Aprobarea Vimseltinib la nivel mondial: Când ajunge la dvs. noul tratament TGCT?

Ultima actualizare: 17 septembrie 2024

Tumoarea tenosinovială cu celule gigante (TGCT) este o tumoră rară care se formează de obicei în tendoane sau în jurul articulațiilor. Deși este de obicei benignă, poate fi agresivă și poate afecta semnificativ mișcarea și calitatea vieții.

În prezent, Turalio (pexidartinib) este singura terapie țintită aprobată pentru TGCT în SUA. Din păcate, acesta nu a fost aprobat de EMA în Europa ¹. Cu toate acestea, vimseltinib apare ca un nou tratament promițător pentru TGCT, cu perspective favorabile pentru aprobarea atât de către FDA, cât și de către EMA.

Iată ce trebuie să știți despre termenele de aprobare pentru pacienții din Europa, Regatul Unit și SUA.

Ce este vimseltinib?

Vimseltinib este un medicament studiat pentru tratamentul tumorii tenosinoviale cu celule gigante (TGCT) și a altor afecțiuni. Este un inhibitor selectiv de moleculă mică care vizează receptorul factorului de stimulare a coloniilor 1 (CSF1R). CSF1R este implicat în creșterea și supraviețuirea celulelor asociate cu TGCT. Prin inhibarea CSF1R, vimseltinib își propune să reducă creșterea tumorală și inflamația.

Acesta face în prezent obiectul unor studii clinice pentru a-i determina eficacitatea și siguranța. Dacă are succes, vimseltinib ar putea deveni o nouă opțiune de tratament pentru TGCT. În special pentru pacienții care nu răspund sau nu sunt eligibili pentru terapiile existente.

Vimseltinib vs pexidartinib: Care este diferența?

Atât vimseltinib, cât și pexidartinib sunt inhibitori CSF1R destinați tratării TGCT. Cu toate acestea, există unele diferențe esențiale:

Selectivitate: Vimseltinib are un design unic de control al comutatorului, care îl ajută să fie mai selectiv în direcționarea CSF1R. În schimb, pexidartinib inhibă, de asemenea, kinaze strâns legate, cum ar fi KIT, PDGFRA, PDGFRB și FLT3, în plus față de CSF1R ².
Siguranță: Sunt necesare date suplimentare din studiile clinice pentru a compara profilurile de siguranță ale vimseltinibului și pexidartinibului. Cu toate acestea, rezultatele preliminare ale studiului indică faptul că vimseltinib poate avea un profil de efecte secundare mai ușor de gestionat. În special, vimseltinib nu pare să fie legat de o potențială toxicitate hepatică, care este o preocupare asociată cu pexidartinib și care a contribuit la eșecul acestuia de a primi aprobarea EMA ².

Cât de mult succes are vimseltinib în studiile clinice?

În august 2024, FDA a acordat revizuire prioritară cererii de aprobare a vimseltinibului pe baza studiului de fază III MOTION ⁴. Principalele constatări ale studiului au inclus:

La săptămâna 25 a tratamentului, vimseltinib a avut o rată de răspuns global de 40% (comparativ cu 0% pentru placebo);
Vimseltinib a arătat o îmbunătățire a scorului volumului tumoral (67% ORR) și a intervalului activ de mișcare (18,4% îmbunătățire). De asemenea, au fost raportate îmbunătățiri în măsuri suplimentare, cum ar fi durerea și calitatea vieții;
Nu au existat dovezi de toxicitate hepatică severă asociată cu vimseltinib ³.

Când se așteaptă ca vimseltinib să primească aprobarea FDA?

Conform FDA, data preconizată pentru luarea unei decizii privind revizuirea prioritară a vimseltinib este 17 februarie 2025 ⁴. În mod clar, acest lucru nu înseamnă că se va acorda aprobarea FDA. Cu toate acestea, în acest moment nu există niciun motiv să ne așteptăm la altceva.

Când va primi vimseltinib aprobarea EMA?

În iulie 2024, EMA a acceptat cererea de autorizare de introducere pe piață a vimseltinib ⁵. Deciziile EMA durează de obicei până la șapte luni. Acest lucru sugerează o potențială aprobare până în februarie 2025 - în strânsă concordanță cu calendarul de aprobare anticipat al FDA.

Desigur, odată ce medicamentul este aprobat în Europa, acesta nu va fi disponibil imediat în toate țările UE. Acest proces poate dura de la câteva luni suplimentare la câțiva ani.

Când va fi disponibil vimseltinib în Marea Britanie?

Din septembrie 2024, MHRA nu a primit o cerere oficială de autorizare de introducere pe piață pentru vimseltinib. Acest lucru, cu toate acestea, nu trebuie să însemne un timp de așteptare mai lung pentru aprobare pentru pacienții din Regatul Unit. După Brexit, MHRA are opțiunea de a aproba medicamentele de îndată ce acestea sunt examinate de o altă agenție de încredere (de exemplu, FDA sau EMA). Dacă MHRA urmează această cale, teoretic ar putea aproba vimseltinib la începutul anului 2025. Ulterior, NICE ar trebui să ofere o evaluare pozitivă a medicamentului, astfel încât acesta să poată deveni disponibil pe NHS. Presupunând cel mai optimist scenariu, în care o evaluare NICE pozitivă este disponibilă în același timp cu aprobarea MHRA, am putea teoretic să vedem vimseltinib disponibil în Regatul Unit în a doua jumătate a anului 2025.

Cum să obțineți vimseltinib înainte ca acesta să fie disponibil în țara dumneavoastră

Sunteți pacient cu TGCT? Dacă medicul dumneavoastră este de părere că ați putea beneficia de tratamentul cu vimseltinib, este posibil să nu fie nevoie să așteptați aprobarea locală a acestuia. În schimb, medicul dumneavoastră și dumneavoastră ați putea lua în considerare participarea la un studiu clinic. Sau, cumpărarea și accesul la medicament prin intermediul Importului pentru pacienți desemnați. Această din urmă opțiune este posibilă de îndată ce vimseltinib obține o aprobare undeva în lume.

Alăturați-vă unui studiu clinic

Pentru a avea acces la noul medicament TGCT, înscrierea într-un studiu clinic este o opțiune. Totuși, aceasta poate fi o provocare, deoarece dumneavoastră și medicul dumneavoastră va trebui să localizați un studiu care acceptă în prezent participanți în țara dumneavoastră. În plus, trebuie să îndepliniți cerințele de eligibilitate și să înțelegeți că ați putea fi plasat în grupul de control al studiului.

Iată câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice în curs de desfășurare cu vimseltinib:

ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Unele dintre studii sunt deschise și participanților internaționali, deci este o listă care merită urmărită.
EUClinicaltrials.eu: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul de studii clinice al UE.
myTomorrows și FindMeCure: Aceste organizații sprijină pacienții în găsirea opțiunilor de tratament în cadrul studiilor clinice.

Cumpărați vimseltinib pentru uz personal

În majoritatea țărilor, pacienților li se permite să cumpere și să importe medicamente pentru uz personal, chiar dacă acestea nu sunt aprobate sau disponibile în țara lor. Reglementarea care face acest lucru posibil este cunoscută sub numele de Importul pacientului desemnat. Pot exista variații între țări în ceea ce privește cerințele administrative specifice. Cu toate acestea, în toate cazurile trebuie îndeplinite aceste criterii:

Medicamentul în cauză are autorizație de punere pe piață în altă țară și nu este (încă) aprobat sau disponibil în țara pacientului;
Nu există alternativă pe piața locală;
Medicamentul este pentru uz personal;
Pacientul are o rețetă de la medicul curant;
Medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. Acest lucru poate necesita documente diferite de la o țară la alta.

Doriți să utilizați regulamentul privind importul pacientului individual desemnat pentru a obține vimseltinib înainte de aprobarea sa de către FDA, MHRA sau UE? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă corespunzătoare.

Aveți deja o rețetă? Echipa noastră vă poate ajuta să cumpărați vimseltinib, de îndată ce acesta va primi prima aprobare undeva în lume. Luați legătura cu noi pentru mai multe informații.

Contactați-ne

Referinţe:

Turalio | Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA). Agenția Europeană pentru Medicamente, 18 decembrie 2020.
Studiul MOTION: Un studiu randomizat, de fază III, al vimseltinibului pentru tratamentul tumorii tenosinoviale cu celule gigante. Future Oncology, 18 august 2023.
Eficacitatea, siguranța și rezultatele raportate de pacienți ale vimseltinib la pacienții cu tumoră tenosinovială cu celule gigante: Rezultatele studiului de fază 3 MOTION. Journal of Clinical Oncology, 29 martie 2024.
FDA acceptă NDA vimseltinib de la Deciphera pentru revizuire prioritară. Pharmaceutical Technology, 16 august 2024.
Se solicită aprobarea UE pentru Vimseltinib în tumoarea tenosinovială cu celule gigante. OncLive, 19 iulie 2024.