Accesarea edaravone în țara dumneavoastră - noul medicament aprobat de FDA pentru ALS

Care sunt rezultatele studiilor clinice care au dus la aprobarea edaravoneși cum pot pacienții să o acceseze în țara lor?

Un pas important în direcția cea bună

Aprobarea Radicava, la care se face referire prin denumirea sa generică edaravone, de FDA marchează primul tratament nou care urmează să fie aprobat pentru tratamentul ALS în Statele Unite, deoarece riluzole (Rilutek) în 1995. Cu ALS luna de conștientizare în plină desfășurare, vestea aduce speranță pentru pacienți, medici și avocații ALS deopotrivă, și poate semnala un nou capitol în lupta împotriva ALS.

Nu există cure eficiente pentru SLA, dar aprobarea FDA marchează un pas foarte important pentru cei care trăiesc cu SLA, deoarece oferă o nouă opțiune de tratament într-o zonă în care există o nevoie medicală urgentă pentru un tratament eficient. Aprobarea a fost acordată Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. 

Fără a aduce atingere aprobării FDA, edaravone este posibil să nu fie disponibile sau accesibile pentru toți pacienții CUS. Întârzierile în aprobări și acces se pot datora prețurilor, priorității, rambursării sau preferințelor medicilor (sau o combinație a tuturor celor de mai sus). Cu toate acestea, majoritatea țărilor permit pacienților (sau îngrijitorilor acestora) să importe medicamente pe baza unui "pacient numit" – fapt care este adesea necunoscut. Dacă dumneavoastră sau o persoană pe care o cunoașteți are nevoie de mai multe informații sau de asistență în aprovizionarea cu un medicament care nu este încă disponibil în țara dvs., puteți găsi informații pe pagina noastră de pornire despre cum să faceți acest lucru. Echipa noastră livrează zilnic medicamente care nu au fost încă aprobate din întreaga lume, cu servicii care sunt foarte apreciate de medici și pacienți.

Scleroză laterală amiotrofică (SLA)

Scleroza laterală amiotrofică (SLA) este o tulburare neurodegenerativă complexă, progresivă, care atacă anumite celule din creier și măduva spinării necesare pentru mișcarea musculară. Simțuri precum auzul, vederea, mirosul, gustul și atingerea nu sunt afectate de SLA. Fiecare caz este diferit, dar semne letale precoce și simptome de SLA includ:

• Spasme musculare și crampe
• Slăbiciune la nivelul mâinilor, picioarelor, picioarelor sau gleznelor
• Dificultăți de vorbire sau înghițire

Există în prezent multe cercetări care au loc cu privire la descoperirea SLA pentru a schimba înțelegerea noastră a acestei tulburări misterioase și fatale. [1] Rata variabilă a progresiei bolii face prognosticul dificil de prezis și terapiile provocatoare pentru a dezvolta. Ca și alte boli neurodegenerative, aproximativ 10% din SLA este clasificat ca familie, în timp ce restul de 90% din cazuri sunt considerate sporadice. (2) din Regulamentul (CEE) nr.

Cauza SLA este necunoscută. Cu toate acestea, dovezile din studiile științifice sugerează că atât genetica, cât și mediul joacă un rol în dezvoltarea SLA.

edaravone aprobare

edaravone a fost aprobat pentru tratamentul ALS de către Agenția pentru Medicamente și Dispozitive Medicale din Japonia (PMDA) în iunie 2015. La scurt timp după ce a fost aprobat și în Coreea de Sud.

De la aprobarea în Japonia, everyone.org a asigurat livrarea sigură și eficientă a edaravone în aproape 20 de țări.

Despre învățarea despre utilizarea edaravone pentru a trata pacienții cu ALS din Japonia, divizia FDA Neurology Product s-a angajat cu nerăbdare și rapid cu Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. pentru a depune o cerere de marketing pentru utilizarea edaravone în SUA.

"Acesta este primul tratament nou aprobat de FDA pentru ALS în mulți ani, și suntem încântați de faptul că persoanele cu SLA va avea acum o opțiune suplimentară" a declarat Eric Bastings, M.D., FDA director adjunct al Diviziei de Produse neurologie.

edaravone și studii clinice

edaravone a fost dezvoltat pentru prima dată de Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation din Japonia, pentru pacienții afectați de simptome neurologice asociate cu accident vascular cerebral ischemic acut.

Compania a lucrat apoi prin mai multe studii clinice în Japonia pentru a explora tratamentul său pentru ALS având în vedere proprietățile sale ca un necrofag radicalilor liberi.

edaravone este un antioxidant și un măturător de radicali liberi care acționează pentru a elimina moleculele care conțin oxigen, care se acumulează la persoanele cu ALS³. Într-un experiment clinic, edaravone administrarea a redus semnificativ markerii plasmatici ai leziunilor oxidative tisulare⁴. Această abordare antioxidant este gandit pentru a oferi sprijin neuroprotectoare pentru sistemul nervos, potențial încetinirea progresia bolii sau limitarea daune suplimentare cu totul.

Acum este aprobat în Japonia sub numele de Radicut atât pentru indicațiile^5, cât și pentru SUA sub numele radicava pentru tratamentul ALS. edaravone este ingredientul activ atât în Radicava, cât și în Radicut.

Aprobarea edaravone pentru tratamentul ALS sa bazat pe un studiu (MCI186-19), care a comparat efectul de edaravone cu placebo pe 137 als pacienții (69 pacienții pe edaravone; 68 de pacienți cu placebo). Studiul a constat în 6 cicluri. Comparația s-a bazat pe modificările scorurilor ALSFRS-R înainte și după tratament. Scara ALSFRS-R constă din 12 întrebări care evaluează funcția motorie și respiratorie a pacienților cu ALS, cum ar fi vorbirea, salivația și mersul pe jos. Fiecare element este marcat de la 0-4, cu scoruri mai mari reprezentând o capacitate funcțională mai mare⁶. Deși ratele de progresie ALS pot varia semnificativ, cercetările arată că persoanele cu ALS pierd în medie un punct pe lună pe scara ALSFRS-R⁷.

Scăderea scorurilor ALSFRS-R față de nivelul de referință a fost semnificativ mai mică în edaravone-pacienți tratați (Eroare standard medie ± (95% CI) = – 5,01 ± 0,64) în comparație cu placebo (eroare ± medie (95% CI) = – 7,50 ± 0,66) cu o diferență între edaravone și placebo pe scala ALSFRS-R de 2,49 (95 % CI = 0,99, 3,98)⁸. Aceasta corespunde unei diferențe de 33% între cele două grupuri⁷.

Așa cum este cazul fiecărui medicament, efectul edaravone, deși în medie superioară placebo, nu a fost aceeași pentru toți pacienții. Distribuția modificărilor scorurilor ALSFRS-R de la linia de bază la Săptămâna 24 poate fi găsită pe pagina de informații de prescriere Radicava.

Cele mai frecvente reacții adverse raportate de participanții la studiul clinic care primesc edaravone au fost vânătăi (contuzie) și tulburări de mers. De asemenea, este asociat cu riscuri grave care necesită îngrijire medicală imediată, cum ar fi urticarie, umflare sau dificultăți de respirație și reacții alergice la bisulfitul de sodiu, un ingredient din medicamentul^8.

Doza standard pentru pacienții adulți cu SLA este:

• 60 mg de edaravone administrat intravenos peste 60 de minute o data pe zi

• Primul ciclu: dozare zilnică timp de 14 zile, urmată de o perioadă de 14 zile fără medicamente

• Cicluri de tratament ulterioare: dozare zilnică timp de 10 zile din perioade de 14 zile, urmată de perioade de 14 zile fără droguri⁶.

Radicut, distribuit de Mitsubishi Tanabe Pharma Japonia, este furnizat în flacoane cu doză unică și este diluat cu un volum adecvat de soluție salină fiziologică. Două flacoane sunt necesare pentru o perfuzie⁸. Alternativ, Radicava este furnizată în două pungi de polipropilenă cu doză unică în care nu este necesară diluția⁶.

Accesul la edaravone

Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc își propune să aibă edaravone disponibil pentru utilizare în SUA până în august 2017.

Cu toate acestea, pacienții din SUA pot beneficia în continuare de edaravone , deoarece everyone.org, un club global de cumpărători de pacienți, poate asigura livrarea sigură și fiabilă pentru pacienții cu ALS din Statele Unite până în acest moment, și la cel mai bun preț posibil. Puteți afla mai multe informații pe pagina noastră de informațiiedaravone .

Putem asigura accesul fiabil al Radicut (edaravone) prin politica fda de import personal (PIP), care asigură expedierea la primirea scrisorii de prescripție a medicului dumneavoastră. Alternativ, putem asigura livrarea prin cererea FDA unic pacient IND, care necesită aprobarea de fda înainte de expediere.

Dacă locuiți în afara SUA, în mod similar, everyone.org poate asigura livrarea sigură și fiabilă a Radicut (edaravone) și a altor medicamente enumerate pe site-ul nostru, prin intermediul diferitelor scheme de import personal din întreaga lume, cum ar fi:

Australia: Regim de import personal, sistem de acces special

Belgia: Agenția Federală pentru Medicamente și Produse de Sănătate

Bulgaria: Agenția Bulgară pentru Droguri

Canada: Programul special de acces

China: China Food and Drug Administration

Franța: ANSM

Germania: Legea germană privind medicamentele

Iran: IFDA

Iordania: Jordan Food & Drug Administration

Noua Zeelandă: Medsafe

Arabia Saudită: Autoritatea alimentară și de droguri din Arabia Saudită Import Clearance

Singapore: Reglementări privind produsele de sănătate (dispozitive medicale)

Africa de Sud: Autoritatea de reglementare a produselor de sănătate

Turcia: TITCK

Marea Britanie: Import medicina umana

Pentru mai multe informații, vă rugăm să contactați medicul dumneavoastră, farmacia locală sau everyone.org la [email protected] sau la + 31 208084414.

Viitorul ALS

Prin aprobarea FDA, pacienții din SUA vor avea acum acces la un al doilea medicament aprobat pentru SLA. Cu toate acestea, SLA rămâne o boală eterogenă dificilă, iar everyone.org va continua să îi sprijine pe cei care luptă împotriva SLA.

Persoanele cu ALS ar trebui să se refere la Mitsubishi Tanabe Pharma America site-ul web (www.mt-pharma-america.com) pentru mai multe informații despre edaravone. Als Terapie Institutul de Dezvoltare poate oferi informații suplimentare cu privire la ALS, și va organiza un webinar public pe miercuri 10 mai pentru a discuta edaravone cu comunitatea ALS. Înregistrarea în avans este necesară la http://www.als.net/als-webinars/.

"În timp ce așteptăm cu mare nerăbdare ca Mitsubishi Tanabe Pharmato să anunțe prețurile, everyone.org va continua să ajute familiile și pacienții care pot fi afectați de constrângerile legate de aprobare și de prețuri, să aibă acces la tratamente eficiente la cele mai bune prețuri posibile", spune co-fondatorul everyone.org Sjaak Vink. Prin intermediul unor întreprinderi sociale precum everyone.org , pacienții care se află în prim-planul problemelor legate de aprobare primesc cele mai recente informații și au acces la medicamente inovatoare și eficiente la cele mai bune prețuri posibile.

Referinţe

1. Renton et al. Natura Neuroscience, Dec 2014 doi:10.1038/nn.3584

2. Rowland et al. N Engl J Med, mai 2001 doi: 10.1056/NEJM200105313442207

3. Ito et al. Exp Neurol, octombrie 2008 doi: 10.1016/j.expneurol.2008.07.017

4. Nagese et al. Raport Redox, februarie 2016 doi: 10.1179/1351000215Y.000000026

5. http://www.mt-pharma.co.jp/e/release/nr/2015/pdf/e_MTPC150626_2.pdf

6. https://www.radicava.com/assets/dist/pdfs/radicava-prescibing-information.pdf

7.https://www.multivu.com/players/English/8047051-mt-pharma-america-radicava-fda-approval/docs/radicavaproductfs-1494020153658-192439555.pdf

8. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm