Când va primi nirogacestat aprobarea EMA (și cum să îl accesați mai devreme)

Până în noiembrie 2023, singurele opțiuni de tratament pentru pacienții cu tumori desmoide erau chirurgia și radiațiile. Odată cu aprobarea de către FDA a Ogsiveo (nirogacestat), acest lucru nu mai este cazul. Noul medicament se arată promițător în ameliorarea simptomelor durerii și încetinirea progresiei acestei boli ^rare1. 

În prezent, nirogacestat este aprobat numai în SUA. Ce înseamnă acest lucru pentru pacienții din afara SUA afectați de tumori desmoide și când va fi disponibil nirogacestat în Europa și nu numai? Iată tot ce trebuie să știți despre aprobarea EMA a nirogacestatului. Inclusiv modalități de accesare a medicamentului înainte ca acesta să fie disponibil în țara dumneavoastră. 

Pentru ce se utilizează nirogacestat?

Ogsiveo (nirogacestat) este indicat adulților cu tumori desmoide progresive, care necesită tratament sistemic ². Medicamentul este disponibil sub formă de comprimate, administrate pe cale orală de două ori pe zi. 

Nirogacestatul inhibă o enzimă specifică numită gamma-secretază. Această enzimă este implicată în activarea unei proteine numite Notch, despre care se crede că contribuie la creșterea tumorilor desmoide. Prin blocarea enzimei, Ogsiveo (nirogacestat) intenționează să încetinească creșterea ^tumorii2.

Conform rezultatelor studiilor clinice raportate de Ogsiveo, medicamentul poate, de asemenea, să amelioreze simptomele durerii, care sunt adesea asociate cu tumorile desmoide și pot diminua considerabil calitatea vieții ^{pacienților3}.

Aprobarea EMA pentru nirogacestat: Care este situația?

Producătorul Ogsiveo, SpringWorks Therapeutics, și-a împărtășit intenția de a solicita autorizația de introducere pe piață în UE în prima jumătate a anului 2024 ¹. 

Conform liniilor directoare ale EMA, evaluarea unei cereri poate dura până la 210 zile. În acel moment, CHMP emite recomandarea sa. Dacă este pozitivă, noul medicament ar trebui să primească autorizația de introducere pe piață în termen de 67 de zile ⁴.

Deci, când va fi disponibil nirogacestat în Europa? Se pare că cel mai timpuriu termen este undeva în 2025. 

Când va fi disponibil nirogacestat în Regatul Unit?

Aprobarea nirogacestatului în Regatul Unit nu mai este legată de termenele EMA. Deși acest lucru ar putea însemna un termen de aprobare mai scurt, nu este obligatoriu.

În prezent, nu există nicio evaluare activă a nirogacestat de către MHRA sau NICE. În cazul în care producătorul nirogacestatului depune o cerere de autorizare la MHRA, aceasta durează de obicei 90 de zile pentru a fi procesată. Odată aprobat de MHRA, NICE trebuie să evalueze și medicamentul pentru acoperirea NHS. În cazul unei recomandări pozitive din partea NICE, nirogacestat poate fi disponibil pe NHS în termen de 3 luni ⁵. 

Având în vedere aceste termene, se pare că este puțin probabil ca pacienții cu tumori desmoide din Regatul Unit să aibă acces la nirogacestat înainte de 2025. 

Cum să accesați nirogacestat înainte de aprobarea sa de către EMA

Trebuie să așteptați până când nirogacestat este disponibil în Europa sau în Regatul Unit pentru a începe tratamentul? Din fericire, nu. 

Există două opțiuni principale pentru a avea acces imediat la nirogacestat în afara SUA. Una este să vă alăturați unui studiu clinic care implică nirogacestat. Cealaltă este să cumpărați nirogacestat ca pacient individual desemnat. 

Alăturați-vă unui studiu clinic nirogacestat

Puteți încerca să vă alăturați unui studiu clinic în curs pentru a avea acces rapid la Ogsiveo (nirogacestat). Găsirea studiilor clinice nu este ușoară, dar este posibilă. Pentru a participa, trebuie să îndepliniți criteriile de eligibilitate și să aveți sprijinul medicului dumneavoastră. Fiți conștient de faptul că este posibil să primiți un placebo în locul ingredientului activ.

Iată câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice nirogacestat în curs de desfășurare:

• ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Cu toate acestea, unele dintre studii sunt deschise și pentru participanții internaționali. În acest moment, nu există niciun studiu clinic listat care să implice Ryzneuta, dar acest lucru se poate schimba în orice moment, așa că merită să fiți cu ochii pe el.
• EUClinicaltrials.eu: Această bază de date conține toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, ea conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul de studii clinice al UE.
• myTomorrows și FindMeCure: Această organizație sprijină pacienții în găsirea opțiunilor de tratament în cadrul studiilor clinice.

Cumpărați nirogacestat ca pacient numit individual

Cele mai multe țări din lume permit pacienților să importe medicamente care pot trata afecțiuni grave înainte ca acestea să fie disponibile la nivel local. Reglementările care ghidează acest proces pot varia în ceea ce privește denumirea, dar de obicei sunt denumite reglementări privind importul de medicamente pentru pacienți nominalizați. 

Dacă doriți să cumpărați nirogacestat înainte de aprobarea sa de către EMA sau Marea Britanie, aceasta ar putea fi o opțiune bună pentru dumneavoastră și medicul dumneavoastră. 

Pentru a utiliza regulamentul privind importul de pacienți cu nume, aveți nevoie de o rețetă de la medicul dumneavoastră. În funcție de țara dvs., este posibil să fie necesare documente suplimentare. Cu toate acestea, nu trebuie să vă stresați în legătură cu acest lucru.

Cumpărați nirogacestat

Dacă aveți o rețetă pentru Ogsiveo (nirogacestat) și doriți să cumpărați medicamentul chiar acum, luați legătura cu noi. Suntem calificați și certificați pentru a vă sprijini cu importul de medicamente înainte ca acestea să fie disponibile la nivel local. 

Referinţe:

1. Eckford, Catherine. Prima pastilă pentru tumorile desmoide a fost aprobată, European Pharmaceutical Review, 28 noiembrie 2023.
2. ID referință: 5283221, Accessdata.fda.gov, accesat la 15 ianuarie 2024.
3. Dr. Kasper despre evaluarea Nirogacestatului în cazul tumorilor desmoide în cadrul studiului DeFi, OncLive, 9 iunie 2023.
4. Prezentare - Procedura centralizată la Agenția Europeană pentru Medicamente, Agenția Europeană pentru Medicamente, accesat la 15 ianuarie 2024.
5. Ewbank, Leo. Accesul la medicamente noi în cadrul NHS din Anglia. The King's Fund, 28 octombrie 2020.