Onpattro (patisiran): primul RNAi terapeutic aprobat în Uniunea Europeană

În 2018, US Food and Drug Administration (FDA) a aprobat medicamentul intravenos, Onpattro (patisiran), creat de Alnylam Pharmaceuticals pentru tratamentul polineuropatiei (leziuni care afectează nervii periferici) a amiloidozei ereditare la adulți. În mod similar, Agenția Europeană pentru Medicamente a acordat Onpattro (patisiran) o autorizație de introducere pe piață pentru adulții cu polineuropatie de stadiul 1 și etapa 2. Anterior, în Uniunea Europeană existau opțiuni limitate disponibile pentru a modifica progresia bolii.

Pacienții cu acest tip de amiloidoză au o mutație care provoacă proteine anormale, amiloizi, să se acumuleze în organism. Acest lucru duce la slăbiciune, amorțeală și durere în extremități. Bazat pe știința câștigătoare a Premiului Nobel privind interferențele ARN, Onpattro (patisiran) este conceput pentru a interfera cu ARN-ul mesager specific care produce transtiretină mutantă (TTR), amiloizi, în ficat. Acest lucru reduce formarea de amiloizi și ameliorează simptomele polineuropatiei asociate cu amiloidoza hATTR. Această reducere poate încetini sau opri progresia bolii. Mai multe informații pentru aprobarea acestui medicament pot fi găsite aici.