Aprobarea EMA pentru Tofersen: Când va veni (și cum să obțineți medicamentul între timp)

În 2023, FDA a acordat aprobarea accelerată pentru Qalsody (tofersen) de la Biogen pentru tratamentul ALS. Mai exact, ALS asociată cu o mutație a genei SOD1 ¹. Deși aceasta a fost o veste pozitivă, pacienții cu sediul în Europa au trebuit să aștepte până la sfârșitul lunii mai 2024 pentru ca tofersen să obțină, de asemenea, aprobarea EMA.

Iată tot ce trebuie să știți despre aprobarea EMA a tofersenului și despre opțiunile dvs. de a obține medicamentul dacă acesta nu este încă disponibil în țara dvs. 

Pentru ce se utilizează Qalsody (tofersen)?

Qalsody(tofersen) este un medicament eliberat pe bază de prescripție medicală pentru tratamentul pacienților cu ALS cu mutația genei SOD1 (SOD1-ALS). Ingredientul său activ este tofersen - o oligonucleotidă antisens, care acționează prin interferența cu producția proteinei SOD1 defecte.

Tofersen nu este un remediu pentru SLA. În schimb, acesta are ca scop încetinirea progresiei bolii.

Are tofersen într-adevăr funcționează pentru SOD1-ALS?

Aprobarea accelerată a Tofersen de către FDA a fost acordată pe baza rezultatelor studiului clinic VALOR. Pentru ca aprobarea să fie menținută, eficacitatea medicamentului trebuie să fie confirmată într-un studiu de fază 3, care este în curs de desfășurare în prezent.

Deși studiul VALOR nu și-a atins obiectivul principal (o reducere semnificativă a scorurilor medii ALSFRS-R), acesta a demonstrat o scădere semnificativă a lanțului ușor neurofilament (NfL) în sângele pacienților. NfL este un indicator al leziunilor și deteriorării nervilor. De aceea, acest rezultat a fost luat ca un indiciu al încetinirii progresiei bolii ⁴.

Iată care sunt principalele puncte cheie ale studiului VALOR:

• Pacienții care au primit Qalsody au înregistrat un declin mai mic al scorurilor medii ALSFRS-R decât cei din grupul placebo. Cu toate acestea, această diferență nu a fost semnificativă din punct de vedere statistic;
• La 28 de săptămâni de tratament, pacienții care au primit Qalsody au înregistrat o scădere de 55% a nivelului de NfL în sânge. Grupul placebo, pe de altă parte, a înregistrat o creștere de 12% ⁴.

Un raport recent privind rezultatele în viața reală ale unui program german de acces timpuriu la tofersen a confirmat rezultatele studiului VALOR. Acesta a raportat o reducere semnificativă a nivelurilor serice de NfL la 6 luni și la 9 luni de ^tratament6. Concluzia raportului a fost că tofersenul este o abordare terapeutică eficientă pentru pacienții cu SOD1-ALS.

Tofersen și speranța de viață

La 12 luni după începerea studiului VALOR, au fost colectate date despre speranța de viață a pacienților. Conform raportului publicat, pacienții cu SOD1-ALS au prezentat o încetinire consistentă a progresiei bolii cu tofersen. Rezultatele ar fi favorizat un tratament mai precoce cu tofersen, citând scoruri mai bune privind funcția clinică, funcția respiratorie, forța musculară și calitatea vieții pentru pacienții care au început tratamentul la începutul studiului VALOR față de 6 luni mai târziu.

Studiul nu a putut stabili un timp median până la deces sau până la ventilație permanentă (PV). Cu toate acestea, datele de supraviețuire timpurie au sugerat un risc mai mic de deces sau de PV în termen de 12 luni, odată cu inițierea mai timpurie a tofersenului.

Aprobarea EMA pentru Tofersen: Care este situația?

În decembrie 2022, EMA a acceptat o cerere de autorizație de introducere pe piață pentru ^Qalsody2. Aprobarea EMA a devenit un fapt la 29 mai 2024.

Când va fi disponibil tofersen în Europa?

De obicei, deciziile de aprobare ale EMA sunt luate în termen de 210 zile. Cu toate acestea, în cazul tofersenului, procesul a durat mai mult. Acest lucru s-ar fi putut datora faptului că CHMP a așteptat date suplimentare privind eficacitatea medicamentului. De exemplu, raportul publicat recent din cadrul programului german de acces timpuriu ³.

Acum că tofersen are aprobarea EMA, fiecare stat membru poate începe propriul proces de punere la dispoziție a medicamentului pe piața locală. Pentru medicamentele orfane precum Qalsody, acest proces poate dura în medie de la 102 zile (Germania) la 1 081 de zile (Estonia) ⁷.

Cu alte cuvinte, chiar dacă tofersenul este acum aprobat în UE, poate dura încă câțiva ani până când toate țările din uniune îl vor avea la dispoziție.

Are tofersen are aprobarea Regatului Unit?

Începând din septembrie 2024, nu încă. În conformitate cu procedura post-Brexit de prevalență a deciziilor Comisiei Europene, MHRA se poate baza pe deciziile EMA pentru aprobările sale locale. Cu alte cuvinte, MHRA ar putea aproba Qalsody imediat ce EMA o face.

Cu toate acestea, înainte ca Qalsody să poată fi disponibil pe NHS, trebuie să fie evaluat și de NICE. Această evaluare ia în considerare raportul cost-eficacitate, dovezile studiilor clinice și contribuția experților și a pacienților. Evaluarea Tofersen de către NICE este în curs de desfășurare, fără o dată de publicare definită . 

Presupunând o evaluare pozitivă din partea tuturor agențiilor, tofersenul ar putea fi disponibil în Regatul Unit undeva în cursul anului 2025.

Cum să obțineți în siguranță Qalsody (tofersen) înainte de aprobarea sa EMA

Medicul dumneavoastră crede că ați putea beneficia de tratamentul cu Qalsody? Atunci probabil că sunteți frustrat de întârzierea obținerii aprobării medicamentului în Regatul Unit sau a disponibilității sale pe plan local după aprobarea EMA. În acest caz, există vești bune. Nu trebuie să așteptați.

Există mai multe opțiuni pentru a obține tofersen înainte ca acesta să fie disponibil pe scară largă în afara SUA. Una dintre opțiuni este participarea la un studiu clinic. O alta este prin intermediul programului de acces timpuriu al Biogen. Și o a treia opțiune este de a cumpăra Qalsody imediat ca pacient desemnat.

Iată mai multe informații despre fiecare opțiune.

Alăturați-vă unui studiu clinic tofersen

Aderarea la un studiu clinic în curs de desfășurare este o modalitate bună de a obține acces rapid la Qalsody. Găsirea studiilor clinice poate fi o provocare, dar se poate face. Pentru a participa, trebuie să îndepliniți criteriile de eligibilitate și să aveți sprijinul medicului dumneavoastră. De asemenea, țineți cont de faptul că s-ar putea să primiți un placebo în locul ingredientului activ.

Iată câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice în curs de desfășurare:

• ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Cu toate acestea, unele dintre studii sunt deschise și pentru participanții internaționali. În acest moment, studiul ATLAS recrutează participanți internaționali. Cu toate acestea, noi studii pot deveni disponibile în orice moment, așa că merită să urmăriți această listă.
• EUClinicaltrials.eu: Această bază de date conține toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, ea conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul de studii clinice al UE.
• myTomorrows și FindMeCure: Aceste organizații vă pot ajuta să găsiți alte opțiuni de studii clinice.

Obțineți tofersen prin intermediul programului de acces timpuriu al Biogen (utilizare din compasiune)

Biogen a demarat un program de acces timpuriu (EAP) pentru tofersen în iulie 2021. Programul este activ în țările în care acest lucru este permis, oferind acces gratuit la medicament înainte ca acesta să fie aprobat la nivel local.

Pentru a fi luat în considerare pentru acest program, medicul dumneavoastră curant trebuie să trimită o cerere direct la Biogen prin [email protected]. Rețineți că depunerea unei cereri nu garantează accesul la program.

Cumpărați tofersen ca pacient numit

Dacă aderarea la un studiu clinic sau la PAE nu reprezintă o opțiune pentru dumneavoastră, puteți cumpăra tofersen imediat ca pacient desemnat. Acest lucru este posibil datorită reglementărilor privind importul de pacienți numiți în vigoare în majoritatea țărilor. Pentru a vă folosi de aceste reglementări, trebuie să aveți o rețetă pentru Qalsody(tofersen) de la medicul dumneavoastră curant.

Aveți deja o rețetă? Trimiteți-o echipei noastre de experți în accesul la medicamente și vă vom ajuta să cumpărați imediat tofersen. Oriunde vă aflați.

Costul Tofersen

Dacă vă gândiți să cumpărați un medicament care nu este încă disponibil pe piața locală, trebuie să luați prețurile ca fiind doar orientative. Costul final va varia în funcție de locația dvs., de furnizor și de orice taxe de transport sau de import care s-ar putea aplica pentru a livra medicamentul în condiții de siguranță.

Ca o indicație a costurilor anuale ale tofersenului, un flacon monodoză (100 mg/15 ml) costă în prezent aproximativ 32 775 EUR. La începutul tratamentului, ați avea nevoie de 3 doze administrate la intervale de 14 zile. După aceea, ați avea nevoie de o doză la fiecare 28 de zile. Aproximativ, acest lucru aduce costul anual al unui tratament cu tofersen la aproximativ 450 000 EUR.

Cumpărați tofersen

Gânduri finale

În cele din urmă, decizia de a solicita accesul la Qalsody(tofersen) înainte de aprobarea sa în Regatul Unit sau de disponibilitatea în UE este între dumneavoastră și medicul dumneavoastră. Este esențial să abordați acest proces cu așteptări realiste și cu o înțelegere temeinică a potențialelor riscuri și beneficii implicate. Acestea fiind spuse, atunci când sunteți gata să începeți tratamentul, echipa noastră este aici pentru a vă ajuta să săriți peste așteptare.

Referinţe:

1. FDA aprobă tratamentul pentru SLA asociată cu o mutație în supero. FDA, 25 aprilie 2023.
2. Agenția Europeană pentru Medicamente acceptă cererea de autorizare de introducere pe piață a Tofersen pentru tratarea unei forme genetice rare de SLA | Biogen. Biogen, 5 decembrie 2022.
3. Efectele tratamentului cu tofersen la pacienții cu SOD1-ALS într-un cadru "real" - un studiu de cohortă multicentric de 12 luni din programul german de acces timpuriu. eClinicalMedicine, 15 februarie 2024.
4. QALSODY® (tofersen) - Studii clinice. QALSODY.com, accesat la 21 februarie 2024.
5. Sondaj EFPIA Pacienți W.A.I.T. Indicator 2021. EFPIA, accesat la 21 februarie 2024.
6. Noile date despre Tofersen la 12 luni prezentate la reuniunea ENCALS arată un beneficiu semnificativ din punct de vedere clinic la persoanele cu SOD1-ALS | Biogen. Biogen | Relații cu investitorii, 3 iunie 2022.