Când va primi nitrogacestat aprobarea EMA (și cum să o accesați mai devreme)

Până în noiembrie 2023, singurele opțiuni de tratament pentru pacienții cu tumori desmoide erau chirurgia și radioterapia. Odată cu aprobarea de către FDA a medicamentului Ogsiveo (nitrogacestat), acest lucru nu mai este cazul. Noul medicament se arată promițător în ameliorarea simptomelor de durere și în încetinirea progresiei acestei boli ^rare1. 

În prezent, nitrogacestat este aprobat doar în SUA. Ce înseamnă acest lucru pentru pacienții din afara SUA afectați de tumori desmoide și când va fi disponibil nitrogacestat în Europa și nu numai? Iată tot ce trebuie să știți despre aprobarea EMA a nitrogacestatului. Inclusiv modalitățile de a avea acces la medicament înainte ca acesta să fie disponibil în țara dumneavoastră. 

Pentru ce se utilizează nitrogacestat?

Ogsiveo (nitrogacestat) este indicat pentru adulții cu tumori desmoide în progresie, care necesită tratament sistemic ². Medicamentul este disponibil sub formă de comprimate, administrate pe cale orală de două ori pe zi. 

Nirogacestatul inhibă o enzimă specifică numită gamma-secretază. Această enzimă este implicată în activarea unei proteine numite Notch, despre care se crede că contribuie la creșterea tumorilor desmoide. Prin blocarea enzimei, Ogsiveo (nirogacestat) intenționează să încetinească creșterea ^tumorii2.

Conform rezultatelor studiilor clinice raportate de Ogsiveo, medicamentul poate, de asemenea, să amelioreze simptomele durerii, care sunt adesea asociate cu tumorile desmoide și pot diminua considerabil calitatea vieții ^{pacienților3}.

Nitrogacestat Aprobarea EMA: Care este situația?

Producătorul Ogsiveo, SpringWorks Therapeutics, și-a împărtășit intenția de a solicita autorizația de introducere pe piață în UE în prima jumătate a anului 2024 ¹. 

Conform liniilor directoare ale EMA, evaluarea unei cereri poate dura până la 210 zile. În acel moment, CHMP emite recomandarea sa. Dacă este pozitivă, noul medicament ar trebui să primească autorizația de introducere pe piață în termen de 67 de zile ⁴.

Deci, când va fi disponibil nitrogacestat în Europa? Se pare că cea mai apropiată dată este undeva în 2025. 

Când va fi disponibil nitrogacestat în Marea Britanie?

Aprobarea Nitrogacestatului în Marea Britanie nu mai este condiționată de termenele stabilite de EMA. Deși acest lucru ar putea însemna un termen de aprobare mai scurt, nu este obligatoriu.

În acest moment, nu există o evaluare activă a nitrogacestatului de către MHRA sau NICE. În cazul în care producătorul nitrogacestatului depune o cerere de autorizare la MHRA, aceasta durează de obicei 90 de zile pentru a fi procesată. Odată aprobat de MHRA, NICE trebuie să evalueze și el medicamentul pentru acoperirea NHS. În cazul unei recomandări pozitive din partea NICE, nitrogacestat poate fi disponibil pe NHS în termen de 3 luni ⁵. 

Având în vedere aceste termene, se pare că este puțin probabil ca pacienții cu tumori desmoide din Marea Britanie să aibă acces la nitrogacestat înainte de 2025. 

Cum să accesați nitrogacestat înainte de aprobarea sa EMA

Trebuie să așteptați până când nitrogacestat va fi disponibil în Europa sau în Marea Britanie pentru a începe tratamentul? Din fericire, nu. 

Există două opțiuni principale pentru a avea acces imediat la nitrogacestat în afara SUA. Una dintre ele este să vă alăturați unui studiu clinic care implică nitrogacestat. Cealaltă este să cumpărați nitrogacestat ca pacient numit individual. 

Alăturați-vă unui studiu clinic cu nitrogacestat

Puteți încerca să vă alăturați unui studiu clinic în curs de desfășurare pentru a obține acces rapid la Ogsiveo (nitrogacestat). Nu este ușor să găsești studii clinice, dar este posibil. Pentru a participa, trebuie să îndepliniți criteriile de eligibilitate și să aveți sprijinul medicului dumneavoastră. Fiți conștient de faptul că s-ar putea să primiți un placebo în locul ingredientului activ.

Iată câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice în curs de desfășurare cu nitrogacestat:

• ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Cu toate acestea, unele dintre studii sunt deschise și pentru participanții internaționali. În acest moment, nu există niciun studiu clinic listat care să implice Ryzneuta, dar acest lucru se poate schimba în orice moment, așa că merită să fiți cu ochii pe el.
• EUClinicaltrials.eu: Această bază de date conține toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, ea conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul de studii clinice al UE.
• myTomorrows și FindMeCure: Această organizație sprijină pacienții în găsirea opțiunilor de tratament în cadrul studiilor clinice.

Cumpărați nitrogacestat ca pacient numit individual

Cele mai multe țări din lume permit pacienților să importe medicamente care pot trata afecțiuni grave înainte ca acestea să fie disponibile la nivel local. Reglementările care ghidează acest proces pot varia în ceea ce privește denumirea, dar de obicei sunt denumite reglementări privind importul de medicamente pentru pacienți nominalizați. 

Dacă doriți să cumpărați nitrogacestat înainte de aprobarea EMA sau de aprobarea din Marea Britanie, aceasta ar putea fi o opțiune bună pentru dumneavoastră și pentru medicul dumneavoastră. 

Pentru a utiliza regulamentul privind importul de pacienți cu nume, aveți nevoie de o rețetă de la medicul dumneavoastră. În funcție de țara dvs., este posibil să fie necesare documente suplimentare. Cu toate acestea, nu trebuie să vă stresați în legătură cu acest lucru.

Cumpărați nitrogacestat

Dacă aveți o rețetă pentru Ogsiveo (nitrogacestat) și doriți să cumpărați medicamentul chiar acum, luați legătura cu noi. Suntem calificați și certificați pentru a vă sprijini în ceea ce privește importul de medicamente înainte ca acestea să fie disponibile la nivel local. 

Referinţe:

1. Eckford, Catherine. Prima pastilă pentru tumorile desmoide a fost aprobată, European Pharmaceutical Review, 28 noiembrie 2023.
2. ID referință: 5283221, Accessdata.fda.gov, accesat la 15 ianuarie 2024.
3. Dr. Kasper despre evaluarea Nirogacestatului în cazul tumorilor desmoide în cadrul studiului DeFi, OncLive, 9 iunie 2023.
4. Prezentare - Procedura centralizată la Agenția Europeană pentru Medicamente, Agenția Europeană pentru Medicamente, accesat la 15 ianuarie 2024.
5. Ewbank, Leo. Accesul la medicamente noi în cadrul NHS din Anglia. The King's Fund, 28 octombrie 2020.