Când va fi disponibil Vamorolone în Europa și în Marea Britanie? Povestea completă.

Corticosteroizii au fost un tratament standard pentru pacienții cu distrofie musculară Duchenne timp de mulți ani. De obicei, aceștia sunt incluși în planul de tratament în jurul vârstei de 4 sau 5 ani, înainte de a intra în "faza de platou" și de a se confrunta cu o pierdere semnificativă a forței ¹. Din păcate, utilizarea pe termen lung a corticosteroizilor poate fi asociată cu diverse efecte secundare, inclusiv probleme de comportament, creștere în greutate, osteoporoză și multe altele ².

În acest context, recenta aprobare de către FDA a Agamree (vamorolone) ca "corticosteroid de tip nou" cu mai puține efecte secundare a reprezentat un progres foarte necesar în tratamentul Duchenne.

În timp ce vamorolonul este deja așteptat în farmaciile din SUA în primul trimestru al anului 2024, nu a fost încă aprobat în altă parte.

Când va fi disponibil vamorolone în Europa și în Marea Britanie? Iată tot ce trebuie să știți.

Pentru ce se utilizează vamorolonul?

Agamree (vamorolone) este indicat pentru tratamentul copiilor (4+) și adulților cu distrofie musculară Duchenne.

Agamree este un corticosteroid disociativ. Acesta acționează în principal prin calmarea inflamației din organism. Vamorolonul acționează în mod similar cu alți corticosteroizi. Cu toate acestea, se atașează la celule în mod diferit și nu activează anumite răspunsuri ale organismului așa cum fac alți steroizi.

Nu se înțelege pe deplin modul în care vamolorone acționează în cazul DMD (distrofia musculară Duchenne). Cu toate acestea, rezultatele studiilor clinice sugerează că îi ajută pe copiii cu această afecțiune să se ridice mai repede din poziția culcat și să meargă mai bine. Unele efecte secundare obișnuite includ aspectul umflat, vărsături, creșterea în greutate și senzația de irascibilitate ³.

Este vamorolonul aprobat de EMA?

Din decembrie 2023, Agamree (vamorolon) a fost aprobat de EMA pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne la adulți și copii cu vârsta peste 4 ani ^{3 3}.

Când va fi disponibil vamorolone în Europa?

Deși aprobarea EMA pentru vamorolone este o veste bună, aceasta nu înseamnă că medicamentul va fi disponibil imediat în toate țările europene. Înainte de a ajunge în farmacii, producătorul medicamentului și autoritatea locală de sănătate din fiecare stat membru trebuie să ia decizii privind aprobarea locală, prețurile și acoperirea asigurărilor de sănătate. Ca urmare, vamorolona va fi probabil disponibilă în momente diferite în fiecare țară din Europa.

În medie, medicamentele noi au nevoie de 511 zile de la aprobarea EMA pentru a fi disponibile în întreaga UE. Acest termen diferă foarte mult de la o țară la alta. În cazul medicamentelor orfane, cum ar fi vamorolonul, acesta variază de la 102 zile în Germania la 1 081 de zile în Estonia ⁵.

Când va fi disponibil vamorolone în Marea Britanie?

Ca urmare a aprobării EMA, vamorolina este acum aprobată și de MHRA în Marea Britanie. Astfel, acest medicament devine primul tratament pentru Duchenne aprobat în Marea Britanie, UE și SUA în mod colectiv.

Înainte ca vamorolonul să fie disponibil pe NHS, NICE trebuie să revizuiască și să publice decizia sa pe această temă. Consultările sunt în curs de desfășurare, iar un proiect de orientare este așteptat până la sfârșitul lunii aprilie 2024 ^{6 .} În caz de răspuns pozitiv, Agamree ar trebui să fie disponibil pentru pacienți în termen de 3 luni de la data deciziei NICE. 

Statutul de aprobare a vamorolonei în restul lumii

Începând cu aprilie 2024, Agamree (vamorolon) nu este aprobat în nicio altă parte a lumii pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne ⁷.

Modalități de acces în siguranță la Agamree (vamorolonă) înainte de a fi aprobat în țara dumneavoastră

Sunteți un pacient cu Duchenne din afara SUA? Dacă medicul dumneavoastră crede că vamorolona v-ar putea ajuta, s-ar putea să nu trebuiască să așteptați aprobarea sau disponibilitatea locală a Agamree. În schimb, medicul dumneavoastră și dumneavoastră ați putea explora studiile clinice cu vamorolone. Sau, puteți cumpăra vamorolone chiar acum ca pacient individual numit.

Alăturați-vă unui studiu clinic cu vamorolone

Vă puteți înscrie într-un studiu clinic pentru a obține Agamree (vamorolon) sau alte medicamente neaprobate. Găsirea unui studiu care să recruteze participanți în țara dumneavoastră poate fi dificilă, dar este posibil. Pentru a participa la studiu, trebuie să îndepliniți criteriile de eligibilitate. De asemenea, veți avea nevoie de sprijinul medicului dumneavoastră curant.

Iată câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice în curs de desfășurare cu vamorolone:

• ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Unele dintre aceste studii sunt deschise și pentru participanții internaționali. Un exemplu este studiul clinic NCT05185622 cu vamorolon, care recrutează pacienți în Canada ⁸.
• EUClinicaltrials.eu: Această bază de date conține toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, ea conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul de studii clinice al UE.
• myTomorrowws: Această organizație sprijină pacienții în găsirea opțiunilor de tratament în cadrul studiilor clinice.

Cumpărați vamorolone pe baza unui pacient individual numit

În cele mai multe țări, pacienții au dreptul legal de a cumpăra și de a importa medicamente care le-ar putea îmbunătăți viața sau care ar putea rezolva afecțiuni care le pun viața în pericol. Dacă doriți să aveți acces la vamorolone înainte ca acesta să fie disponibil în țara dvs., aceasta ar putea fi o opțiune pentru dvs. și medicul dvs.

Regulamentul care face posibil acest lucru este cunoscut sub numele de Regulamentul privind importul de date cu privire la un pacient desemnat individual. Pot exista variații între țări în ceea ce privește cerințele administrative specifice. Cu toate acestea, în toate cazurile trebuie îndeplinite aceste criterii:

• Medicamentul în cauză are autorizație de punere pe piață în altă țară și nu este (încă) aprobat sau disponibil în țara pacientului;

• Nu există alternativă pe piața locală;

• Medicamentul este pentru uz personal;

• Pacientul are o scrisoare de prescripție de la medicul curant;

• Medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. Acest lucru poate necesita documente diferite de la o țară la alta.

Doriți să utilizați regulamentul privind importul de pacienți cu nume propriu pentru a obține vamorolon înainte ca acesta să fie disponibil pe scară largă în Europa, în Regatul Unit sau în altă parte? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă adecvată.

Aveți deja o rețetă? Echipa noastră vă poate ajuta să cumpărați imediat vamorolone.

Referinţe:

1. Steroizi (corticosteroizi). Parent Project Muscular Dystrophy, accesat la 13 noiembrie 2023.
2. Side Effects of Long Term High-Dose Steroid Therapy, accesat la 13 noiembrie 2023.
3. Agamree: Autorizat | Agenția Europeană pentru Medicamente. Agenția Europeană pentru Medicamente, 13 octombrie 2023.
4. Solicitarea autorizației de introducere pe piață a medicamentelor de uz uman în UE. Agenția Europeană pentru Medicamente, accesat la 13 noiembrie 2023.
5. Sondaj EFPIA Pacienți W.A.I.T. Indicator 2021. Efpia, accesat la 13 noiembrie 2023.
6. Informații despre proiect | Vamorolone pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne [ID4024] | Ghid. NICE, accesat la 13 noiembrie 2023.
7. AGAMREE® (vamorolone) - santhera. Santhera, accesat la 13 noiembrie 2023.
8. A Study to Assess Vamorolone in Boys Ages 2 to <4 Years and 7 to <18 Years With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). ClinicalTrials.gov, Accessed 13 November 2023.