Cum să navigați prin Adakveo Revocarea EMA și impactul acesteia asupra dvs.

Când a fost aprobat de FDA în 2019, Adakveo (crizanlizumab) a fost primul tratament nou pentru boala celulelor secerătoare introdus în decenii ¹. Odată cu aceasta au apărut așteptări mari, atât din partea comunității medicale, cât și din partea pacienților ².

În prezent, EMA a revocat în mod oficial autorizația de introducere pe piață condiționată pentru Adakveo 3. Dacă sunteți un pacient care a folosit tratamentul, probabil că aveți o mulțime de întrebări. 

Înseamnă revocarea Adakveo că este nesigur? Veți putea în continuare să accesați medicamentul? Care sunt potențialele alternative Adakveo pe care să le discutați cu medicul dumneavoastră?

În acest articol, vă vom spune tot ce trebuie să știți despre revocarea Adakveo de către EMA. 

De ce a fost revocat Adakveo în UE?

EMA a oferit o serie de motive pentru decizia sa de a revoca autorizația de introducere pe piață condiționată a crizanlizumab. Principalele motive sunt:

• Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) a constatat că beneficiile clinice ale Adakveo nu au depășit riscurile sale.
• Rezultatele studiului clinic STAND nu au demonstrat eficacitatea Adakveo. Mai exact, capacitatea sa de a reduce numărul de crize dureroase.
• Studiul STAND a arătat o frecvență mai mare de efecte secundare grave pentru Adakveo în comparație cu placebo.
• Studiile clinice suplimentare, un program de acces gestionat și datele din lumea reală nu au reușit să contrabalanseze rezultatele negative ale studiului STAND.

Deoarece rezultatele studiului STAND nu au confirmat beneficiile medicamentului, CHMP a recomandat revocarea ³. 

Este Adakveo încă disponibil în Marea Britanie?

După ce a fost revocat în Uniunea Europeană (UE), poate vă întrebați dacă Adakveo mai este disponibil pentru pacienții cu celule secerătoare din Marea Britanie.

În prezent, accesul pacienților din Marea Britanie la Adakveo nu pare să fie afectat. Adakveo este disponibil ca parte a unui acord de acces gestionat între Novartis și NICE. Acest program este în prezent stabilit să se desfășoare până în ianuarie 2025. La acel moment, datele colectate vor fi reevaluate de NICE. Pe baza acestei evaluări, se va face o recomandare finală pentru finanțarea de rutină a NHS ⁵.

Este Adakveo nesigur?

În circumstanțele actuale, poate vă întrebați dacă Adakveo este periculos. 

Întotdeauna există riscuri implicate în tratamentul cu medicamente nou aprobate. De aceea, este întotdeauna important să discutați cu medicul dumneavoastră informațiile complete de prescriere. 

Este bine de știut că studiul clinic STAND pentru Adakveo nu a arătat nicio nouă problemă de siguranță. Acesta a dezvăluit însă că efectele secundare grave cunoscute pot fi mai frecvente la pacienții Adakveo în comparație cu cei care iau un placebo ⁴.

Deoarece studiul nu a dovedit eficacitatea medicamentului în reducerea crizelor dureroase, riscul crescut de efecte secundare a fost considerat nejustificat. Este posibil ca decizia EMA să fi fost diferită dacă Adakveo's ar fi avut rezultate mai pozitive în ceea ce privește eficacitatea în cadrul studiului STAND.

Cu alte cuvinte, întrebarea cea mai importantă nu este dacă Adakveo nu este sigur, ci dacă este suficient de eficient pentru a justifica efectele sale adverse. Pe baza datelor actuale, acest lucru nu pare să fie cazul.

Adakveo alternative pe care să le discutați cu medicul dumneavoastră

Adakveoîn UE a lăsat pacienți ca dumneavoastră în situația de a avea nevoie de opțiuni alternative de tratament. 

Numai medicul dumneavoastră este competent să aleagă alternativa Adakveo potrivită în cazul dumneavoastră. Aici, vă oferim doar o listă scurtă de medicamente aprobate pentru boala celulelor secerătoare, pe care poate doriți să o discutați cu medicul dumneavoastră:

• Xyndari (L-glutamină): La fel ca Adakveo, Xyndari urmărește, de asemenea, să reducă frecvența crizelor dureroase. Xyndari este aprobat în SUA (sub denumirea comercială Endari). Cererea sa de autorizație de introducere pe piață adresată EMA a fost retrasă în 2019 ⁷. Cu toate acestea, dacă medicul dumneavoastră consideră că Xyndari este o alternativă Adakveo potrivită pentru dumneavoastră, puteți accesa medicamentul în Europa în cadrul Regulamentului privind importul de medicamente de către pacienți numiți. Luați legătura cu echipa noastră pentru mai multe informații. 
• Oxbryta (voxelotor): Acest medicament are ca scop reducerea numărului scăzut de celule roșii din sânge (anemie). Oxbryta este aprobat în SUA și Europa ⁶. Iată mai multe informații despre cum se compară Oxbryta cu Adakveo.
• Hidroxiuree: O opțiune de tratament bine stabilită care poate contribui la reducerea frecvenței crizelor de durere cu celule secerătoare. În UE, există două medicamente aprobate cu acest ingredient activ - Siklos și Xromi. 

Mai puteți accesa Adakveo în Europa după revocarea acestuia?

Dacă ați fost tratat cu Adakveo și ați avut rezultate benefice, este posibil să nu fiți interesat de alternativele Adakveo . În schimb, probabil că vă întrebați dacă mai puteți cumpăra crizanlizumab după revocarea acestuia în UE. 

Vestea bună este că puteți, atâta timp cât medicul dumneavoastră consideră că crizanlizumab este tratamentul potrivit pentru dumneavoastră. 

În cazul în care un medicament nu este aprobat în țara pacientului sau este aprobat, dar nu este disponibil (cum este cazul Adakveo în Europa), puteți avea acces la el prin intermediul regulamentului privind importul pacientului desemnat.

Everyone.org este specializată în a ajuta oamenii să aibă acces la cele mai recente medicamente prin intermediul acestui regulament. Dacă aveți o rețetă de la medicul curant pentru Adakveo (crizanlizumab) și doriți să vă ajutăm să aveți acces imediat la medicament, contactați-ne.

Contactați-ne

Referinţe:

1. FDA aprobă crizanlizumab-tmca pentru boala celulelor secerătoare. FDA, 15 noiembrie 2019.
2. Carvalho, Joana. Adakveo Un nou tratament "important" și sigur pentru crizele de COV în cazul celulelor secerătoare. Sickle Cell Disease News, 22 noiembrie 2019.
3. Adakveo | Agenția Europeană pentru Medicamente. Agenția Europeană pentru Medicamente, accesat la 3 octombrie 2023.
4. Adakveo -EMEA/H/A-20/1525/C/4874/0013. Agenția Europeană pentru Medicamente, 3 august 2023.
5. Crizanlizumab -Un ghid simplu. Sickle Cell Society, accesat la 3 octombrie 2023.
6. Oxbryta | Agenția Europeană pentru Medicamente. Agenția Europeană pentru Medicamente, accesat la 3 octombrie 2023.
7. Xyndari: Cerere retrasă. Agenția Europeană pentru Medicamente, accesat la 3 octombrie 2023.