Cum să navigați prin Revocarea Adakveo de către EMA și impactul acesteia asupra dumneavoastră

Când a fost aprobat de FDA în 2019, Adakveo crizanlizumab) a fost primul tratament nou pentru boala celulelor falciforme introdus în ultimele decenii ¹. Odată cu aceasta au apărut așteptări mari, atât din partea comunității medicale, cât și din partea pacienților ².

În prezent, EMA a revocat oficial autorizația condiționată de introducere pe piață pentru Adakveo ³. Dacă sunteți un pacient care a utilizat tratamentul, probabil că aveți o mulțime de întrebări. 

Revocarea Adakveo înseamnă că acesta nu este sigur? Veți putea avea în continuare acces la medicament? Care sunt potențialele alternative la Adakveo pe care să le discutați cu medicul dumneavoastră?

În acest articol, vă vom spune tot ce trebuie să știți despre revocarea lui Adakveo de către EMA. 

De ce a fost revocat Adakveo în UE?

EMA a furnizat o serie de motive pentru decizia sa de a revoca autorizația condiționată de introducere pe piață a crizanlizumab. Principalele sunt:

• Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) a constatat că beneficiile clinice ale Adakveo nu depășesc riscurile sale.
• Rezultatele studiului clinic STAND nu au demonstrat eficacitatea Adakveo. Mai precis, capacitatea sa de a reduce numărul de crize dureroase.
• Studiul STAND a arătat o frecvență mai mare a efectelor secundare grave pentru Adakveo comparativ cu placebo.
• Studiile clinice suplimentare, un program de acces gestionat și datele din lumea reală nu au reușit să contrabalanseze rezultatele negative ale studiului STAND.

Deoarece rezultatele studiului STAND nu au confirmat beneficiile medicamentului, CHMP a recomandat revocarea ³. 

Adakveo este încă disponibil în Marea Britanie?

După revocarea sa în Uniunea Europeană (UE), poate vă întrebați dacă Adakveo este încă disponibil pentru pacienții cu sechele celulare din Regatul Unit.

În prezent, accesul pacienților din Regatul Unit la Adakveo nu pare să fie afectat. Adakveo este disponibil ca parte a unui acord Managed Access între Novartis și NICE. Acest program este stabilit în prezent să se desfășoare până în ianuarie 2025. La acel moment, datele colectate vor fi reevaluate de NICE. Pe baza acestei evaluări, se va face o recomandare finală pentru finanțarea de rutină a NHS ⁵.

Este Adakveo nesigur?

În circumstanțele actuale, este posibil să vă întrebați dacă Adakveo este periculos. 

Există întotdeauna riscuri implicate în tratamentul cu medicamente nou aprobate. Acesta este motivul pentru care este întotdeauna important să discutați cu medicul dumneavoastră informațiile complete de prescriere. 

Este bine de știut că studiul clinic STAND pentru Adakveo nu a evidențiat noi probleme de siguranță. Studiul a arătat însă că efectele secundare grave cunoscute pot fi mai frecvente la pacienții cu Adakveo în comparație cu cei care iau un placebo ⁴.

Deoarece studiul nu a dovedit eficacitatea medicamentului în reducerea crizelor dureroase, riscul crescut de efecte secundare a fost considerat nejustificat. Decizia EMA ar fi putut fi diferită dacă rezultatele privind eficacitatea Adakveo ar fi fost mai pozitive în studiul STAND.

Cu alte cuvinte, întrebarea cea mai importantă nu este dacă Adakveo nu este sigur, ci dacă este suficient de eficient pentru a-și justifica efectele adverse. Pe baza datelor actuale, acest lucru nu pare să fie cazul.

Adakveo alternative pentru a discuta cu medicul dumneavoastră

Revocarea Adakveo în UE a făcut ca pacienții ca dumneavoastră să aibă nevoie de opțiuni alternative de tratament. 

Doar medicul dumneavoastră este competent să aleagă alternativa Adakveo potrivită în cazul dumneavoastră. Aici, vă oferim pur și simplu o listă scurtă de medicamente aprobate pentru boala celulelor falciforme, pe care este posibil să doriți să o discutați cu medicul dumneavoastră:

• Xyndari (L-glutamină): Ca Adakveo, Xyndari urmărește, de asemenea, să reducă frecvența crizelor dureroase. Xyndari este aprobat în SUA (sub denumirea comercială Endari). Cererea sa de autorizație de introducere pe piață la EMA a fost retrasă în 2019 ⁷. Cu toate acestea, dacă medicul dumneavoastră consideră că Xyndari este o alternativă Adakveo potrivită pentru dumneavoastră, puteți avea acces la medicament în Europa în cadrul regulamentului privind importul pacienților desemnați. Luați legătura cu echipa noastră pentru mai multe informații. 
• Oxbryta (voxelotor): Acest medicament are scopul de a reduce numărul scăzut de globule roșii (anemie). Oxbryta este aprobat în SUA și Europa ⁶. Iată mai multe informații despre cum se compară Oxbryta cu Adakveo.
• Hidroxiureea: O opțiune de tratament bine stabilită care poate contribui la reducerea frecvenței crizelor de durere provocate de seceră. În UE, există două medicamente aprobate cu acest ingredient activ - Siklos și Xromi. 

Mai puteți accesa Adakveo în Europa după revocarea acestuia?

Dacă ați fost tratat cu Adakveo și ați avut rezultate benefice, este posibil să nu fiți interesat de alternativele Adakveo . În schimb, probabil vă întrebați dacă mai puteți cumpăra crizanlizumab după revocarea sa în UE. 

Vestea bună este că puteți, atâta timp cât medicul dumneavoastră își menține opinia că crizanlizumab este tratamentul potrivit pentru dumneavoastră. 

Atunci când un medicament nu este aprobat în țara unui pacient sau este aprobat, dar nu este disponibil (cum este cazul Adakveo în Europa), puteți avea acces la acesta prin intermediul regulamentului de import al pacientului numit.

Everyone.org este specializată în a ajuta oamenii să aibă acces la cele mai recente medicamente prin intermediul acestei reglementări. Dacă aveți o rețetă de la medicul dumneavoastră curant pentru Adakveo crizanlizumab) și doriți să vă ajutăm să aveți acces imediat la medicament, contactați-ne.

Contactați-ne

Referințe:

1. FDA aprobă crizanlizumab pentru boala celulelor falciforme. FDA, 15 noiembrie 2019.
2. Carvalho, Joana. Adakveo "Important" și sigur tratament nou pentru crizele de COV în celulele falciforme. Sickle Cell Disease News, 22 noiembrie 2019.
3. Adakveo | Agenția Europeană pentru Medicamente. Agenția Europeană pentru Medicamente, accesat la 3 octombrie 2023.
4. Adakveo - EMEA/H/A-20/1525/C/4874/0013. Agenția Europeană pentru Medicamente, 3 august 2023.
5. Crizanlizumab - Un ghid simplu. Sickle Cell Society, accesat la 3 octombrie 2023.
6. Oxbryta | Agenția Europeană pentru Medicamente. Agenția Europeană pentru Medicamente, accesat la 3 octombrie 2023.
7. Xyndari: Cerere retrasă. Agenția Europeană pentru Medicamente, accesat la 3 octombrie 2023.