recrutează în prezent participanți în țara dumneavoastră. De asemenea, va trebui să îndepliniți criteriile de eligibilitate și să acceptați riscul de a fi repartizat în grupul de control în cadrul studiului.

Iată câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice în curs de desfășurare cu nipocalimab:

• ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Unele dintre studii sunt deschise și participanților internaționali, deci este o listă care merită urmărită.

•  

  EUClinicaltrials.eu: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul de studii clinice al UE.

•  

  myTomorrowws: Această organizație sprijină pacienții în găsirea opțiunilor de tratament în cadrul studiilor clinice.

Cumpărați nipocalimab prin Importul pacientului nominalizat

În majoritatea țărilor, pacienții pot cumpăra și importa medicamente care le-ar putea îmbunătăți calitatea vieții sau ar putea aborda afecțiuni care le pun viața în pericol. Dacă doriți să accesați nipocalimab înainte de aprobarea sa în țara dumneavoastră, aceasta ar putea fi o opțiune pentru dumneavoastră și medicul dumneavoastră. L-ați putea utiliza de îndată ce medicamentul obține o aprobare undeva în lume.

Reglementarea care face posibil acest lucru este cunoscută sub numele de "Named Patient Import". Pot exista variații între țări în ceea ce privește cerințele administrative specifice. Cu toate acestea, în toate cazurile trebuie îndeplinite aceste criterii:

• Medicamentul în cauză are autorizație de punere pe piață în altă țară și nu este (încă) aprobat sau disponibil în țara pacientului;
• Nu există alternativă pe piața locală;
• Medicamentul este pentru uz personal;
• Pacientul are o rețetă de la medicul curant;
• Medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. Acest lucru poate necesita documente diferite de la o țară la alta.

Doriți să utilizați regulamentul de import pentru pacientul individual desemnat pentru a obține nipocalimab înainte de aprobarea sa locală? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă corespunzătoare.

Aveți deja o rețetă? Echipa noastră vă poate ajuta să cumpărați nipocalimab, de îndată ce acesta este aprobat undeva în lume. Luați legătura cu noi pentru mai multe informații.

Contactați-ne

Referinţe:

1. KATELLA, KATHY. Myasthenia Gravis: Noi medicamente și un drum către tratamentul individualizat. Yale Medicine, 17 noiembrie 2023.
2. Pentru ce este utilizat Nipocalimab?, Synapse, 28 iunie 2024. 
3. Nipocalimab de la Johnson & Johnson a primit din partea FDA SUA desemnarea de terapie inovatoare pentru tratamentul persoanelor cu risc ridicat de boală hemolitică severă a fătului și nou-născutului (HDFN). Johnson & Johnson, 9 februarie 2024.
4. Studiul pivotal de fază 3 Nipocalimab demonstrează cel mai lung control susținut al bolii din clasa FcRn pentru cea mai largă populație de pacienți cu miastenia gravis. PR Newswire, 28 iunie 2024.
5. J&J pregătește nipocalimab pentru a concura cu Vyvgart după succesul studiului privind miastenia gravis. Synapse, 15 iulie 2024.