Aprobarea FDA a Odronextamab: De ce a eșuat și cum să obțineți medicamentul oricum?

Pacienții cu limfom difuz cu celule B mari (DLBCL) au nevoie de mult timp de opțiuni suplimentare de tratament. Până la 40% dintre aceștia suferă o recidivă după terapii standard precum chimioterapia și transplantul de celule stem ¹. În acest context, aprobările de medicamente din acest an sunt deosebit de semnificative, deoarece oferă alternative extrem de necesare pentru acești pacienți.

În urma aprobării Epkinly de către FDA și EMA, s-a anticipat că Ordspono (odronextamab) va primi, de asemenea, aprobarea. Cu toate acestea, FDA a respins în cele din urmă cererea de odronextamab ².

Ce înseamnă eșecul aprobării FDA pentru odronextamab pentru pacienții din SUA și cum puteți accesa acest tratament fără întârziere? Iată ce trebuie să știți.

Ce este Ordspono (odronextamab)?

Odronextamab este un anticorp bispecific care țintește CD20xCD3. Este indicat pentru tratamentul limfomului folicular (FL) recidivant sau refractar și al limfomului difuz cu celule B mari.

În mecanismul său de acțiune, Ordspono este similar cu Epkinly, recent aprobat de FDA. Ambele medicamente marchează o evoluție în tratamentele DLBCL și FL. Potrivit experților, se așteaptă ca acestea să facă o diferență în special pentru pacienții care nu sunt eligibili pentru terapia cu celule CAR-T sau care au recidivat după aceasta ³.

De ce a respins FDA odronextamab?

Dacă Ordspono și Epkinly sunt similare, atunci s-ar putea să vă întrebați de ce Epkinly a primit undă verde de la FDA, în timp ce odronextamab nu a reușit să obțină o aprobare FDA.

Conform scrisorilor de răspuns complet ale FDA, respingerea odronextamab nu s-a bazat pe nicio problemă de eficacitate sau siguranță. În schimb, aceasta a fost motivată de faptul că studiile clinice de confirmare ale odronextamab nu erau suficient de avansate în ceea ce privește înscrierea ². FDA a dorit ca aceste studii să fie mai avansate și să aibă termene clare de finalizare înainte de a putea lua în considerare aprobarea odronextamab.

Cu alte cuvinte, dacă problema înscrierii în studiul de confirmare este rezolvată, aprobarea FDA pentru odronextamab ar putea fi acordată până la urmă. Timpul va spune dacă și când se va întâmpla acest lucru.

Care au fost rezultatele studiilor clinice ale odronextamab?

Cererile de aprobare FDA și EMA pentru Odronextamab au fost susținute de rezultatele studiului de fază 2 ELM-2 și ale studiului de fază 1 ELM-1. Principalele rezultate raportate din aceste studii sunt enumerate mai jos.

Studiul ELM-1:

• 51% dintre pacienții tratați cu Ordspono au avut un răspuns parțial sau complet la tratament;

•  

  37% dintre pacienții tratați cu Ordspono au avut un răspuns complet la tratament ².

Studiul ELM-2:

• 52% dintre pacienții cu DLBCL și 82% dintre pacienții cu FL tratați cu Ordspono au avut un răspuns parțial sau complet la tratament;
• 31% dintre pacienții cu DLBCL și 75% dintre pacienții cu FL au avut un răspuns complet la tratament, cu o durată mediană a răspunsului complet de 18 luni și, respectiv, 20,5 luni;
• Supraviețuirea mediană fără progresie pentru pacienții cu FL a fost de 20 de luni ⁴.

Are odronextamab aprobarea EMA?

Nu încă, dar o va face în curând. În ciuda eșecului aprobării FDA pentru ordonextamab, CHMP din Europa a făcut o recomandare pozitivă în iunie 2024 pentru aprobarea medicamentului în UE ⁵. Deși, de obicei, este nevoie de câteva luni pentru ca o recomandare CHMP să se transforme într-o autorizație oficială de comercializare în UE, nu există nicio îndoială că odronextamab va fi aprobat în Europa până la sfârșitul lunii septembrie 2024.

Este odronextamab disponibil în Marea Britanie?

Din septembrie 2024, Ordspono (odronextamab) nu este încă aprobat în Regatul Unit. De asemenea, nu este în curs de desfășurare o evaluare de către NICE pentru includerea potențială a medicamentului în NHS. Deși acest lucru nu înseamnă neapărat că odronextamab nu va fi disponibil în Regatul Unit, indică faptul că o aprobare în Regatul Unit ar putea dura ceva timp.

După Brexit, MHRA își rezervă dreptul de a acorda aprobarea "aproape automată" a medicamentelor după ce acestea au primit undă verde de la EMA sau de la alte organisme de reglementare de încredere ⁶. Prin urmare, cel puțin în teorie, aprobarea în Regatul Unit a odronextamab poate urma la scurt timp după aprobarea oficială a medicamentului de către EMA.

Cum să obțineți odronextamab înainte de aprobarea sa de către FDA

Dacă sunteți pacient în SUA sau în altă parte a lumii unde statutul de aprobare al odronextamab este neclar, nu disperați. Așteptarea unei aprobări FDA sau a unei decizii din partea unui alt organism local nu este necesară pentru a începe tratamentul.

De îndată ce odronextamab va fi aprobat undeva în lume (în acest caz - în UE), îl veți putea accesa oriunde altundeva prin intermediul Importului de pacienți nominalizați.

Cumpărați odronextamab ca pacient nominalizat

Nu toți pacienții și medicii știu acest lucru, dar aveți voie să cumpărați și să importați medicamente indisponibile la nivel local pentru uz personal. Mai ales dacă aceste medicamente ar putea să vă îmbunătățească calitatea vieții sau să abordeze afecțiuni care vă pun viața în pericol.

Dacă doriți să obțineți odronextamab înainte de aprobarea sa de către FDA, aceasta ar putea fi cea mai rapidă opțiune pentru dumneavoastră și medicul dumneavoastră.

Regulamentul care face posibil acest lucru este cunoscut sub numele de Regulamentul privind importul de pacienți desemnați. Pentru a beneficia de acesta, trebuie mai întâi să aveți o rețetă de la medicul curant pentru un medicament care:

• este aprobat în altă parte;

•  

  nu este aprobat sau disponibil în locul în care locuiți;

•  

  nu are alternative locale, iar

•  

  este destinată exclusiv uzului personal.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră de la Everyone.org și vă vom ajuta să cumpărați odronextamab imediat.

Referinţe:

1. Siddiqui, Tasmiyah. Epcoritamab-bysp (Epkinly) - O descoperire fenomenală în tratamentul limfomului difuz cu celule B mari. NCBI, 31 iulie 2023.
2. FDA emite CRL-uri pentru Odronextamab în limfom folicular R/R și DLBCL R/R. OncLive, 25 martie 2024.
3. Regeneron anticipează aprobarea UE pentru medicamentul împotriva limfomului după respingerea din SUA. Synapse, accesat la 3 septembrie 2024.
4. Analiza finală a studiului de fază 2 ELM-2: Odronextamab la pacienții cu limfom difuz cu celule B mari (DLBCL) recidivant/refractar (R/R). Blood, accesat la 3 septembrie 2024. 
5. Ordspono | Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA). Agenția Europeană pentru Medicamente, 28 iunie 2024.
6. Marea Britanie va acorda "aprobarea aproape automată" pentru tratamentele aprobate de autoritățile de reglementare "de încredere". The BMJ, 16 martie 2023.