Când va primi toripalimab aprobarea EMA (și cum să nu așteptați)

Pentru pacienții cu carcinom nazofaringian (NPC), anul 2023 s-a încheiat cu câteva vești bune. În octombrie, FDA a aprobat Loqtorzi (toripalimab) ca prima imunoterapie pentru această afecțiune ¹. Toripalimab fusese deja aprobat în China (sub numele Tuoyi) ².

Aceasta este o etapă importantă, având în vedere că pacienții cu NPC sunt rareori incluși în studiile clinice. Ani de zile, aceștia au trebuit să se bazeze pe terapii care nu au fost dezvoltate special pentru boala lor.

Dar ce se întâmplă dacă sunteți un pacient cu NPC din afara SUA sau Chinei? Când va fi disponibil toripalimab în Europa sau Marea Britanie? Iată tot ce trebuie să știți despre termenele de aprobare MHRA și EMA. Inclusiv toate opțiunile dvs. pentru a obține tratamentul mai devreme.

Pentru ce se utilizează toripalimab?

Loqtorzi (toripalimab) este un medicament eliberat pe bază de rețetă care poate fi utilizat:

• singur pentru tratarea adulților cu carcinom nazofaringian (NPC). Mai exact, cazurile în care boala este inoperabilă, metastatică și a progresat după chimioterapie;
• împreună cu cisplatină și gemcitabină ca tratament de primă linie la adulți cu NPC metastatic sau recidivant local avansat ³.

Indicațiile de mai sus sunt aprobate atât în SUA, cât și în China. Numai în China, toripalimab este aprobat suplimentar pentru tratament:

• melanom nerezecabil sau metastatic;
• carcinom urotelial local avansat sau metastatic. Tratamentul se aplică atunci când chimioterapia nu a funcționat sau boala a progresat după;
• carcinomul esofagian cu celule scuamoase (ESCC) inoperabil local avansat/recurent sau metastatic. În acest caz, toripalimab este utilizat în asociere cu chimioterapia;
• Cancerul pulmonar cu celule ne-mici non-scuamoase (NSCLC) EGFR-negativ și ALK-negativ, inoperabil, local avansat sau metastatic. Și aici toripalimab este utilizat în asociere cu chimioterapia ².

Aprobarea EMA a toripalimabului: Când este așteptată?

Cererea de autorizație de introducere pe piață a toripalimab a fost examinată de EMA din decembrie 2022. De obicei, examinările cererilor durează până la 210 zile, excluzând orice pauză pentru a solicita informații suplimentare de la producător. În cazul toripalimab, procesul de revizuire durează mai mult. Nu există nicio indicație cu privire la o dată preconizată a deciziei, dar este posibil ca aprobarea EMA pentru toripalimab să vină foarte curând.

Rețineți că cererea de autorizație de introducere pe piață a toripalimab este numai pentru indicația sa NPC. Indicațiile suplimentare pentru care medicamentul este aprobat în China nu sunt luate în considerare în prezent de către EMA.

Când va fi disponibil toripalimab în Europa?

Presupunând că toripalimab își va obține aprobarea în orice moment, în cât timp va fi disponibil pentru pacienții din Europa?

De îndată ce CHMP emite o recomandare pozitivă cu privire la o cerere de autorizație de introducere pe piață, este nevoie de până la 67 de zile pentru ca aprobarea EMA să devină oficială. Din acel moment, fiecare stat membru al UE poate începe propriul proces de punere la dispoziție a medicamentului pe plan local. Acesta include negocieri privind prețul, precum și o eventuală rambursare a costurilor. Aceste procese durează diferit de la o țară la alta - de la 100 de zile în medie în Germania la peste 900 de zile în medie în România ⁴.

Cu alte cuvinte, unii pacienți europeni ar putea avea deja acces la toripalimab în 2024. Alții vor trebui probabil să aștepte încă câțiva ani.

Când va fi disponibil toripalimab în Marea Britanie?

Producătorul de toripalimab, Junshi Biosciences, a depus o cerere de autorizație de introducere pe piață la MHRA în noiembrie 2022 ². Din martie 2024, nu s-a luat încă nicio decizie cu privire la cerere. De obicei, aprobările MHRA durează aproximativ 210 zile, excluzând orice pauză pentru a solicita date suplimentare. Ținând cont de acest lucru, aprobarea MHRA a toripalimab ar putea fi aproape.

De îndată ce MHRA dă undă verde, NICE va trebui să evalueze toripalimab pentru o posibilă includere în NHS. Această evaluare poate dura câteva luni și, în termen de 3 luni de la o decizie pozitivă, medicamentul ar trebui să fie disponibil pe NHS.

Având în vedere aceste termene, este posibil ca toripalimab să devină disponibil în Marea Britanie în 2024.

Cum să obțineți toripalimab înainte de aprobarea MHRA și EMA

Dacă sunteți pacient cu NPC în Europa sau Marea Britanie, așteptarea timp de luni sau un an până când Loqtarzi (toripalimab) devine disponibil pentru dvs. nu poate fi o opțiune. Vestea bună este că nu trebuie să așteptați.

Există două opțiuni sigure și legale de accesare a toripalimab înainte ca acesta să fie aprobat în Europa și în Regatul Unit. Una este să vă alăturați unui studiu clinic. Cealaltă este să cumpărați Loqtorzi imediat ca pacient individual desemnat.

Alăturați-vă unui studiu clinic toripalimab

Pentru a obține acces rapid la Loqtorzi (toripalimab), puteți încerca să vă alăturați unui studiu clinic în curs. Găsirea unuia nu este întotdeauna simplă, dar vă vom ajuta să începeți cu câteva resurse bune mai jos.

Pentru a participa la un studiu clinic, trebuie să îndepliniți criteriile de eligibilitate. De asemenea, veți avea nevoie de sprijinul medicului dumneavoastră curant. Nu în ultimul rând, trebuie să știți că ați putea fi repartizat în grupul placebo în cadrul studiului.

Iată câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice în curs de desfășurare cu toripalimab:

• ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Cu toate acestea, unele dintre studii sunt deschise și participanților internaționali. În prezent, există mai multe studii care implică toripalimab, care se desfășoară în principal în China sau în alte țări asiatice. Cu toate acestea, pot deveni disponibile mai multe locații de recrutare, așa că merită să urmăriți lista.
• EUClinicaltrials.eu: Această bază de date conține toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, aceasta conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul UE al studiilor clinice.
• myTomorrows: Această organizație sprijină pacienții în găsirea de opțiuni de tratament în cadrul studiilor clinice.

Cumpărați toripalimab ca pacient individual nominalizat

În majoritatea țărilor, pacienților li se permite să cumpere și să importe medicamente care nu sunt încă aprobate sau disponibile pe plan local. Mai ales dacă acestea le-ar putea îmbunătăți viața sau ar putea rezolva afecțiuni care le pun viața în pericol.

Dacă doriți să începeți un tratament cu Loqtorzi înainte de aprobarea EMA sau MHRA, aceasta ar putea fi cea mai rapidă opțiune pentru dumneavoastră și medicul dumneavoastră.

Regulamentul care face acest lucru posibil este cunoscut sub numele de Regulamentul privind importul pacienților desemnați. În temeiul acestui regulament, pacienții pot importa un medicament care nu este încă aprobat sau disponibil în țara lor dacă:

• este aprobat în altă parte;
• nu are alternative locale și
• este pentru uz personal.

Acest proces necesită o rețetă de la medicul curant al pacientului. Medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. În funcție de țară, cerințele specifice privind documentația pot varia.

Cumpără Loqtorzi

Doriți să utilizați regulamentul privind importul pacienților desemnați pentru a obține toripalimab înainte de aprobarea acestuia în Europa sau în Regatul Unit? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă corespunzătoare.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră de la Everyone.org și vă vom ajuta să cumpărați toripalimab imediat.

Referințe:

1. FDA aprobă Toripalimab pentru cancerul nasofaringian avansat. Institutul Național de Cancer, 3 ianuarie 2024.
2. Junshi Biosciences anunță acceptarea cererii suplimentare de medicament nou pentru Toripalimab. BioSpace, 12 iulie 2023.
3. ID de referință: 5268318. Accessdata.fda.gov, accesat la 12 martie 2024.
4. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, accesat la 12 martie 2024.