Aprobarea EMA a Olezarsenului: Când va ajunge la dumneavoastră noul medicament pentru scăderea trigliceridelor?

Tryngolza (olezarsen) este primul tratament aprobat pentru sindromul de chilomicronemie familială. Și cel mai nou medicament pentru scăderea trigliceridelor ¹. Potrivit Dr. Brian Bergmark, olezarsen scade trigliceridele într-o măsură mai mare decât orice alt medicament aprobat în prezent și este, de asemenea, sigur ².

Acest lucru demonstrează importanța acestui nou medicament în prevenirea bolilor cardiovasculare. Cu toate acestea, medicamentul este disponibil în prezent numai în SUA.

Când se pot aștepta pacienții din afara SUA să aibă acces la olezarsen? Iată tot ce trebuie să știți despre aprobarea EMA a olezarsenului, disponibilitatea acestuia în Marea Britanie și opțiunile dvs. de a obține medicamentul înainte ca acesta să fie disponibil în țara dvs.

Pentru ce se utilizează olezarsen?

Tryngolza (olezarsen) este utilizat pentru a reduce trigliceridele la pacienții adulți cu sindrom de chilomicronemie familială (FCS) ³. Medicamentul este utilizat în asociere cu o dietă adecvată care conține sub 20 g de grăsimi pe zi ¹.

Cum funcționează olezarsen pentru hipertrigliceridimia?

Olezarsen acționează prin țintirea unei proteine numite ApoC-III, care în mod normal încetinește descompunerea trigliceridelor în sânge.

Este o terapie antisens, ceea ce înseamnă că se atașează la instrucțiunile genetice (ARNm) care le spun celulelor să producă ApoC-III. Acest lucru determină organismul să distrugă aceste instrucțiuni, reducând cantitatea de ApoC-III produsă.

Cu mai puțin ApoC-III, o enzimă numită lipoprotein lipază (LPL) poate funcționa mai bine pentru a descompune trigliceridele, ceea ce duce la scăderea nivelului de grăsimi din sânge. Această metodă precisă se concentrează în mod specific pe ApoC-III, reducând șansele de efecte secundare ⁴.

Poate olezarsen să scadă trigliceridele la pacienții fără FCS?

Da. Deși olezarsen este primul tratament aprobat pentru utilizarea în sindromul de chilomicronemie familială, acesta poate reduce trigliceridele și la pacienții fără această afecțiune. Într-un studiu de fază 2 axat pe pacienții fără SCF, olezarsen a demonstrat o reducere cu 60% a nivelului trigliceridelor comparativ cu placebo ⁵.

Reduce olezarsen riscul de pancreatită acută?

Da. În studiul Balance de fază 3, olezarsen a demonstrat o reducere cu 100% a evenimentelor de pancreatită acută comparativ cu placebo ⁶. Acesta este un rezultat important, deoarece pacienții cu FCS prezintă un risc ridicat de pancreatită acută potențial fatală.

Care sunt rezultatele studiului clinic al olezarsen?

Aprobarea de către FDA a Tryngolza s-a bazat în mare parte pe rezultatele studiului de fază 3 Balance. Studiul a comparat olezarsenul cu placebo la pacienții cu FCS. Principalele rezultate raportate au fost:

• Nivelul trigliceridelor a fost redus cu 44% (la pacienții care au luat doza de 80 mg) și 22% (la pacienții care au luat doza de 50 mg) față de placebo;
• Reducerile nivelului trigliceridelor au fost susținute la 6 și 12 luni de la începerea tratamentului;
• Pacienții tratați cu olezarsen au raportat o reducere semnificativă a evenimentelor de pancreatită acută (1 în grupul 80 mg și 1 în grupul 50 mg, comparativ cu 11 evenimente în grupul placebo);
• A existat un timp substanțial mai mare până la primul eveniment de pancreatită acută cu olezarsen (1 an în grupul 80 mg; 102 zile în grupul 50 mg), comparativ cu placebo (9 zile);
• Profilul de siguranță al olezarsenului a fost favorabil, nefiind raportate evenimente adverse grave ⁷.

Când va primi olezarsen aprobarea EMA?

Olezarsen se află în curs de examinare de către EMA de la 15 august 2024. De obicei, deciziile de aprobare ale EMA durează până la 210 zile. Ceea ce înseamnă că olezarsen ar putea obține aprobarea sa în Europa în prima jumătate a anului 2025.

Când va fi disponibil olezarsen pentru pacienții din Europa?

Aprobarea nu este același lucru cu disponibilitatea. Chiar dacă olezarsen obține aprobarea EMA la începutul anului 2025, aceasta nu înseamnă că va fi disponibil imediat pacienților din UE.

Fiecare stat membru trebuie să treacă mai întâi prin propriul proces de negociere a prețurilor, decizii locale de rambursare și lansare. În funcție de locul în care vă aflați în Europa, acest proces ar putea dura în medie între 133 de zile (în Germania) și 899 de zile (în România) ⁸.

Cu alte cuvinte, unii pacienți din Europa ar putea începe tratamentul cu olezarsen în a doua jumătate a anului 2025. Alții ar putea fi nevoiți să mai aștepte câțiva ani.

Când va fi aprobat olezarsen în Regatul Unit?

Este dificil de spus. În prezent, nu există nicio cerere activă de aprobare a olezarsenului în Regatul Unit. Acestea fiind spuse, una nu este neapărat necesară. În conformitate cu reglementările post-Brexit, MHRA poate acorda aprobarea medicamentelor de îndată ce acestea au primit undă verde de la un alt organism de reglementare de încredere (cum ar fi FDA sau EMA). Dacă aceasta este abordarea aleasă de MHRA, atunci, teoretic, ar putea aproba deja olezarsenul sau l-ar putea aproba de îndată ce EMA o va face (așteptat la începutul anului 2025).

Disponibilitatea Olezarsen pe NHS

În timp ce Tryngolza poate fi aprobat în Marea Britanie în câteva luni, acesta nu va fi disponibil pe NHS până când NICE nu va lua o decizie pe această temă. Începând cu ianuarie 2025, nu a fost inițiată nicio evaluare NICE a medicamentului, astfel încât este dificil să se ofere un calendar potențial de decizie.

De obicei, un medicament devine disponibil pe NHS în termen de 3 luni de la o evaluare NICE pozitivă.

Cum să obțineți olezarsen înainte ca acesta să fie disponibil în țara dumneavoastră

Dacă sunteți un pacient cu FCS sau hipertrigliceridimie în Europa, Marea Britanie sau în altă parte în afara SUA, așteptarea ca olezarsen să devină disponibil la nivel local nu este singura dvs. opțiune.

Dacă medicul dumneavoastră curant consideră că ați putea beneficia de tratament cu Tryngolza (olezarsen), îl puteți obține imediat cu o rețetă.

Cumpărați olezarsen pentru uz personal

Mulțumită unui regulament cunoscut sub numele de "import cu numele pacientului", pacienții din întreaga lume pot importa un medicament înainte ca acesta să fie aprobat sau disponibil în țara lor. Pentru a se califica pentru acest regulament, medicamentul în cauză trebuie să:

• să fie indicate pentru o boală care pune viața în pericol sau care este debilitantă;
• să fie prescrise de medicul curant al pacientului;
• au aprobare undeva în lume;
• nu au alternative în țara pacientului.

Doriți să utilizați regulamentul privind importul pacientului desemnat pentru a începe imediat tratamentul cu olezarsen? Vorbiți mai întâi cu medicul dumneavoastră și obțineți o rețetă corespunzătoare.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră de experți prin intermediul butonului de mai jos. Vă vom ajuta să cumpărați Tryngolza imediat, înainte de aprobarea sa de către EMA sau MHRA. 

Cerere olezarsen

Referinţe:

1. TRYNGOLZA (olezarsen) aprobat în SUA ca prim tratament pentru adulții care trăiesc cu sindromul de chilomicronemie familială ca adjuvant la dietă. Ionis Pharmaceuticals, 19 decembrie 2024.
2. Bergmark, Brian. Studiu: Olezarsen tratament eficient pentru trigliceride ridicate. Mass General Brigham, 9 septembrie 2024.
3. EVIDENȚE ALE INFORMAȚIILOR DE PRESCRIERE. Accessdata.fda.gov, accesat la 09 ianuarie 2025.
4. Pentru ce se utilizează Olezarsen?. Synapse, 28 iunie 2024.
5. Raționamentul și concepția studiului Balance: Un studiu de fază 3, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, al olezarsenului la pacienții cu sindrom de chilomicronemie familială. Journal of Clinical Lipidology, accesat la 09 ianuarie 2025.
6. Ionis anunță rezultate topline pozitive ale olezarsen din studiul de fază 3 la persoanele cu sindrom de chilomicronemie familială. Ionis Pharmaceuticals, 26 septembrie 2023.
7. Ionis prezintă rezultatele pozitive ale studiului Balance de fază 3 cu olezarsen pentru sindromul de chilomicronemie familială. Ionis Pharmaceuticals, 7 aprilie 2024.
8. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, accesat la 09 ianuarie 2025.