Când primește toripalimab aprobarea EMA (și cum să nu aștepți)

Pentru pacienții cu carcinom nazofaringian (NPC), anul 2023 s-a încheiat cu vești bune. În octombrie, FDA a aprobat Loqtorzi (toripalimab) ca prima imunoterapie pentru această afecțiune ¹. Toripalimab fusese deja aprobat în China (sub denumirea Tuoyi) ².

Aceasta este o etapă importantă, având în vedere că pacienții cu NPC sunt rareori incluși în studiile clinice. De ani de zile, aceștia au fost nevoiți să se bazeze pe terapii care nu au fost dezvoltate special pentru afecțiunea lor.

Dar ce se întâmplă dacă sunteți un pacient NPC din afara SUA sau China? Când va fi disponibil toripalimab în Europa sau în Marea Britanie? Iată tot ce trebuie să știți despre termenele de aprobare MHRA și EMA. Inclusiv toate opțiunile pe care le aveți pentru a obține tratamentul mai devreme.

Pentru ce se utilizează toripalimab?

Loqtorzi (toripalimab) este un medicament cu prescripție medicală care poate fi utilizat:

• singur pentru tratarea adulților cu carcinom nazofaringian (NPC). Mai exact, cazurile în care boala este inoperabilă, metastatică și a progresat după chimioterapie;
• împreună cu cisplatin și gemcitabină ca tratament de primă linie la adulții cu NPC metastatic sau recidivat local avansat ³.

Indicațiile de mai sus sunt aprobate atât în SUA, cât și în China. Doar în China, toripalimab este aprobat suplimentar pentru a trata:

• melanom nerezecabil sau metastatic;
• carcinom urotelial local avansat sau metastatic. Tratamentul se aplică atunci când chimioterapia nu a funcționat sau când boala a progresat după;
• carcinomul cu celule scuamoase esofagian (ESCC) inoperabil, local avansat/recurent sau metastatic. În acest caz, toripalimab este utilizat în asociere cu chimioterapia;
• Cancer pulmonar cu celule mici, EGFR-negativ și ALK-negativ, inoperabil, local avansat sau metastatic, fără celule mici (NSCLC). Și aici toripalimab este utilizat în asociere cu chimioterapia ².

Aprobarea EMA pentru toripalimab: Când este așteptată?

Cererea de autorizare de punere pe piață a toripalimabului este în curs de examinare de către EMA din decembrie 2022. În mod obișnuit, examinarea cererilor durează până la 210 zile, excluzând orice pauză pentru a solicita informații suplimentare de la producător. În cazul toripalimabului, procesul de revizuire durează mai mult. Nu există nicio indicație cu privire la o dată preconizată a deciziei, dar este posibil ca aprobarea EMA pentru toripalimab să vină foarte curând.

Rețineți că cererea de autorizare de punere pe piață a toripalimabului este doar pentru indicația NPC. Indicațiile suplimentare pentru care medicamentul este aprobat în China nu sunt luate în considerare în prezent de către EMA.

Când va fi disponibil toripalimab în Europa?

Presupunând că toripalimab va primi aprobarea în orice moment, în cât timp va fi disponibil pentru pacienții din Europa?

De îndată ce CHMP emite o recomandare pozitivă cu privire la o cerere de autorizare de introducere pe piață, este nevoie de până la 67 de zile pentru ca aprobarea EMA să devină oficială. Din acel moment, fiecare stat membru al UE poate începe propriul proces de punere la dispoziție a medicamentului la nivel local. Acest lucru include negocieri privind prețul, precum și o eventuală rambursare a costurilor. Aceste procese durează diferit de la o țară la alta - de la 100 de zile în medie în Germania la peste 900 de zile în medie în România ⁴.

Cu alte cuvinte, unii pacienți europeni ar putea avea deja acces la toripalimab în 2024. Alții se vor confrunta probabil cu încă doi ani de așteptare.

Când va fi disponibil toripalimab în Marea Britanie?

Producătorul toripalimabului, Junshi Biosciences, a depus o cerere de autorizare de introducere pe piață la MHRA în noiembrie 2022 ². Până în martie 2024, nu s-a luat încă nicio decizie cu privire la această cerere. În mod obișnuit, aprobările MHRA durează aproximativ 210 zile, excluzând orice pauză pentru a solicita date suplimentare. Ținând cont de acest lucru, aprobarea MHRA pentru toripalimab ar putea fi chiar după colț.

De îndată ce MHRA va da undă verde, NICE va trebui să evalueze toripalimab pentru o potențială includere în NHS. Această evaluare poate dura câteva luni și, în termen de 3 luni de la o decizie pozitivă, medicamentul ar trebui să fie disponibil pe NHS.

Având în vedere aceste termene, este posibil ca toripalimab să devină disponibil în Marea Britanie în 2024.

Cum să obțineți toripalimab înainte de aprobarea MHRA și EMA

Dacă sunteți un pacient cu NPC în Europa sau în Marea Britanie, așteptarea de luni sau de un an până când Loqtarzi (toripalimab) va fi disponibil pentru dumneavoastră, s-ar putea să nu fie o opțiune. Vestea bună este că nu trebuie să așteptați.

Există două opțiuni sigure și legale pentru a avea acces la toripalimab înainte ca acesta să fie aprobat în Europa și în Marea Britanie. Una dintre ele este participarea la un studiu clinic. Cealaltă este să cumpărați Loqtorzi imediat ca pacient numit individual.

Alăturați-vă unui studiu clinic cu toripalimab

Pentru a obține acces rapid la Loqtorzi (toripalimab), puteți încerca să vă alăturați unui studiu clinic în curs de desfășurare. Găsirea unuia nu este întotdeauna simplă, dar vă vom ajuta să începeți cu câteva resurse bune mai jos.

Pentru a participa la un studiu clinic, trebuie să îndepliniți criteriile de eligibilitate. De asemenea, veți avea nevoie de sprijinul medicului dumneavoastră curant. Nu în ultimul rând, trebuie să știți că s-ar putea să fiți repartizat în grupul placebo în cadrul studiului.

Iată câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice în curs de desfășurare cu toripalimab:

• ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Cu toate acestea, unele dintre studii sunt deschise și pentru participanții internaționali. În prezent, există mai multe studii care implică toripalimab, care se desfășoară în principal în China sau în alte țări asiatice. Cu toate acestea, mai multe locații de recrutare pot deveni disponibile, așa că merită să urmăriți lista.
• EUClinicaltrials.eu: Această bază de date conține toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, ea conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul de studii clinice al UE.
• myTomorrowws: Această organizație sprijină pacienții în găsirea opțiunilor de tratament în cadrul studiilor clinice.

Cumpărați toripalimab ca pacient numit individual

În cele mai multe țări, pacienților li se permite să cumpere și să importe medicamente care nu sunt încă aprobate sau disponibile pe plan local. Mai ales dacă acestea le-ar putea îmbunătăți viața sau ar putea aborda afecțiuni care le pun viața în pericol.

Dacă doriți să începeți un tratament cu Loqtorzi înainte de aprobarea EMA sau de aprobarea MHRA, aceasta ar putea fi cea mai rapidă opțiune pentru dumneavoastră și medicul dumneavoastră.

Regulamentul care face posibil acest lucru este cunoscut sub numele de Regulamentul privind importul de pacienți desemnați. În conformitate cu acest regulament, pacienții pot importa un medicament care nu este încă aprobat sau disponibil în țara lor dacă:

• este aprobat în altă parte;
• nu are alternative locale, și
• este pentru uz personal.

Acest proces necesită o rețetă din partea medicului curant al pacientului. Medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. În funcție de țară, cerințele specifice privind documentația pot varia.

Cumpărați Loqtorzi

Doriți să utilizați regulamentul privind importul de pacienți desemnați pentru a obține toripalimab înainte de aprobarea acestuia în Europa sau în Regatul Unit? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă adecvată.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră de la Everyone.org și vă vom ajuta să cumpărați imediat toripalimab.

Referinţe:

1. FDA aprobă Toripalimab pentru cancerul avansat al nazofaringelui. Institutul Național de Cancer, 3 ianuarie 2024.
2. Junshi Biosciences anunță acceptarea cererii suplimentare de nou medicament pentru Toripalimab. BioSpace, 12 iulie 2023.
3. ID de referință: 5268318. Accessdata.fda.gov, accesat la 12 martie 2024.
4. Sondaj EFPIA Pacienți W.A.I.T. Indicator 2021. EFPIA, accesat la 12 martie 2024.